FDA:n ohjeet keskeisten kliinisten tutkimusten suunnittelunäkökohdista: tutkimussuunnitelma ja määritelmät

Sisällysluettelo

Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA tai virasto), joka on terveydenhuollon tuotteiden sääntelyviranomainen, on julkaissut ohjeasiakirja omistettu lääkinnällisten laitteiden keskeisten kliinisten tutkimusten suunnitteluun. Asiakirja sisältää yleiskatsauksen sovellettavista viranomaisvaatimuksista sekä lisäselvityksiä ja suosituksia, jotka lääkinnällisten laitteiden valmistajien ja muiden asianosaisten on otettava huomioon varmistaakseen niiden noudattamisen. Samalla ohjeen säännökset eivät ole oikeudelliselta luonteeltaan sitovia, eikä niillä ole tarkoitus ottaa käyttöön uusia sääntöjä tai asettaa uusia velvoitteita. Lisäksi voitaisiin soveltaa vaihtoehtoista lähestymistapaa, jos tällainen lähestymistapa on taustalla olevan lainsäädännön mukainen ja siitä on sovittu viranomaisen kanssa etukäteen. 

Erityisesti asiakirjassa korostetaan keskeisiä näkökohtia, jotka on otettava huomioon tutkimuksen suunnittelussa tulosten tarkkuuden ja luotettavuuden varmistamiseksi. Ohjeen laajuus kattaa muun muassa tutkimussuunnitelmaan tai protokollaan liittyvät näkökohdat – asiakirja, jossa esitetään tutkimuksen pääkohdat. 

Tutkintasuunnitelma tai pöytäkirja 

Sovellettavan lainsäädännön mukaisesti tutkimussuunnitelma tai tutkimus edustaa kirjallinen asiakirja, joka sisältää yksityiskohtaisen suunnitelman kliinisen tutkimuksen suunnittelua, suorittamista ja analysointia varten (viranomainen viittaa lisäksi kohtaan 21 CFR 812.25 ja 21 CFR 860.7(f)(1)). Kuten FDA lisää, tutkimusprotokollan tulisi sisältää seuraavat avainelementit:

• Tutkimuksen tieteellinen perustelu;
• Arvioitavien kohdepopulaatioiden määrittely (mukaan lukien sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit); 
• Laitteen suunniteltu käyttötarkoitus;
• Tutkimuksen päätepisteiden luettelointi;
• Selvitys menettelyistä (hoidosta ja testeistä), joita sovelletaan opiskeluaiheisiin; ja
• Yhteenveto analyysimenetelmistä ja tutkimuksesta saatujen tietojen arviointi, mukaan lukien kaikki käytetyt asianmukaiset tilastolliset menetelmät. 

Viranomainen mainitsee myös, että edellä kuvattujen elementtien lisäksi protokollaan tulee sisältyä myös tiedot ensisijaisen päätepisteen (ensisijaisten päätepisteiden) tilastollisesta analyysistä, jotta otoskoon laskennassa käytetty lähestymistapa voidaan perustella. Erityisesti on tarpeen sisällyttää tilastollinen analyysisuunnitelma, jossa kuvataan yksityiskohtaisesti tietojen analysoinnissa käytettävä lähestymistapa. Kuten FDA selittää, mainittu suunnitelma voitaisiin joko sisällyttää tutkimuspöytäkirjaan tai toimittaa erikseen. Samalla viranomainen korostaa lisäksi, että on tärkeää viimeistellä tilastollinen analyysisuunnitelma ennen tietojen varsinaista käsittelyä tieteellisen eheyden varmistamiseksi. 

Lisäksi viranomainen pyytää myös tutkimuksen rahoittajia asianmukaisesti dokumentoimaan kaikki tutkimussuunnitelmaa, tutkimuksen yleistä suunnittelua ja tärkeimpiä päätepisteitä koskevat päätökset. Tällaiset asiakirjat helpottavat viranomaisen suorittamaa tarkastusta. Ohjeen mukaan viranomainen odottaa näkevänsä perusteet tiettyjen tutkimussuunnitelmien valinnalle verrattuna sellaisiin, joissa on vähemmän potentiaalia. 

Tämän lisäksi viranomainen rohkaisee tutkimuksen rahoittajia ottamaan yhteyttä FDA:han tutkimuksen suunnitteluvaiheessa keskustellakseen kaikista siihen liittyvistä näkökohdista varmistaakseen, että valittu tutkimussuunnitelma on sopivin tutkimuksen laajuuden ja siihen liittyvien erityisnäkökohtien perusteella. siihen. Viranomainen voi antaa epävirallista palautetta ja suosituksia aikaisemman kokemuksen perusteella, ja tästä voi olla apua tutkimuksen rahoittajille.

Termit ja määritelmät 

Ohje sisältää myös sanaston, jossa määritellään tärkeimmät termit ja käsitteet, joita käytetään keskeisten tutkimustutkimusten suunnittelunäkökohtien yhteydessä. Sanasto kuvaa muun muassa seuraavia termejä:

• Active Control Investigation (Active Treatment Control Investigation) – tutkimus, jossa käytetään interventiota, jonka tehokkuus on aiemmin todettu. Kuten FDA on selittänyt, uuteen lääkinnälliseen laitteeseen liittyvän tutkimuksen tapauksessa samaan käyttötarkoitukseen jo hyväksytty laite voisi olla aktiivinen kontrolli. 
• Aesthetic Device tarkoittaa a laite, joka on tarkoitettu saamaan aikaan haluttu muutos kohteen visuaaliseen ulkonäköön muuttamalla fyysisesti kehon rakennetta. 
• Sopimustutkimus – diagnostinen kliininen suorituskykytutkimus, jossa diagnostisen laitteen tulosta verrataan tulokseen, joka ei ole kliinisestä vertailustandardista. 
• Hyöty-riskiarviointi on yksi tärkeimmistä käsitteistä, ja se viittaa kyseisen laitteen käytöstä saatavan mahdollisen hyödyn arviointiin painotettuna siihen liittyviin mahdollisiin riskeihin. 
• Bias tarkoittaa tilannetta, jossa ilmenee systemaattinen virhe, joka voi johtaa virheellisiin johtopäätöksiin. 
• Sokaisuudella (naamioinnilla) tarkoitetaan lähestymistapaa, jota sovelletaan tutkimuksesta ja sen erityispiirteistä saatavan tiedon saatavuuteen perustuvan harhan lieventämiseksi. Ohjeen mukaan sokea (naamio) tarkoittaa ehto, joka asetetaan yksilölle tai yksilöiden ryhmälle, jotta he eivät tietäisi koehenkilöiden tai koekappaleiden interventio- (tai testi) tehtävää. 
• Kliininen tulostutkimus – tutkimus, jossa koehenkilöt määrätään interventioon ja sitten tutkitaan suunnitelluin väliajoin käyttäen validoituja arviointityökaluja kliinisten tulosparametrien tai niiden validoitujen korvikkeiden arvioimiseksi toimenpiteen turvallisuuden ja tehokkuuden määrittämiseksi. 

Yhteenvetona voidaan todeta, että nykyiset FDA:n ohjeet tarjoavat lisäselvennyksiä keskeisten kliinisten tutkimusten suunnittelussa huomioon otettavista avainkohdista. Asiakirjassa hahmotellaan lähestymistapaa, jota sovelletaan tutkimustulosten tarkkuuden ja luotettavuuden sekä tieteellisen eheyden varmistamiseksi. 

Lähteet:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/design-considerations-pivotal-clinical-investigations-medical-devices 

Kuinka RegDesk voi auttaa?

RegDesk on kokonaisvaltainen sääntelytietojen hallintajärjestelmä, joka tarjoaa lääkinnällisten laitteiden ja lääkealan yrityksille sääntelytietoa yli 120 markkinoille maailmanlaajuisesti. Sen avulla voit valmistella ja julkaista maailmanlaajuisia sovelluksia, hallita standardeja, suorittaa muutosarviointeja ja saada reaaliaikaisia ​​hälytyksiä sääntelyn muutoksista keskitetyn alustan kautta. Asiakkaillamme on myös pääsy yli 4000 vaatimustenmukaisuusasiantuntijan verkostoomme maailmanlaajuisesti saadakseen varmistuksen kriittisiin kysymyksiin. Globaali laajentuminen ei ole koskaan ollut näin yksinkertaista.