Ghid FDA privind studiile de performanță clinică de diagnosticare: populație, planificare, selecție

Cuprins

Food and Drug Administration (FDA sau Agenția), autoritatea de reglementare din SUA în sfera produselor de îngrijire a sănătății, a publicat un document de îndrumare dedicat luării în considerare a designului pentru investigațiile clinice esențiale. Domeniul de aplicare al ghidului acoperă, inter alia, aspectele legate de studiile de performanță clinică de diagnosticare. Documentul are scopul de a oferi clarificări suplimentare cu privire la cerințele de reglementare existente, precum și recomandări care trebuie luate în considerare pentru a asigura conformitatea cu acestea. În același timp, prevederile ghidului nu sunt obligatorii prin natura lor și nici nu au scopul de a introduce noi reguli sau de a impune noi obligații. În plus, ar putea fi aplicată o abordare alternativă, cu condiția ca o astfel de abordare să fie în conformitate cu legislația existentă și să fi fost convenită în prealabil cu autoritatea. 

Populația de studiu pentru evaluarea performanțelor diagnostice 

Sfera de aplicare a ghidului acoperă, inter alia, aspectele legate de populația studiată. În conformitate cu regula generală, locurile din care sunt aleși subiecții sau eșantioanele pentru studii care susțin utilizarea prevăzută a dispozitivului ar trebui să fie reprezentative pentru tipurile de locuri în care dispozitivul este destinat să fie utilizat; în timp ce subiecții sau eșantioanele ar trebui să reprezinte și populația țintă propusă. În cazul în care participanții la studiu sau site-urile implicate în investigație ar fi irelevante, rezultatele ar putea fi nesigure și supuse părtinirii. Potrivit documentului, metoda specifică utilizată pentru selecția subiectului în contextul unui studiu ar trebui să fie clar conturată în protocolul de studiu respectiv. 

După cum a explicat în continuare FDA, participanții la studiu implicați ar trebui să fie reprezentativi în ceea ce privește condiția țintă, în caz contrar, abaterile de la această abordare ar avea un impact asupra rezultatelor unei evaluări a performanței. Acest lucru se aplică, inter alia, reprezentării în contextul spectrului de condiții. În acest sens, autoritatea menționează că, în cazul în care toți participanții la studiu ar reprezenta doar un capăt extrem al unui spectru de condiții, performanța demonstrată de dispozitiv nu ar fi reprezentativă față de întregul spectru de condiții, deoarece dispozitivul va asigura rezultate mai bune. de la capătul inferior al spectrului de condiții unde condiția țintă este mai puțin severă. 

În cazul în care populația țintă necesită înrolarea participanților cu afecțiuni rare, acest lucru ar trebui să fie luat în considerare atunci când se decide asupra unui design de studiu, deoarece ar putea fi destul de dificil să se înscrie un număr suficient de astfel de participanți. În special, este important să ne asigurăm că rezultatele unei astfel de evaluări nu sunt afectate de părtinire. 

Planificarea studiului, selecția subiectului și colectarea specimenelor 

În funcție de modul principal de acțiune, un dispozitiv medical de diagnostic poate fie testa un pacient în mod direct, fie poate fi utilizat pentru a analiza probele colectate. În plus, în funcție de modul în care funcționează dispozitivul, probele ar putea fi fie testate imediat după colectare, fie colectate și depozitate pentru o perioadă de timp. După cum a explicat în continuare FDA, Se spune că specimenele sau datele subiectului sunt obținute prospectiv atunci când se utilizează un protocol pre-specificat și se obțin numai specimene sau datele subiectului de la subiecți care îndeplinesc criteriile protocolului. În acest sens, autoritatea menționează că exemplarele care au fost recoltate într-un scop diferit de un studiu specific nu sunt considerate a fi obținute prospectiv. Totuși, acestea ar putea fi folosite și pentru a obține date suplimentare privind performanța dispozitivului. În același timp, specimenele colectate pentru un anumit studiu ar putea fi stocate și utilizate ulterior în alte scopuri – de exemplu, pentru un alt studiu. 

În ceea ce privește colectarea probelor, un protocol de studiu ar trebui să descrie în detaliu toate aspectele cheie care trebuie luate în considerare pentru a asigura acuratețea și fiabilitatea rezultatelor studiului. Conform ghidului, aceste aspecte includ, printre altele, criteriile de includere/excludere, metoda de recrutare și selecție a subiectului, protocolul de testare și metodele de analiză care urmează să fie utilizate. Planificarea corectă este de o importanță vitală pentru a ne asigura că toți participanții la studiu înscriși sunt reprezentativi în contextul populației și al stării țintă. 

Autoritatea menționează, de asemenea, că în anumite cazuri ar fi rezonabil să se utilizeze specimenele colectate inițial în alte scopuri (de exemplu, biobancă), mai ales în cazurile în care starea țintă este rară și este dificil să se înscrie un număr suficient de participanți la studiu pentru a rezultatele studiului să fie suficient de fiabile și precise. Conform ghidului, pentru a preveni părtinirea, atunci când la un studiu sunt adăugate specimene bancare sau date sau imagini colectate anterior, persoana care efectuează testul sau interpretează rezultatele testului nu ar trebui să poată diferenția specimenele sau datele adăugate de cele obținute prospectiv. Cu toate acestea, selecția și utilizarea exemplarelor colectate anterior în alte scopuri ar putea ridica preocupări suplimentare, deoarece selecția trebuie efectuată folosind specimene care există deja, în cazul în care specimenele sunt colectate inițial pentru a fi utilizate în contextul unui studiu specific. , o parte responsabilă pentru studiu deține controlul deplin asupra procesului de colectare. Preocupările apărute ar putea fi legate, printre altele, de reprezentativitatea exemplarelor față de populația actuală de date. Datorită importanței factorilor menționați mai sus, autoritatea încurajează sponsorii studiilor să ia legătura și să discute astfel de chestiuni în prealabil. 

Pe scurt, prezentul ghid al FDA descrie în detaliu abordarea care trebuie aplicată în ceea ce privește selecția subiectului pentru a se asigura că participanții înscriși reprezintă în mod corespunzător populația țintă. Documentul oferă, de asemenea, recomandări care trebuie luate în considerare în contextul specimenelor și al modului în care acestea sunt colectate și selectate. 

Surse:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/design-considerations-pivotal-clinical-investigations-medical-devices 

Cum poate ajuta RegDesk?

RegDesk este un software web de ultimă generație pentru companii de dispozitive medicale și IVD. Platforma noastră de ultimă oră folosește învățarea automată pentru a oferi informații privind reglementările, pregătirea cererilor, transmiterea și gestionarea aprobărilor la nivel global. Clienții noștri au, de asemenea, acces la rețeaua noastră de peste 4000 de experți în conformitate din întreaga lume pentru a obține verificarea întrebărilor critice. Aplicațiile care durează în mod normal 6 luni pentru a se pregăti pot fi acum pregătite în 6 zile folosind RegDesk Dash(TM). Expansiunea globală nu a fost niciodată atât de simplă.