Nanopartículas lipídicas altamente eficazes na terapia gênica

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O RNP-ssODN foi projetado para garantir que a molécula CRISPR-Cas9 seja encapsulada pelo LNP. Uma vez dentro das células, o ssODN se dissocia e o CRISPR-Cas9 pode realizar seu efeito. (Haruno Onuma, Yusuke Sato, Hideyoshi Harashima. Journal of Controlled Release. 10 de fevereiro de 2023). CRÉDITO
Haruno Onuma, Yusuke Sato, Hideyoshi Harashima. Jornal de Liberação Controlada. 10 de fevereiro de 2023

Abstrato:
As nanopartículas lipídicas foram usadas para encapsular o CRISPR-Cas9 e entregá-lo às células de camundongos, onde foi altamente eficaz em derrubar a expressão de uma proteína alvo.

Nanopartículas lipídicas altamente eficazes em terapia gênica

Hokkaido, Japão | Postado em 3 de março de 2023

A terapia gênica é um modo potencial de tratamento para uma ampla variedade de doenças causadas por mutações genéticas. Embora tenha sido uma área de pesquisa diversificada e intensa, historicamente, apenas alguns poucos pacientes foram tratados com terapia genética - e menos ainda curados. O advento da técnica de modificação genética chamada CRISPR-Cas9 em 2012 revolucionou a terapia gênica – assim como a biologia como um todo – e recentemente entrou em ensaios clínicos para o tratamento de algumas doenças em humanos.

Haruno Onuma, Yusuke Sato e Hideyoshi Harashima, da Universidade de Hokkaido, desenvolveram um novo sistema de entrega para CRISPR-Cas9, baseado em nanopartículas lipídicas (LNPs), que pode aumentar muito a eficiência da terapia genética in vivo. Suas descobertas foram publicadas no Journal of Controlled Release.

“Existem basicamente duas maneiras de tratar doenças com terapia gênica”, explicou Sato, “ex vivo, onde as células são submetidas às modificações desejadas no laboratório e depois introduzidas no paciente, e in vivo, onde o tratamento é administrado ao paciente para mudar as células em seu corpo. O tratamento in vivo seguro e eficaz é a aspiração final da terapia genética, pois seria um processo simples para pacientes e profissionais de saúde. Os LNPs podem funcionar como um veículo para a entrega segura e eficaz de tais terapias”.

CRISPR-Cas9 consiste em uma grande molécula composta pela proteína Cas9 e RNA guia. O RNA guia se liga a uma sequência de DNA complementar específica, e a proteína Cas9 corta essa sequência, permitindo que ela seja modificada. O RNA guia pode ser alterado para direcionar sequências de DNA específicas a serem modificadas.

“Em um estudo anterior, descobrimos que moléculas adicionais de DNA, chamadas ssODNs, garantem que a molécula CRISPR-Cas9 seja carregada nos LNPs (CRISPR-LNPs)”, esclareceu Harashima. “Neste estudo, usamos novamente ssODNs, mas eles foram cuidadosamente projetados para não inibir a função do RNA guia”.

Usando um RNA guia direcionado à expressão de uma proteína chamada transtirretina, eles avaliaram a eficácia dos CRISPR-LNPs em modelos de camundongos. CRISPR-LNPs com ssODNs que se dissociaram do RNA guia à temperatura ambiente foram mais eficazes na redução da transtirretina sérica: duas doses consecutivas, com um dia de intervalo, reduziram em 80%.

“Demonstramos a afinidade ideal da sequência ssODN que garante o carregamento e a liberação de CRISPR-Cas9 no local de destino; e que esse sistema pode ser usado para editar células in vivo”, concluiu Onuma. “Continuaremos a melhorar o design dos ssODNs, bem como a desenvolver formulações lipídicas ideais para aumentar a eficácia da entrega”.

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Fonte: http://www.nanotech-now.com/news.cgi?story_id=57306

Carimbo de hora: 8 de março de 2023