RWD w Chinach: Wytyczne dotyczące projektowania badań i analizy statystycznej sprawiają, że Hainan zostaje światowym liderem

NMPA opublikowała ostateczny dokument „Wytyczne dotyczące projektowania badań w świecie rzeczywistym i analizy statystycznej wyrobów medycznych” 15 stycznia 2024 r. Wersja robocza została opublikowana 28 września 2023 r.

Znaczenie Wytycznych

Wytyczne ułatwią zagranicznym producentom dalsze badanie programu pilotażowego Hainan Real-world Data.

Strefa pilotażowa Hainan Boao umożliwia używanie w Chinach niezatwierdzonych za granicą wyrobów medycznych, wyrobów IVD i leków o statusie pilnej potrzeby klinicznej. Podczas komercjalizacji i sprzedaży swoich produktów producenci mogą zbierać RWD za pośrednictwem RWS w Hainan jako lokalny dowód kliniczny w Chinach w celu wsparcia ich krajowego zatwierdzenia rejestracji przez NMPA. Specjalny program może skrócić ich dostęp do rynku chińskiego do 4 miesięcy.

Rząd Hainana opublikował „Przepisy dotyczące podawania pilnych leków importowanych i wyrobów medycznych w międzynarodowej strefie pilotażowej turystyki medycznej Boao Lecheng w porcie wolnego handlu w Hainan” w dniu 28 marca 2023 r. Dokument mówi, że NIE wymaga lokalnych badań typu ani znacznego ciężaru dowodu w postaci zatwierdzenia krajowego.

Najważniejsze punkty wytycznych

Dokument dotyczący projektowania badań i analizy statystycznej opisuje różne typy badań w świecie rzeczywistym w następujący sposób:

Pragmatyczne, randomizowane badania kontrolowane (pRCT) mają na celu ocenę wyników leczenia w rzeczywistych warunkach opieki zdrowotnej. W celu oceny skuteczności interwencji wykorzystują grupy randomizacyjne i kontrolne. PrCT zapewniają wysokiej jakości dowody pochodzące ze świata rzeczywistego i są odpowiednie dla różnych populacji pacjentów i scenariuszy klinicznych.

Obserwacyjne badania w świecie rzeczywistym obejmują różne projekty badań:

• Opisowe projekty badań opisują cechy pacjenta lub stan zdrowia bez wnioskowania o związku przyczynowym.
• Projekty kohortowe Śledź wyniki w różnych grupach pacjentów w oparciu o użycie urządzenia, korzystając z opcji prospektywnych i retrospektywnych.
• Kontrola przypadków i projekty pochodne porównaj pacjentów korzystających z urządzenia i niekorzystających z urządzenia oraz uwzględnij zagnieżdżone badania kliniczno-kontrolne i badania kohortowe.
• Dane ze świata rzeczywistego jako kontrole zewnętrzne obejmują wykorzystanie danych ze świata rzeczywistego jako grupy kontrolnej, choć brakuje szczegółowych wytycznych.

W dokumencie przedstawiono rozważania dotyczące projektowania protokołów badawczych w świecie rzeczywistym:

• Tło i cele: Zdefiniuj tło badawcze, cele oraz kwestie bezpieczeństwa i skuteczności w oparciu o istniejące dane.
• Ocena wykonalności: Oceń wykonalność przeprowadzenia badań w świecie rzeczywistym, biorąc pod uwagę dostępność danych, jakość i zmienne zakłócające.
• Wybierz odpowiedni projekt badawczy: Wybierz projekt w oparciu o cele, eksperymentalne lub obserwacyjne.
• Schemat blokowy badania: Utwórz schemat blokowy szczegółowo opisujący proces badania, w tym wybór pacjentów, interwencje i badania.
• Zdefiniuj populację badania: Jasno zdefiniuj kryteria włączenia i wyłączenia dla badanej populacji.
• Ekspozycja urządzenia: Oceń, w jaki sposób pacjenci mają kontakt z urządzeniem, biorąc pod uwagę potencjalne błędy systematyczne.
• Grupa kontrolna: Określ odpowiednie grupy kontrolne do badań obserwacyjnych w celu zrównoważenia zmiennych zakłócających.
• Mierniki rezultatu: Zdefiniuj miary wyniku, w tym ich cel, definicję i metody pomiaru.
• Zbieranie danych: Opracuj formularze i słowniki gromadzenia danych, określając źródła danych, informacje o jakości i metody łączenia.
• Korekta dla zmiennej zakłócającejs: Zidentyfikuj zmienne zakłócające i uwzględnij je/wyłącz z podaniem powodów.
• Czas kontynuacji: Określ czas obserwacji lub obserwacji pacjenta, aby odpowiednio odpowiedzieć na pytania badawcze.
• Wielkość próbki i obliczanie mocy: Oblicz wielkość próby i moc statystyczną, biorąc pod uwagę różne czynniki.

Podkreśla również znaczenie kontroli jakości:

• Jakość danych: Oceń jakość danych pod kątem reprezentatywności, kompletności, dokładności i nie tylko.
• Ryzyko stronniczości: Opisz środki kontroli ryzyka stronniczości na różnych etapach, w tym selekcję, informowanie i zakłócającą stronniczość.
• Ocena stronniczości: Rozpoznawanie różnych typów uprzedzeń oraz ocena ich kierunku i wielkości.
• Przegląd etyczny: Zapewnij zgodność ocen etycznych i świadomej zgody z przepisami.

Porównanie dwóch wersji

W porównaniu z wersją roboczą, dokument końcowy zawiera wzmiankę o „Określaniu zmiennych zakłócających wymagających modyfikacji” w sekcji Analiza statystyczna.

W nierandomizowanych projektach badawczych w świecie rzeczywistym identyfikacja zmiennych zakłócających ma kluczowe znaczenie dla kontrolowania stronniczości. Do ich identyfikacji stosowane są trzy kryteria: zmienna ma związek przyczynowy z wynikiem, jest powiązana ze zmienną grupującą (ekspozycja) i nie jest zmienną pośrednią na ścieżce przyczynowej. Zalecane podejście obejmuje racjonalny proces selekcji zmiennych w oparciu o profesjonalną wiedzę i doświadczenie kliniczne, we współpracy z ekspertami klinicznymi i statystycznymi. W przypadku niepewnych zmiennych sugeruje się analizę wrażliwości, podając powody i dane potwierdzające włączenie/wyłączenie. Zalecane jest konserwatywne podejście do selekcji zmiennych, unikanie niepowiązanych zmiennych i uwzględnianie takich kwestii, jak wieloliniowość i efekty interakcji, wizualizowane za pomocą kierowanych grafów acyklicznych (DAG).

Aby otrzymać kopię wytycznych w języku angielskim, wyślij e-mail info@ChinaMedDvice.com. Za tłumaczenie pobieramy symboliczne opłaty.

Zobacz Najnowsze wiadomości w programie Hainan Real World Data.

Zobacz wytyczne dotyczące komunikacji współpraca z organami regulacyjnymi.

Zobacz nasz nagrane webinarium w sprawie polityki Hainana.

• Dystrybucja treści i PR oparta na SEO. Uzyskaj wzmocnienie już dziś.
• PlatoData.Network Pionowe generatywne AI. Wzmocnij się. Dostęp tutaj.
• PlatoAiStream. Inteligencja Web3. Wiedza wzmocniona. Dostęp tutaj.
• PlatonESG. Węgiel Czysta technologia, Energia, Środowisko, Słoneczny, Gospodarowanie odpadami. Dostęp tutaj.
• Platon Zdrowie. Inteligencja w zakresie biotechnologii i badań klinicznych. Dostęp tutaj.
• Źródło: https://chinameddevice.com/real-world-study-nmpa/