軌道治療薬への投資

軌道治療薬への投資

タイムスタンプ：26年2023月3日49:XNUMX
ソースノード： 2611685

「タンパク質が遺伝子上で直接合成されないという事実は、遺伝子から遺伝情報を不安定な中間体の形で受け取る中間情報担体の存在を必要とします…特別なタイプの RNA 分子、または「メッセンジャー RNA」です。」 

– ブレナー、ジェイコブソン、メセルソンら、 自然、1961

COVID のパンデミックが発生したとき、命を救う mRNA ワクチンが突然世界的な注目を集めました。 しかし、自然界の効率的で洗練された生物学的「情報媒体」である RNA を患者の利益のために使用するという概念は、何十年にもわたって科学者を魅了し、謙虚にさせてきました。 原則として、RNA 医薬品は、患者の体内のあらゆる細胞を、私たちが選択したタンパク質生産工場に変えることができます。 RNA は、私たちの免疫システムを訓練したり、不足しているタンパク質を置き換えたり、細胞を再プログラムしたり、遺伝子エディターを導入したりするために使用できます。 RNA 医薬品は、プログラム可能で、個人化可能で、もちろん可能です。 記録的な速さで「印刷」.

近年、多くの学術研究機関、バイオテクノロジー企業、および学際的なチームの間で、RNA 治療の分野で目覚ましい進歩が見られました。 第一世代の RNA 医薬品は、大規模な RNA 合成、脂質二重層を通過する送達、RNA 分解酵素からの保護、免疫原性の回避など、一連の存続に関わるリスクを排除していました。 12億回以上の投与 COVID-19 mRNA ワクチンのうち、現在 184 か国で投与されているもの。 Katalin Karikó と Drew Weissman (Orbital Therapeutics の共同創設者) は、 2021年ラスカー賞 免疫活性化を回避し、タンパク質生産効率を改善する mRNA 修飾の発見。 RNA 医薬品の分野は現在、 ルネサンス.

どの分野でも基本的な技術のブレークスルーに続いてよくあることですが、現在、RNA 医薬品のイノベーションのペースはさらに加速しています。 (他の例として、IBM 後の PC 市場、Genentech が組換え DNA の使用を開拓した後のバイオテクノロジー分野、最初の承認に向けて CHOP/Spark で行われた作業に続く AAV 遺伝子治療の分野、または最近では、遺伝子治療の分野を考えてみてください。 OpenAI が GPT-4 を立ち上げた後、ジェネレーティブ AI アプリケーションを開発しているスタートアップ.) 専用センター RNA 生物学および治療学向け。 RNA ベースのモダリティに対するバイオ医薬品の R&D 投資は、 増加する、そして RNA に関する深い専門知識を持つ有能な科学者のプールが急速に拡大しています。 規制当局が RNA 医薬品に精通していることも、さらなるスピードを促進する態勢にある。 これらはすべて、スタートアップの創業者、特にその分野で独創的なイノベーターであった人にとって特別な追い風です。

どの分野でも基本的な技術のブレークスルーに続いてよくあることですが、現在、RNA 医薬品のイノベーションのペースはさらに加速しています。 さえずるするにはクリック

CEOのPino Ciaramellaが率いるOrbital Therapeuticsに入ります。 ピノはその例外的な例です 創業社長 (私たちがバックアップしたいプロフィールです!) バイオテクノロジーの分野で、彼の専門知識により、会社は隅々まで見通すことができ、Ben Horowitz が「知識ピラミッド」と呼ぶものを構築することができます (詳細については、リンクされたブログ投稿を参照してください)。 Orbital を共同設立する前、Pino は Beam Therapeutics (Orbital の戦略的パートナーであり、RNA 機能の豊富なベンチを持つ会社でもあります。Beam では、ベース エディターは mRNA として細胞に導入されます!) で CSO を務めていました。 それ以前は、モデルナの感染症部門の CSO であり、同社の最初の mRNA ワクチン パイプラインと最初の IND 申請を率いていました。 Pino と知り合うにつれ、Orbital を支援する必要があることがわかりました。彼は戦略において科学第一であり、製品に非常に重点を置いていますが、データ サイエンスを活用する初の RNA テクノロジー プラットフォームを構築するという野心的な目標も持っています。あらゆる段階での自動化。 私たちの経験では、これはまれな特性の組み合わせです。

Orbital は、すでに知られていることを利用するだけでなく、RNA ベースの治療法をインパクトのあるものにし、世界中のより多くの患者が利用できるようにするために緊急に革新を行っています。 これを行うために、同社は、耐久性の延長（頻繁な再投与なしに新しいアプリケーションのロックを解除する必要がある）、免疫原性の制御など、この分野で最も困難な未解決の課題のいくつかを解決できるコアテクノロジーをもたらす優れた創設者のグループを集めました。 、および新規細胞型アクセスの達成 (特に肝外組織送達)。

Orbital は、すでに知られていることを利用するだけでなく、RNA ベースの治療法をインパクトのあるものにし、世界中のより多くの患者が利用できるようにするために緊急に革新を行っています。 さえずるするにはクリック

私たちは何人かのアカデミックな創設者を知っています (そして以前にも支援しました!)。実際、私たちは CircBio のシード投資家でもありました。 取得. 私たちは、チームが重要な目標、つまりスクリーンに合わせて構築されたモジュール式の高スループット プラットフォームにもたらす反復的なエンジニアリングの考え方を深く尊重します。 合成環状RNA Orbital の共同創設者である Howard Chang のスタンフォード ラボでの耐久性の向上は、その美しい例です。 の表紙で最近認められた ネイチャー·バイオテクノロジー （下に示された！）. RNA 構造から制御配列、送達媒体、製造に至るまで、RNA 医薬品のすべての部分は、スクリーニング、機械学習、および設計の最適化に適しており、新しい臨床応用を解き放つために必要な治療特性を正確に調整することができます。 . これらは信じられないほどエキサイティングなセットです 工学生物学 取り組む課題。

Orbital の創設チームや投資家シンジケートと協力し、同社の取締役会のメンバーを務めることは、非常に光栄なことです。 RNA 医薬品の未来を構築するという使命に興奮している場合は、 私たちの軌道に加わる!

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