L'articolo evidenzia gli aspetti relativi alle modalità di applicazione dell'analisi statistica nella valutazione dei dispositivi medici con indicazioni per la perdita di peso ed evidenzia inoltre i punti chiave relativi agli studi pediatrici.
Tabella dei contenuti
Il Food and Drug Administration (FDA o Agenzia), l'autorità di regolamentazione statunitense in materia di prodotti sanitari, ha pubblicato una bozza di documento guida dedicato ai dispositivi medici con indicazioni associate alla perdita di peso.
In particolare, il documento descrive in dettaglio lo studio clinico e le considerazioni sul rapporto rischi/benefici.
Una volta finalizzata, la guida fornirà una panoramica dei requisiti normativi applicabili stabiliti nel quadro giuridico esistente, nonché ulteriori chiarimenti e raccomandazioni che i produttori di dispositivi medici e le altre parti coinvolte dovranno prendere in considerazione al fine di garantirne la conformità.
Allo stesso tempo, le disposizioni delle linee guida non sono vincolanti nella loro natura giuridica, né sono destinate a introdurre nuove regole o imporre nuovi obblighi.
Inoltre, l'autorità afferma esplicitamente che potrebbe essere applicato un approccio alternativo, a condizione che tale approccio sia conforme alla legislazione sottostante e sia stato concordato in anticipo con l'autorità.
Considerazioni sull'analisi statistica
Innanzitutto, l’autorità descrive l’approccio da applicare nel determinare la dimensione adeguata del campione.
Secondo le linee guida, per gli studi primari, si consiglia di includere endpoint di efficacia co-primari, che dovrebbero essere associati a un margine di superiorità specificato per la percentuale di perdita di peso corporeo totale e a un obiettivo di prestazione per il tasso di risposta.
Il conteggio dei pazienti dovrebbe tenere conto degli abbandoni previsti, ma dovrebbero essere inclusi ulteriori partecipanti per valutare la sicurezza del dispositivo nelle presentazioni pre-commercializzazione.
Tutti i calcoli dovrebbero essere eseguiti su test di significatività bilaterale a un livello del 5%, con una potenza minima dell'80%.
Le dimensioni dell’effetto utilizzate dovrebbero riflettere differenze clinicamente significative.
Per quanto riguarda i metodi di analisi, la FDA afferma che gli endpoint dovrebbero essere esaminati utilizzando la popolazione intent-to-treat (ITT).
Ciò include tutti i pazienti registrati e randomizzati nello studio, indipendentemente dal fatto che abbiano ricevuto o meno il trattamento assegnato.
L'analisi % TBWL deve utilizzare l'analisi della varianza (ANOVA) o l'analisi della covarianza (ANCOVA), utilizzando il peso iniziale come covariata del modello.
Per confrontare i tassi di risposta tra i gruppi di trattamento, devono essere applicate tecniche statistiche appropriate per i dati categorici.
Le parti responsabili delle indagini sono inoltre incoraggiate a includere un'analisi di sensibilità e un'analisi del punto critico per i fattori di risposta binari.
È inoltre necessario regolamentare gli errori di tipo I negli endpoint secondari significativi di efficacia.
Punti chiave
Per quanto riguarda i dati mancanti, l’autorità sottolinea inoltre l’importanza di:
- Riduzione dei dati mancanti
Ci si aspetta che le parti responsabili dell'indagine descrivano come monitoreranno e ridurranno al minimo gli abbandoni.
I metodi potrebbero includere attività di monitoraggio, incentivi, promemoria per controlli programmati e sforzi per contattare i pazienti assenti. - Documentare le ragioni dell'assenza
Dovrebbero essere adottate misure per annotare i motivi degli appuntamenti mancati o degli abbandoni, come complicazioni, insoddisfazione per il dispositivo o trasferimenti. - Gestione dei dati dell'endpoint primario mancanti
Per una vera analisi ITT, le misurazioni del peso corporeo dovrebbero essere acquisite per i pazienti che escono prematuramente dagli studi.
Se ciò non è fattibile, dovrebbero essere effettuate analisi di sensibilità per gestire i dati mancanti. - Analisi di sensibilità
L'autorità incoraggia l'uso di strategie di imputazione per determinare l'effetto dell'abbandono scolastico. L'imputazione multipla è incoraggiata quando i dati mancanti sembrano casuali.
Se un abbandono è dovuto a eventi avversi o inefficacia del dispositivo, “esito clinico sfavorevole” dovrebbe essere la scelta di imputazione per tali dati mancanti.
Oltre ai punti chiave sopra delineati, l’autorità raccomanda anche di condurre analisi basate su genere, sesso, razza ed etnia. Inoltre, per gli studi internazionali, si consiglia un'analisi di sottogruppi statunitensi.
Studi pediatrici
Un altro aspetto importante affrontato nella guida riguarda gli studi pediatrici. A questo proposito, l’autorità riconosce che le sperimentazioni cliniche sui bambini presentano sfide uniche, come le preoccupazioni etiche legate allo studio delle popolazioni vulnerabili e i potenziali effetti dei dispositivi medici sulla crescita.
Secondo le linee guida della FDA, chiunque abbia meno di 22 anni è considerato pediatrico per gli studi sui dispositivi medici.
Il crescente numero di bambini in sovrappeso sottolinea la necessità di trattamenti efficaci.
La FDA è aperta a progetti di studi clinici basati sul rischio per dispositivi dimagranti per adolescenti e valuterà i benefici rispetto ai rischi per questi partecipanti.
Per classificare i pazienti pediatrici in base al peso, si consiglia di utilizzare le definizioni del Centro nazionale per le statistiche sanitarie del CDC statunitense e dell'American Heart Association.
Sono state sviluppate diverse raccomandazioni riguardanti gli studi clinici pediatrici, tenendo conto dei risultati della riunione del comitato consultivo pediatrico della FDA del 2005 e delle opinioni di esperti esterni:
- Generalmente i dispositivi non dovrebbero essere testati sui bambini a meno che non vi siano prove sufficienti che indichino un rischio minimo ad essi associato.
Se il dispositivo viene impiantato in modo permanente, dovrebbero esserci dati sufficienti che ne dimostrino i benefici per l’uso pediatrico.
Altre fonti di dati, come gli studi sugli animali, potrebbero talvolta sostituire o ridurre la necessità di dati preliminari sui gruppi di età più anziani. - Per gli impianti permanenti, i rischi associati alla loro rimozione dovrebbero essere chiaramente definiti.
- Per questi studi clinici dovrebbero essere presi in considerazione solo i bambini che non sono riusciti a raggiungere gli obiettivi di perdita di peso con cambiamenti nello stile di vita.
- Gli studi clinici dovrebbero includere un periodo iniziale per una migliore comprensione del paziente e la documentazione dei fallimenti terapeutici.
- La FDA valuterà il profilo di rischio del dispositivo per la popolazione target negli studi clinici pediatrici.
- Una durata dello studio inferiore a 12 mesi non è adatta per dispositivi permanenti nei bambini.
- Si dovrebbe prendere in considerazione l’inclusione di condizioni legate all’obesità, come l’apnea ostruttiva del sonno, il prediabete e l’iperlipidemia, tra gli altri.
- Dovrebbero essere definiti criteri di esclusione, inclusi i pazienti con condizioni psichiatriche non controllate, quelli non disposti a cambiare comportamento o quelli con complicazioni anatomiche.
Oltre a quanto sopra, la maturità e le condizioni psicosociali dei potenziali partecipanti dovrebbero essere valutate da uno specialista in psicologia qualificato.
Dovrebbero essere esperti nell’affrontare argomenti come problemi di salute mentale, bullismo, disponibilità al cambiamento e preoccupazioni correlate.
Conclusione
In sintesi, la presente guida della FDA descrive i metodi specifici da utilizzare nel valutare l’effettiva efficacia dei dispositivi medici con indicazioni di perdita di peso.
Il documento delinea inoltre le considerazioni chiave relative agli studi pediatrici in base alle specificità del coinvolgimento dei partecipanti allo studio appartenenti a un gruppo vulnerabile.
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- Fonte: https://www.regdesk.co/fda-guidance-on-considerations-for-weight-loss-devices-statistical-analysis-and-pediatric-studies/
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