东京,26 年 2024 月 XNUMX 日 – (JCN 新闻专线) – 卫材株式会社今天宣布,已向药品和医疗器械管理局(PDMA)提交超高剂量甲钴胺(开发代码:E0302)的新药申请(NDA),用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)在日本。 2022年XNUMX月,超高剂量甲钴胺获得厚生劳动省(MHLW)的孤儿药指定。
本申请基于 JETALS(日本超高剂量甲钴胺治疗 ALS 的早期试验)的结果,这是一项评估超高剂量甲钴胺(甲钴胺)对早发 ALS 患者的疗效和安全性的 III 期试验,由研究者发起的试验,由德岛大学特聘教授 Ryuji Kaji(首席研究员)和 Yuishin Izumi 教授(协调研究员)、德岛大学生物医学科学研究生院神经病学系和 Satoshi Kuwabara 教授组成的研究小组进行(协调研究员),千叶大学医学研究生院神经内科。 JETALS 的结果发表在同行评审期刊《JAMA Neurology》上。
ALS 是一种难治性、进行性的神经退行性疾病,由于运动神经元功能障碍,会导致严重的肌肉萎缩和无力。由于主要死亡原因是呼吸肌麻痹导致的呼吸衰竭,如果不使用人工呼吸器,患者会在发病后约3至6年内死亡。日本的患者人数估计约为 10,000 人。目前,ALS尚无治愈方法,而且日本国内外批准的药物数量有限,因此这是一种医疗需求未得到满足的疾病。
卫材认为神经病学是一个重点治疗领域。作为一家人类医疗保健公司,卫材致力于满足神经病学领域未满足的医疗需求,并进一步为改善患者和人们日常生活领域的利益做出贡献。
关于甲钴胺
甲钴胺(通用名,开发代码:E0302)被批准并以 Methycobal® 商品名上市,这是一种 500 µg 甲钴胺注射液,用于治疗由维生素 B12 缺乏引起的周围神经病和巨幼细胞性贫血。弥可保还被批准作为片剂配方(250μg 和 500μg)以及细颗粒配方(0.1%)用于治疗周围神经病。虽然甲钴胺在肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 中的作用机制尚不清楚,但非临床研究表明甲钴胺可能通过神经保护作用和神经轴突再生而发挥功效。自 1990 世纪 25 年代以来,由厚生劳动省特定疾病治疗研究计划资助的神经退行性疾病研究小组对超高剂量甲钴胺治疗 ALS 进行了临床研究。每日肌肉注射甲钴胺 50 mg 和 50 mg(分别是弥可保批准剂量的 100 倍和 761 倍)的短期和长期试验表明,超高剂量甲钴胺对 ALS 可能具有临床效果。因此,卫材自2006年开始进行II/III期临床试验(研究2015),并于2016年XNUMX月提交了超高剂量甲钴胺治疗ALS的新药申请,但在药品和医疗器械管理局审查后于XNUMX年XNUMX月撤回了该申请(PMDA) 表明有必要进行额外的临床试验。
在 JETALS 的临床试验取得良好结果后,卫材准备在日本提交 ALS 新药申请。
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