نانوذرات لیپیدی بسیار موثر در ژن درمانی

بازنشر افلاطون

دنبال: 0

صفحه اصلی > رسانه ها و مطبوعات > نانوذرات لیپیدی در ژن درمانی بسیار موثر است

RNP-ssODN برای اطمینان از محصور شدن مولکول CRISPR-Cas9 توسط LNP طراحی شده است. هنگامی که درون سلول ها قرار می گیرد، ssODN جدا می شود و CRISPR-Cas9 می تواند اثر خود را انجام دهد. (Haruno Onuma, Yusuke Sato, Hideyoshi Harashima. Journal of Controlled Release. 10 فوریه 2023). اعتبار
هارونو اونوما، یوسوکه ساتو، هیدیوشی هاراشیما. مجله انتشار کنترل شده. 10 فوریه 2023

چکیده:
از نانوذرات لیپیدی برای محصور کردن CRISPR-Cas9 و رساندن آن به سلول‌های موش استفاده شده است، جایی که در از بین بردن بیان پروتئین هدف بسیار مؤثر بود.

نانوذرات لیپیدی در ژن درمانی بسیار موثر است

هوکایدو، ژاپن | ارسال شده در 3 مارس 2023

ژن درمانی یک روش درمانی بالقوه برای طیف گسترده ای از بیماری های ناشی از جهش های ژنتیکی است. در حالی که این منطقه تحقیقات متنوع و فشرده بوده است، از نظر تاریخی، تنها تعداد بسیار کمی از بیماران با استفاده از ژن درمانی درمان شده اند - و تعداد کمی از آنها هنوز درمان شده اند. ظهور تکنیک اصلاح ژنتیکی به نام CRISPR-Cas9 در سال 2012، ژن درمانی و همچنین زیست شناسی را به طور کلی متحول کرد و اخیراً برای درمان برخی بیماری ها در انسان وارد آزمایشات بالینی شده است.

هارونو اونوما، یوسوکه ساتو و هیدیوشی هاراشیما در دانشگاه هوکایدو یک سیستم تحویل جدید برای CRISPR-Cas9 بر اساس نانوذرات لیپیدی (LNPs) توسعه داده‌اند که می‌تواند کارایی ژن‌درمانی in vivo را به میزان زیادی افزایش دهد. یافته‌های آن‌ها در Journal of Controlled Release منتشر شد.

ساتو توضیح داد: «به طور کلی دو راه برای درمان بیماری‌ها با ژن درمانی وجود دارد، ex vivo، که در آن سلول‌ها در آزمایشگاه تحت تغییرات مورد نظر قرار می‌گیرند و سپس به بیمار معرفی می‌شوند، و در داخل بدن، جایی که درمان به بیمار داده می‌شود. بیمار سلول های بدن خود را تغییر دهد. درمان ایمن و موثر در داخل بدن آرزوی نهایی ژن درمانی است، زیرا این یک فرآیند ساده برای بیماران و ارائه دهندگان مراقبت های بهداشتی است. LNP ها می توانند به عنوان وسیله ای برای ارائه ایمن و موثر چنین درمان هایی عمل کنند.

CRISPR-Cas9 شامل یک مولکول بزرگ است که از پروتئین Cas9 و RNA راهنما تشکیل شده است. RNA راهنما به یک توالی DNA مکمل خاص متصل می شود و پروتئین Cas9 آن توالی را قطع می کند و اجازه می دهد آن را اصلاح کند. RNA راهنما را می توان برای هدف قرار دادن توالی های DNA خاص تغییر داد.

هاراشیما توضیح داد: «در یک مطالعه قبلی، ما کشف کردیم که مولکول‌های DNA اضافی، به نام ssODNs، اطمینان می‌دهند که مولکول CRISPR-Cas9 در LNPs (CRISPR-LNPs) بارگذاری می‌شود. در این مطالعه، ما دوباره از ssODN ها استفاده کردیم، اما آنها با دقت طراحی شدند تا عملکرد RNA راهنما را مهار نکنند.

آنها با استفاده از یک RNA راهنما که بیان پروتئینی به نام transthyretin را هدف قرار می دهد، اثربخشی CRISPR-LNPs را در مدل های موش ارزیابی کردند. CRISPR-LNP با ssODN که از RNA راهنما در دمای اتاق جدا شد، در کاهش ترانس تیرتین سرم موثرترین بود: دو دوز متوالی، به فاصله یک روز، آن را تا 80 درصد کاهش داد.

ما میل بهینه توالی ssODN را نشان داده‌ایم که بارگذاری و انتشار CRISPR-Cas9 را در محل هدف تضمین می‌کند. و اینکه این سیستم می تواند برای ویرایش سلول ها در داخل بدن استفاده شود. ما به بهبود طراحی ssODN ها و همچنین توسعه فرمولاسیون لیپیدی بهینه برای افزایش اثربخشی تحویل ادامه خواهیم داد.

####

برای اطلاعات بیشتر، لطفا کلیک کنید اینجا کلیک نمایید

تماس با ما:
سهیل کیگان پینتو
دانشگاه هوکایدو
دفتر: +81-11-706-2186

حق چاپ © دانشگاه هوکایدو

اگر نظری دارید بفرمایید تماس با ما ما.

مسئولیت صحت محتوا به عهده صادرکنندگان انتشارات خبری است، نه موج هفتم، شرکت یا نانوتکنولوژی اکنون.

نشانک: