Blockchain

Gain Therapeutics משיגה פריצת דרך יוצאת דופן בחקר מחלת פרקינסון

Gain Therapeutics, Inc. (נאסד"ק: GANX), חברת ביוטכנולוגיה פורצת דרך המתמחה בטיפולי מולקולות קטנות אלוסטריות חדשניות, עשתה צעדים משמעותיים במאבק נגד מחלת פרקינסון (PD). המועמד המוביל לתרופה של החברה, GT-02287, הוכיח פוטנציאל יוצא דופן בהפחתת ההשפעות של מחלת פרקינסון בשני מודלים פרה-קליניים נפרדים של המחלה. ממצאים אלו מצביעים על כך של-GT-02287 יש את היכולת להקל על הפתולוגיה של מחלת פרקינסון ולשפר את התפקוד המוטורי.

גולת הכותרת הבולטת היא הפחתה משמעותית של רמות שרשרת הנוירופילאמנט הקלה (NfL) בפלזמה, סמן ביולוגי מתפתח לניוון עצבי. התקדמות זו הוכחה במודל עכבר של GBA1-PD, תגלית שיכולה להיות בעלת השלכות מרחיקות לכת על הבנת מצבים נוירודגנרטיביים.

ממצאים פורצי דרך אלה הוצגו בקונגרס הבינלאומי של מחלת פרקינסון והפרעות תנועה®, שנערך בקופנהגן, דנמרק בין ה-27 ל-31 באוגוסט, 2023.

ד"ר ג'ואן טיילור, סגנית נשיא בכירה למחקר ב-Gain, הביעה את התרגשותה וקבעה, "הנתונים מהמודלים הפרה-קליניים הללו מדגישים את הפוטנציאל של GT-02287 כמווסת אלוסטרי אוראלי של GCase. שיקום התפקוד האנזימטי והפחתה בפתולוגיות הקשורות למחלת פרקינסון הם אינדיקטורים מבטיחים. בנוסף, ההפחתה המשמעותית ברמות NfL בפלזמה, סמן ביולוגי מרכזי של ניוון עצבי, טומנת בחובה הבטחה לניסויים קליניים עתידיים."

חשיבות מובהקת היא הירידה המשמעותית ברמות ה-NfL בפלזמה שנצפתה במודל GBA1-PD, המעידה על התקדמות פוטנציאלית בהערכת ניוון עצבי. הפוסטר השני, "GT-02287, רגולטור אלוסטרי ממוקד חודר מוח", המתוכנן ל-30 באוגוסט, יעמיק בהשפעה של GT-02287 על מודל חיה PD, ויציג את הפוטנציאל שלו לשחזר את תפקוד החלבון ולנטרל השפעות נוירוטוקסיות.

מתיאס אלדר, מנכ"ל Gain Therapeutics, הדגיש את המשמעות של תוצאות אלו. הוא הצהיר, "הנתונים משני הכרזות מגבשים את הפוטנציאל של GT-02287 לשחזר את תפקוד החלבון של GCase, להגן מפני ההשפעה הנוירולוגית של מחלת פרקינסון ולהפחית ניוון עצבי, כפי שצוין על ידי הסמן הביולוגי המתהווה NfL. ממצאים משכנעים אלה סוללים את הדרך לניסויים קליניים שלב 1 עם GT-02287, המסמנים צעד מרכזי לקראת קידום טיפול פורץ דרך למחלת פרקינסון GBA1." ההישגים של Gain Therapeutics מדגישים את תפקידה המרכזי בעיצוב הנוף של המחקר והטיפול במחלת פרקינסון.

GAIN Therapeutics:

https://www.gaintherapeutics.com/
https://www.marketscreener.com/quote/stock/GAIN-THERAPEUTICS-INC-120780704/

#CKPT #SKYE #LVTX

הערת זהירות לגבי הצהרות צופות פני עתיד

הודעה לעיתונות זו מכילה "הצהרות צופות פני עתיד" במשמעות ה-Private Securities Litigation Reform Act משנת 1995. כל ההצהרות בהודעה לעיתונות זו מלבד הצהרות של עובדות היסטוריות הן "הצהרות צופות פני עתיד". במקרים מסוימים, אתה יכול לזהות הצהרות אלה על ידי מילים צופות פני עתיד כגון "עשוי", "אולי", "ירצה", "צריך", "לצפות", "לתכנן", "לצפות", "להאמין", "להעריך". ," "לחזות", "מטרה", "להתכוון", "לחפש", "פוטנציאל" או "להמשיך", השלילי של מונחים אלה ווריאציות של מילים אלה או ביטויים דומים שנועדו לזהות הצהרות צופות פני עתיד, למרות לא כל ההצהרות צופות פני עתיד מכילות את המילים הללו. הצהרות צופות פני עתיד בהודעה לעיתונות זו כוללות, בין היתר, הצהרות לגבי: תצפיות החברה המבוססות על הנתונים הפרה-קליניים המדווחים; ציפיות החברה לגבי עיתוי התחלת תוכנית קלינית שלב 1 עבור GT-02287 למחלת פרקינסון GBA1; והיתרונות הטיפוליים והקליניים הפוטנציאליים של GT-02287 לטיפול במחלת פרקינסון GBA1.

הצהרות צופות פני עתיד אלו מבוססות על הציפיות וההנחות של החברה נכון לתאריך הודעה לעיתונות זו. כל אחת מהצהרות צופות פני עתיד אלה כרוכה בסיכונים ואי ודאויות שעלולים לגרום לתוכניות הפיתוח הפרה-קליניות והעתידיות של החברה, לתוצאות או לביצועים העתידיים להיות שונים באופן מהותי מאלה המובעים או משתמעים מההצהרות הצופות פני עתיד. הצהרות אלו אינן עובדות היסטוריות אלא מייצגות את האמונה של החברה לגבי תוצאות עתידיות, שרבות מהן, מטבען, אינן ודאות מטבען ומחוץ לשליטתה של החברה.

גורמים רבים עשויים לגרום להבדלים בין הציפיות הנוכחיות לתוצאות בפועל, כולל הסיכון שתצפיות ממחקרים פרה-קליניים אינן מעידות או מנבאות תוצאות בניסויים קליניים; נתוני בטיחות או יעילות בלתי צפויים שנצפו במהלך מחקרים פרה-קליניים או ניסויים קליניים, הפעלת אתר ניסויים קליניים או שיעורי ההרשמה נמוכים מהצפוי; ההשפעות של הסביבה שלאחר ה-COVID-19 ותנאים גלובליים ומקרו-כלכליים אחרים על עסקי החברה; מצבה הפיננסי של החברה; שינויים בתחרות הצפויה או הקיימת; שינויים בסביבה הרגולטורית; אי הוודאות והתזמון של תהליך האישור הרגולטורי; וליטיגציה בלתי צפויה או מחלוקות אחרות. גורמים אחרים שעשויים לגרום לתוצאות בפועל של החברה להיות שונות מאלו המובעות או משתמעות בהצהרות צופות פני עתיד בהודעה לעיתונות זו מזוהים בסעיף שכותרתו "גורמי סיכון", בדוח השנתי של החברה בטופס 10-K שהוגש ל- הרשות לניירות ערך ב-23 במרץ 2023 ושאר המסמכים שלה שהוגשו לאחר מכן לרשות ניירות ערך או נמסרו מעת לעת.

כל ההצהרות צופות פני עתיד הכלולות בהודעה לעיתונות זו מדברות רק לתאריך שבו הן נאמרו. החברה אינה מתחייבת לעדכן הצהרות כאמור על מנת לשקף אירועים המתרחשים או נסיבות הקיימות לאחר התאריך בו נעשו, למעט כנדרש על פי חוק.

מקור:

MDM ברחבי העולם: https://www.mdmworldwide.com/
איש קשר: דוד זזוף dzazoff@mdmworldwide.com

MDM ברחבי העולם
264 W 40th St
ניו יורק NY 10018