Gain Therapeutics, Inc. (Nasdaq : GANX), une société de biotechnologie pionnière spécialisée dans les thérapies allostériques innovantes à petites molécules, a réalisé des progrès significatifs dans la lutte contre la maladie de Parkinson (MP). Le principal médicament candidat de la Société, le GT-02287, a démontré un potentiel extraordinaire pour atténuer les effets de la maladie de Parkinson dans deux modèles précliniques distincts de la maladie. Ces résultats suggèrent que le GT-02287 a la capacité de soulager la pathologie de la maladie de Parkinson et d'améliorer la fonction motrice.
Un point marquant est la réduction substantielle des niveaux plasmatiques de chaînes légères de neurofilaments (NfL), un biomarqueur émergent de la neurodégénérescence. Cette avancée a été démontrée dans un modèle murin de GBA1-PD, une découverte qui pourrait avoir des implications considérables dans la compréhension des maladies neurodégénératives.
Ces découvertes révolutionnaires ont été présentées lors du Congrès international sur la maladie de Parkinson et les troubles du mouvement®, qui s'est tenu à Copenhague, au Danemark, du 27 au 31 août 2023.
Le Dr Joanne Taylor, vice-présidente principale de la recherche chez Gain, a exprimé son enthousiasme en déclarant : « Les données de ces modèles précliniques mettent en évidence le potentiel du GT-02287 en tant que régulateur allostérique oral de la GCase. La restauration de la fonction enzymatique et la réduction des pathologies liées à la maladie de Parkinson sont des indicateurs prometteurs. De plus, la réduction significative des taux plasmatiques de NfL, un biomarqueur clé de la neurodégénérescence, est prometteuse pour les futurs essais cliniques.
La diminution substantielle des taux plasmatiques de NfL observée dans le modèle GBA1-PD est d’une importance significative, ce qui signifie un progrès potentiel dans l’évaluation de la neurodégénérescence. La deuxième affiche, « GT-02287, un régulateur allostérique structurellement ciblé pénétrant dans le cerveau », prévue pour le 30 août, se penchera sur l'impact du GT-02287 sur un modèle animal de la maladie de Parkinson, démontrant son potentiel à restaurer la fonction des protéines et à contrecarrer les effets neurotoxiques.
Matthias Alder, PDG de Gain Therapeutics, a souligné l'importance de ces résultats. Il a déclaré : « Les données des deux affiches renforcent le potentiel du GT-02287 à restaurer la fonction de la protéine GCase, à protéger contre l'impact neurologique de la maladie de Parkinson et à réduire la neurodégénérescence, comme l'indique le biomarqueur émergent NfL. Ces résultats convaincants ouvrent la voie aux essais cliniques de phase 1 avec le GT-02287, marquant une étape cruciale vers l'avancement d'un traitement potentiellement révolutionnaire pour la maladie de Parkinson GBA1. Les réalisations de Gain Therapeutics soulignent son rôle central dans l'élaboration du paysage de la recherche et du traitement de la maladie de Parkinson.
GAIN Thérapeutique :
https://www.gaintherapeutics.com/
https://www.marketscreener.com/quote/stock/GAIN-THERAPEUTICS-INC-120780704/
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- La source: Intelligence de données Platon.