Nanoparticelle lipidiche altamente efficaci nella terapia genica

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L'RNP-ssODN è progettato per garantire che la molecola CRISPR-Cas9 sia incapsulata dall'LNP. Una volta all'interno delle cellule, l'ssODN si dissocia e CRISPR-Cas9 può svolgere il suo effetto. (Haruno Onuma, Yusuke Sato, Hideyoshi Harashima. Journal of Controlled Release. 10 febbraio 2023). CREDITO
Haruno Onuma, Yusuke Sato, Hideyoshi Harashima. Giornale di rilascio controllato. 10 febbraio 2023

Abstract:
Le nanoparticelle lipidiche sono state utilizzate per incapsulare CRISPR-Cas9 e consegnarlo alle cellule nei topi, dove è stato altamente efficace nell'abbattere l'espressione di una proteina bersaglio.

Nanoparticelle lipidiche altamente efficaci nella terapia genica

Hokkaido, Giappone | Pubblicato il 3 marzo 2023

La terapia genica è una potenziale modalità di trattamento per un'ampia varietà di malattie causate da mutazioni genetiche. Sebbene sia stata un'area di ricerca diversificata e intensa, storicamente solo pochissimi pazienti sono stati trattati con la terapia genica e ancora meno sono stati curati. L'avvento della tecnica di modificazione genetica chiamata CRISPR-Cas9 nel 2012 ha rivoluzionato la terapia genica, così come la biologia nel suo insieme, ed è recentemente entrata negli studi clinici per il trattamento di alcune malattie nell'uomo.

Haruno Onuma, Yusuke Sato e Hideyoshi Harashima dell'Università di Hokkaido hanno sviluppato un nuovo sistema di rilascio per CRISPR-Cas9, basato su nanoparticelle lipidiche (LNP), che potrebbe aumentare notevolmente l'efficienza della terapia genica in vivo. I loro risultati sono stati pubblicati nel Journal of Controlled Release.

“Ci sono sostanzialmente due modi per curare le malattie con la terapia genica”, ha spiegato Sato, “ex vivo, dove le cellule sono sottoposte alle modifiche desiderate in laboratorio e poi introdotte nel paziente, e in vivo, dove il trattamento viene somministrato al paziente a cambiare le cellule del proprio corpo. Il trattamento in vivo sicuro ed efficace è l'aspirazione finale della terapia genica, in quanto sarebbe un processo semplice per i pazienti e gli operatori sanitari. Gli LNP possono fungere da veicolo per la somministrazione sicura ed efficace di tali terapie”.

CRISPR-Cas9 è costituito da una grande molecola composta dalla proteina Cas9 e dall'RNA guida. L'RNA guida si lega a una specifica sequenza di DNA complementare e la proteina Cas9 taglia quella sequenza, consentendone la modifica. L'RNA guida può essere alterato per mirare a specifiche sequenze di DNA da modificare.

"In uno studio precedente, abbiamo scoperto che ulteriori molecole di DNA, chiamate ssODN, assicurano che la molecola CRISPR-Cas9 venga caricata negli LNP (CRISPR-LNP)", ha chiarito Harashima. "In questo studio, abbiamo nuovamente utilizzato ssODN, ma sono stati progettati con cura in modo da non inibire la funzione dell'RNA guida".

Usando un RNA guida mirato all'espressione di una proteina chiamata transtiretina, hanno valutato l'efficacia dei CRISPR-LNP nei modelli murini. I CRISPR-LNP con ssODN che si sono dissociati dall'RNA guida a temperatura ambiente sono stati i più efficaci nel ridurre la transtiretina sierica: due dosi consecutive, a distanza di un giorno, l'hanno ridotta dell'80%.

“Abbiamo dimostrato l'affinità ottimale della sequenza ssODN che garantisce il caricamento e il rilascio di CRISPR-Cas9 nella posizione target; e che questo sistema può essere utilizzato per modificare le cellule in vivo", ha concluso Onuma. "Continueremo a migliorare la progettazione di ssODN, nonché a sviluppare formulazioni lipidiche ottimali per aumentare l'efficacia della consegna".

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Contatti:
Sohail Keegan Pinto
Hokkaido University
Ufficio: + 81-11-706-2186

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