Lipid Nanoparticles Highly Effective In Gene Therapy

เผยแพร่ซ้ำโดยเพลโต

ผู้ติดตาม: 0

หน้าแรก > ข่าวประชา > อนุภาคนาโนไขมันที่มีประสิทธิภาพสูงในการบำบัดด้วยยีน

RNP-ssODN ได้รับการออกแบบมาเพื่อให้แน่ใจว่าโมเลกุล CRISPR-Cas9 ถูกห่อหุ้มโดย LNP เมื่อเข้าไปในเซลล์แล้ว ssODN จะแยกตัวออกและ CRISPR-Cas9 สามารถดำเนินการได้ (Haruno Onuma, Yusuke Sato, Hideyoshi Harashima. Journal of Controlled Release. 10 กุมภาพันธ์ 2023). เครดิต
ฮารุโนะ โอนุมะ, ยูสึเกะ ซาโตะ, ฮิเดโยชิ ฮาราชิมะ วารสารการควบคุมการปล่อย. 10 กุมภาพันธ์ 2023

นามธรรม:
มีการใช้อนุภาคนาโนของไขมันเพื่อห่อหุ้ม CRISPR-Cas9 และส่งไปยังเซลล์ในหนู ซึ่งมีประสิทธิภาพสูงในการลดการแสดงออกของโปรตีนเป้าหมาย

อนุภาคนาโนของไขมันมีประสิทธิภาพสูงในการบำบัดด้วยยีน

ฮอกไกโด ญี่ปุ่น | โพสต์เมื่อวันที่ 3 มีนาคม 2023

การบำบัดด้วยยีนเป็นวิธีการรักษาที่เป็นไปได้สำหรับโรคต่างๆ ที่เกิดจากการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรม แม้ว่าจะเป็นพื้นที่ของการวิจัยที่หลากหลายและเข้มข้น แต่ในอดีต มีผู้ป่วยเพียงไม่กี่รายเท่านั้นที่ได้รับการรักษาโดยใช้ยีนบำบัด และยังมีจำนวนน้อยที่ยังคงรักษาให้หายขาดได้ การถือกำเนิดของเทคนิคการดัดแปลงพันธุกรรมที่เรียกว่า CRISPR-Cas9 ในปี 2012 ได้ปฏิวัติการบำบัดด้วยยีน เช่นเดียวกับชีววิทยาโดยรวม และเพิ่งเข้าสู่การทดลองทางคลินิกสำหรับการรักษาโรคบางโรคในมนุษย์

Haruno Onuma, Yusuke Sato และ Hideyoshi Harashima ที่มหาวิทยาลัยฮอกไกโดได้พัฒนาระบบการนำส่งใหม่สำหรับ CRISPR-Cas9 โดยใช้อนุภาคนาโนไขมัน (LNPs) ซึ่งสามารถเพิ่มประสิทธิภาพของการบำบัดด้วยยีนในร่างกายได้อย่างมาก การค้นพบของพวกเขาได้รับการตีพิมพ์ใน Journal of Controlled Release

"มีวิธีการรักษาโรคด้วยยีนบำบัดอย่างกว้างๆ สองวิธี" Sato อธิบาย "ex vivo ซึ่งเซลล์จะอยู่ภายใต้การปรับเปลี่ยนที่ต้องการในห้องปฏิบัติการและจากนั้นจึงนำเข้าสู่ผู้ป่วย และในร่างกาย ซึ่งการรักษาจะดำเนินการกับ อดทนต่อการเปลี่ยนแปลงของเซลล์ในร่างกาย การรักษาอย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพในร่างกายเป็นเป้าหมายสูงสุดของการบำบัดด้วยยีน เนื่องจากเป็นกระบวนการที่ตรงไปตรงมาสำหรับผู้ป่วยและผู้ให้บริการด้านการแพทย์ LNPs สามารถทำหน้าที่เป็นยานพาหนะสำหรับการส่งมอบการรักษาดังกล่าวอย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ”

CRISPR-Cas9 ประกอบด้วยโมเลกุลขนาดใหญ่ที่ประกอบด้วยโปรตีน Cas9 และ RNA นำทาง RNA นำทางจับกับลำดับ DNA เสริมที่เฉพาะเจาะจง และโปรตีน Cas9 จะตัดลำดับนั้นออก ทำให้สามารถแก้ไขได้ คำแนะนำ RNA สามารถปรับเปลี่ยนเพื่อกำหนดเป้าหมายลำดับ DNA เฉพาะที่ต้องการแก้ไขได้

“ในการศึกษาก่อนหน้านี้ เราค้นพบว่าโมเลกุล DNA เพิ่มเติมที่เรียกว่า ssODNs ทำให้แน่ใจว่าโมเลกุล CRISPR-Cas9 ถูกโหลดเข้าไปใน LNPs (CRISPR-LNPs)” Harashima อธิบาย “ในการศึกษานี้ เราใช้ ssODN อีกครั้ง แต่ได้รับการออกแบบอย่างระมัดระวังเพื่อไม่ให้ขัดขวางการทำงานของ RNA ของไกด์”

โดยใช้ RNA นำทางที่กำหนดเป้าหมายการแสดงออกของโปรตีนที่เรียกว่าทรานส์ไทเรติน พวกเขาประเมินประสิทธิภาพของ CRISPR-LNPs ในแบบจำลองของหนู CRISPR-LNPs ที่มี ssODN ที่แยกออกจากไกด์ RNA ที่อุณหภูมิห้องมีประสิทธิภาพสูงสุดในการลดทรานส์ไทเรตินในซีรั่ม: การให้สองครั้งติดต่อกัน ห่างกันหนึ่งวัน ลดปริมาณลง 80%

“เราได้แสดงให้เห็นถึงความสัมพันธ์ของลำดับ ssODN ที่เหมาะสมที่สุดซึ่งรับประกันการโหลดและการปล่อย CRISPR-Cas9 ที่ตำแหน่งเป้าหมาย และระบบนี้สามารถใช้ในการแก้ไขเซลล์ในร่างกายได้” อรอุมากล่าวสรุป “เราจะปรับปรุงการออกแบบ ssODN ต่อไป เช่นเดียวกับการพัฒนาสูตรไขมันที่เหมาะสมเพื่อเพิ่มประสิทธิภาพการจัดส่ง”

####

สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมกรุณาคลิก โปรดคลิกที่นี่เพื่ออ่านรายละเอียดเพิ่มเติม

ติดต่อ:
โซฮาอิล คีแกน ปินโต
มหาวิทยาลัยฮอกไกโด
สำนักงาน: +81-11-706-2186

ลิขสิทธิ์ © มหาวิทยาลัยฮอกไกโด

หากคุณมีความคิดเห็นโปรด ติดต่อ เรา

ผู้ออกข่าวประชาสัมพันธ์ไม่ใช่ 7th Wave, Inc. หรือ Nanotechnology Now มีหน้าที่รับผิดชอบต่อความถูกต้องของเนื้อหา แต่เพียงผู้เดียว

บุ๊คมาร์ค: