Blockchain

Firma Gain Therapeutics osiągnęła niezwykły przełom w badaniach nad chorobą Parkinsona

Gain Therapeutics, Inc. (Nasdaq: GANX), pionierska firma biotechnologiczna specjalizująca się w innowacyjnych allosterycznych terapiach małocząsteczkowych, poczyniła znaczące postępy w walce z chorobą Parkinsona (PD). Główny kandydat na lek firmy, GT-02287, wykazał niezwykły potencjał w łagodzeniu skutków choroby Parkinsona w dwóch różnych przedklinicznych modelach choroby. Odkrycia te sugerują, że GT-02287 ma zdolność łagodzenia patologii choroby Parkinsona i poprawy funkcji motorycznych.

Godnym uwagi osiągnięciem jest znaczne zmniejszenie poziomów łańcucha lekkiego neurofilamentu (NfL) w osoczu, pojawiającego się biomarkera neurodegeneracji. Postęp ten wykazano na mysim modelu GBA1-PD, co stanowi odkrycie, które może mieć daleko idące implikacje dla zrozumienia chorób neurodegeneracyjnych.

Te przełomowe odkrycia zostały zaprezentowane podczas Międzynarodowego Kongresu Chorób Parkinsona i Zaburzeń Ruchowych®, który odbył się w Kopenhadze w Danii w dniach 27–31 sierpnia 2023 r.

Doktor Joanne Taylor, starsza wiceprezes ds. badań w Gain, wyraziła swoje podekscytowanie, stwierdzając: „Dane z tych modeli przedklinicznych podkreślają potencjał GT-02287 jako doustnego allosterycznego regulatora GCase. Obiecującymi wskaźnikami są przywrócenie funkcji enzymatycznych i zmniejszenie patologii związanych z chorobą Parkinsona. Ponadto znaczne zmniejszenie poziomu NfL w osoczu, kluczowego biomarkera neurodegeneracji, jest obiecujące dla przyszłych badań klinicznych”.

Istotny jest znaczny spadek poziomu NfL w osoczu obserwowany w modelu GBA1-PD, co oznacza potencjalny postęp w ocenie neurodegeneracji. Drugi plakat, „GT-02287, penetrujący mózg, strukturalnie ukierunkowany regulator allosteryczny”, zaplanowany na 30 sierpnia, będzie poświęcony wpływowi GT-02287 na zwierzęcy model choroby Parkinsona, prezentując jego potencjał w zakresie przywracania funkcji białek i przeciwdziałania efektom neurotoksycznym.

Matthias Alder, dyrektor generalny Gain Therapeutics, podkreślił znaczenie tych wyników. Stwierdził: „Dane z obu plakatów potwierdzają potencjał GT-02287 w zakresie przywracania funkcji białka GCase, ochrony przed neurologicznymi skutkami choroby Parkinsona i ograniczania neurodegeneracji, jak wskazuje powstający biomarker NfL. Te przekonujące odkrycia torują drogę do badań klinicznych fazy 1 z GT-02287, co stanowi kluczowy krok w kierunku opracowania potencjalnie przełomowego leczenia choroby Parkinsona GBA1.” Osiągnięcia Gain Therapeutics podkreślają jej kluczową rolę w kształtowaniu krajobrazu badań i leczenia choroby Parkinsona.

ZYSKAJ Terapie:

https://www.gaintherapeutics.com/
https://www.marketscreener.com/quote/stock/GAIN-THERAPEUTICS-INC-120780704/

#CKPT #SKYE #LVTX

Ostrzeżenie dotyczące stwierdzeń dotyczących przyszłości

Niniejsza informacja prasowa zawiera „stwierdzenia dotyczące przyszłości” w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. Wszystkie stwierdzenia zawarte w tej informacji prasowej, inne niż stwierdzenia dotyczące faktów historycznych, są „stwierdzeniami dotyczącymi przyszłości”. W niektórych przypadkach można rozpoznać te stwierdzenia po słowach wybiegających w przyszłość, takich jak „może”, „może”, „będzie”, „powinien”, „oczekiwać”, „planować”, „przewidywać”, „wierzyć”, „szacować” „przewidywać”, „cel”, „zamierzać”, „poszukiwać”, „potencjalny” lub „kontynuować”, przeczenie tych terminów i odmian tych słów lub podobnych wyrażeń, które mają na celu identyfikację stwierdzeń wybiegających w przyszłość, chociaż nie wszystkie stwierdzenia dotyczące przyszłości zawierają te słowa. Stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym komunikacie prasowym obejmują między innymi stwierdzenia dotyczące: obserwacji Spółki opartych na zgłoszonych danych przedklinicznych; oczekiwania Spółki dotyczące terminu rozpoczęcia programu klinicznego fazy 1 dla GT-02287 w leczeniu choroby Parkinsona GBA1; oraz potencjalne korzyści terapeutyczne i kliniczne GT-02287 w leczeniu choroby Parkinsona GBA1.

Te stwierdzenia dotyczące przyszłości opierają się na oczekiwaniach i założeniach Spółki obowiązujących na dzień publikacji niniejszego komunikatu prasowego. Każde z tych stwierdzeń wybiegających w przyszłość wiąże się z ryzykiem i niepewnością, które mogą spowodować, że przedkliniczne i przyszłe programy rozwoju klinicznego Spółki, przyszłe wyniki lub wyniki będą się istotnie różnić od tych wyrażonych lub sugerowanych w stwierdzeniach wybiegających w przyszłość. Stwierdzenia te nie stanowią faktów historycznych, lecz reprezentują przekonanie Spółki co do przyszłych wyników, z których wiele ze względu na swój charakter jest z natury niepewnych i znajduje się poza kontrolą Spółki.

Wiele czynników może powodować różnice pomiędzy obecnymi oczekiwaniami a rzeczywistymi wynikami, w tym ryzyko, że obserwacje z badań przedklinicznych nie będą wskazywały ani nie przewidywały wyników badań klinicznych; nieoczekiwane dane dotyczące bezpieczeństwa lub skuteczności zaobserwowane podczas badań przedklinicznych lub badań klinicznych, aktywacji ośrodków badań klinicznych lub wskaźników zapisów, które są niższe niż oczekiwano; wpływ środowiska post-COVID-19 oraz innych warunków globalnych i makroekonomicznych na działalność Spółki; sytuacja finansowa Spółki; zmiany w oczekiwanej lub istniejącej konkurencji; zmiany w otoczeniu regulacyjnym; niepewność i harmonogram procesu zatwierdzania przez organy regulacyjne; oraz nieoczekiwane spory sądowe lub inne spory. Inne czynniki, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki Spółki będą się różnić od tych wyrażonych lub sugerowanych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości zawartych w niniejszej informacji prasowej, zostały zidentyfikowane w części zatytułowanej „Czynniki ryzyka” w Raporcie rocznym Spółki na formularzu 10-K złożonym w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd z dnia 23 marca 2023 r. oraz inne dokumenty składane później lub od czasu do czasu dostarczane Komisji Papierów Wartościowych i Giełd.

Wszystkie stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym komunikacie prasowym obowiązują wyłącznie w dniu ich złożenia. Spółka nie zobowiązuje się do aktualizowania takich sprawozdań w celu odzwierciedlenia zdarzeń lub okoliczności, które wystąpiły po dacie ich sporządzenia, chyba że jest to wymagane przez prawo.

Źródło:

MDM na całym świecie: https://www.mdmworldwide.com/
Kontakt: David Zazoff dzazoff@mdmworldwide.com

MDM na całym świecie
264 W 40th St
Nowy Jork NY 10018