Blockchain

Gain Therapeutics bereikt opmerkelijke doorbraak in onderzoek naar de ziekte van Parkinson

Gain Therapeutics, Inc. (Nasdaq: GANX), een baanbrekend biotechnologiebedrijf gespecialiseerd in innovatieve allosterische therapieën met kleine moleculen, heeft aanzienlijke vooruitgang geboekt in de strijd tegen de ziekte van Parkinson (PD). Het belangrijkste kandidaat-geneesmiddel van het bedrijf, GT-02287, heeft een buitengewoon potentieel aangetoond bij het verzachten van de effecten van de ziekte van Parkinson in twee verschillende preklinische modellen van de aandoening. Deze bevindingen suggereren dat GT-02287 het vermogen heeft om de pathologie van de ziekte van Parkinson te verlichten en de motorische functie te verbeteren.

Een opmerkelijk hoogtepunt is de substantiële verlaging van de plasmaniveaus van Neurofilament Light Chain (NfL), een opkomende biomarker voor neurodegeneratie. Deze vooruitgang werd gedemonstreerd in een muismodel van GBA1-PD, een ontdekking die verstrekkende gevolgen zou kunnen hebben voor het begrijpen van neurodegeneratieve aandoeningen.

Deze baanbrekende bevindingen werden gepresenteerd op het International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders®, dat van 27 tot 31 augustus 2023 in Kopenhagen, Denemarken werd gehouden.

Dr. Joanne Taylor, Senior Vice President of Research bij Gain, uitte haar opwinding en zei: “De gegevens van deze preklinische modellen benadrukken het potentieel van GT-02287 als orale allosterische regulator van GCase. Het herstel van de enzymatische functie en de vermindering van aan de ziekte van Parkinson gerelateerde pathologieën zijn veelbelovende indicatoren. Bovendien houdt de significante verlaging van de plasma-NfL-niveaus, een belangrijke biomarker voor neurodegeneratie, veelbelovend in voor toekomstige klinische onderzoeken.”

Van aanzienlijk belang is de substantiële afname van de plasma-NfL-niveaus die wordt waargenomen in het GBA1-PD-model, wat een potentiële vooruitgang betekent in de beoordeling van neurodegeneratie. De tweede poster, “GT-02287, een structureel gerichte allosterische regulator die de hersenen doordringt”, gepland voor 30 augustus, zal ingaan op de impact van GT-02287 op een PD-diermodel, waarbij het potentieel ervan wordt getoond om de eiwitfunctie te herstellen en neurotoxische effecten tegen te gaan.

Matthias Alder, Chief Executive Officer van Gain Therapeutics, benadrukte het belang van deze resultaten. Hij verklaarde: “De gegevens van beide posters versterken het potentieel van GT-02287 om de GCase-eiwitfunctie te herstellen, te beschermen tegen de neurologische impact van de ziekte van Parkinson en neurodegeneratie te verminderen, zoals aangegeven door de opkomende biomarker NfL. Deze overtuigende bevindingen maken de weg vrij voor klinische fase 1-onderzoeken met GT-02287 en markeren een cruciale stap in de richting van het bevorderen van een potentieel baanbrekende behandeling voor de ziekte van GBA1 Parkinson.” De prestaties van Gain Therapeutics onderstrepen de cruciale rol die het speelt bij het vormgeven van het landschap van onderzoek naar en de behandeling van de ziekte van Parkinson.

GAIN-therapieën:

https://www.gaintherapeutics.com/
https://www.marketscreener.com/quote/stock/GAIN-THERAPEUTICS-INC-120780704/

#CKPT #SKYE #LVTX

Waarschuwing met betrekking tot toekomstgerichte verklaringen

Dit persbericht bevat “toekomstgerichte verklaringen” in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Alle verklaringen in dit persbericht, met uitzondering van verklaringen over historische feiten, zijn “toekomstgerichte verklaringen”. In sommige gevallen kunt u deze uitspraken herkennen aan toekomstgerichte woorden als ‘kunnen’, ‘zou kunnen’, ‘zullen’, ‘zouden moeten’, ‘verwachten’, ‘plannen’, ‘anticiperen’, ‘geloven’, ‘schatten’. ”, “voorspellen”, “doel”, “van plan zijn”, “zoeken”, “potentieel” of “voortzetten”, het negatieve van deze termen en varianten van deze woorden of soortgelijke uitdrukkingen die bedoeld zijn om toekomstgerichte verklaringen te identificeren, hoewel niet alle toekomstgerichte verklaringen bevatten deze woorden. Toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht omvatten, maar zijn niet beperkt tot, verklaringen met betrekking tot: de observaties van het bedrijf op basis van de gerapporteerde preklinische gegevens; de verwachtingen van het Bedrijf met betrekking tot de timing van de start van een Fase 1 klinisch programma voor GT-02287 voor de ziekte van GBA1 Parkinson; en de potentiële therapeutische en klinische voordelen van GT-02287 voor de behandeling van de ziekte van GBA1 Parkinson.

Deze toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op de verwachtingen en veronderstellingen van het bedrijf op de datum van dit persbericht. Elk van deze toekomstgerichte verklaringen brengt risico's en onzekerheden met zich mee die ertoe kunnen leiden dat de preklinische en toekomstige klinische ontwikkelingsprogramma's, toekomstige resultaten of prestaties van het Bedrijf wezenlijk verschillen van die welke in de toekomstgerichte verklaringen worden uitgedrukt of geïmpliceerd. Deze verklaringen zijn geen historische feiten, maar vertegenwoordigen in plaats daarvan de overtuiging van het bedrijf met betrekking tot toekomstige resultaten, waarvan vele, door hun aard, inherent onzeker zijn en buiten de controle van het bedrijf liggen.

Veel factoren kunnen verschillen veroorzaken tussen de huidige verwachtingen en de werkelijke resultaten, waaronder het risico dat observaties uit preklinische onderzoeken niet indicatief of voorspellend zijn voor de resultaten in klinische onderzoeken; onverwachte veiligheids- of werkzaamheidsgegevens waargenomen tijdens preklinische of klinische onderzoeken, activering op de klinische proeflocatie of inschrijvingspercentages die lager zijn dan verwacht; de impact van de post-COVID-19-omgeving en andere mondiale en macro-economische omstandigheden op de activiteiten van het bedrijf; de financiële positie van het bedrijf; veranderingen in verwachte of bestaande concurrentie; veranderingen in het regelgevingsklimaat; de onzekerheden en timing van het goedkeuringsproces van de regelgevende instanties; en onverwachte rechtszaken of andere geschillen. Andere factoren die ervoor kunnen zorgen dat de werkelijke resultaten van het bedrijf verschillen van de resultaten die uitgedrukt of geïmpliceerd worden in de toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht, worden geïdentificeerd in de sectie met de titel “Risicofactoren” in het jaarverslag van het bedrijf op formulier 10-K, ingediend bij de Securities and Exchange Commission op 23 maart 2023 en de andere documenten die vervolgens van tijd tot tijd zijn ingediend bij of verstrekt aan de Securities and Exchange Commission.

Alle toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht gelden uitsluitend op de datum waarop ze zijn gedaan. Het Bedrijf is niet verplicht om dergelijke verklaringen bij te werken om gebeurtenissen weer te geven die plaatsvinden of omstandigheden die bestaan ​​na de datum waarop ze zijn gemaakt, behalve zoals vereist door de wet.

Bron:

MDM wereldwijd: https://www.mdmworldwide.com/
Contactpersoon: David Zazoff dzazoff@mdmworldwide.com

MDM wereldwijd
264 W 40th St
New York NY 10018