Strategie dla wektorów niewirusowych atakujących narządy poza wątrobą - Nanotechnologia Natury

Strategie dla wektorów niewirusowych atakujących narządy poza wątrobą – Nanotechnologia Natury

Węzeł źródłowy: 3038377
  • Zhang, Y.-N., Poon, W., Tavares, A. J., McGilvray, I. D. i Chan, W. C. W. Interakcje nanocząsteczek z wątrobą: wychwyt komórkowy i eliminacja przez wątrobę i żółcie. J. Kontrola. Wydanie 240, 332 – 348 (2016).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Akinc, A. i in. Historia Onpattro i kliniczne tłumaczenie nanomedycynów zawierających leki na bazie kwasów nukleinowych. Nat. Nanotechnologia. 14, 1084 – 1087 (2019).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Gillmore, J.D. i in. Edycja genów CRISPR – Cas9 in vivo w przypadku amyloidozy transtyretynowej. N. Engl. J. Med. 385, 493 – 502 (2021).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rotolo, L. i in. Niezależne gatunkowo preparaty polimerowe do dostarczania wziewnego informacyjnego RNA do płuc. Nat. Matko. 22, 369 – 379 (2023).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhong, R. i in. Hydrożele do dostarczania RNA. Nat. Matko. 22, 818 – 831 (2023).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Van Haasteren, J. i in. Wyzwanie dostawy: spełnienie obietnicy w zakresie terapeutycznej edycji genomu. Nat. Biotechnologia. 38, 845 – 855 (2020).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Poon, W., Kingston, B. R., Ouyang, B., Ngo, W. i Chan, W. C. W. Ramy projektowania systemów dostarczania. Nat. Nanotechnologia. 15, 819 – 829 (2020). W tym przeglądzie szczegółowo omówiono cechy nanocząsteczek wymagane do skutecznego dostarczania w kontekście biologicznym.

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Patel, S. i in. Krótka aktualizacja na temat endocytozy nanomedyków. Adv. Drug Deliv. Obrót silnika. 144, 90 – 111 (2019).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Alameh, M.-G. i in. Nanocząsteczki lipidowe zwiększają skuteczność szczepionek z podjednostkami mRNA i białek poprzez indukowanie silnych komórek pomocniczych pęcherzyków T i odpowiedzi humoralne. Immunitet 54, 2877-2892.e7 (2021).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Han, X. i in. Adiuwantowe nanocząstki lipidowe podstawione lipidoidami zwiększają immunogenność szczepionek mRNA SARS-CoV-2. Nat. Nanotechnologia. 18, 1105 – 1114 (2023).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Tsoi, KM i in. Mechanizm usuwania twardych nanomateriałów przez wątrobę. Nat. Matko. 15, 1212 – 1221 (2016).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Klibanov, A. L., Maruyama, K., Torchilin, V. P. i Huang, L. Amfipatyczne glikole polietylenowe skutecznie wydłużają czas krążenia liposomów. FEBS Lett. 268, 235 – 237 (1990).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Witzigmann, D. i in. Technologia nanocząstek lipidowych do regulacji genów terapeutycznych w wątrobie. Adv. Drug Deliv. Obrót silnika. 159, 344 – 363 (2020).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Akinc, A. i in. Ukierunkowane dostarczanie leków RNAi z endogennymi i egzogennymi mechanizmami opartymi na ligandach. Mol. Tam. 18, 1357 – 1364 (2010). W badaniu tym odkryto, że szlak ApoE – LDLR ułatwia transfekcję hepatocytów, gdy LNP zawierają podatne na jonizację lipidy kationowe, ale nie wtedy, gdy stosuje się lipidy trwale kationowe.

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Nair, JK i in. Wielowartościowe NsiRNA sprzężone z -acetylogalaktozaminą lokalizuje się w hepatocytach i wywołuje silne wyciszanie genów za pośrednictwem RNAi. J. Am. Chem. Soc. 136, 16958 – 16961 (2014).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kasiewicz, L. N. i in. Nanocząsteczki lipidowe GalNAc umożliwiają niezależne od LDLR dostarczanie do wątroby terapii edytującej bazę CRISPR. Nat. Commun. 14, 2776 (2023).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ozelo, MC i in. Terapia genowa Valoctocogen Roxaparvovec w leczeniu hemofilii A. N. Engl. J. Med. 386, 1013 – 1025 (2022).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sato, Y. i in. Rozwiązywanie marskości wątroby przy użyciu liposomów sprzężonych z witaminą A w celu dostarczenia siRNA przeciwko opiekuńczemu specyficznemu dla kolagenu. Nat. Biotechnologia. 26, 431 – 442 (2008).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lawitz, EJ i in. BMS-986263 u pacjentów z zaawansowanym zwłóknieniem wątroby: wyniki 36-tygodniowego randomizowanego, kontrolowanego placebo badania fazy 2. Hepatologia 75, 912 – 923 (2022).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Han, X. i in. Nanocząstki lipidowe związane z ligandem do ukierunkowanego dostarczania RNA w leczeniu zwłóknienia wątroby. Nat. Commun. 14, 75 (2023).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Paunovska, K. i in. Nanocząsteczki zawierające utleniony cholesterol dostarczają mrna do mikrośrodowiska wątroby w klinicznie istotnych dawkach. Przysł. Matko. 31, 1807748 (2019).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Eygeris, Y., Gupta, M., Kim, J. i Sahay, G. Chemia nanocząstek lipidowych do dostarczania RNA. wg. Chem. Res. 55, 2 – 12 (2022).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhang, Y., Sun, C., Wang, C., Jankovic, KE & Dong, Y. Lipidy i pochodne lipidów do dostarczania RNA. Chem. Obrót silnika. 121, 12181 – 12277 (2021).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Viger-Gravel, J. i in. Struktura nanocząstek lipidowych zawierających sirna lub mrna metodą spektroskopii NMR ze wzmocnioną polaryzacją jądrową. J. Phys. Chem. b 122, 2073 – 2081 (2018).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Goula, D. i in. Dożylne dostarczanie transgenów do płuc myszy na bazie polietylenoiminy. Gen Ther. 5, 1291 – 1295 (1998).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Green, J. J., Langer, R. i Anderson, D. G. Podejście kombinatorycznej biblioteki polimerów zapewnia wgląd w dostarczanie genów niewirusowych. wg. Chem. Res. 41, 749 – 759 (2008).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Joubert, F. i in. Precyzyjne i systematyczne modyfikacje chemii grup końcowych na PAMAM i poli(l-lizyna) dendrymery poprawiające cytozolowe dostarczanie mRNA. J. Kontrola. Wydanie 356, 580 – 594 (2023).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yang, W., Mixich, L., Boonstra, E. i Cabral, H. Strategie dostarczania mRNA oparte na polimerach dla terapii zaawansowanych. Adv. Zdrowie c. Mater. 12, 2202688 (2023).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Cabral, H., Miyata, K., Osada, K. i Kataoka, K. Micele kopolimerów blokowych w zastosowaniach nanomedycyny. Chem. Obrót silnika. 118, 6844 – 6892 (2018).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • He, D. i Wagner, E. Zdefiniowali materiały polimerowe do dostarczania genów. Makromol. Biosci. 15, 600 – 612 (2015).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Reinhard, S. i Wagner, E. Jak stawić czoła wyzwaniu dostarczania siRNA za pomocą oligoaminoamidów o zdefiniowanej sekwencji. Makromol. Biosci. 17, 1600152 (2017).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • DeSimone, J. M. Co-opting Law Moore’a: środki lecznicze, szczepionki i cząstki aktywne międzyfazowo wytwarzane za pomocą PRINT®. J. Kontrola. Wydanie 240, 541 – 543 (2016).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Patel, AK i in. Wdychane nanoformulowane polipleksy mRNA do produkcji białek w nabłonku płuc. Przysł. Matko. 31, 1805116 (2019). W tym badaniu zbadano zastosowanie polimerowych nanocząsteczek do wziewnego dostarczania mRNA, podkreślając potencjalną przewagę polimerów w nebulizacji poprzez ich samoorganizację.

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Kalra, H. i in. Vesiclepedia: kompendium pęcherzyków zewnątrzkomórkowych z ciągłą adnotacją społeczności. PLoS Biol. 10, e1001450 (2012).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wahlgren, J. i in. Egzosomy osocza mogą dostarczać egzogenny krótki interferujący RNA do monocytów i limfocytów. Nucleic Acids Res. 40, e130 – e130 (2012).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Alvarez-Erviti, L. i in. Dostarczanie siRNA do mózgu myszy poprzez ogólnoustrojowe wstrzykiwanie docelowych egzosomów. Nat. Biotechnologia. 29, 341 – 345 (2011).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ståhl, A. i in. Nowatorski mechanizm przenoszenia toksyn bakteryjnych w mikropęcherzykach pochodzących z komórek krwi gospodarza. PLoS Patog. 11, e1004619 (2015).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Melamed, J. R. i in. Zjonizowane nanocząstki lipidowe dostarczają mRNA do komórek β trzustki poprzez transfer genów za pośrednictwem makrofagów. Nauka. Przysł. 9, eade1444 (2023).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, Q. i in. ARMM jako wszechstronna platforma do wewnątrzkomórkowego dostarczania makrocząsteczek. Nat. Commun. 9, 960 (2018).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Segel, M. i in. Białko PEG10 podobne do retrowirusa ssaków pakuje własne mRNA i może być pseudotypowane w celu dostarczenia mRNA. nauka 373, 882 – 889 (2021).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Elsharkasy, O. M. i in. Pęcherzyki zewnątrzkomórkowe jako systemy dostarczania leków: dlaczego i jak? Adv. Drug Deliv. Obrót silnika. 159, 332 – 343 (2020).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Klein, D. i in. Ligandy centyrynowe do pozawątrobowego dostarczania siRNA. Mol. Tam. 29, 2053 – 2066 (2021).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Brown, KM i in. Rozszerzanie terapii RNAi na tkanki pozawątrobowe za pomocą koniugatów lipofilowych. Nat. Biotechnologia. 40, 1500 – 1508 (2022).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wels, M., Roels, D., Raemdonck, K., De Smedt, SC i Sauvage, F. Wyzwania i strategie dostarczania leków biologicznych do rogówki. J. Kontrola. Wydanie 333, 560 – 578 (2021).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Baran-Rachwalska, P. i in. Miejscowe dostarczanie siRNA do rogówki i przedniego oka za pomocą hybrydowych nanocząstek krzemowo-lipidowych. J. Kontrola. Wydanie 326, 192 – 202 (2020).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Bogaert, B. i in. Platforma nanocząstek lipidowych do dostarczania mRNA poprzez zmianę przeznaczenia kationowych leków amfifilowych. J. Kontrola. Wydanie 350, 256 – 270 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kim, H. M. i Woo, S. J. Dostarczanie leków do siatkówki: aktualne innowacje i perspektywy na przyszłość. Farmaceutyka 13, 108 (2021).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yiu, G. i in. Nadnaczyniówkowe i podsiatkówkowe zastrzyki AAV przy użyciu mikroigieł przeztwardówkowych do dostarczania genów do siatkówki u naczelnych innych niż ludzie. Mol. Tam. Metody Klin. Odw. 16, 179 – 191 (2020).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Weng, C. Y. Dwustronna terapia genowa podsiatkówkowa neparwovec-rzyl (Luxturna). Oftalmol. Retin. 3, 450 (2019).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Jaskolka, MC i in. Eksploracyjny profil bezpieczeństwa EDIT-101, pierwszej stosowanej u ludzi terapii edycji genów CRISPR in vivo w leczeniu zwyrodnienia siatkówki związanego z CEP290. Inwestować. Oftalmol. Vis. Nauka. 63, 2836–A0352 (2022).


    Google Scholar
     

  • Chirco, K. R., Martinez, C. i Lamba, D. A. Postępy w przedklinicznym rozwoju terapii opartych na edycji genów w leczeniu dziedzicznych chorób siatkówki. Vis. Res. 209, 108257 (2023).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Leroy, B. P. i in. Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania sepofarsenu, antysensownego oligonukleotydu RNA do ciała szklistego, stosowanego w leczeniu CEP290wrodzona ślepota Lebera (LCA10): randomizowane, podwójnie zaślepione, pozornie kontrolowane badanie III fazy (ILLUMINATE). Inwestować. Oftalmol. Vis. Nauka. 63, 4536-F0323 (2022).


    Google Scholar
     

  • Ammar, M. J., Hsu, J., Chiang, A., Ho, A. C. i Regillo, C. D. Terapia zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem: recenzja. Aktualny Opinia. Oftalmol. 31, 215 – 221 (2020).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Goldberg, R. i in. Skuteczność pegcetakoplanu podawanego do ciała szklistego u pacjentów z atrofią geograficzną (GA): 12-miesięczne wyniki badań III fazy OAKS i DERBY. Inwestować. Oftalmol. Vis. Nauka. 63, 1500 – 1500 (2022).


    Google Scholar
     

  • Shen, J. i in. Nadnaczyniówkowy transfer genów za pomocą niewirusowych nanocząstek. Nauka. Przysł. 6eaba1606 (2020).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Tan, G. i in. Nanoplatforma typu rdzeń-powłoka jako wektor niewirusowy do ukierunkowanego dostarczania genów do siatkówki. Acta Biomater. 134, 605 – 620 (2021).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Jin, J. i in. Działanie przeciwzapalne i antyangiogenne dostarczania naturalnego inhibitora angiogennego za pośrednictwem nanocząstek. Dochodzenie. Optalmol. Wisz. Nauka. 52, 6230 (2011).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Keenan, T. D. L., Cukras, C. A. i Chew, E. Y. Zwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiem: epidemiologia i aspekty kliniczne. Adv. Exp. Med. Biol. 1256, 1 – 31 (2021).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Chen, G. i in. Biodegradowalna nanokapsułka dostarcza kompleks rybonukleoprotein Cas9 do edycji genomu in vivo. Nat. Nanotechnologia. 14, 974 – 980 (2019).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Mirjalili Mohanna, S. Z. i in. Dostarczanie CRISPR RNP za pośrednictwem LNP do szeroko rozpowszechnionej edycji genomu in vivo w rogówce myszy. J. Kontrola. Wydanie 350, 401 – 413 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Patel, S., Ryals, R. C., Weller, K. K., Pennesi, M. E. i Sahay, G. Nanocząsteczki lipidowe do dostarczania informacyjnego RNA do tylnej części oka. J. Kontrola. Wydanie 303, 91 – 100 (2019).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sun, D. i in. Niewirusowa terapia genowa choroby Stargardta za pomocą samoorganizujących się nanocząstek ECO/pRHO-ABCA4. Mol. Tam. 28, 293 – 303 (2020).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Herrera-Barrera, M. i in. Nanocząstki lipidowe kierowane peptydami dostarczają mRNA do siatkówki nerwowej gryzoni i naczelnych innych niż ludzie. Nauka. Przysł. 9, eadd4623 (2023).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Huertas, A. i in. Śródbłonek naczyń płucnych: dyrygent orkiestry w chorobach układu oddechowego: najważniejsze informacje od badań podstawowych po terapię. Eur. Oddech. J. 51, 1700745 (2018).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Hong, K.-H. i in. Ablacja genetyczna Bmpr2 gen w śródbłonku płucnym jest wystarczający, aby predysponować do tętniczego nadciśnienia płucnego. Obieg 118, 722 – 730 (2008).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Dahlman, JE i in. Dostarczanie śródbłonkowego siRNA in vivo przy użyciu nanocząstek polimerowych o niskiej masie cząsteczkowej. Nat. Nanotechnologia. 9, 648 – 655 (2014).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Cheng, Q. i in. Nanocząstki selektywnie ukierunkowane na narządy (SORT) do dostarczania mRNA specyficznego dla tkanki i edycji genów CRISPR-Cas. Nat. Nanotechnologia. 15, 313 – 320 (2020). To przełomowe badanie wykazało, że włączenie lipidów o różnym naładowaniu (SORT) do konwencjonalnych czteroskładnikowych LNP zmienia lokalizację transfekcji mRNA w wątrobie, śledzionie i płucach.

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Dilliard, SA, Cheng, Q. i Siegwart, DJ O mechanizmie dostarczania mRNA specyficznego dla tkanki przez selektywne nanocząstki nakierowane na narządy. Proc. Natl Acad. Sci. USA 118, e2109256118 (2021). W pracy tej dokładnie zbadano wpływ lipidów SORT dodanych do LNP na tworzenie się korony biomolekularnej na powierzchni NP i jej rolę w osiąganiu transfekcji specyficznej dla narządu.

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kimura, S. i Harashima, H. O mechanizmie selektywnego tkankowo dostarczania genów przez nanocząstki lipidowe. J. Control. Wydanie https://doi.org/10.1016/j.jconrel.2023.03.052 (2023).

  • Qiu, M. i in. Selektywne do płuc dostarczanie mRNA syntetycznych nanocząstek lipidowych do leczenia limfangioleiomiomatozy płuc. Proc. Natl Acad. Sci. USA 119, e2116271119 (2022).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kaczmarek, J.C. i in. Nanocząstki polimerowo-lipidowe do ogólnoustrojowego dostarczania mRNA do płuc. Angew. Chem. wewn. Wyd. 55, 13808 – 13812 (2016).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Shen, A. M. i Minko, T. Farmakokinetyka wziewnych nanoterapeutyków do podawania dopłucnego. J. Kontrola. Wydanie 326, 222 – 244 (2020).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Alton, EWFW i in. Powtarzana nebulizacja środków niewirusowych CFTR terapia genowa u pacjentów z mukowiscydozą: randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2b. Lancet Respira. Med. 3, 684 – 691 (2015).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kim, J. i in. Inżynieria nanocząstek lipidowych w celu usprawnienia wewnątrzkomórkowego dostarczania mRNA poprzez inhalację. ACS Nano 16, 14792 – 14806 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lokugamage, MP i in. Optymalizacja nanocząstek lipidowych do dostarczania terapeutycznego mRNA w nebulizacji do płuc. Nat. Biomed. Inż. 5, 1059 – 1068 (2021).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Qiu, Y. i in. Skuteczne dostarczanie mRNA do płuc za pomocą suchego proszku PEGylowanego syntetycznego peptydu KL4. J. Kontrola. Wydanie 314, 102 – 115 (2019).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Popowski, K. D. i in. Inhalacyjne szczepionki mRNA w postaci suchego proszku oparte na pęcherzykach zewnątrzkomórkowych. Materia 5, 2960 – 2974 (2022).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Telko, M. J. i Hickey, A. J. Preparat do inhalatora suchego proszku. Oddech. Pielęgnacja 50, 1209 (2005).


    Google Scholar
     

  • Li, B. i in. Kombinatoryczny projekt nanocząstek do dostarczania mRNA do płuc i edycji genomu. Nat. Biotechnologia. https://doi.org/10.1038/s41587-023-01679-x (2023).

  • Fahy, J. V. i Dickey, B. F. Funkcja i dysfunkcja śluzu dróg oddechowych. N. Engl. J. Med. 363, 2233 – 2247 (2010).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Schneider, CS i in. Nanocząsteczki, które nie przylegają do śluzu, zapewniają równomierne i długotrwałe dostarczenie leku do dróg oddechowych po inhalacji. Nauka. Przysł. 3, e1601556 (2017).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Wang, J. i in. Nanocząstki biomimetyczne płucnego środka powierzchniowo czynnego wzmacniają heterosubtypową odporność na grypę. nauka 367eaau0810 (2020).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rock, J. R., Randell, S. H. i Hogan, B. L. M. Podstawowe komórki macierzyste Airway: perspektywa ich roli w homeostazie i przebudowie nabłonka. Dis. Model. Mech. 3, 545 – 556 (2010).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Getts, DR i in. Mikrocząsteczki zawierające peptydy encefalitogenne indukują tolerancję limfocytów T i łagodzą eksperymentalne autoimmunologiczne zapalenie mózgu i rdzenia. Nat. Biotechnologia. 30, 1217 – 1224 (2012).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Leuschner, F. i in. Terapeutyczne wyciszanie siRNA w zapalnych monocytach u myszy. Nat. Biotechnologia. 29, 1005 – 1010 (2011).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rojas, LA i in. Spersonalizowane szczepionki neoantygenowe RNA stymulują limfocyty T w raku trzustki. Natura 618, 144 – 150 (2023).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Bevers, S. i in. Szczepionki mRNA–LNP dostrojone do immunizacji ogólnoustrojowej indukują silną odporność przeciwnowotworową poprzez zaangażowanie komórek odpornościowych śledziony. Mol. Tam. 30, 3078 – 3094 (2022).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Blanco, E., Shen, H. i Ferrari, M. Zasady projektowania nanocząstek w celu przezwyciężenia barier biologicznych w dostarczaniu leków. Nat. Biotechnologia. 33, 941 – 951 (2015).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kranz, LM i in. Systemowe dostarczanie RNA do komórek dendrytycznych wykorzystuje obronę przeciwwirusową w immunoterapii nowotworów. Natura 534, 396 – 401 (2016).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Liu, S. i in. Destabilizujące błonę, zdolne do jonizacji fosfolipidy do selektywnego narządowego dostarczania mRNA i edycji genów CRISPR – Cas. Nat. Matko. 20, 701 – 710 (2021).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Fenton, OS i in. Synteza i ocena biologiczna ulegających jonizacji materiałów lipidowych do dostarczania in vivo informacyjnego RNA do limfocytów B. Przysł. Matko. 29, 1606944 (2017).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Zhao, X. i in. Syntetyczne lipidoidy na bazie imidazolu do dostarczania mRNA in vivo do pierwotnych limfocytów T. Angew. Chem. wewn. Wyd. 59, 20083 – 20089 (2020).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • LoPresti, ST, Arral, ML, Chaudhary, N. i Whitehead, KA Zastąpienie lipidów pomocniczych naładowanymi alternatywami w nanocząsteczkach lipidów ułatwia ukierunkowane dostarczanie mRNA do śledziony i płuc. J. Kontrola. Wydanie 345, 819 – 831 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • McKinlay, C. J., Benner, N. L., Haabeth, O. A., Waymouth, R. M. i Wender, P. A. Zwiększone dostarczanie mRNA do limfocytów możliwe dzięki zróżnicowanym lipidowo bibliotekom uwalnialnych transporterów zmieniających ładunek. Proc. Natl Acad. Sci. USA 115, E5859 – E5866 (2018).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • McKinlay, CJ i in. Transportery zmieniające ładunek (CART) do dostarczania i uwalniania mRNA u żywych zwierząt. Proc. Natl Acad. Sci. USA 114, E448 – E456 (2017).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ben-Akiva, E. i in. Biodegradowalne lipofilowe polimerowe nanocząstki mRNA do bezligandowego celowania w komórki dendrytyczne śledziony w szczepionce przeciwnowotworowej. Proc. Natl Acad. Sci. USA 120, e2301606120 (2023).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Tombácz, I. i in. Bardzo wydajny CD4+ Celowanie w komórki T i rekombinacja genetyczna przy użyciu zmodyfikowanych mRNA-LNP naprowadzających komórki CD4+. Mol. Tam. 29, 3293 – 3304 (2021).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Rurik, JG i in. Komórki T CAR produkowane in vivo w celu leczenia uszkodzenia serca. nauka 375, 91 – 96 (2022).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kim, J., Eygeris, Y., Gupta, M. i Sahay, G. Samoorganizujące się szczepionki mRNA. Adv. Drug Deliv. Obrót silnika. 170, 83 – 112 (2021).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lindsay, K. E. i in. Wizualizacja wczesnych zdarzeń w dostarczaniu szczepionki mRNA u naczelnych innych niż ludzie za pomocą PET-CT i obrazowania w bliskiej podczerwieni. Nat. Biomed. Inż. 3, 371 – 380 (2019). W tym pionierskim badaniu zajęto się biodystrybucją szczepionek mRNA na bazie lipidów po ich domięśniowym wstrzyknięciu naczelnym innym niż człowiek przy użyciu podwójnej sondy radionuklidowej w bliskiej podczerwieni.

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Alberer, M. i in. Bezpieczeństwo i immunogenność szczepionki mRNA przeciw wściekliźnie u zdrowych dorosłych: otwarte, nierandomizowane, prospektywne, pierwsze u ludzi badanie kliniczne I fazy. Lancet 390, 1511 – 1520 (2017).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sprawozdanie z oceny: Comirnaty EMA/707383/2020 (Europejska Agencja Leków, 2021); https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/comirnaty-epar-public-assessment-report_en.pdf

  • Sprawozdanie oceniające: Szczepionka przeciw COVID-19 Moderna EMA/15689/2021 (Europejska Agencja Leków, 2021); https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/spikevax-previously-covid-19-vaccine-moderna-epar-public-assessment-report_en.pdf

  • Ke, X. i in. Profile fizyczne i chemiczne nanocząstek do celowania limfatycznego. Adv. Drug Deliv. Obrót silnika. 151-152, 72 – 93 (2019).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Hansen, K. C., D'Alessandro, A., Clement, CC i Santambrogio, L. Tworzenie, skład i krążenie limfy: perspektywa proteomiki. Int. immunol. 27, 219 – 227 (2015).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Chen, J. i in. Dostarczanie szczepionki przeciwnowotworowej mRNA za pośrednictwem nanocząstek lipidowych, ukierunkowanej na węzły chłonne, wywołuje silną CD8+ Odpowiedź komórek T. Proc. Natl Acad. Sci. USA 119, e2207841119 (2022).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Liu, S. i in. Fosfolipidacja obojniaczojonowa polimerów kationowych ułatwia ogólnoustrojowe dostarczanie mRNA do śledziony i węzłów chłonnych. J. Am. Chem. Soc. 143, 21321 – 21330 (2021).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sahin, U. i in. Spersonalizowane szczepionki z mutanomem RNA mobilizują wieloswoistą odporność terapeutyczną przeciwko nowotworowi. Natura 547, 222 – 226 (2017).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kreiter, S. i in. Szczepienie śródwęzłowe nagim rna kodującym antygen wywołuje silną profilaktyczną i terapeutyczną odporność przeciwnowotworową. Cancer Res. 70, 9031 – 9040 (2010).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wentylator, C.-H. i in. Mikropęcherzyki przenoszące geny skoniugowane z kwasem foliowym ze skupionym ultradźwiękiem do jednoczesnego otwierania bariery krew-mózg i lokalnego dostarczania genów. Biomateriały 106, 46 – 57 (2016).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yu, YJ i in. Zwiększanie wychwytu przeciwciała terapeutycznego przez mózg poprzez zmniejszenie jego powinowactwa do celu transcytozy. Sci. Tłum. Med. 384ra44 (2011).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Yu, YJ i in. Terapeutyczne przeciwciała bispecyficzne przenikają przez barierę krew-mózg u naczelnych innych niż ludzie. Sci. Tłum. Med. 6261ra154 (2014).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Kariolis, MS i in. Dostarczanie białek terapeutycznych do mózgu przy użyciu nośnika transportu fragmentów Fc w postaci bariery krew-mózg u myszy i małp. Sci. Tłum. Med. 12eaay1359 (2020).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ullman, JC i in. Dostarczanie mózgu i aktywność enzymu lizosomalnego przy użyciu nośnika transportu bariery krew-mózg u myszy. Sci. Tłum. Med. 12eaay1163 (2020).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ma, F. i in. Lipidoidy pochodzące z neuroprzekaźników (NT-lipidoidy) w celu zwiększenia dostarczania do mózgu poprzez wstrzyknięcie dożylne. Nauka. Przysł. 6, eabb4429 (2020). Badanie to sugeruje, że zaprojektowanie lipidów tak, aby naśladowały neuroprzekaźniki i włączenie ich do nanocząsteczek może zwiększyć dostarczanie kwasów nukleinowych i białek do mózgu po wstrzyknięciu dożylnym.

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhou, Y. i in. Nanomedycyna siRNA przenikająca barierę krew-mózg w terapii choroby Alzheimera. Nauka. Przysł. 6, eabc7031 (2020).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Li, W. i in. Niezależne od patofizjologii BBB dostarczanie siRNA w urazowym uszkodzeniu mózgu. Nauka. Przysł. 7, eabd6889 (2021).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Nance, EA i in. Gęsta powłoka z poli(glikolu etylenowego) poprawia penetrację dużych nanocząstek polimerowych w tkance mózgowej. Sci. Tłum. Med. 4149ra119 (2012).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Thorne, R. G. i Nicholson, C. Analiza dyfuzji in vivo za pomocą kropek kwantowych i dekstranów przewiduje szerokość przestrzeni zewnątrzkomórkowej mózgu. Proc. Natl Acad. Sci. USA 103, 5567 – 5572 (2006).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kim, M. i in. Dostarczanie samoreplikującego się informacyjnego RNA do mózgu w celu leczenia udaru niedokrwiennego mózgu. J. Kontrola. Wydanie 350, 471 – 485 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Willerth, SM i Sakiyama-Elbert, SE. Podejścia do inżynierii tkanki nerwowej z wykorzystaniem rusztowań do dostarczania leków. Adv. Drug Deliv. Obrót silnika. 59, 325 – 338 (2007).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Saucier-Sawyer, J. K. i in. Dystrybucja nanocząstek polimerowych poprzez dostarczanie wzmocnione konwekcją do guzów mózgu. J. Control. Wydanie 232, 103 – 112 (2016).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Dhaliwal, H. K., Fan, Y., Kim, J. i Amiji, M. M. Dostarczanie donosowe i transfekcja leków mRNA w mózgu przy użyciu liposomów kationowych. Mol. Farmacja 17, 1996 – 2005 (2020).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Frangoul, H. i in. Edycja genów CRISPR – Cas9 dla niedokrwistości sierpowatokrwinkowej i β-talasemii. N. Engl. J. Med. 384, 252 – 260 (2021).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Hirabayashi, H. i Fujisaki, J. Systemy dostarczania leków specyficzne dla kości: podejścia poprzez chemiczną modyfikację środków poszukujących kości. Clin. Farmakokinetyka. 42, 1319 – 1330 (2003).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, G., Mostafa, N. Z., Incani, V., Kucharski, C. i Uludağ, H. Nanocząstki lipidowe zdobione bisfosfonianami, przeznaczone jako nośniki leków na choroby kości. J. Biomed. Matko. Rez. A 100, 684 – 693 (2012).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Giger, E. V. i in. Dostarczanie genów za pomocą nanocząstek fosforanu wapnia stabilizowanych bisfosfonianami. J. Kontrola. Wydanie 150, 87 – 93 (2011).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Xue, L. i in. Racjonalne projektowanie lipidopodobnych materiałów bisfosfonianowych do dostarczania mRNA do mikrośrodowiska kości. J. Am. Chem. Soc. 144, 9926 – 9937 (2022). Badanie to sugeruje, że poprawa konstrukcji lipidów w celu naśladowania bisfosforanów może poprawić dostarczanie mRNA za pośrednictwem LNP do mikrośrodowiska kości po wstrzyknięciu dożylnym.

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Liang, C. i in. Nanocząstki lipidowe funkcjonalizowane aptamerami ukierunkowane na osteoblasty jako nowa strategia anaboliczna kości oparta na interferencji RNA. Nat. Med. 21, 288 – 294 (2015).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Zhang, Y., Wei, L., Miron, R. J., Shi, B. i Bian, Z. Anaboliczne tworzenie kości poprzez specyficzny dla miejsca system dostarczania ukierunkowany na kość poprzez zakłócanie ekspresji semaforyny 4D. J. Bone Miner. Rozdzielczość 30, 286 – 296 (2015).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhang, G. i in. System dostarczania ukierunkowany na powierzchnie tworzące kości, aby ułatwić terapię anaboliczną opartą na RNAi. Nat. Med. 18, 307 – 314 (2012).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Shi, D., Toyonaga, S. i Anderson, D. G. Dostarczanie RNA in vivo do hematopoetycznych komórek macierzystych i progenitorowych za pośrednictwem ukierunkowanych nanocząstek lipidowych. Nano Łotysz. 23, 2938 – 2944 (2023).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sago, CD i in. Nanocząsteczki, które dostarczają RNA do szpiku kostnego, zidentyfikowane w drodze ewolucji ukierunkowanej in vivo. J. Am. Chem. Soc. 140, 17095 – 17105 (2018).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhang, X., Li, Y., Chen, Y. E., Chen, J. i Ma, P. X. Bezkomórkowe rusztowanie 3D z dwuetapowym dostarczaniem miRNA-26a w celu regeneracji defektów kości o krytycznej wielkości. Nat. Commun. 7, 10376 (2016).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, P. i in. Indukcja tkanki kostnej in vivo za pomocą liofilizowanej matrycy kolagenowo-nanohydroksyapatytowej obciążonej lipopolipleksami mRNA BMP2/NS1. J. Kontrola. Wydanie 334, 188 – 200 (2021).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Athirasala, A. i in. Sztywność matrycy reguluje dostarczanie nanocząstek lipidowych-mRNA w hydrożelach obciążonych komórkami. Nanomiczny. Nanotechnologia. Biol. Med. 42, 102550 (2022).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Nims, R. J., Pferdehirt, L. i Guilak, F. Mechanogenetics: wykorzystanie mechanobiologii w inżynierii komórkowej. Aktualn. Opinia. Biotechnologia. 73, 374 – 379 (2022).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • O’Driscoll, C. M., Bernkop-Schnürch, A., Friedl, J. D., Préat, V. i Jannin, V. Doustne podawanie niewirusowych leków na bazie kwasów nukleinowych – czy mamy na to odwagę? Eur. J. Pharm. Nauka. 133, 190 – 204 (2019).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Ball, R. L., Bajaj, P. i Whitehead, K. A. Doustne dostarczanie nanocząstek lipidowych siRNA: los w przewodzie pokarmowym. Sci. Rozpustnik. 8, 2178 (2018).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Attarwala, H., Han, M., Kim, J. i Amiji, M. Doustna terapia kwasami nukleinowymi przy użyciu wieloprzedziałowych systemów dostarczania. Wiley Interdiscip. Ks. Nanomed. Nanobiotechnol. 10, e1478 (2018).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Abramson, A. i in. Połykalny, samoorientujący się system do doustnego dostarczania makrocząsteczek. nauka 363, 611 – 615 (2019).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Abramson, A. i in. Doustne dostarczanie mRNA za pomocą zastrzyków do tkanki żołądkowo-jelitowej za pośrednictwem kapsułek. Materia 5, 975 – 987 (2022). Badanie to pokazuje potencjał dostarczania nanocząstek PBAE obciążonych mRNA bezpośrednio do błony podśluzowej żołądka za pomocą przyjmowanych doustnie robotycznych pigułek.

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Doll, S. i in. Region i typ komórki rozwiązany ilościowo proteomicznej mapie ludzkiego serca. Nat. Commun. 8, 1469 (2017).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Xin, M., Olson, E. N. i Bassel-Duby, R. Naprawa złamanych serc: rozwój serca jako podstawa regeneracji i naprawy serca u dorosłych. Nat. Ks. Mol. Biol. 14, 529 – 541 (2013).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zangi, L. i in. Zmodyfikowany mRNA kieruje losem komórek progenitorowych serca i indukuje regenerację naczyń po zawale mięśnia sercowego. Nat. Biotechnologia. 31, 898 – 907 (2013).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Tang, R., Long, T., Lui, K. O., Chen, Y. i Huang, Z.-P. Plan działania na rzecz naprawy serca: sieci regulacyjne RNA w chorobach serca. Mol. Ther. Kwasy nukleinowe 20, 673 – 686 (2020).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Han, P. i in. Długi niekodujący RNA chroni serce przed patologicznym przerostem. Natura 514, 102 – 106 (2014).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Anttila, V. i in. Bezpośrednie domięśniowe wstrzyknięcie mRNA VEGF u pacjentów poddawanych pomostowaniu aortalno-wieńcowemu. Mol. Tam. 31, 866 – 874 (2023).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Täubel, J. i in. Nowatorska terapia antysensowna ukierunkowana na mikroRNA-132 u pacjentów z niewydolnością serca: wyniki pierwszego randomizowanego badania fazy 1b na ludziach, z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo. Eur. Serce J. 42, 178 – 188 (2021).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Nishiyama, T. i in. Precyzyjna edycja genomu mutacji patogennych w KMS20 ratuje kardiomiopatię rozstrzeniową. Sci. Tłum. Med. 14, eade1633 (2022).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Reichart, D. i in. Skuteczna edycja genomu in vivo zapobiega kardiomiopatii przerostowej u myszy. Nat. Med. 29, 412 – 421 (2023).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Chai, AC i in. Podstawowa korekta redakcyjna kardiomiopatii przerostowej w ludzkich kardiomiocytach i humanizowanych myszach. Nat. Med. 29, 401 – 411 (2023).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rubin, J. D. i Barry, MA Poprawa terapii molekularnej w nerkach. Mol. Diagnoza Tam. 24, 375 – 396 (2020).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Oroojalian, F. i in. Najnowsze postępy w opartych na nanotechnologii systemach dostarczania leków do nerek. J. Kontrola. Wydanie 321, 442 – 462 (2020).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Jiang, D. i in. Nanostruktury DNA origami mogą wykazywać preferencyjny wychwyt przez nerki i łagodzić ostre uszkodzenie nerek. Nat. Biomed. Inż. 2, 865 – 877 (2018).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Xu, Y. i in. Aktywna fotoakustycznie nanoantena origami DNA NIR-II do wczesnej diagnostyki i inteligentnej terapii ostrego uszkodzenia nerek. J. Am. Chem. Soc. 144, 23522 – 23533 (2022).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Stribley, J. M., Rehman, K. S., Niu, H. & Christman, G. M. Terapia genowa i medycyna reprodukcyjna. Urodzaj. Sterylne. 77, 645 – 657 (2002).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Boekelheide, K. i Sigman, M. Czy terapia genowa w leczeniu niepłodności męskiej jest wykonalna? Nat. Clin. Praktyka. Urol. 5, 590 – 593 (2008).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rodríguez-Gascón, A., del Pozo-Rodríguez, A., Isla, A. i Solinís, M. A. Terapia genowa pochwy. Adv. Drug Deliv. Obrót silnika. 92, 71 – 83 (2015).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Lindsay, K. E. i in. Dostarczenie syntetycznego mRNA w aerozolu do błony śluzowej pochwy prowadzi do trwałej ekspresji szeroko neutralizujących przeciwciał przeciwko HIV. Mol. Tam. 28, 805 – 819 (2020).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Poley, M. i in. Nanocząsteczki gromadzą się w żeńskim układzie rozrodczym podczas owulacji, wpływając na leczenie raka i płodność. ACS Nano 16, 5246 – 5257 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • DeWeerdt, S. Prenatalna terapia genowa oferuje najwcześniejsze możliwe lekarstwo. Natura 564, S6 – S8 (2018).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Palanki, R., Peranteau, W. H. i Mitchell, M. J. Technologie dostarczania terapii genowej w macicy. Adv. Drug Deliv. Obrót silnika. 169, 51 – 62 (2021).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Riley, RS i in. Jonizowane nanocząstki lipidowe do dostarczania mRNA w macicy. Nauka. Przysł. 7, 1028 – 1041 (2021).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Swingle, K. L. i in. Nanocząsteczki lipidowe stabilizowane płynem owodniowym do dostarczania mRNA do płodu w macicy. J. Kontrola. Wydanie 341, 616 – 633 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ricciardi, AS i in. Dostarczanie nanocząstek do macicy w celu edycji genomu specyficznej dla miejsca. Nat. Commun. 9, 2481 (2018). Niniejsze badanie przedstawia w macicy edycja genów powodującej chorobę mutacji β-talasemii u płodowych myszy.

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Chaudhary, N. i in. Struktura nanocząstek lipidów i droga dostarczania w czasie ciąży decydują o sile mRNA, immunogenności i zdrowiu matki i potomstwa. Przeddruk o godz bioRxiv https://doi.org/10.1101/2023.02.15.528720 (2023).

  • Young, RE i in. Skład nanocząstek lipidów napędza dostarczanie mRNA do łożyska. Przeddruk o godz bioRxiv https://doi.org/10.1101/2022.12.22.521490 (2022).

  • Swingle, K. L. i in. Zjonizowane nanocząstki lipidowe do dostarczania mRNA in vivo do łożyska podczas ciąży. J. Am. Chem. Soc. 145, 4691 – 4706 (2023).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lan, Y. i in. Niedawny rozwój terapii genowych opartych na AAV w leczeniu chorób ucha wewnętrznego. Gen Ther. 27, 329 – 337 (2020).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Delmaghani, S. i El-Amraoui, A. Terapie genowe ucha wewnętrznego nabierają tempa: obecne obietnice i przyszłe wyzwania. J. Clin. Med. 9, 2309 (2020).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, L., Kempton, J. B. i Brigande, J. V. Terapia genowa w mysich modelach głuchoty i zaburzeń równowagi. Z przodu. Mol. Neurosci. 11, 300 (2018).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Du, X. i in. Regeneracja komórek włoskowatych ślimaka i regeneracja słuchu On1 modulacja nanocząsteczkami siRNA u dorosłych świnek morskich. Mol. Tam. 26, 1313 – 1326 (2018).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Gao, X. i in. Leczenie autosomalnego dominującego ubytku słuchu poprzez dostarczanie środków do edycji genomu in vivo. Natura 553, 217 – 221 (2018).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Jero, J. i in. Dostarczanie genu ślimakowego przez nienaruszoną membranę okrągłego okna u myszy. Hmm. Gen Ther. 12, 539 – 548 (2001).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Egeblad, M., Nakasone, E. S. i Werb, Z. Guzy jako narządy: złożone tkanki, które łączą się z całym organizmem. Dev. Komórka 18, 884 – 901 (2010).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • El-Sawy, H. S., Al-Abd, A. M., Ahmed, TA, El-Say, K. M. i Torchilin, wiceprezes Systemy dostarczania leków nanoarchitektury reagujące na bodźce do mikrośrodowiska guzów litych: przeszłość, teraźniejszość i przyszłe perspektywy. ACS Nano 12, 10636 – 10664 (2018).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Hansen, AE i in. Wyjaśnienie w oparciu o pozytonową tomografię emisyjną zwiększonego efektu przepuszczalności i retencji u psów chorych na raka przy użyciu liposomów miedzi-64. ACS Nano 9, 6985 – 6995 (2015).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhou, Q. i in. Koniugat polimer-lek aktywowany enzymami zwiększa penetrację guza i skuteczność leczenia. Nat. Nanotechnologia. 14, 799 – 809 (2019).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sindhwani, S. i in. Wnikanie nanocząstek do guzów litych. Nat. Matko. 19, 566 – 575 (2020).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wilhelm, S. i in. Analiza dostarczania nanocząstek do guzów. Nat. Rev Mater. 1, 16014 (2016). W tym przeglądzie dogłębnie zbadano możliwe czynniki stojące za nieskutecznym działaniem nanocząsteczek na nowotwór, odkrywając, że tylko niewielka część podanej dawki nanocząstek dociera do guza litego.

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Schroeder, A. i in. Leczenie raka z przerzutami za pomocą nanotechnologii. Nat. Rev. rak 12, 39 – 50 (2012).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Chan, WCW. Zasady dostarczania nanocząstek do guzów litych. Przód BME. 4, 0016 (2023). W tym przeglądzie nakreślono kluczowe zasady projektowania nanocząsteczek ukierunkowanych na nowotwór, biorąc pod uwagę analizę środowiska otaczającego nanocząsteczki na poziomie makro i mikro oraz ich właściwości fizykochemiczne.

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kingston, BR i in. Specyficzne komórki śródbłonka regulują wnikanie nanocząstek do guzów litych. ACS Nano 15, 14080 – 14094 (2021).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Boehnke, N. i in. Masowo równoległe zbiorcze badania przesiewowe ujawniają genomowe determinanty dostarczania nanocząstek. nauka 377, eabm5551 (2022).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Li, Y. i in. Wielofunkcyjne nanocząstki onkolityczne dostarczają samoreplikujący się RNA IL-12 w celu eliminacji ustalonych nowotworów i wzmocnienia odporności ogólnoustrojowej. Nat. Rak 1, 882 – 893 (2020).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Hotz, C. i in. Lokalne dostarczanie cytokin kodowanych przez mRNA sprzyja odporności przeciwnowotworowej i eradykacji nowotworu w wielu przedklinicznych modelach nowotworów. Sci. Tłum. Med. 13, eabc7804 (2021).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Li, W. i in. Nanocząstki biomimetyczne dostarczają mRNA kodujące receptory kostymulujące i wzmacniają immunoterapię nowotworów za pośrednictwem limfocytów T. Nat. Commun. 12, 7264 (2021).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Van Lint, S. i in. Donowotworowe podanie mRNA TriMix powoduje aktywację komórek T poprzez krzyżową prezentację komórek dendrytycznych. Immunol raka. Res. 4, 146 – 156 (2016).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Oberli, MA i in. Nanocząsteczki lipidowe wspomagane dostarczaniem mRNA w celu skutecznej immunoterapii nowotworów. Nano Łotysz. 17, 1326 – 1335 (2017).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Huayamares, S. G. i in. Wysokoprzepustowe badania przesiewowe identyfikują nanocząstki lipidowe, które preferencyjnie dostarczają mRNA do ludzkich nowotworów in vivo. J. Kontrola. Wydanie 357, 394 – 403 (2023).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Vetter, VC i Wagner, E. Ukierunkowanie leków na bazie kwasów nukleinowych na nowotwory: wyzwania i strategie dotyczące polipleksów. J. Kontrola. Wydanie 346, 110 – 135 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yong, S. i in. Podwójnie ukierunkowany nanoterapeutyczny impuls lipidowy do chemioimmunoterapii raka. Przysł. Matko. 34, 2106350 (2022).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kedmi, R. i in. Modułowa platforma do celowanych terapii RNAi. Nat. Nanotechnologia. 13, 214 – 219 (2018). W ramach tego badania opracowano modułową platformę dostarczania RNA opartą na ligandach, która pozwala uniknąć chemicznej koniugacji przeciwciał dzięki zastosowaniu łączników wiążących się z regionem Fc, zapewniając precyzyjną orientację przeciwciał na powierzchni NP.

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Mitchell, MJ i in. Inżynieria precyzyjnych nanocząstek do dostarczania leków. Nat. Wielebny Drug Discov. 20, 101 – 124 (2021).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Adachi, K., Enoki, T., Kawano, Y., Veraz, M. i Nakai, H. Rysowanie funkcjonalnej mapy o wysokiej rozdzielczości kapsydu wirusa związanego z adeno przez masowo równoległe sekwencjonowanie. Nat. Commun. 5, 3075 (2014).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Dahlman, JE i in. Nanocząsteczki z kodem kreskowym do wysokoprzepustowego odkrywania ukierunkowanych środków terapeutycznych in vivo. Proc. Natl Acad. Sci. USA 114, 2060 – 2065 (2017). Niniejsza praca przedstawia niezwykłe możliwości kodowania kreskowego DNA i głębokiego sekwencjonowania w przeprowadzaniu wysokowydajnych badań przesiewowych nanocząsteczek, oceniając ich skuteczność w dostarczaniu genów specyficznych dla celu in vivo.

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Da Silva Sanchez, AJ i in. Uniwersalny kod kreskowy przewiduje dostarczanie nanocząstek lipidowych niezależnych od ApoE in vivo. Nano Łotysz. 22, 4822 – 4830 (2022).


    Google Scholar
     

  • Guimaraes, PPG i in. Zjonizowane nanocząstki lipidowe kapsułkujące mRNA z kodem kreskowym do przyspieszonego badania przesiewowego dostarczania in vivo. J. Kontrola. Wydanie 316, 404 – 417 (2019).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Dobrowolski, C. i in. Odczyty multiomiczne pojedynczych komórek nanocząstek ujawniają, że heterogeniczność komórek wpływa na dostarczanie informacyjnego RNA za pośrednictwem nanocząstek lipidowych. Nat. Nanotechnologia. 17, 871 – 879 (2022).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rhym, LH, Manan, RS, Koller, A., Stephanie, G. & Anderson, DG Kody kreskowe mRNA kodujące peptydy do wysokoprzepustowego badania przesiewowego in vivo bibliotek nanocząstek lipidowych do dostarczania mRNA. Nat. Biomed. Inż. 7, 901 – 910 (2023).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Stoeckius, M. i in. Jednoczesny pomiar epitopu i transkryptomu w pojedynczych komórkach. Nat. Metody 14, 865 – 868 (2017).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Keenum, MC i in. Transkryptomika epitopów jednokomórkowych ujawnia kinetykę odpowiedzi komórek zrębowych płuc i komórek odpornościowych na dostarczanych nanocząstek agonistów RIG-I i TLR4. Biomateriały 297, 122097 (2023).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Grandi, F. C., Modi, H., Kampman, L. & Corces, M. R. Profilowanie dostępności chromatyny według ATAC-seq. Nat. Protokół 17, 1518 – 1552 (2022).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rao, N., Clark, S. i Habern, O. Łączenie genomiki i patologii tkanek: 10x Genomics odkrywa nowe granice dzięki rozwiązaniu Visium Spatial Gene Expression Solution. Geneta. inż. Biotechnologia. Aktualności 40, 50 – 51 (2020).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Francia, V., Schiffelers, RM, Cullis, PR i Witzigmann, D. Biomolekularna korona nanocząstek lipidowych do terapii genowej. Biokoniug. Chem. 31, 2046 – 2059 (2020).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Shao, D. i in. HBFP: nowe repozytorium proteomu płynów ustrojowych człowieka. Baza danych 2021, baab065 (2021).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Greener, J. G., Kandathil, S. M., Moffat, L. & Jones, D. T. Przewodnik po uczeniu maszynowym dla biologów. Nat. Ks. Mol. Biol. 23, 40 – 55 (2022).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhang, H. i in. Algorytm zoptymalizowanego projektowania mRNA poprawia stabilność i immunogenność. Natura 621, 396 – 403 (2023).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, W. i in. Przewidywanie nanocząstek lipidowych do szczepionek mRNA za pomocą algorytmu uczenia maszynowego. Acta Pharm. Grzech. B 12, 2950 – 2962 (2022).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Xu, Y. i in. Platforma AGILE: podejście oparte na głębokim uczeniu się, mające na celu przyspieszenie rozwoju LNP na potrzeby dostarczania mRNA. Przeddruk o godz bioRxiv https://doi.org/10.1101/2023.06.01.543345 (2023). W pracy tej zastosowano sztuczną inteligencję w projektowaniu jonizowanych lipidów do domięśniowego dostarczania mRNA.

  • Gong, D. i in. Przewidywanie funkcji struktury oparte na uczeniu maszynowym umożliwia badanie przesiewowe nanocząstek in silico pod kątem dostarczania genów polimerowych. Acta Biomater. 154, 349 – 358 (2022).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Reker, D. i in. Obliczeniowo sterowany, wysokowydajny projekt samoorganizujących się nanocząstek leków. Nat. Nanotechnologia. 16, 725 – 733 (2021).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yamankurt, G. i in. Eksploracja przestrzeni projektowania nanomedycyny za pomocą wysokowydajnych badań przesiewowych i uczenia maszynowego. Nat. Biomed. Inż. 3, 318 – 327 (2019).

    Artykuł 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lazarovits, J. i in. Uczenie się pod nadzorem i spektrometria mas pozwalają przewidzieć los nanomateriałów in vivo. ACS Nano 13, 8023 – 8034 (2019).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Goodfellow, I. i in. Generacyjne sieci przeciwstawne. Komunia. ACM 63, 139 – 144 (2020).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • Repecka, D. i in. Rozszerzanie funkcjonalnych przestrzeni sekwencji białek za pomocą generatywnych sieci przeciwstawnych. Nat. Mach. Intel. 3, 324 – 333 (2021).

    Artykuł 

    Google Scholar
     

  • De Backer, L., Cerrada, A., Pérez-Gil, J., De Smedt, SC i Raemdonck, K. Materiały inspirowane biologią w dostarczaniu leków: badanie roli płucnego środka powierzchniowo czynnego w terapii inhalacyjnej siRNA. J. Kontrola. Wydanie 220, 642 – 650 (2015).


    Google Scholar
     

  • Znak czasu:

    Więcej z Natura Nanotechnologia