RWD di Tiongkok: Pedoman Desain Studi dan Analisis Statistik Mendorong Hainan menjadi Pemimpin Dunia

RWD di Tiongkok: Pedoman Desain Studi dan Analisis Statistik Mendorong Hainan menjadi Pemimpin Dunia

Stempel Waktu: 23 Januari 2024 9:49
Node Sumber: 3083156

NMPA menerbitkan dokumen final “Pedoman Desain Studi Dunia Nyata dan Analisis Statistik Alat Kesehatan” pada tanggal 15 Januari 2024. Versi drafnya dirilis pada tanggal 28 September 2023.

Signifikansi Pedoman ini

Pedoman ini akan memfasilitasi produsen luar negeri untuk mengeksplorasi lebih jauh program percontohan Data Dunia Nyata Hainan.

Zona Percontohan Hainan Boao mengizinkan peralatan medis, IVD, obat-obatan yang tidak disetujui di luar negeri, dengan status urgensi klinis untuk digunakan di Tiongkok. Saat mengkomersialkan dan menjual produk mereka, produsen dapat mengumpulkan RWD melalui RWS di Hainan sebagai bukti klinis lokal di Tiongkok untuk mendukung persetujuan pendaftaran NMPA nasional mereka. Program khusus ini mungkin akan mempercepat akses pasar China mereka menjadi 4 bulan.

Pemerintah Hainan merilis “Peraturan tentang Penyelenggaraan Obat dan Alat Kesehatan Impor Penggunaan Mendesak di Zona Percontohan Wisata Medis Internasional Boao Lecheng di Pelabuhan Perdagangan Bebas Hainan” pada tanggal 28 Maret 2023. Dokumen tersebut menyatakan bahwa TIDAK memerlukan pengujian tipe lokal atau beban pembuktian yang signifikan sebagai persetujuan nasional.

Sorotan Pedoman

Dokumen Desain Studi dan Analisis Statistik menjelaskan berbagai jenis penelitian dunia nyata sebagai berikut:

Uji Coba Terkendali Acak Pragmatis (pRCT) dirancang untuk menilai hasil pengobatan di lingkungan layanan kesehatan nyata. Mereka menggunakan kelompok pengacakan dan kontrol untuk mengevaluasi efektivitas intervensi. pRCT memberikan bukti nyata berkualitas tinggi dan cocok untuk beragam populasi pasien dan skenario klinis.

Penelitian Observasional Dunia Nyata mencakup berbagai desain penelitian:

  • Desain Studi Deskriptif menggambarkan karakteristik atau kondisi kesehatan pasien tanpa menyimpulkan hubungan sebab akibat.
  • Desain Kelompok melacak hasil pada kelompok pasien yang berbeda berdasarkan penggunaan perangkat, dengan opsi prospektif dan retrospektif.
  • Kontrol Kasus dan Desain Turunan membandingkan pasien dengan dan tanpa penggunaan perangkat dan memasukkan studi kasus-kontrol dan kasus-kohort.
  • Data Dunia Nyata sebagai Kontrol Eksternal melibatkan penggunaan data dunia nyata sebagai kelompok kontrol, meskipun pedoman rinci masih kurang.

Dokumen tersebut menguraikan pertimbangan untuk merancang protokol penelitian dunia nyata:

  • Latar Belakang dan Tujuan: Menentukan latar belakang penelitian, tujuan, dan masalah keamanan dan efektivitas berdasarkan data yang ada.
  • Penilaian Kelayakan: Mengevaluasi kelayakan melakukan penelitian di dunia nyata, dengan mempertimbangkan ketersediaan data, kualitas, dan variabel perancu.
  • Pilih Desain Penelitian yang Sesuai: Memilih desain berdasarkan tujuan, apakah eksperimental atau observasional.
  • Diagram Alir Studi: Membuat diagram alur yang merinci proses penelitian, termasuk pemilihan pasien, intervensi, dan pemeriksaan.
  • Tentukan Populasi Studi: Mendefinisikan dengan jelas kriteria inklusi dan eksklusi untuk populasi penelitian.
  • Paparan Perangkat: Menilai bagaimana pasien terpapar pada perangkat, dengan mempertimbangkan potensi bias.
  • Grup Kontrol: Tentukan kelompok kontrol yang sesuai untuk studi observasional guna menyeimbangkan variabel perancu.
  • Ukuran Hasil: Menentukan ukuran hasil, termasuk tujuan, definisi, dan metode pengukurannya.
  • Pengumpulan Data: Mengembangkan formulir dan kamus pengumpulan data, menentukan sumber data, informasi berkualitas, dan metode keterkaitan.
  • Penyesuaian Variabel Perancus: Identifikasi variabel perancu dan sertakan/kecualikan variabel tersebut beserta alasannya.
  • Waktu Tindak Lanjut: Menentukan waktu tindak lanjut atau observasi pasien untuk menjawab pertanyaan penelitian secara memadai.
  • Ukuran Sampel dan Perhitungan Daya: Menghitung ukuran sampel dan kekuatan statistik, dengan mempertimbangkan berbagai faktor.

Hal ini juga menekankan pentingnya Pengendalian Mutu:

  • Kualitas Data: Mengevaluasi kualitas data dalam hal keterwakilan, kelengkapan, keakuratan, dan banyak lagi.
  • Risiko Bias: Menjelaskan langkah-langkah untuk mengendalikan risiko bias pada berbagai tahap, termasuk seleksi, informasi, dan bias perancu.
  • Penilaian Bias: Kenali berbagai jenis bias dan nilai arah serta besarnya.
  • Tinjauan Etis: Memastikan tinjauan etis dan persetujuan berdasarkan informasi mematuhi peraturan.

Perbandingan Dua Versi

Dibandingkan dengan versi draf, dokumen akhir menyebutkan “Menentukan Variabel Perancu yang Perlu Modifikasi” di bagian Analisis Statistik.

Dalam desain penelitian dunia nyata yang tidak diacak, mengidentifikasi variabel perancu sangat penting untuk mengendalikan bias. Tiga kriteria digunakan untuk mengidentifikasinya: suatu variabel mempunyai hubungan sebab akibat dengan hasil, dikaitkan dengan variabel pengelompokan (paparan), dan bukan merupakan variabel perantara dalam jalur sebab akibat. Pendekatan yang direkomendasikan melibatkan proses pemilihan variabel rasional berdasarkan pengetahuan profesional dan pengalaman klinis, dengan kolaborasi dengan pakar klinis dan statistik. Untuk variabel yang tidak pasti, disarankan melakukan analisis sensitivitas, memberikan alasan, dan data pendukung untuk inklusi/eksklusi. Pendekatan pemilihan variabel yang konservatif disarankan, menghindari variabel yang tidak terkait, dan mempertimbangkan masalah seperti multikolinearitas dan efek interaksi, yang divisualisasikan melalui Directed Acyclic Graphs (DAGs).

Untuk salinan pedoman dalam bahasa Inggris, silakan kirim email info@ChinaMedDvice.com. Kami mengenakan biaya nominal untuk terjemahan.

Lihat berita terbaru pada program Data Dunia Nyata Hainan.

Lihat pedoman komunikasi bekerja sama dengan pihak berwenang.

Lihat kami rekaman webinar tentang kebijakan Hainan.

Stempel Waktu:

Lebih dari Perangkat Med China