RWD în China: Ghidul de proiectare a studiului și analiză statistică propulsează Hainan să devină lider mondial

NMPA a publicat documentul finalizat „Guideline on Medical Device Real-world Study Design and Statistical Analysis” la 15 ianuarie 2024. Versiunea preliminară a fost lansată pe 28 septembrie 2023.

Semnificația Ghidului

Ghidul va facilita producătorilor de peste mări să exploreze în continuare programul pilot Hainan Real-world Data.

Zona pilot Hainan Boao permite utilizarea în China a dispozitivelor medicale neaprobate în străinătate, a IVD-urilor, a medicamentelor cu statut de urgență clinică. În timp ce își comercializează și vând produsele, producătorii pot colecta RWD prin RWS în Hainan ca dovezi clinice locale în China pentru a susține aprobarea lor națională de înregistrare NMPA. Programul special le-ar putea limita accesul pe piața din China la 4 luni.

Guvernul din Hainan a eliberat „Reglementări privind administrarea medicamentelor și dispozitivelor medicale importate pentru utilizare urgentă în zona pilot internațională de turism medical Boao Lecheng din portul de liber schimb Hainan” în data de 28 martie 2023. Documentul spune că NU necesită testare de tip locală sau sarcină semnificativă a probei ca omologarea națională.

Repere ale Ghidului

Documentul privind proiectarea studiului și analiza statistică descrie diferite tipuri de cercetare în lumea reală, după cum urmează:

Studiile pragmatice randomizate controlate (pRCT) sunt concepute pentru a evalua rezultatele tratamentului în medii reale de asistență medicală. Ei folosesc grupuri de randomizare și de control pentru a evalua eficacitatea intervenției. PRCT oferă dovezi de înaltă calitate în lumea reală și sunt potrivite pentru diverse populații de pacienți și scenarii clinice.

Cercetarea observațională în lumea reală include diferite modele de studiu:

• Proiecte de studiu descriptive descrieți caracteristicile pacientului sau condițiile de sănătate fără a deduce cauzalitatea.
• Modele de cohortă urmăriți rezultatele în diferite grupuri de pacienți în funcție de utilizarea dispozitivului, cu opțiuni prospective și retrospective.
• Case-Control și modele derivate comparați pacienții cu și fără utilizarea dispozitivului și includeți studii de caz-control și studii de cohortă de caz.
• Datele din lumea reală ca controale externe implică utilizarea datelor din lumea reală ca grup de control, deși lipsesc ghiduri detaliate.

Documentul prezintă considerente pentru proiectarea protocoalelor de cercetare în lumea reală:

• Context și obiective: definiți fundalul cercetării, obiectivele și problemele de siguranță și eficacitate pe baza datelor existente.
• Evaluarea fezabilității: Evaluați fezabilitatea efectuării cercetării în lumea reală, luând în considerare disponibilitatea datelor, calitatea și variabilele de confuzie.
• Selectați Designul de cercetare adecvat: Alegeți designul pe baza obiectivelor, fie experimentale sau observaționale.
• Diagramă de studiu: Creați o diagramă de flux care detaliază procesul de studiu, inclusiv selecția pacienților, intervențiile și examinările.
• Definiți populația de studiu: Definiți clar criteriile de includere și excludere pentru populația studiată.
• Expunerea dispozitivului: Evaluați modul în care pacienții sunt expuși la dispozitiv, luând în considerare potențialele părtiniri.
• Grupul de control: Determinați grupuri de control adecvate pentru studii observaționale pentru a echilibra variabilele de confuzie.
• Măsuri finale: Definiți măsurile de rezultat, inclusiv scopul, definiția și metodele de măsurare ale acestora.
• Colectare de date: Elaborați formulare și dicționare de colectare a datelor, specificând sursele de date, informații de calitate și metode de conectare.
• Ajustare pentru variabila de confuzies: Identificați variabilele confuze și includeți/excludeți-le cu motive.
• Timp de urmărire: Definiți timpii de urmărire sau de observare a pacientului pentru a răspunde în mod adecvat la întrebările de cercetare.
• Dimensiunea eșantionului și calculul puterii: Calculați dimensiunea eșantionului și puterea statistică, luând în considerare diverși factori.

De asemenea, subliniază importanța controlului calității:

• Calitatea datelor: Evaluați calitatea datelor în termeni de reprezentativitate, completitudine, acuratețe și multe altele.
• Risc de părtinire: Descrieți măsurile de control al riscurilor de părtinire în diferite etape, inclusiv de selecție, informare și părtinire de confuzie.
• Evaluarea părtinirii: Recunoașteți diferite tipuri de părtinire și evaluați direcția și amploarea acestora.
• Revizuire etică: Asigurați-vă că recenziile etice și consimțământul informat respectă reglementările.

Comparația a două versiuni

În comparație cu versiunea schiță, documentul final menționează „Determinarea variabilelor confuze care necesită modificare” în secțiunea Analiză statistică.

În proiectele de cercetare nerandomizate din lumea reală, identificarea variabilelor de confuzie este crucială pentru controlul părtinirii. Pentru a le identifica sunt utilizate trei criterii: o variabilă are o relație cauzală cu rezultatul, este asociată cu variabila de grupare (expunerea) și nu este o variabilă intermediară în calea cauzală. O abordare recomandată presupune un proces rațional de selecție a variabilelor bazat pe cunoștințe profesionale și experiență clinică, cu colaborare cu experți clinici și statistici. Pentru variabilele incerte, se sugerează analiza de sensibilitate, oferind motive și date de sprijin pentru includere/excludere. Se recomandă o abordare conservatoare a selecției variabilelor, evitând variabilele care nu au legătură și luând în considerare aspecte precum multicoliniaritatea și efectele de interacțiune, vizualizate prin grafice aciclice direcționate (DAG).

Pentru o copie în limba engleză a ghidului, vă rugăm să trimiteți un e-mail info@ChinaMedDvice.com. Noi percepem taxe nominale pentru traducere.

Vezi cele mai recente știri pe programul Hainan Real World Data.

Vezi ghid de comunicare colaborarea cu autoritățile de reglementare.

Vezi nostru webinar înregistrat privind politicile din Hainan.

• Distribuție de conținut bazat pe SEO și PR. Amplifică-te astăzi.
• PlatoData.Network Vertical Generative Ai. Împuterniciți-vă. Accesați Aici.
• PlatoAiStream. Web3 Intelligence. Cunoștințe amplificate. Accesați Aici.
• PlatoESG. carbon, CleanTech, Energie, Mediu inconjurator, Solar, Managementul deșeurilor. Accesați Aici.
• PlatoHealth. Biotehnologie și Inteligență pentru studii clinice. Accesați Aici.
• Sursa: https://chinameddevice.com/real-world-study-nmpa/