Bozza di guida della FDA sugli studi clinici nello sviluppo di prodotti neonatali: panoramica

Sommario

La Food and Drug Administration (FDA o l'Agenzia), l'autorità di regolamentazione statunitense in materia di prodotti sanitari, ha pubblicato una bozza documento di orientamento dedicato a considerazioni per studi clinici a lungo termine sulla sicurezza dello sviluppo neurologico nello sviluppo di prodotti neonatali. Una volta finalizzata, la guida fornirà ulteriori chiarimenti in merito ai requisiti normativi applicabili, nonché raccomandazioni che i produttori di dispositivi medici e le altre parti coinvolte devono prendere in considerazione al fine di garantirne la conformità. Allo stesso tempo, i documenti guida della FDA non sono vincolanti nella loro natura giuridica, né intendono introdurre nuove regole o imporre nuovi obblighi. Inoltre, l'autorità afferma esplicitamente che potrebbe essere applicato un approccio alternativo, a condizione che tale approccio sia in linea con la legislazione esistente e sia stato concordato in anticipo con l'autorità. La presente bozza di orientamento è pubblicata per commenti pubblici: l'autorità incoraggia i rappresentanti dell'industria a fornire i loro feedback e suggerimenti che saranno presi in considerazione in seguito dall'autorità. 

Contesto normativo 

Secondo il documento, è destinato a fornire un quadro per considerare se e quale tipo di valutazioni neurologiche, sensoriali e di sviluppo a lungo termine potrebbero essere utili per supportare una determinazione della sicurezza di un farmaco, prodotto biologico o dispositivo per l'uso nei neonati e, in tal caso, quali domini di neurosviluppo può essere più applicabile. Allo stesso tempo, l'autorità afferma anche che le questioni relative all'efficacia o alla valutazione dell'efficacia degli agenti neuroprotettivi non rientrano nell'ambito della presente guida, mentre si concentra principalmente sulla valutazione a lungo termine della sicurezza dello sviluppo neurologico. Il documento inoltre non copre gli aspetti relativi alla tossicità e alla relativa valutazione, anche se questi aspetti sono importanti nel contesto dello sviluppo del prodotto neonatale. Per quanto riguarda i dettagli della pianificazione delle sperimentazioni cliniche nei neonati e nei pazienti pediatrici, l'autorità rimanda agli appositi documenti di orientamento dedicati a tali questioni, dal momento che alcuni degli aspetti relativi a tali studi non sono trattati nella guida. Si afferma inoltre esplicitamente che il documento non fornisce raccomandazioni in merito a valutazioni di sicurezza neonatale o pediatrica a seguito di studi condotti durante la gravidanza. 

Come spiegato dalla FDA, l'attuale quadro normativo per i prodotti neonatali e pediatrici è stabilito dal Best Pharmaceuticals for Children Act (BPCA) e dal Pediatric Research Equity Act (PREA) come introdotto nel Food and Drug Administration Safety and Innovation Act (FDASIA ). 

considerazioni speciali 

In primo luogo, l'autorità afferma che la sicurezza e la corretta performance dei prodotti destinati ad essere utilizzati nei neonati sono di vitale importanza poiché questo è un periodo di crescita e sviluppo critici. Pertanto, le valutazioni periodiche a breve termine solitamente condotte per i prodotti destinati ai pazienti adulti non sono sufficientemente efficaci nell'affrontare le questioni relative all'uso nei neonati a causa dei potenziali effetti latenti. Allo stesso tempo, la FDA riconosce che in precedenza la maggior parte dei prodotti utilizzati per i neonati non erano stati approvati specificamente per l'uso in questa categoria di pazienti, quindi mancavano di una corretta valutazione degli effetti a lungo termine. 

In conformità con la guida, le parti coinvolte nello sviluppo di prodotti neonatali dovrebbero prestare particolare attenzione ai potenziali effetti a breve e lungo termine della rispettiva terapia, indipendentemente dal fatto che la tecnologia utilizzata sia completamente nuova o sia stata precedentemente utilizzata per altri gruppi di pazienti. A volte il miglioramento a breve termine derivante dalla terapia potrebbe essere seguito da un danno inaspettato a lungo termine, pertanto è necessaria la corretta valutazione dei potenziali rischi a lungo termine. Per quanto riguarda quest'ultimo, l'autorità lo menziona sebbene non esista una definizione universale di "lungo termine", ai fini di questa guida, l'intervallo di tempo può essere generalmente considerato come almeno 2 anni di età o in un momento in cui i parametri clinici rilevanti dello sviluppo neurologico possono essere ragionevolmente valutati.

In base alla regola generale, è importante garantire che tutti i prodotti destinati all'uso nei neonati siano sottoposti a una valutazione rigorosa che affronti gli aspetti relativi al dosaggio, all'efficacia o all'efficacia, nonché alla sicurezza generale per il suddetto gruppo di pazienti . Alcuni degli aspetti da prendere in considerazione nel contesto di tali valutazioni sono unici per la suddetta popolazione di pazienti, pertanto è necessario un approccio speciale. A questo proposito, dovrebbero essere condotti studi first-in-human al fine di garantire un'adeguata valutazione di questi aspetti e anche per dimostrare la sicurezza neurologica, sensoriale e dello sviluppo a lungo termine. L'autorità lo menziona i neonati dovrebbero anche essere arruolati in studi clinici per prodotti medici e strumenti diagnostici inizialmente sviluppati per indicazioni in altre popolazioni che saranno utilizzati per i neonati; l'inclusione di neonati in tali studi può essere utile per stabilire il disegno, la sicurezza e l'efficacia o l'efficacia, e questi studi possono anche giustificare valutazioni di sicurezza a lungo termine. 

In sintesi, la presente guida della FDA evidenzia i punti chiave da considerare rispetto ai medicinali destinati ad essere utilizzati nei neonati al fine di garantire la sicurezza in una prospettiva a lungo termine. Il documento delinea i limiti dell'utilizzo di un approccio generale a causa delle specificità di tale categoria di pazienti e descrive il modo in cui questi rischi specifici potrebbero essere affrontati. 

Fonte:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-long-term-clinical-neurodevelopmental-safety-studies-neonatal-product-development

Come può aiutare RegDesk?

RegDesk è un sistema olistico di gestione delle informazioni normative che fornisce alle aziende di dispositivi medici e farmaceutiche intelligence normativa per oltre 120 mercati in tutto il mondo. Può aiutarti a preparare e pubblicare applicazioni globali, gestire gli standard, eseguire valutazioni delle modifiche e ottenere avvisi in tempo reale sulle modifiche normative attraverso una piattaforma centralizzata. I nostri clienti hanno anche accesso alla nostra rete di oltre 4000 esperti di conformità in tutto il mondo per ottenere la verifica su questioni critiche. L'espansione globale non è mai stata così semplice.