Lipid Nanoparticles Highly Effective In Gene Therapy

افلاطون کے ذریعہ دوبارہ شائع کیا گیا۔

فالونگ: 0

ہوم پیج (-) > پریس > لیپڈ نینو پارٹیکلز جین تھراپی میں انتہائی موثر ہیں۔

RNP-ssODN اس بات کو یقینی بنانے کے لیے ڈیزائن کیا گیا ہے کہ CRISPR-Cas9 مالیکیول LNP کے ذریعے سمیٹے ہوئے ہیں۔ ایک بار خلیات کے اندر، ssODN الگ ہوجاتا ہے اور CRISPR-Cas9 اپنا اثر انجام دے سکتا ہے۔ (Haruno Onuma, Yusuke Sato, Hideyoshi Harashima. جرنل آف کنٹرولڈ ریلیز۔ 10 فروری 2023)۔ کریڈٹ
ہارونو اونوما، یوسوکے ساتو، ہیدیوشی ہراشیما۔ جرنل آف کنٹرولڈ ریلیز۔ 10 فروری 2023

خلاصہ:
لپڈ نینو پارٹیکلز کا استعمال CRISPR-Cas9 کو سمیٹنے اور اسے چوہوں کے خلیوں تک پہنچانے کے لیے کیا گیا ہے، جہاں یہ ہدف پروٹین کے اظہار کو گھٹانے میں انتہائی موثر تھا۔

لپڈ نینو پارٹیکلز جین تھراپی میں انتہائی موثر ہیں۔

ہوکائیڈو، جاپان | 3 مارچ 2023 کو پوسٹ کیا گیا۔

جین تھراپی جینیاتی تغیرات کی وجہ سے ہونے والی مختلف بیماریوں کے علاج کا ایک ممکنہ طریقہ ہے۔ اگرچہ یہ متنوع اور گہری تحقیق کا ایک علاقہ رہا ہے، تاریخی طور پر، صرف بہت کم مریضوں کا جین تھراپی کے ذریعے علاج کیا گیا ہے- اور بہت کم ابھی تک ٹھیک ہوئے ہیں۔ 9 میں CRISPR-Cas2012 نامی جینیاتی تبدیلی کی تکنیک کی آمد نے جین تھراپی کے ساتھ ساتھ حیاتیات میں بھی انقلاب برپا کر دیا ہے اور یہ حال ہی میں انسانوں میں بعض بیماریوں کے علاج کے لیے کلینیکل ٹرائلز میں داخل ہوا ہے۔

ہوکائیڈو یونیورسٹی میں ہارونو اونوما، یوسوکے ساتو اور ہیدیوشی ہراشیما نے لپڈ نینو پارٹیکلز (LNPs) پر مبنی CRISPR-Cas9 کے لیے ایک نیا ڈیلیوری سسٹم تیار کیا ہے، جو Vivo جین تھراپی کی کارکردگی کو بہت زیادہ بڑھا سکتا ہے۔ ان کے نتائج جرنل آف کنٹرولڈ ریلیز میں شائع ہوئے تھے۔

"جین تھراپی سے بیماریوں کے علاج کے وسیع پیمانے پر دو طریقے ہیں،" ساتو نے وضاحت کی، "سابق ویوو، جہاں خلیات کو لیبارٹری میں مطلوبہ ترمیم کا نشانہ بنایا جاتا ہے اور پھر مریض میں متعارف کرایا جاتا ہے، اور ویوو میں، جہاں علاج کا انتظام کیا جاتا ہے۔ مریض اپنے جسم میں خلیات کو تبدیل کرتا ہے۔ ویوو علاج میں محفوظ اور موثر جین تھراپی کی حتمی خواہش ہے، کیونکہ یہ مریضوں اور صحت کی دیکھ بھال فراہم کرنے والوں کے لیے ایک سیدھا سا عمل ہوگا۔ LNPs اس طرح کے علاج کی محفوظ اور موثر ترسیل کے لیے ایک گاڑی کے طور پر کام کر سکتے ہیں۔

CRISPR-Cas9 Cas9 پروٹین اور گائیڈ RNA پر مشتمل ایک بڑے مالیکیول پر مشتمل ہے۔ گائیڈ آر این اے ایک مخصوص، تکمیلی ڈی این اے کی ترتیب سے منسلک ہوتا ہے، اور Cas9 پروٹین اس ترتیب کو کاٹتا ہے، جس سے اس میں ترمیم کی جاسکتی ہے۔ گائیڈ آر این اے کو تبدیل کیا جا سکتا ہے تاکہ ڈی این اے کی مخصوص ترتیب کو ہدف بنایا جا سکے۔

"پچھلی تحقیق میں، ہم نے دریافت کیا کہ اضافی DNA مالیکیولز، جنہیں ssODNs کہا جاتا ہے، اس بات کو یقینی بناتے ہیں کہ CRISPR-Cas9 مالیکیول LNPs (CRISPR-LNPs) میں بھرا ہوا ہے،" ہراشیما نے واضح کیا۔ "اس مطالعہ میں، ہم نے دوبارہ ssODNs کا استعمال کیا، لیکن انہیں احتیاط سے ڈیزائن کیا گیا تھا تاکہ وہ گائیڈ RNA کے کام کو روک نہ سکیں۔"

ٹرانستھائیریٹین نامی پروٹین کے اظہار کو نشانہ بنانے والے گائیڈ آر این اے کا استعمال کرتے ہوئے، انہوں نے چوہوں کے ماڈلز میں CRISPR-LNPs کی تاثیر کا جائزہ لیا۔ ssODNs کے ساتھ CRISPR-LNPs جو کمرے کے درجہ حرارت پر گائیڈ RNA سے الگ ہو گئے تھے، سیرم ٹرانستھائیریٹین کو کم کرنے میں سب سے زیادہ مؤثر تھے: ایک دن کے علاوہ، دو مسلسل خوراکوں نے اسے 80% تک کم کیا۔

"ہم نے بہترین ssODN تسلسل سے تعلق کا مظاہرہ کیا ہے جو ہدف کے مقام پر CRISPR-Cas9 کی لوڈنگ اور ریلیز کو یقینی بناتا ہے۔ اور یہ کہ اس نظام کو Vivo میں خلیات میں ترمیم کرنے کے لیے استعمال کیا جا سکتا ہے،" اونوما نے نتیجہ اخذ کیا۔ "ہم ssODNs کے ڈیزائن کو بہتر بنانے کے ساتھ ساتھ ترسیل کی تاثیر کو بڑھانے کے لیے بہترین لپڈ فارمولیشن تیار کرنا جاری رکھیں گے۔"

####

مزید معلومات کے لئے، براہ مہربانی کلک کریں یہاں

رابطے:
سہیل کیگن پنٹو
ہاکیڈو یونیورسٹی
آفس: + 81-11-706-2186

کاپی رائٹ © ہوکائیڈو یونیورسٹی

اگر آپ کے پاس کوئی تبصرہ ہے، تو براہ مہربانی رابطہ کریں ہم سے.

خبروں کی ریلیز جاری کرنے والے، نہ کہ 7th Wave, Inc. یا Nanotechnology Now، مواد کی درستگی کے لیے مکمل طور پر ذمہ دار ہیں۔

بک مارک: