Blockchain

Gain Therapeutics uppnår ett anmärkningsvärt genombrott i forskningen om Parkinsons sjukdom

Gain Therapeutics, Inc. (Nasdaq: GANX), ett banbrytande bioteknikföretag som specialiserat sig på innovativa allosteriska terapier för små molekyler, har gjort betydande framsteg i kampen mot Parkinsons sjukdom (PD). Bolagets ledande läkemedelskandidat, GT-02287, har visat en extraordinär potential för att mildra effekterna av Parkinsons sjukdom över två distinkta prekliniska modeller av sjukdomen. Dessa fynd tyder på att GT-02287 har kapaciteten att lindra Parkinsons sjukdomspatologi och förbättra motorfunktionen.

En anmärkningsvärd höjdpunkt är den avsevärda minskningen av plasmanivåer av Neurofilament Light Chain (NfL), en framväxande biomarkör för neurodegeneration. Detta framsteg visades i en musmodell av GBA1-PD, en upptäckt som kan ha långtgående konsekvenser för att förstå neurodegenerativa tillstånd.

Dessa banbrytande resultat presenterades vid den internationella kongressen för Parkinsons sjukdom och rörelsestörningar®, som hölls i Köpenhamn, Danmark 27-31 augusti 2023.

Dr. Joanne Taylor, Senior Vice President of Research på Gain, uttryckte sin spänning och sa: "Data från dessa prekliniska modeller framhäver GT-02287s potential som en oral allosterisk regulator av GCase. Återställandet av enzymatisk funktion och minskning av Parkinsons sjukdomsrelaterade patologier är lovande indikatorer. Dessutom lovar den betydande minskningen av plasma-NfL-nivåer, en viktig biomarkör för neurodegeneration, för framtida kliniska prövningar."

Av betydande betydelse är den avsevärda minskningen av plasma-NfL-nivåer som observerats i GBA1-PD-modellen, vilket tyder på ett potentiellt framsteg i neurodegenerationsbedömning. Den andra affischen, "GT-02287, en hjärnpenetrerande strukturellt riktad allosterisk regulator", planerad till den 30 augusti, kommer att fördjupa sig i GT-02287:s inverkan på en PD-djurmodell, och visa upp dess potential att återställa proteinfunktionen och motverka neurotoxiska effekter.

Matthias Alder, verkställande direktör för Gain Therapeutics, betonade betydelsen av dessa resultat. Han sa: "Data från båda affischerna befäster potentialen hos GT-02287 för att återställa GCase-proteinfunktionen, skydda mot Parkinsons sjukdoms neurologiska påverkan och minska neurodegeneration, vilket indikeras av den framväxande biomarkören NfL. Dessa övertygande fynd banar väg för kliniska fas 1-prövningar med GT-02287, vilket markerar ett avgörande steg mot att utveckla en potentiellt banbrytande behandling för GBA1 Parkinsons sjukdom." Gain Therapeutics prestationer understryker dess avgörande roll i att forma landskapet för forskning och behandling av Parkinsons sjukdom.

GAIN Terapeutik:

https://www.gaintherapeutics.com/
https://www.marketscreener.com/quote/stock/GAIN-THERAPEUTICS-INC-120780704/

#CKPT #SKYE #LVTX

Varning om framåtriktade uttalanden

Detta pressmeddelande innehåller "framåtblickande uttalanden" i enlighet med Private Securities Litigation Reform Act från 1995. Alla uttalanden i detta pressmeddelande förutom uttalanden om historiska fakta är "framåtblickande uttalanden". I vissa fall kan du identifiera dessa uttalanden genom framåtblickande ord som "kan", "kanske", "kommer", "borde", "förväntar", "planerar", "förutse", "tror", "uppskattar" ," "förutsäga", "mål", "avsikt", "söka", "potentiell" eller "fortsätta", det negativa av dessa termer och varianter av dessa ord eller liknande uttryck som är avsedda att identifiera framåtblickande uttalanden, även om inte alla framtidsinriktade uttalanden innehåller dessa ord. Framåtblickande uttalanden i detta pressmeddelande inkluderar, men är inte begränsade till, uttalanden om: Företagets observationer baserade på rapporterade prekliniska data; företagets förväntningar angående tidpunkten för påbörjandet av ett kliniskt fas 1-program för GT-02287 för GBA1 Parkinsons sjukdom; och de potentiella terapeutiska och kliniska fördelarna med GT-02287 för behandling av GBA1 Parkinsons sjukdom.

Dessa framåtblickande uttalanden är baserade på företagets förväntningar och antaganden per datumet för detta pressmeddelande. Vart och ett av dessa framåtblickande uttalanden innefattar risker och osäkerheter som kan göra att företagets prekliniska och framtida kliniska utvecklingsprogram, framtida resultat eller prestanda skiljer sig väsentligt från de som uttrycks eller antyds av de framåtblickande uttalandena. Dessa uttalanden är inte historiska fakta utan representerar istället företagets övertygelse om framtida resultat, av vilka många till sin natur är osäkra och utanför företagets kontroll.

Många faktorer kan orsaka skillnader mellan nuvarande förväntningar och faktiska resultat, inklusive risken att observationer från prekliniska studier inte är indikativa eller förutsägande för resultat i kliniska prövningar; oväntade säkerhets- eller effektdata observerade under prekliniska studier eller kliniska prövningar, frekvenser för aktivering av kliniska prövningsställen eller inskrivningsfrekvenser som är lägre än förväntat; effekterna av miljön efter COVID-19 och andra globala och makroekonomiska förhållanden på företagets verksamhet; Bolagets finansiella ställning; förändringar i förväntad eller befintlig konkurrens; förändringar i den rättsliga miljön; osäkerheterna och tidpunkten för regulatoriska godkännandeprocessen; och oväntade rättstvister eller andra tvister. Andra faktorer som kan göra att företagets faktiska resultat skiljer sig från de som uttrycks eller antyds i de framåtblickande uttalandena i detta pressmeddelande identifieras i avsnittet med rubriken "Riskfaktorer" i företagets årsrapport på formulär 10-K som lämnats in till Securities and Exchange Commission den 23 mars 2023 och dess andra dokument som sedan lämnas in till eller tillhandahålls till Securities and Exchange Commission då och då.

Alla framtidsinriktade uttalanden i detta pressmeddelande gäller endast från det datum då de gjordes. Företaget åtar sig ingen skyldighet att uppdatera sådana uttalanden för att återspegla händelser som inträffar eller omständigheter som existerar efter det datum då de gjordes, förutom vad som krävs enligt lag.

Källa:

MDM över hela världen: https://www.mdmworldwide.com/
Kontakt: David Zazoff dzazoff@mdmworldwide.com

MDM över hela världen
264 W 40th St
New York NY 10018