새로운 나노입자는 뇌 전체에 치료를 제공하고 쥐의 알츠하이머 유전자를 편집합니다: UW 연구원은 알츠하이머병 및 파킨슨병과 같은 장애의 뇌 전체 CRISPR 치료를 위한 중요한 단계인 혈액뇌 장벽을 통해 유전자 치료법을 이동하는 방법을 찾았습니다. 플라톤 AiStream V2.1

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홈 > PR 기사 > New nanoparticles deliver therapy brain-wide, edit Alzheimer’s gene in mice: UW researchers have found a way to move gene therapies through the blood-brain barrier, a crucial step for brain-wide CRISPR treatments of disorders like Alzheimer’s and Parkinson’s disease

요약 :
유전자 치료법은 알츠하이머병이나 파킨슨병과 같은 신경 질환을 치료할 수 있는 잠재력을 가지고 있지만 공통 장벽인 혈액뇌장벽(Blood-Brain Barrier)에 직면해 있습니다. 이제 위스콘신 대학교 매디슨(University of Wisconsin-Madison)의 연구자들은 치료법을 뇌의 보호막을 통해 이동시켜 다양한 생물학적 약물과 치료법을 통해 뇌 전체에 치료법을 제공하는 방법을 개발했습니다.

새로운 나노입자는 뇌 전체에 치료를 전달하고 생쥐의 알츠하이머 유전자 편집: UW 연구원들은 알츠하이머 및 파킨슨병과 같은 장애의 뇌 전체 CRISPR 치료를 위한 중요한 단계인 혈뇌 장벽을 통해 유전자 치료를 이동하는 방법을 발견했습니다.

매디슨. 위스콘신 | 게시일: 20년 2023월 XNUMX일

위스콘신 디스커버리 연구소(Wisconsin Institute for Discovery) 연구원이자 위스콘신대학교 매디슨 안과 및 시각 과학 교수이자 생의학 공학 연구원인 Shaoqin "Sarah" Gong은 "많은 파괴적인 뇌 질환에 대한 치료법은 아직 없습니다"라고 말합니다. "혁신적인 뇌 표적 전달 전략은 CRISPR 게놈 편집자의 비침습적이고 안전하며 효율적인 전달을 가능하게 함으로써 이러한 질병에 대한 게놈 편집 치료법으로 이어질 수 있습니다."

CRISPR는 유전자 편집(예: 질병을 유발할 수 있는 돌연변이 수정)을 위한 분자 툴킷이지만, 툴킷은 작업 현장에 대한 보안을 통과할 수 있는 경우에만 유용합니다. 혈액뇌관문(Blood-Brain Barrier)은 뇌에 대한 접근을 선택적으로 제어하는 막으로, 혈류에 존재할 수 있는 독소와 병원균을 걸러냅니다. 불행하게도 장벽은 특정 백신 및 유전자 치료 패키지와 같은 일부 유익한 치료법이 적대적인 침입자와 덩어리로 묶이기 때문에 목표에 도달하는 것을 방해합니다.

뇌에 직접 치료제를 주입하는 것은 혈액뇌관문(Blood-Brain Barrier)을 우회하는 한 가지 방법이지만, 인근 뇌 조직에만 접근할 수 있는 침습적 시술이다.

공 박사는 “뇌 유전자 치료와 게놈 편집 치료의 전망은 핵산과 게놈 편집자를 뇌 전체에 안전하고 효율적으로 전달하는 데 달려 있다”고 말했다.

최근 Advanced Materials 저널에 발표된 연구에서 Gong과 박사후 연구원이자 연구의 제1저자인 Yuyuan Wang을 포함한 그녀의 연구실 구성원은 게놈 편집 도구를 다양한 분야에 적용할 수 있는 실리카로 만들어진 새로운 나노 규모 캡슐 제품군을 설명합니다. 신체 주변의 장기를 분해한 후 무해하게 용해됩니다.

연구진은 광견병 바이러스에서 유래한 포도당과 아미노산 조각으로 실리카 나노캡슐의 표면을 변형함으로써 나노캡슐이 혈액-뇌 장벽을 효율적으로 통과하여 쥐의 뇌 전체에 걸친 유전자 편집을 달성할 수 있다는 것을 발견했습니다. 연구에서 연구원들은 아밀로이드 전구체 단백질 유전자라고 불리는 알츠하이머병과 관련된 유전자와 같은 쥐의 뇌에 있는 유전자를 성공적으로 편집하는 실리카 나노캡슐의 CRISPR 화물의 능력을 입증했습니다.

나노캡슐은 반복적으로 정맥 내로 투여할 수 있기 때문에 국소적이고 침습적인 방법을 사용하지 않고도 더 높은 치료 효능을 얻을 수 있습니다.

연구진은 실리카 나노캡슐의 뇌 표적화 능력을 더욱 최적화하고 다양한 뇌 질환 치료에 대한 유용성을 평가할 계획입니다. 이 독특한 기술은 또한 눈, 간, 폐에 생물학적 제제를 전달하기 위해 연구되고 있으며, 이는 다른 유형의 장애에 대한 새로운 유전자 치료법으로 이어질 수 있습니다.

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연락처 :
미디어 연락처

케이틀린 헤닝
대학 위스콘신 - 매디슨
전문가 연락처

샤오친 "사라" 공
위스콘신 매디슨 대학교

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