PRESSRELEASE
REGLERAD INFORMATION – INNERINFORMATION
23 januari 2024, 07:00 CET
- DSMBi bedömer DSR 2.0 som säkert efter granskning av data från icke-randomiserad kohort
- Data från icke-randomiserad kohort bekräftar dramatisk förbättring av diuretikasvar och minst 95 % minskning av kraven på loopdiuretika upp till nästan fyra månader efter senaste DSR-behandling
- Första patienten inskriven i randomiserad kontrollerad kohort förväntas under första kvartalet 1
Gent, Belgien – 23 januari 2024– Sequana Medical NV (Euronext Bryssel: SEQUA) ("Företag"Eller"SequanaSjukvård“), en pionjär inom behandling av vätskeöverbelastning vid leversjukdom, hjärtsvikt och cancer, tillkännager idag att en oberoende Data and Safety Monitoring Board (DSMB) godkände starten av den randomiserade kohorten i MOJAVE, den amerikanska fas 1/2a-studien av DSR 2.0 för behandling av patienter med diuretikaresistent hjärtsvikt, efter granskning av säkerhetsdata som rapporterats från den icke-randomiserade kohorten.
Uppföljningsdata från de tre patienterna i den icke-randomiserade kohorten bekräftar den varaktiga förbättringen av deras kardio-renala hälsa och stöder DSR:s verkningsmekanism som bryter den onda cirkeln av kardiorenalt syndrom.
Den randomiserade kontrollerade kohorten kommer att registrera upp till 30 ytterligare patienter från olika centra i USA, med upp till 20 patienter som behandlas med DSR 2.0 utöver optimerad vanlig vård för kronisk hjärtsvikt i upp till fyra veckor, och upp till tio kontrollpatienter som behandlas med intravenös loopdiuretika som en del av maximerad vanlig vård för kronisk hjärtsvikt. Efter den sista DSR-behandlingen kommer patienterna att följas under en tre månader lång säkerhetsuppföljningsperiod. Den första patienten förväntas bli inskriven under Q1 2024 och interimsdata planeras för H2 2024.
Dr Oliver Gödje, Chief Medical Officer för Sequana Medical, kommenterade: "Vi är glada över att kunna meddela de pågående framstegen i vår amerikanska MOJAVE-studie och ser fram emot att registrera den första patienten i den randomiserade kohorten senare detta kvartal. Med utgångspunkt i de starka data som rapporterats från den icke-randomiserade MOJAVE-kohorten och våra tidigare RED DESERT- och SAHARA-studier, är vi säkra på den kliniska effektiviteten av vår DSR-terapi jämfört med loopdiuretika. Vi ser fram emot att rapportera interimsdata från den randomiserade MOJAVE-kohorten under andra halvan av detta år för att ytterligare demonstrera potentialen hos DSR som en sjukdomsmodifierande läkemedelsterapi för hjärtsvikt som tacklar kardiorenalt syndrom."
Positiva data från icke-randomiserad kohort av MOJAVE-studien
Data från den fyra veckor långa DSR-behandlingsperioden, som rapporterats tidigareii:
Alla tre patienter som behandlades i den icke-randomiserade kohorten av MOJAVE-studien hade hjärtsvikt med konserverad ejektionsfraktion (HFpEF) och allvarligt diuretikaresistens vid baslinjen (medelvärde för furosemidekvivalentdos på 1,227 2.0 mg per dag). I början av studiens behandlingsperiod hölls loopdiuretika och patienterna behandlades med DSR XNUMX upp till dagligen i fyra veckor, följt av en säkerhetsuppföljningsperiod på tre månader.
Dramatisk förbättring av diuretisk respons och njurstatus: Under den fyra veckor långa DSR-behandlingsperioden upprätthöll alla tre patienterna euvolemi utan behov av loopdiuretika. Deras diuretiska svariii nästan normaliserade med en genomsnittlig ökning på 324 % i deras sex timmars urinutsöndring av natrium efter behandling jämfört med baslinjen. Det fanns en bred förbättring av deras njurfunktion med en genomsnittlig förbättring av eGFRiv på 47 % och blodkarbamidkvävev av 57 % efter behandling jämfört med baslinjen.
Uppdaterade data från den tre månader långa säkerhetsuppföljningsperioden:
Slingdiuretika praktiskt taget eliminerade jämfört med baslinjen: Två patienter har genomgått den tre månader långa säkerhetsuppföljningsperioden och en patient är fortfarande i uppföljningsperioden. Behovet av loopdiuretika minskade dramatiskt eller till och med helt eliminerat upp till 15 veckor efter den fyra veckor långa DSR-behandlingsperioden (se tabell nedan).
Patient | Antal veckor efter senaste DSR-behandling | Minskning av furosemidekvivalentdosen jämfört med baslinjen |
1 | 15 | 97% |
2 | 15 | 100% |
3 | 9 | 95% |
Förbättring av njurparametrar bibehålls: I slutet av den tre månader långa säkerhetsuppföljningsperioden förblev det diuretiska svaret hos de två patienter som redan avslutat studien normaliserat, med en liknande hög utsöndring av natriumutsöndringen i sex timmar jämfört med deras dramatiskt förbättrade diuretiska svar. efter den fyra veckor långa DSR-behandlingsperioden. Deras njurfunktion förblev också stabil mätt genom deras förbättring av eGFR och blodkarbamidkväve.
Hittills har inga kliniskt relevanta förändringar i serumnatriumnivåer eller progressiv hyponatremi observerats och ingen av patienterna behövde läggas in på sjukhus för trängsel sedan studiens start. Fram till idag fanns det bara en allvarlig biverkning av kortvarig hypertoni 12 veckor efter den senaste DSR-behandlingen, som bedömdes som icke-relaterad till DSR-terapi. Kortvarig hypertoni ses ofta i denna mycket sjuka patientpopulation. Dessa data indikerar att DSR 2.0 är säker och väl tolererad, vilket bekräftats av DSMB.
För mer information, vänligen kontakta:
Sequana Medical
Lies Vanneste
Direktör Investor Relations
E: IR@sequanamedical.com
T: +32 (0) 498 053579
Om MOJAVE-studien
MOJAVE är en randomiserad, kontrollerad multicenter fas 1/2a-studie i USA för att utvärdera säkerheten och effekten av DSR 2.0 hos patienter med diuretikaresistent kronisk hjärtsvikt med ihållande trafikstockning. Målet är att validera de positiva resultaten från RED DESERT- och SAHARA-studierna på amerikanska patienter som använder DSR 2.0.
Studien började med en icke-randomiserad kohort av tre patienter som behandlades med DSR 2.0 utöver optimerad vanlig vård för kronisk hjärtsvikt i upp till fyra veckor, följt av en tre månader lång säkerhetsuppföljningsperiod (med en första granskning efter 30 dagar). Data från dessa patienter visade i) att DSR var säker och effektivt kunde upprätthålla euvolemi utan behov av loopdiuretika, ii) en avsevärd fördel för deras kardio-renala hälsa och iii) en dramatisk förbättring av deras diuretiska svar och minst 95 % minskning i loop-diuretikabehov upp till 15 veckor efter den sista DSR-behandlingen. Efter den positiva granskningen av de icke-randomiserade kohortdata av den oberoende Data and Safety Monitoring Board (DSMB) i januari 2024, kommer upp till ytterligare 30 patienter att registreras i den randomiserade multicenterkohorten. Upp till 20 patienter kommer att behandlas med DSR 2.0 utöver optimerad vanlig vård för kongestiv hjärtsvikt i upp till fyra veckor, och upp till tio kontrollpatienter som behandlas med intravenös loopdiuretika som en del av maximerad vanlig vård för kronisk hjärtsvikt.
Primära och sekundära effektmått för säkerhet och effekt inkluderar frekvensen av biverkningar och allvarliga biverkningar och förbättringen av diuretikumsvaret (mätt som sex timmars urinnatriumproduktion) från baslinjen till slutet av behandlingsperioden. Exploratoriska effektmått mätt från baslinjen till slutet av behandlingsperioden inkluderar förändring i vikt (volymstatus), kreatinin (en markör för njurfunktion), natriuretiska peptider (en markör för hjärtsvikt) och New York Heart Association (NYHA) funktionsklass; och antalet hjärtsviktsrelaterade återinläggningar.
Om DSR, en sjukdomsmodifierande läkemedelsterapi för hjärtsvikt som tar itu med kardiorenalt syndrom (CRS)
Kardiorenalt syndrom är en viktig klinisk utmaning vid hjärtsvikt och är resultatet av den kombinerade onda cirkeln av dysfunktion av hjärtat och njurarna med hypoteser om komplexa och sammankopplade mekanismer såsom avvikelser i hemodynamiska, neurohormonella, inflammatoriska och natriumhanteringsvägar. Trots den komplexa multidimensionella patofysiologin tros den resulterande kliniska profilen manifestera sig som en självförstärkande negativ återkopplingscykel som kännetecknas av minskad glomerulär filtration, ökad renal natriumaviditet och trängsel, trots eskalerande diuretikadoser.
Inga aktuella terapier har visat sig förbättra patientresultaten i denna komplexa och dåligt förstådda indikation. Att minska trängsel är ett nyckelelement i behandlingen, men loopdiuretika förvärrar många av de kärnmekanismer som tros ligga bakom CRS, vilket till och med förvärrar diuretikaresistensen och CRS. Genom effektiv kontroll av volymstatusen under en längre tidsperiod och därigenom undvika de negativa konsekvenserna av loopdiuretika, har DSR potentialen att bryta den negativa återkopplingscykeln för denna viktiga indikation med tydliga otillfredsställda kliniska behov.
Omfattande analys av patienter i RED DESERT- och SAHARA-studierna visar fördelen med DSR-terapi på i) volymstatus, ii) normaliserat diuretiskt svar och dramatiskt minskad loopdiuretikadosering, iii) förbättring av njurfunktionen, iv) neurohormonell status och signalering, som såväl som v) kardiovaskulära parametrar. Hos dessa patienter fanns det inga trängselrelaterade återinläggningar, en förbättring av deras NYHA-status i en klass och en minskning med 75 % av deras beräknade ettåriga mortalitet (baserat på Seattle Heart Failure-modellen). Initiala data från den icke-randomiserade kohorten i den amerikanska MOJAVE-studien stöder dessa fynd och indikerade att DSR är säker och väl tolererad, återställer diuretikumsvaret och förbättrar kardio-renal hälsa.
Data från RED DESERT och SAHARA proof-of-concept-studier har lämnats in för publicering i en peer-reviewed tidskrift.
Om Sequana Medical
Sequana Medical NV är en pionjär inom behandling av vätskeöverbelastning, en allvarlig och frekvent klinisk komplikation hos patienter med leversjukdom, hjärtsvikt och cancer. Detta orsakar stora medicinska problem inklusive ökad dödlighet, upprepade sjukhusvistelser, svår smärta, andningssvårigheter och begränsad rörlighet. Även om diuretika är standardvård, blir de ineffektiva, oacceptabla eller förvärrar problemet hos många patienter. Det finns begränsade effektiva behandlingsalternativ, vilket resulterar i dåliga kliniska resultat, höga kostnader och en stor inverkan på deras livskvalitet. Sequana Medical strävar efter att tillhandahålla innovativa behandlingsalternativ för denna stora och växande "diuretikaresistenta" patientpopulation. alfapump® och DSR® är Sequana Medicals egenutvecklade plattformar som arbetar med kroppen för att behandla överbelastning av diuretikaresistenta vätskor, vilket ger stora kliniska fördelar och livskvalitetsfördelar för patienterna och minskar kostnaderna för sjukvårdssystemen.
Företaget lämnade in en ansökan om Premarket Approval (PMA) för alfapumpen till amerikanska FDA i december 2023 efter att ha rapporterat positiva primära och sekundära endpointdata från den nordamerikanska pivotala POSEIDON-studien vid återkommande eller refraktär ascites på grund av levercirros.
Resultaten av företagets RED DESERT och SAHARA proof-of-concept-studier inom hjärtsvikt stöder DSR:s verkningsmekanism som att bryta den onda cirkeln av kardiorenalt syndrom. MOJAVE, en amerikansk randomiserad, kontrollerad multicenter klinisk fas 1/2a DSR-studie pågår, i syfte att bekräfta den starka effekt som setts i RED DESERT- och SAHARA-studierna. Alla tre patienterna från den icke-randomiserade kohorten har framgångsrikt behandlats med DSR och DSMB godkände starten av den randomiserade kohorten med upp till ytterligare 30 patienter.
Sequana Medical är noterat på Euronext Bryssel (Ticker: SEQUA.BR) och har sitt huvudkontor i Gent, Belgien. För ytterligare information, besök www.sequanamedical.com.
Viktiga ansvarsfriskrivningar
Smakämnen alfapump®-systemet är för närvarande inte godkänt i USA eller Kanada. I USA och Kanada är alfapumpsystemet är för närvarande under klinisk undersökning (POSEIDON Trial) och studeras på vuxna patienter med refraktär eller återkommande ascites på grund av levercirros. DSR®-terapi är fortfarande under utveckling och det bör noteras att alla uttalanden om säkerhet och effekt härrör från pågående prekliniska och kliniska undersökningar som ännu inte har slutförts. Det finns ingen koppling mellan DSR-terapi och pågående utredningar med alfapumpsystem i Europa, USA eller Kanada.
Notera: alfapump® och DSR® är registrerade varumärken.
Framåtblickande uttalanden
Detta pressmeddelande kan innehålla förutsägelser, uppskattningar eller annan information som kan betraktas som framåtblickande uttalanden.
Sådana framåtblickande uttalanden är inga garantier för framtida resultat. Dessa framåtblickande uttalanden representerar Sequana Medicals nuvarande bedömning av vad framtiden har att erbjuda, och är föremål för risker och osäkerheter som kan göra att faktiska resultat skiljer sig väsentligt. Sequana Medical frånsäger sig uttryckligen alla skyldigheter eller åtaganden att släppa uppdateringar eller revideringar av framtidsinriktade uttalanden i detta pressmeddelande, utom om det specifikt krävs enligt lag eller förordning. Du bör inte lita onödigt på framtidsinriktade uttalanden, som endast återspeglar Sequana Medicals åsikter från och med datumet för detta pressmeddelande.
i DSMB: Data Safety Monitoring Board
ii Se pressmeddelande av 29 November 2023
iii Diuretisk respons bedömd genom 6 timmars utsöndring av natrium efter IV administrering av 40 mg furosemid
bilagor
- SEO-drivet innehåll och PR-distribution. Bli förstärkt idag.
- PlatoData.Network Vertical Generative Ai. Styrka dig själv. Tillgång här.
- PlatoAiStream. Web3 Intelligence. Kunskap förstärkt. Tillgång här.
- Platoesg. Kol, CleanTech, Energi, Miljö, Sol, Avfallshantering. Tillgång här.
- PlatoHealth. Biotech och kliniska prövningar Intelligence. Tillgång här.
- Källa: https://www.biospace.com/article/releases/sequana-medical-announces-dsmb-approval-to-start-randomized-mojave-cohort-us-phase-1-2a-study-of-dsr-2-0-for-treatment-of-heart-failure/?s=93
- : har
- :är
- :inte
- $UPP
- 07
- 1
- 12
- 15%
- 150
- 20
- 2023
- 2024
- 23
- 30
- 32
- 95%
- a
- Om oss
- tvärs
- Handling
- faktiska
- Annat
- administrering
- Vuxen
- ogynnsam
- Efter
- Alla
- nästan
- redan
- också
- Även
- am
- amerikan
- an
- analys
- och
- Meddela
- tillkännager
- vilken som helst
- Ansökan
- godkännande
- godkänd
- ÄR
- stiga upp
- AS
- bedömas
- Förening
- At
- undvika
- baserat
- Baslinje
- BE
- blir
- varit
- Där vi får lov att vara utan att konstant prestera,
- Belgien
- nedan
- fördel
- Fördelarna
- mellan
- BioSpace
- blod
- ombord
- kropp
- Ha sönder
- Breaking
- andas
- bred
- bryssel
- Byggnad
- men
- by
- Kanada
- Cancer
- kardiovaskulära
- vilken
- Orsak
- Orsakerna
- Centers
- utmanar
- byta
- Förändringar
- känne
- chef
- klass
- klar
- Klinisk
- kliniskt
- Kohort
- kombinerad
- kommenterade
- företag
- Företagets
- jämfört
- Avslutade
- fullständigt
- komplex
- säker
- Bekräfta
- BEKRÄFTAT
- överbelastning
- Konsekvenser
- betydande
- anses
- kontakta
- innehålla
- kontroll
- kontrolleras
- Kärna
- Kostar
- kunde
- kreatinin
- CSS
- Aktuella
- För närvarande
- cykel
- dagligen
- datum
- Datum
- dag
- Dagar
- December
- minskade
- förtjust
- leverera
- demonstrera
- ÖKEN
- Trots
- Utveckling
- skilja sig
- olika
- Svårighet
- friskriver
- Sjukdom
- do
- dos
- doser
- dosering
- dramatiskt
- dramatiskt
- drog
- grund
- under
- dysfunktion
- Effektiv
- effektivt
- effektivitet
- effektivitet
- utstötning
- elementet
- utslagen
- änden
- Slutpunkt
- endpoints
- inskrivna
- Motsvarande
- uppskattningar
- Euronext
- Europa
- utvärdera
- Även
- händelse
- händelser
- förvärra
- Utom
- förväntat
- uttryckligen
- förlängas
- Misslyckande
- FDA
- återkoppling
- resultat
- Förnamn
- vätska
- följt
- efter
- För
- Framåt
- framåtblickande
- fyra
- fraktion
- frekvent
- från
- fungera
- funktionella
- ytterligare
- framtida
- Odling
- garantier
- hade
- Hälften
- Arbetsmiljö
- Har
- har
- huvudkontor
- Hälsa
- hälso-och sjukvård
- Hjärta
- Hjärtsvikt
- hfpef
- Hög
- innehar
- HTTPS
- Hypertension
- i
- if
- ii
- iii
- Inverkan
- med Esport
- förbättra
- förbättras
- förbättring
- förbättrar
- in
- innefattar
- Inklusive
- Öka
- ökat
- oberoende
- indikerar
- indikerade
- indikation
- inflammatorisk
- informationen
- inledande
- innovativa
- inuti
- sammankopplade
- tillfällig
- intravenös
- Undersökningen
- Undersökningar
- investerare
- problem
- IT
- Januari
- tidskriften
- Nyckel
- njure
- Large
- Efternamn
- senare
- Lag
- t minst
- nivåer
- livet
- Begränsad
- LINK
- Noterade
- Lever
- logotyp
- se
- bibehålla
- större
- många
- markör
- väsentligt
- Maj..
- betyda
- mätt
- mekanism
- mekanismer
- medicinsk
- kanske
- mobilitet
- modell
- övervakning
- månader
- mer
- dödlighet
- nästan
- Behöver
- behövs
- behov
- negativ
- Nya
- New York
- Nej
- Ingen
- Nord
- noterade
- November
- antal
- NV
- mål
- Skyldigheten
- observerad
- of
- Officer
- Ofta
- oliver
- on
- ONE
- pågående
- endast
- Åsikter
- optimerad
- Tillbehör
- or
- Övriga
- vår
- utfall
- produktion
- Smärta
- parametrar
- del
- patofysiologi
- vägar
- Patienten
- patienter
- granskad
- för
- prestanda
- perioden
- fas
- pionjär
- svängbara
- Plats
- planeras
- Plattformar
- plato
- Platon Data Intelligence
- PlatonData
- snälla du
- vänligen kontakta
- dålig
- befolkning
- poseidon
- positiv
- potentiell
- Förutsägelser
- bevarad
- tryck
- Pressmeddelande
- föregående
- primär
- Problem
- Profil
- Framsteg
- progressiv
- proprietary
- ge
- Offentliggörande
- Q1
- kvalitet
- Kvartal
- randomized
- Betygsätta
- rates
- återkommande
- Red
- Minskad
- reducerande
- reduktion
- reflektera
- om
- registrerat
- reglering
- regulatorer
- relaterad
- frigöra
- relevanta
- tillit
- förblev
- njur-
- upprepade
- Rapporterad
- Rapportering
- representerar
- Obligatorisk
- Krav
- Resistens
- respons
- återställer
- begränsad
- resulterande
- resulterande
- Resultat
- översyn
- revideringar
- risker
- s
- säker
- Säkerhet
- Seattle
- Andra
- sekundär
- se
- söker
- sett
- allvarlig
- Serum
- svår
- kortsiktigt
- skall
- visade
- visas
- Visar
- liknande
- eftersom
- So
- natrium
- specifikt
- stabil
- standard
- starta
- igång
- uttalanden
- Uttalanden ang
- Stater
- status
- Fortfarande
- stark
- studerade
- studier
- Läsa på
- ämne
- lämnats
- Framgångsrikt
- sådana
- stödja
- system
- System
- bord
- tackling
- tio
- den där
- Smakämnen
- Framtiden
- deras
- terapier
- terapi
- Där.
- vari
- Dessa
- de
- detta
- i år
- trodde
- tre
- Genom
- Således
- ticker
- tid
- till
- i dag
- tolereras
- topp
- varumärken
- behandla
- behandlad
- behandling
- behandling
- rättegång
- två
- oklarheter
- under
- förstått
- United
- USA
- ouppfyllt
- tills
- Uppdateringar
- på
- us
- med hjälp av
- vanliga
- BEKRÄFTA
- mycket
- praktiskt taget
- Besök
- volym
- vs
- var
- we
- veckor
- vikt
- VÄL
- były
- Vad
- som
- VEM
- kommer
- med
- utan
- Arbete
- år
- ännu
- york
- dig
- zephyrnet