ננו-חלקיקי ליפידים יעילים מאוד בטיפול גנטי

הועלה מחדש על ידי אפלטון

עוקב: 0

עמוד הבית > חדשות ועדכונים > חלקיקי ליפידים יעילים ביותר בריפוי גנטי

ה- RNP-ssODN נועד להבטיח שמולקולת CRISPR-Cas9 מובלעת על ידי ה-LNP. ברגע שנכנסים לתאים, ה-ssODN מתנתק ו-CRISPR-Cas9 יכול לבצע את השפעתו. (Haruno Onuma, Yusuke Sato, Hideyoshi Harashima. Journal of Controlled Release. 10 בפברואר 2023). אַשׁרַאי
Haruno Onuma, Yusuke Sato, Hideyoshi Harashima. כתב עת לשחרור מבוקר. 10 בפברואר 2023

תקציר:
ננו-חלקיקי ליפידים שימשו כדי לעטוף את CRISPR-Cas9 ולהעביר אותו לתאים בעכברים, שם הוא היה יעיל מאוד בהורדת ביטוי של חלבון מטרה.

ננו-חלקיקי שומנים יעילים ביותר בריפוי גנטי

הוקאידו, יפן | פורסם ב-3 במרץ, 2023

ריפוי גנטי הוא אמצעי טיפול פוטנציאלי למגוון רחב של מחלות הנגרמות על ידי מוטציות גנטיות. אמנם זה היה תחום של מחקר מגוון ואינטנסיבי, אך היסטורית, רק מעט מאוד חולים טופלו באמצעות ריפוי גנטי - ופחות עדיין נרפאו. הופעתה של טכניקת השינוי הגנטי המכונה CRISPR-Cas9 בשנת 2012 חוללה מהפכה בטיפול הגנטי - כמו גם בביולוגיה בכללותה - והיא נכנסה לאחרונה לניסויים קליניים לטיפול בכמה מחלות בבני אדם.

Haruno Onuma, Yusuke Sato ו-Hideyoshi Harashima מאוניברסיטת הוקאידו פיתחו מערכת מסירה חדשה עבור CRISPR-Cas9, המבוססת על ננו-חלקיקים שומנים (LNPs), שיכולה להגביר מאוד את היעילות של טיפול גנטי in vivo. הממצאים שלהם פורסמו בכתב העת Journal of Controlled Release.

"בגדול ישנן שתי דרכים לטיפול במחלות באמצעות ריפוי גנטי", הסביר סאטו, "ex vivo, כאשר התאים נתונים לשינויים הרצויים במעבדה ואז מוחדרים לחולה, וב-in vivo, שם הטיפול ניתן ל- למטופל לשנות את התאים בגופו. טיפול בטוח ויעיל in vivo הוא השאיפה האולטימטיבית של ריפוי גנטי, שכן זה יהיה תהליך פשוט עבור מטופלים וספקי שירותי בריאות. LNPs יכולים לתפקד ככלי לאספקה בטוחה ויעילה של טיפולים כאלה."

CRISPR-Cas9 מורכב ממולקולה גדולה המורכבת מחלבון Cas9 ו-RNA מנחה. ה-RNA המדריך נקשר לרצף DNA ספציפי ומשלים, וחלבון Cas9 חותך את הרצף הזה, ומאפשר לשנות אותו. ניתן לשנות את ה-RNA המדריך כדי לכוון לרצפי DNA ספציפיים שיש לשנות.

"במחקר קודם, גילינו שמולקולות DNA נוספות, הנקראות ssODNs, מבטיחות שמולקולת CRISPR-Cas9 נטענת לתוך ה-LNPs (CRISPR-LNPs)", הבהיר הראשימה. "במחקר הזה, השתמשנו שוב ב-ssODNs, אבל הם תוכננו בקפידה כך שהם לא יעכבו את תפקוד ה-RNA המדריך."

תוך שימוש ב-RNA מדריך המכוון לביטוי של חלבון בשם טרנסטירטין, הם העריכו את היעילות של ה-CRISPR-LNPs במודלים של עכברים. CRISPR-LNPs עם ssODNs שהתנתקו מה-RNA המדריך בטמפרטורת החדר היו היעילים ביותר בהפחתת הטרנסטיריטין בסרום: שתי מנות רצופות, בהפרש של יום אחד, הפחיתו אותו ב-80%.

"הדגמנו את הזיקה האופטימלית לרצף ssODN שמבטיחה את הטעינה והשחרור של CRISPR-Cas9 במיקום היעד; ושהמערכת הזו יכולה לשמש לעריכת תאים in vivo", סיכמה אונומה. "נמשיך לשפר את העיצוב של ssODNs, כמו גם לפתח פורמולציות שומנים אופטימליות כדי להגביר את יעילות הלידה."

####

לקבלת מידע נוסף, לחץ על כאן

ליצירת קשר:
סוהיל קיגן פינטו
אוניברסיטה הוקאידו
משרד: +81-11-706-2186

זכויות יוצרים © אוניברסיטת הוקאידו

אם יש לך תגובה בבקשה צרו קשר שלנו.

מנפיקי מהדורות חדשות, לא 7th Wave, Inc. או Nanotechnology Now, אחראים בלעדית לדיוק התוכן.

הפוך: