ร่างคำแนะนำขององค์การอาหารและยาเกี่ยวกับการศึกษาทางคลินิกในการพัฒนาผลิตภัณฑ์ทารกแรกเกิด: ภาพรวม

สารบัญ

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA หรือหน่วยงาน) ซึ่งเป็นหน่วยงานกำกับดูแลด้านผลิตภัณฑ์ดูแลสุขภาพของสหรัฐอเมริกาได้เผยแพร่ร่าง เอกสารแนะนำ ทุ่มเทให้กับการพิจารณาสำหรับการศึกษาความปลอดภัยทางคลินิกในการพัฒนาระบบประสาทในระยะยาวในการพัฒนาผลิตภัณฑ์ของทารกแรกเกิด เมื่อสรุปผลแล้ว คำแนะนำจะให้คำชี้แจงเพิ่มเติมเกี่ยวกับข้อกำหนดด้านกฎระเบียบที่เกี่ยวข้อง ตลอดจนคำแนะนำให้ผู้ผลิตอุปกรณ์ทางการแพทย์และฝ่ายอื่นๆ ที่เกี่ยวข้องพิจารณาเพื่อให้มั่นใจว่าปฏิบัติตามข้อกำหนดดังกล่าว ในเวลาเดียวกัน เอกสารคำแนะนำของ FDA ไม่มีผลผูกพันในลักษณะทางกฎหมาย และไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อแนะนำกฎใหม่หรือกำหนดภาระผูกพันใหม่ นอกจากนี้ เจ้าหน้าที่ยังระบุอย่างชัดเจนว่าสามารถใช้แนวทางอื่นได้ โดยต้องเป็นไปตามกฎหมายที่มีอยู่ และได้รับความเห็นชอบจากหน่วยงานดังกล่าวล่วงหน้า ร่างคำแนะนำฉบับปัจจุบันได้รับการเผยแพร่สำหรับความคิดเห็นสาธารณะ – หน่วยงานสนับสนุนให้ตัวแทนอุตสาหกรรมให้ข้อเสนอแนะและข้อเสนอแนะเพื่อให้หน่วยงานพิจารณาในภายหลัง 

ความเป็นมาของกฎข้อบังคับ 

ตามเอกสารก็มีจุดประสงค์เพื่อ จัดทำกรอบสำหรับการพิจารณาว่าการประเมินทางระบบประสาท ประสาทสัมผัส และพัฒนาการระยะยาวประเภทใดและประเภทใดที่อาจเป็นประโยชน์ในการสนับสนุนการพิจารณาความปลอดภัยของยา ผลิตภัณฑ์ทางชีวภาพ หรืออุปกรณ์สำหรับใช้ในทารกแรกเกิด และหากเป็นเช่นนั้น โดเมนของ การพัฒนาทางระบบประสาทอาจจะเหมาะสมที่สุด ในเวลาเดียวกัน เจ้าหน้าที่ยังระบุด้วยว่าเรื่องที่เกี่ยวข้องกับประสิทธิภาพหรือการประเมินประสิทธิผลของสารปกป้องระบบประสาทนั้นอยู่นอกเหนือขอบเขตของแนวทางปัจจุบัน ในขณะที่มุ่งเน้นไปที่การประเมินระยะยาวของความปลอดภัยในการพัฒนาระบบประสาทเป็นหลัก เอกสารยังไม่ครอบคลุมประเด็นที่เกี่ยวข้องกับความเป็นพิษและการประเมินตามลำดับ แม้ว่าประเด็นเหล่านี้จะมีความสำคัญในบริบทของการพัฒนาผลิตภัณฑ์สำหรับทารกแรกเกิดก็ตาม ในส่วนที่เกี่ยวข้องกับรายละเอียดของการวางแผนการทดลองทางคลินิกในทารกแรกเกิดและผู้ป่วยเด็ก หน่วยงานมีอำนาจอ้างถึงเอกสารคำแนะนำที่เหมาะสมซึ่งอุทิศให้กับเรื่องดังกล่าว เนื่องจากบางประเด็นที่เกี่ยวข้องกับการศึกษาดังกล่าวไม่ได้ระบุไว้ในแนวทาง มีการระบุไว้อย่างชัดเจนด้วยว่าเอกสารดังกล่าวไม่ได้ให้คำแนะนำในส่วนที่เกี่ยวกับ การประเมินความปลอดภัยของทารกแรกเกิดหรือเด็กหลังการศึกษาที่ดำเนินการในระหว่างตั้งครรภ์ 

ตามที่อธิบายโดย FDA กรอบการกำกับดูแลในปัจจุบันสำหรับผลิตภัณฑ์ทารกแรกเกิดและเด็กได้รับการกำหนดโดยพระราชบัญญัติ Best Pharmaceuticals for Children Act (BPCA) และพระราชบัญญัติความเท่าเทียมในการวิจัยในเด็ก (PRA) ตามที่นำมาใช้ในพระราชบัญญัติความปลอดภัยและนวัตกรรมของสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDASIA) ). 

การพิจารณาเป็นพิเศษ 

ประการแรก หน่วยงานของรัฐระบุว่าความปลอดภัยและประสิทธิภาพที่เหมาะสมของผลิตภัณฑ์ที่มีจุดประสงค์เพื่อใช้ในทารกแรกเกิดมีความสำคัญอย่างยิ่ง เนื่องจากเป็นช่วงเวลาของการเติบโตและการพัฒนาที่สำคัญ ดังนั้น การประเมินระยะสั้นตามปกติสำหรับผลิตภัณฑ์ที่มีไว้สำหรับผู้ป่วยผู้ใหญ่จึงไม่มีประสิทธิภาพเพียงพอในการจัดการกับเรื่องที่เกี่ยวข้องกับการใช้ทารกแรกเกิดเนื่องจากผลกระทบแฝงที่อาจเกิดขึ้น ในขณะเดียวกัน FDA ยอมรับว่าก่อนที่ผลิตภัณฑ์ส่วนใหญ่ที่ใช้สำหรับทารกแรกเกิดจะไม่ได้รับการอนุมัติโดยเฉพาะสำหรับใช้ในผู้ป่วยประเภทนี้ ดังนั้นจึงขาดการประเมินผลกระทบระยะยาวที่เหมาะสม 

ตามคำแนะนำ ผู้ที่เกี่ยวข้องในการพัฒนาผลิตภัณฑ์สำหรับทารกแรกเกิดควรให้ความสนใจเป็นพิเศษกับผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นในระยะสั้นและระยะยาวของการบำบัดที่เกี่ยวข้อง โดยไม่คำนึงว่าเทคโนโลยีที่ใช้จะเป็นของใหม่ทั้งหมดหรือเคยใช้กับผลิตภัณฑ์อื่นๆ มาก่อนหรือไม่ กลุ่มผู้ป่วย บางครั้งการปรับปรุงในระยะสั้นอันเป็นผลมาจากการบำบัดอาจตามมาด้วยอันตรายระยะยาวที่ไม่คาดคิด ดังนั้นจึงจำเป็นต้องมีการประเมินความเสี่ยงในระยะยาวที่เหมาะสม ส่วนประการหลังนั้น ผู้มีอำนาจกล่าวถึงว่า แม้ว่าจะไม่มีคำจำกัดความสากลของคำว่า "ระยะยาว" สำหรับวัตถุประสงค์ของคำแนะนำนี้ โดยทั่วไปกรอบเวลาอาจถือว่ามีอายุอย่างน้อย 2 ปี หรือในช่วงเวลาดังกล่าวที่สามารถประเมินพารามิเตอร์พัฒนาการทางระบบประสาททางคลินิกที่เกี่ยวข้องได้อย่างสมเหตุสมผล

ภายใต้กฎทั่วไป สิ่งสำคัญคือต้องตรวจสอบให้แน่ใจว่าผลิตภัณฑ์ใดๆ ทั้งหมดที่ตั้งใจจะใช้ในทารกแรกเกิดกำลังได้รับการประเมินอย่างเข้มงวดในด้านต่างๆ ที่เกี่ยวข้องกับการให้ยา ประสิทธิภาพ หรือประสิทธิผล ตลอดจนความปลอดภัยโดยรวมสำหรับกลุ่มผู้ป่วยดังกล่าว . เรื่องบางเรื่องที่ต้องนำมาพิจารณาในบริบทของการประเมินดังกล่าวมีลักษณะเฉพาะสำหรับประชากรผู้ป่วยดังกล่าว ดังนั้นจึงจำเป็นต้องมีแนวทางพิเศษ ในแง่นี้ การศึกษาในมนุษย์ครั้งแรกควรดำเนินการเพื่อให้แน่ใจว่ามีการประเมินด้านต่างๆ เหล่านี้อย่างเหมาะสม และเพื่อแสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยทางระบบประสาท ประสาทสัมผัส และพัฒนาการในระยะยาว ผู้มีอำนาจกล่าวถึงสิ่งนั้น ทารกแรกเกิดควรได้รับการลงทะเบียนในการศึกษาทางคลินิกสำหรับผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์และเครื่องมือวินิจฉัยที่พัฒนาขึ้นในตอนแรกเพื่อการบ่งชี้ในประชากรอื่น ๆ ที่จะใช้สำหรับทารกแรกเกิด การรวมทารกแรกเกิดในการศึกษาดังกล่าวอาจเป็นประโยชน์ในการสร้างการออกแบบ ความปลอดภัย และประสิทธิภาพหรือประสิทธิผล และการศึกษาเหล่านี้อาจรับประกันการประเมินความปลอดภัยในระยะยาวด้วย 

โดยสรุป คำแนะนำของ FDA ในปัจจุบันเน้นย้ำประเด็นสำคัญที่ต้องพิจารณาเกี่ยวกับผลิตภัณฑ์ยาที่มีจุดประสงค์เพื่อใช้ในทารกแรกเกิด เพื่อให้มั่นใจในความปลอดภัยในระยะยาว เอกสารนี้สรุปข้อจำกัดของการใช้วิธีการทั่วไปเนื่องจากลักษณะเฉพาะของผู้ป่วยแต่ละประเภท และอธิบายวิธีจัดการกับความเสี่ยงเฉพาะเหล่านี้ 

แหล่งที่มา:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-long-term-clinical-neurodevelopmental-safety-studies-neonatal-product-development

RegDesk สามารถช่วยได้อย่างไร?

RegDesk เป็นระบบการจัดการข้อมูลกฎระเบียบแบบองค์รวมที่จัดหาอุปกรณ์การแพทย์และบริษัทยาด้วยข่าวกรองด้านกฎระเบียบสำหรับตลาดกว่า 120 แห่งทั่วโลก สามารถช่วยคุณจัดเตรียมและเผยแพร่แอปพลิเคชันทั่วโลก จัดการมาตรฐาน ดำเนินการประเมินการเปลี่ยนแปลง และรับการแจ้งเตือนตามเวลาจริงเกี่ยวกับการเปลี่ยนแปลงกฎระเบียบผ่านแพลตฟอร์มส่วนกลาง ลูกค้าของเรายังสามารถเข้าถึงเครือข่ายผู้เชี่ยวชาญด้านการปฏิบัติตามกฎระเบียบกว่า 4000 แห่งทั่วโลกเพื่อรับการยืนยันสำหรับคำถามที่สำคัญ การขยายตัวทั่วโลกไม่เคยง่ายอย่างนี้มาก่อน