نینو ٹیکنالوجی نابینا پن کے لیے جین تھراپی کو بہتر بنا سکتی ہے۔

نینو ٹیکنالوجی نابینا پن کے لیے جین تھراپی کو بہتر بنا سکتی ہے۔

ماخذ نوڈ: 1894503
11 جنوری 2023 (نانورک نیوز) نینو ٹکنالوجی کا استعمال کرتے ہوئے جس نے mRNA پر مبنی COVID-19 ویکسینز کو فعال کیا، جین تھراپی کے لیے ایک نیا طریقہ اس بات کو بہتر بنا سکتا ہے کہ طبیب اندھا پن کی موروثی شکلوں کا علاج کیسے کرتے ہیں۔ اوریگون ہیلتھ اینڈ سائنس یونیورسٹی اور اوریگون اسٹیٹ یونیورسٹی کے ساتھ محققین کی ایک باہمی تعاون پر مبنی ٹیم نے ایک ایسا طریقہ تیار کیا ہے جو لپڈ نینو پارٹیکلز کا استعمال کرتا ہے - چکنائی کی چھوٹی، لیب سے بنی گیندوں کو - آنکھ کے اندر میسنجر رائبونیوکلک ایسڈ، یا mRNA، پہنچانے کے لیے۔ اندھے پن کے علاج کے لیے، mRNA کو ایسے پروٹین بنانے کے لیے ڈیزائن کیا جائے گا جو بصارت کو نقصان پہنچانے والے جین کی تبدیلیوں میں ترمیم کرتے ہیں۔ میں شائع ہونے والی ایک تحقیق میں سائنس ایڈوانسز ("پیپٹائڈ گائیڈڈ لپڈ نینو پارٹیکلز mRNA کو چوہوں اور غیر انسانی پریمیٹ کے اعصابی ریٹنا تک پہنچاتے ہیں")، ٹیم یہ ظاہر کرتی ہے کہ اس کا لپڈ نینو پارٹیکل ڈیلیوری سسٹم کس طرح آنکھ میں روشنی کے حساس خلیوں کو نشانہ بناتا ہے، جنہیں فوٹو ریسپٹرز کہتے ہیں، چوہوں اور غیر انسانی پریمیٹ دونوں میں۔ سسٹم کے نینو پارٹیکلز کو پیپٹائڈ کے ساتھ لیپت کیا جاتا ہے جسے محققین نے فوٹو ریسیپٹرز کی طرف متوجہ ہونے کے طور پر شناخت کیا۔ "ہمارا پیپٹائڈ ایک زپ کوڈ کی طرح ہے، اور لپڈ نینو پارٹیکلز ایک لفافے کی طرح ہیں جو میل میں جین تھراپی بھیجتے ہیں،" مطالعہ کے متعلقہ مصنف، گورو سہائے، پی ایچ ڈی، OSU کالج آف فارمیسی میں ایک ایسوسی ایٹ پروفیسر نے وضاحت کی۔ جس کی OHSU کیسی آئی انسٹی ٹیوٹ میں مشترکہ تحقیقی تقرری بھی ہے۔ "پیپٹائڈ اس بات کو یقینی بناتا ہے کہ ایم آر این اے بالکل درست طور پر فوٹو ریسیپٹرز تک پہنچایا جاتا ہے - ایسے خلیات جنہیں ہم ابھی تک لپڈ نینو پارٹیکلز کے ساتھ نشانہ نہیں بنا سکے ہیں۔" "250 سے زیادہ جینیاتی تغیرات کو وراثت میں ریٹنا کی بیماریوں سے جوڑا گیا ہے، لیکن صرف ایک کو منظور شدہ جین تھراپی ہے،" مطالعہ کے شریک مصنف رینی رائلز، پی ایچ ڈی، جو OHSU اسکول آف میڈیسن میں امراض چشم کے اسسٹنٹ پروفیسر اور ایک OHSU کیسی آئی انسٹی ٹیوٹ کے سائنسدان۔ "جین تھراپی کے لیے استعمال ہونے والی ٹیکنالوجیز کو بہتر بنانے سے اندھے پن کو روکنے کے لیے مزید علاج کے اختیارات مل سکتے ہیں۔ ہمارے مطالعے کے نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ لپڈ نینو پارٹیکلز ہمیں ایسا کرنے میں مدد دے سکتے ہیں۔ لپڈ نینو پارٹیکل پر مبنی جین تھراپی اوریگون ہیلتھ اینڈ سائنس یونیورسٹی اور اوریگون اسٹیٹ یونیورسٹی کے محققین اندھا پن پیدا کرنے والے جینیاتی تغیرات سے نمٹنے کے لیے جین تھراپی فراہم کرنے کے لیے ایک نیا طریقہ تیار کر رہے ہیں۔ ان کا نیا طریقہ لپڈ نینو پارٹیکلز کے شیل کے اندر جین میں ترمیم کرنے والے مالیکیولز کو گھیرتا ہے۔ یہ سائنسی مثال اپروچ کے لپڈ نینو پارٹیکل شیلز کو دکھاتی ہے، جو آنکھ میں انجیکشن لگانے کے بعد فزی بیج بالز کے طور پر ظاہر ہوتے ہیں۔ (تصویر: OHSU، Tetiana Korzun) 2017 میں، فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن نے وراثت میں ملنے والے اندھے پن کے علاج کے لیے پہلی جین تھراپی کی منظوری دی۔ بہت سے مریضوں نے بہتر بینائی کا تجربہ کیا ہے اور تھراپی حاصل کرنے کے بعد ان کے اندھے پن سے بچ گئے ہیں، جو کہ Luxturna کے نام سے فروخت کی جاتی ہے۔ یہ جین پر نظر ثانی کرنے والے مالیکیولز کی فراہمی کے لیے اڈینو سے وابستہ وائرس، یا AAV کا ایک ترمیم شدہ ورژن استعمال کرتا ہے۔ آج کے جین کے علاج زیادہ تر AAV پر انحصار کرتے ہیں، لیکن اس کی کچھ حدود ہیں۔ وائرس نسبتاً چھوٹا ہے اور جسمانی طور پر کچھ پیچیدہ تغیرات کے لیے جین ایڈیٹنگ مشینری پر مشتمل نہیں ہو سکتا۔ اور AAV پر مبنی جین تھراپی صرف ڈی این اے فراہم کر سکتی ہے، جس کے نتیجے میں جین میں ترمیم کرنے والے مالیکیولز کی مسلسل تخلیق ہوتی ہے جو غیر ارادی جینیاتی ترمیم کا باعث بن سکتے ہیں۔ لپڈ نینو پارٹیکلز ایک امید افزا متبادل ہیں کیونکہ ان میں AAV جیسے سائز کی رکاوٹیں نہیں ہیں۔ مزید برآں، لپڈ نینو پارٹیکلز ایم آر این اے فراہم کر سکتے ہیں، جو صرف جین ایڈیٹنگ مشینری کو مختصر مدت کے لیے فعال رکھتا ہے، اس لیے ہدف سے باہر کی ترمیم کو روک سکتا ہے۔ لپڈ نینو پارٹیکلز کی صلاحیت mRNA پر مبنی COVID-19 ویکسینز کی کامیابی سے مزید ثابت ہوئی، جو mRNA کی فراہمی کے لیے لپڈ نینو پارٹیکلز کا بھی استعمال کرتی ہیں۔ یہ ریاستہائے متحدہ میں COVID-19 کے لیے مجاز ہونے والی پہلی ویکسین بھی تھیں، جس رفتار اور حجم کی بدولت وہ تیار کی جا سکتی ہیں۔ اس تحقیق میں، سہائے، ریالز اور ساتھیوں نے یہ ظاہر کیا کہ پیپٹائڈ سے ڈھکے ہوئے لپڈ نینو پارٹیکل شیل کو ریٹنا میں فوٹو ریسیپٹر سیلز، آنکھ کے پچھلے حصے میں موجود ٹشو کی طرف بھیجا جا سکتا ہے جو کہ بینائی کو قابل بناتا ہے۔ تصور کے پہلے ثبوت کے طور پر، گرین فلوروسینٹ پروٹین بنانے کی ہدایات کے ساتھ mRNA نینو پارٹیکلز کے اندر رکھا گیا تھا۔ اس نینو پارٹیکل پر مبنی جین تھراپی ماڈل کو چوہوں اور غیر انسانی پریمیٹ کی آنکھوں میں انجیکشن لگانے کے بعد، تحقیقی ٹیم نے علاج شدہ آنکھوں کی جانچ کے لیے مختلف قسم کی امیجنگ تکنیکوں کا استعمال کیا۔ جانوروں کے ریٹنا ٹشو سبز چمک رہے تھے، جس سے یہ واضح ہوتا ہے کہ لپڈ نینو پارٹیکل شیل فوٹو ریسیپٹرز تک پہنچ گیا اور اس نے جو mRNA پہنچایا وہ کامیابی کے ساتھ ریٹنا میں داخل ہوا اور سبز فلوروسینٹ پروٹین بنا۔ یہ تحقیق پہلی بار نشان زد کرتی ہے کہ لپڈ نینو پارٹیکلز کو غیر انسانی پرائمیٹ میں فوٹو ریسیپٹرز کو نشانہ بنایا جاتا ہے۔ سائنسدان فی الحال فالو اپ تحقیق پر کام کر رہے ہیں تاکہ یہ معلوم کیا جا سکے کہ جانوروں کے ریٹنا ماڈلز میں سبز فلوروسینٹ پروٹین کا کتنا اظہار کیا جاتا ہے۔ وہ ایم آر این اے کے ساتھ ایک ایسی تھراپی تیار کرنے کے لیے بھی کام کر رہے ہیں جو جین میں ترمیم کرنے والے مالیکیولز کا کوڈ رکھتا ہو۔ 

ٹائم اسٹیمپ:

سے زیادہ نانوورک