遺伝子治療に非常に効果的な脂質ナノ粒子

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RNP-ssODN は、CRISPR-Cas9 分子が LNP によってカプセル化されるように設計されています。細胞内に入ると、ssODN が解離し、CRISPR-Cas9 がその効果を発揮できるようになります。 (大沼はるの、佐藤祐介、原島秀吉. Journal of Controlled Release. 10 年 2023 月 XNUMX 日)。クレジット
大沼はるの、佐藤祐介、原島秀吉。制御放出のジャーナル。 10 年 2023 月 XNUMX 日

要約：
脂質ナノ粒子は、CRISPR-Cas9 をカプセル化してマウスの細胞に送達するために使用されており、標的タンパク質の発現をノックダウンするのに非常に効果的でした。

遺伝子治療に高い効果を発揮する脂質ナノ粒子

北海道、日本 | 投稿日: 3 年 2023 月 XNUMX 日

遺伝子治療は、遺伝子変異によって引き起こされるさまざまな疾患の潜在的な治療法です。それは多様で熱心な研究の分野でしたが、歴史的に、遺伝子治療を使用して治療された患者はごくわずかであり、治癒した患者はまだ少数です. 9 年に登場した CRISPR-Cas2012 と呼ばれる遺伝子改変技術は、遺伝子治療だけでなく、生物学全体にも革命をもたらし、最近、人間のいくつかの疾患の治療のための臨床試験に入りました。

北海道大学の小沼晴乃、佐藤祐介、原島英義は、脂質ナノ粒子 (LNP) に基づく CRISPR-Cas9 の新しい送達システムを開発しました。これにより、in vivo 遺伝子治療の効率が大幅に向上する可能性があります。彼らの調査結果は Journal of Controlled Release に掲載されました。

「遺伝子治療で疾患を治療するには、大まかにXNUMXつの方法があります」と佐藤氏は説明した。患者が自分の体の細胞を変える。安全で効果的な in vivo 治療は、患者や医療提供者にとって簡単なプロセスであるため、遺伝子治療の究極の願望です。 LNP は、そのような治療法を安全かつ効果的に提供する手段として機能することができます。」

CRISPR-Cas9 は、Cas9 タンパク質とガイド RNA で構成される大きな分子で構成されています。ガイド RNA は特定の相補的な DNA 配列に結合し、Cas9 タンパク質がその配列を切断して、改変できるようにします。ガイド RNA は、変更する特定の DNA シーケンスをターゲットに変更できます。

「以前の研究では、ssODN と呼ばれる追加の DNA 分子が、CRISPR-Cas9 分子が LNP (CRISPR-LNP) に確実にロードされることを発見しました」と原島氏は説明しました。「この研究でも ssODN を使用しましたが、ガイド RNA の機能を阻害しないように慎重に設計されています。」

トランスサイレチンと呼ばれるタンパク質の発現を標的とするガイド RNA を使用して、マウスモデルにおける CRISPR-LNP の有効性を評価しました。室温でガイド RNA から解離した ssODN を含む CRISPR-LNP は、血清トランスサイレチンの減少に最も効果的でした。80 日間隔で XNUMX 回連続投与すると、XNUMX% 減少しました。

「私たちは、ターゲット位置での CRISPR-Cas9 のロードとリリースを確実にする最適な ssODN 配列親和性を実証しました。そして、このシステムを使用して細胞を生体内で編集できることを確認しました」と大沼氏は締めくくりました。「私たちはssODNの設計を改善し、送達の有効性を高めるために最適な脂質製剤を開発し続けます。」

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ソヘイル・キーガン・ピント
北海道大学
オフィス：+ 81-11-706-2186

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