Липидные наночастицы высокоэффективны в генной терапии

Переиздано Платоном

Читают: 0

Главная > Нажмите > Липидные наночастицы высокоэффективны в генной терапии

RNP-ssODN предназначен для обеспечения инкапсуляции молекулы CRISPR-Cas9 LNP. Оказавшись внутри клеток, ssODN диссоциирует, и CRISPR-Cas9 может выполнять свое действие. (Харуно Онума, Юсуке Сато, Хидэёси Харашима. Journal of Controlled Release. 10 февраля 2023 г.). КРЕДИТ
Харуно Онума, Юсуке Сато, Хидэёси Харашима. Журнал контролируемого выпуска. 10 февраля 2023 г.

Абстрактные:
Липидные наночастицы использовались для инкапсуляции CRISPR-Cas9 и доставки его в клетки мышей, где он оказался очень эффективным в подавлении экспрессии целевого белка.

Липидные наночастицы высокоэффективны в генной терапии

Хоккайдо, Япония | Опубликовано 3 марта 2023 г.

Генная терапия — это потенциальный способ лечения широкого спектра заболеваний, вызванных генетическими мутациями. Хотя это была область разнообразных и интенсивных исследований, исторически лишь очень немногие пациенты лечились с помощью генной терапии, и еще меньше вылечилось. Появление в 9 году метода генетической модификации под названием CRISPR-Cas2012 произвело революцию в генной терапии, а также в биологии в целом, и недавно он начал клинические испытания для лечения некоторых заболеваний у людей.

Харуно Онума, Юсуке Сато и Хидэёси Харашима из Университета Хоккайдо разработали новую систему доставки CRISPR-Cas9 на основе липидных наночастиц (ЛНЧ), которая может значительно повысить эффективность генной терапии in vivo. Их выводы были опубликованы в Journal of Controlled Release.

«В целом существует два способа лечения заболеваний с помощью генной терапии, — пояснил Сато, — ex vivo, когда клетки подвергаются желаемым модификациям в лаборатории, а затем вводятся в организм пациента, и in vivo, когда лечение проводится в организме пациента». пациента, чтобы изменить клетки в своем теле. Безопасное и эффективное лечение in vivo — главное стремление генной терапии, поскольку это будет простой процесс для пациентов и медицинских работников. LNP могут функционировать как средство для безопасной и эффективной доставки таких методов лечения».

CRISPR-Cas9 состоит из большой молекулы, состоящей из белка Cas9 и направляющей РНК. Направляющая РНК связывается со специфической комплементарной последовательностью ДНК, а белок Cas9 разрезает эту последовательность, позволяя ее модифицировать. Направляющая РНК может быть изменена для нацеливания на определенные последовательности ДНК, которые необходимо модифицировать.

«В предыдущем исследовании мы обнаружили, что дополнительные молекулы ДНК, называемые ssODN, обеспечивают загрузку молекулы CRISPR-Cas9 в LNP (CRISPR-LNP)», — пояснил Харашима. «В этом исследовании мы снова использовали ssODN, но они были тщательно разработаны, чтобы не подавлять функцию направляющей РНК».

Используя направляющую РНК, нацеленную на экспрессию белка под названием транстиретин, они оценили эффективность CRISPR-LNP на моделях мышей. CRISPR-LNP с ssODN, которые диссоциировали от направляющей РНК при комнатной температуре, были наиболее эффективны для снижения транстиретина в сыворотке: две последовательные дозы с интервалом в один день снижали его на 80%.

«Мы продемонстрировали оптимальное сродство к последовательностям ssODN, которое обеспечивает загрузку и высвобождение CRISPR-Cas9 в целевом месте; и что эту систему можно использовать для редактирования клеток в естественных условиях», — заключил Онума. «Мы продолжим улучшать дизайн ssODN, а также разрабатывать оптимальные составы липидов для повышения эффективности доставки».

####

Для получения дополнительной информации, пожалуйста, нажмите здесь

Контактная информация:
Сохейл Киган Пинто
Университет Хоккайдо
Офис: + 81-11-706-2186

Если у вас есть комментарий, пожалуйста Контакты нас.

Издатели новостных выпусков, а не 7th Wave, Inc. или Nanotechnology Now, несут единоличную ответственность за точность содержания.

Закладка: