RWD в Китае: Руководство по планированию исследования и статистическому анализу делает Хайнань мировым лидером

Переиздано Платоном

Читают: 0

NMPA опубликовало окончательный вариант документа «Руководство по планированию реальных исследований медицинского оборудования и статистическому анализу» 15 января 2024 года. Черновая версия была выпущена 28 сентября 2023 года.

Значение Руководства

Это руководство поможет зарубежным производителям продолжить изучение пилотной программы Hainan Real-world Data.

Пилотная зона Хайнань-Боао позволяет использовать в Китае неутвержденные медицинские изделия, внутривенные имплантаты и лекарства, имеющие статус клинической неотложности. При коммерциализации и продаже своей продукции производители могут собирать RWD через RWS на Хайнане в качестве местных клинических доказательств в Китае для подтверждения своей национальной регистрации NMPA. Специальная программа может сократить доступ на рынок Китая до 4 месяцев.

Правительство Хайнаня опубликовало «Положение об управлении импортными лекарственными средствами и медицинским оборудованием для неотложного использования в пилотной зоне международного медицинского туризма Боао Лечэн порта свободной торговли Хайнань» 28 марта 2023 года. В документе говорится, что он НЕ требует местных типовых испытаний или значительного бремени доказывания, как национальное одобрение.

Основные моменты Руководства

В документе «План исследования и статистический анализ» описаны различные типы реальных исследований следующим образом:

Прагматические рандомизированные контролируемые исследования (рРКИ) предназначены для оценки результатов лечения в реальных медицинских учреждениях. Они используют рандомизированные и контрольные группы для оценки эффективности вмешательства. ПрРКИ предоставляют высококачественные фактические данные и подходят для различных групп пациентов и клинических сценариев.

Наблюдательные исследования в реальном мире включают в себя различные дизайны исследований:

Дизайн описательного исследования описывать характеристики пациента или состояние здоровья, не делая вывод о причинно-следственной связи.
Когортные дизайны отслеживать результаты в различных группах пациентов на основе использования устройств с помощью проспективных и ретроспективных вариантов.
Случай-контроль и производные проекты сравните пациентов, использующих и не использующих устройства, и включите вложенные исследования «случай-контроль» и когортные исследования «случай».
Реальные данные как внешний контроль предполагают использование реальных данных в качестве контрольной группы, хотя подробные инструкции отсутствуют.

В документе излагаются соображения по разработке протоколов реальных исследований:

Предпосылки и цели: Определить предпосылки исследования, цели, а также вопросы безопасности и эффективности на основе существующих данных.
ТЭО: Оценить возможность проведения реальных исследований с учетом доступности, качества и вмешивающихся переменных.
Выберите подходящий дизайн исследования: выберите дизайн на основе целей, будь то экспериментальных или наблюдательных.
Блок-схема исследования: Создайте блок-схему с подробным описанием процесса исследования, включая отбор пациентов, вмешательства и обследования.
Определить исследуемую совокупность: Четко определить критерии включения и исключения для исследуемой популяции.
Экспозиция устройства: Оцените, как пациенты подвергаются воздействию устройства, учитывая возможные отклонения.
Контрольная группа: Определите подходящие контрольные группы для наблюдательных исследований, чтобы сбалансировать мешающие переменные.
Критерии оценки: Определить показатели результата, включая их цель, определение и методы измерения.
Сбор данных: Разработать формы и словари сбора данных с указанием источников данных, качества информации и методов связи.
Поправка на искажающую переменнуюs: Определите мешающие переменные и включите/исключите их с указанием причин.
Время наблюдения: Определите время последующего наблюдения за пациентом, чтобы адекватно ответить на вопросы исследования.
Размер выборки и расчет мощности: Рассчитайте размер выборки и статистическую мощность с учетом различных факторов.

Он также подчеркивает важность контроля качества:

Качество данных: оценка качества данных с точки зрения репрезентативности, полноты, точности и т. д.
Риск предвзятости: Описать меры по контролю рисков предвзятости на различных этапах, включая отбор, информацию и искажающую предвзятость.
Оценка предвзятости: Распознайте различные типы предубеждений и оцените их направление и величину.
Этический обзор: Обеспечить соответствие этических проверок и информированного согласия нормативным требованиям.

Сравнение двух версий

По сравнению с черновой версией, в окончательном документе в разделе «Статистический анализ» упоминается «Определение искажающих переменных, которые требуют модификации».

В нерандомизированных проектах реальных исследований выявление вмешивающихся переменных имеет решающее значение для контроля предвзятости. Для их идентификации используются три критерия: переменная имеет причинно-следственную связь с исходом, связана с группирующей переменной (воздействием) и не является промежуточной переменной на причинно-следственной связи. Рекомендуемый подход предполагает процесс рационального выбора переменных, основанный на профессиональных знаниях и клиническом опыте, в сотрудничестве с клиническими и статистическими экспертами. Для неопределенных переменных предлагается анализ чувствительности с указанием причин и подтверждающих данных для включения/исключения. Рекомендуется использовать консервативный подход к выбору переменных, избегая несвязанных переменных и учитывая такие проблемы, как мультиколлинеарность и эффекты взаимодействия, визуализируемые с помощью направленных ациклических графов (DAG).

Чтобы получить копию руководства на английском языке, отправьте электронное письмо info@ChinaMedDvice.com. Мы взимаем символическую плату за перевод.

Просмотр последние новости по программе Hainan Real World Data.

Просмотр руководство по коммуникации работа с контролирующими органами.

Посмотреть наш записанный вебинар о политике Хайнаня.