Sijoittaminen Orbital Therapeutics

Sijoittaminen Orbital Therapeutics

Aikaleima: 26. huhtikuuta 2023 3
Lähdesolmu: 2611685

"Se tosiasia, että proteiineja ei syntetisoidu suoraan geeneissä, vaatii väliinformaation kantajan olemassaolon… joka vastaanottaa geneettistä tietoa geenistä epästabiilina välituotteena…erityisen RNA-molekyylin tai "lähetti-RNA:n" muodossa. 

– Brenner, Jacobson ja Meselson ym. luonto, 1961

Kun COVID-pandemia iski, hengenpelastavat mRNA-rokotteet nousivat yhtäkkiä maailmanlaajuisen valokeilaan. Mutta ajatus RNA:n – luonnon tehokkaan, elegantin biologisen ”tiedonvälittäjän” – käyttämisestä potilaiden hyödyksi on kiehtonut ja nöyrtynyt tutkijoita vuosikymmeniä. Periaatteessa RNA-lääkkeet voisivat muuttaa minkä tahansa solun potilaan kehossa valitsemamme proteiinintuotantotehtaaksi. RNA:ta voitaisiin käyttää immuunijärjestelmän kouluttamiseen, puuttuvien proteiinien korvaamiseen, solujen uudelleenohjelmoimiseen, geneettisten editorien käyttöönottoon ja paljon muuta. RNA-lääkkeet voivat olla ohjelmoitavia, personoitavia ja kyllä ​​– jopa "tulostettu" ennätysnopeudella.

Viime vuosina on tapahtunut huomattavaa edistystä RNA-terapian alalla monissa akateemisissa laboratorioissa, bioteknologiayrityksissä ja monitieteisissä ryhmissä. Ensimmäisen sukupolven RNA-lääkkeet vapautuivat joukosta eksistentiaalisia riskejä, mukaan lukien skaalattu RNA-synteesi, kulkeutuminen lipidikaksoiskerroksen ohi, suoja RNA:ta hajottavia entsyymejä vastaan ​​ja immunogeenisyyden välttäminen. Yli 12 miljardia annosta COVID-19-mRNA-rokotteista on nyt annettu 184 maassa. Katalin Karikó ja Drew Weissman (Orbital Therapeuticsin perustaja) saivat tunnustuksen 2021 Lasker-palkinto mRNA-modifikaatioiden löytämiseksi, jotka välttävät immuuniaktivaation ja parantavat proteiinituotannon tehokkuutta. RNA-lääkkeiden alalla tapahtuu nyt vain a renessanssi.

Kuten usein tapahtuu perustavanlaatuisten teknisten läpimurtojen jälkeen millä tahansa alalla, näemme nyt RNA-lääkkeiden innovaatiovauhdin kiihtyvän entisestään. (Muissa esimerkeissä ajatelkaa PC-markkinoita IBM:n jälkeen; biotekniikkasektoria sen jälkeen, kun Genentech oli edelläkävijä yhdistelmä-DNA:n käytössä; AAV-geeniterapian alaa CHOP/Sparkissa ensimmäisen hyväksynnän saavuttamiseksi tehdyn työn jälkeen; tai viimeksi aloittelevat yritykset, jotka kehittävät generatiivisia tekoälysovelluksia OpenAI:n GPT-4:n lanseerauksen jälkeen.) Alan varhaisten voittojen jälkeen kymmenet yliopistot ovat luoneet omistettuja keskuksia RNA-biologiaan ja terapiaan. Biopharman tutkimus- ja kehityspanostukset RNA-pohjaisiin modaliteeteihin ovat jatkuneet kasvaa, ja lahjakkaiden tutkijoiden joukko, joilla on syvä RNA-asiantuntemus, laajenee nopeasti. Myös RNA-lääkkeiden sääntelyn tuntemus on valmis katalysoimaan lisää nopeutta. Nämä ovat kaikki erityisiä myötätuulia startup-perustajille – varsinkin niille, jotka ovat olleet alan alkuperäisiä innovoijia.

Kuten usein tapahtuu perustavanlaatuisten teknisten läpimurtojen jälkeen millä tahansa alalla, näemme nyt RNA-lääkkeiden innovaatiovauhdin kiihtyvän entisestään. Klikkaa piipittää

Enter Orbital Therapeutics, jota johtaa toimitusjohtaja Pino Ciaramella. Pino on poikkeuksellinen esimerkki a perustajajohtaja (profiili, jota rakastamme tukemaan!) biotekniikassa, jonka oman asiantuntemuksen ansiosta yritys voi nähdä kulmien takana ja rakentaa Ben Horowitzin "tietopyramidiksi" (katso linkitetystä blogikirjoituksesta perehtyäksesi tähän). Ennen Orbitalin perustamista Pino toimi CSO:na Beam Therapeuticsissa (Orbitalin strateginen kumppani ja myös yritys, jolla on laaja RNA-valmius – Beamissa peruseditorit viedään soluihin mRNA:na!). Ja ennen tätä Pino toimi infektiotaudit-divisioonan CSO:na Modernassa, missä hän johti yhtiön alkuperäistä mRNA-rokoteputkea ja ensimmäistä IND-toimitusta. Kun opimme tuntemaan Pinon, tiesimme, että meidän oli tuettava Orbitalia: hän on strategiassaan tieteen ensimmäinen, erittäin tuotekeskeinen, mutta myös kunnianhimoinen tavoitteissaan rakentaa ensimmäinen laatuaan datatieteitä hyödyntävä RNA-teknologia-alusta. ja automaatiota jokaisessa vaiheessa. Kokemuksemme mukaan tämä on harvinainen ominaisuuksien yhdistelmä.

Orbital hyödyntää sitä, mikä on jo tunnettua, mutta myös innovoi kiireellisesti tehdäkseen RNA-pohjaisista terapioista vaikuttavia ja saatavilla paljon laajemmalle potilasjoukolle maailmanlaajuisesti. Tätä varten yhtiö on koonnut joukon erinomaisia ​​perustajia, jotka tuovat mukanaan ydinteknologioita, jotka voivat ratkaista joitakin alan vaikeimmista haasteista, nimittäin kestävyyden pidentämisestä (tarvitaan uusien sovellusten avaamiseksi ilman toistuvaa uudelleenannostelua), immunogeenisuuden hallintaan. ja uusien solutyyppien pääsyn saavuttaminen (erityisesti maksan ulkopuolinen kudoskuljetus).

Orbital hyödyntää sitä, mikä on jo tunnettua, mutta myös innovoi kiireellisesti tehdäkseen RNA-pohjaisista terapioista vaikuttavia ja saatavilla paljon laajemmalle potilasjoukolle maailmanlaajuisesti. Klikkaa piipittää

Olemme tunteneet (ja jopa tukeneet!) useita akateemisia perustajia – itse asiassa olimme myös siemensijoittajia CircBio-teknologiayrityksessä, jonka Orbital on nyt omistanut. hankittu. Kunnioitamme syvästi iteratiivista suunnitteluajattelutapaa, jonka tiimi tuo avaintavoitteisiin – modulaariseen, tehokkaaseen näyttöön synteettiset pyöreät RNA:t Orbitalin perustajan Howard Changin pidempi kestävyys Stanfordin laboratoriossa on kaunis esimerkki, tunnistettu äskettäin kannessa Nature Biotechnology (nähtävissä alapuolella!). Jokainen RNA-lääkkeen pala – RNA-rakenteesta, säätelysekvensseihin, kuljetusvälineisiin ja valmistukseen – soveltuu seulomiseen, koneoppimiseen ja suunnittelun optimointiin, jotta voidaan säätää tarkat terapeuttiset ominaisuudet, joita tarvitaan uusien kliinisten sovellusten avaamiseen. . Nämä ovat uskomattoman jännittävä kokonaisuus insinööribiologia haasteita ratkaistavaksi.

On valtava etuoikeus työskennellä Orbital-perustajatiimin ja sijoittajasyndikaatin kanssa sekä toimia yhtiön hallituksessa. Jos RNA-lääkkeiden tulevaisuuden rakentamisen tehtävä kiihottaa sinua, harkitse liittymällä kiertoradallemme!

***

Tässä esitetyt näkemykset ovat yksittäisen AH Capital Management, LLC:n ("a16z") lainaaman henkilöstön näkemyksiä, eivätkä ne ole a16z:n tai sen tytäryhtiöiden näkemyksiä. Tietyt tähän sisältyvät tiedot on saatu kolmansien osapuolien lähteistä, mukaan lukien a16z:n hallinnoimien rahastojen kohdeyrityksiltä. Vaikka a16z on otettu luotettaviksi uskotuista lähteistä, se ei ole itsenäisesti tarkistanut tällaisia ​​tietoja eikä esitä tietojen pysyvää tarkkuutta tai sen soveltuvuutta tiettyyn tilanteeseen. Lisäksi tämä sisältö voi sisältää kolmannen osapuolen mainoksia; a16z ei ole tarkistanut tällaisia ​​mainoksia eikä tue mitään niiden sisältämää mainossisältöä.

Tämä sisältö on tarkoitettu vain tiedoksi, eikä siihen tule luottaa lainopillisena, liike-, sijoitus- tai veroneuvona. Näissä asioissa kannattaa kysyä neuvojanne. Viittaukset arvopapereihin tai digitaaliseen omaisuuteen ovat vain havainnollistavia, eivätkä ne ole sijoitussuositus tai tarjous tarjota sijoitusneuvontapalveluita. Lisäksi tämä sisältö ei ole suunnattu eikä tarkoitettu sijoittajien tai mahdollisten sijoittajien käytettäväksi, eikä siihen voida missään olosuhteissa luottaa tehdessään sijoituspäätöstä mihinkään a16z:n hallinnoimaan rahastoon. (A16z-rahastoon sijoitustarjous tehdään vain minkä tahansa tällaisen rahaston suunnatun osakeannin muistion, merkintäsopimuksen ja muiden asiaankuuluvien asiakirjojen perusteella, ja ne tulee lukea kokonaisuudessaan.) Kaikki mainitut sijoitukset tai kohdeyritykset, joihin viitataan, tai kuvatut eivät edusta kaikkia investointeja a16z:n hallinnoimiin ajoneuvoihin, eikä voi olla varmuutta siitä, että investoinnit ovat kannattavia tai että muilla tulevaisuudessa tehtävillä investoinneilla on samanlaisia ​​ominaisuuksia tai tuloksia. Luettelo Andreessen Horowitzin hallinnoimien rahastojen tekemistä sijoituksista (lukuun ottamatta sijoituksia, joiden osalta liikkeeseenlaskija ei ole antanut a16z:lle lupaa julkistaa, sekä ennalta ilmoittamattomat sijoitukset julkisesti noteerattuihin digitaalisiin omaisuuseriin) on saatavilla osoitteessa https://a16z.com/investments /.

Kaaviot ja kaaviot ovat vain tiedoksi, eikä niihin tule luottaa sijoituspäätöstä tehtäessä. Aiempi kehitys ei kerro tulevista tuloksista. Sisältö puhuu vain ilmoitetun päivämäärän mukaan. Kaikki näissä materiaaleissa esitetyt ennusteet, arviot, ennusteet, tavoitteet, näkymät ja/tai mielipiteet voivat muuttua ilman erillistä ilmoitusta ja voivat poiketa tai olla ristiriidassa muiden ilmaisemien mielipiteiden kanssa. Tärkeitä lisätietoja on osoitteessa https://a16z.com/disclosures.

Aikaleima:

Lisää aiheesta Andreessen Horowitz