FDA juhised diagnostiliste kliiniliste tulemuslikkuse uuringute kohta: populatsioon, planeerimine, valik

Sisukord

Toidu- ja ravimiamet (FDA või agentuur), USA tervishoiutoodete valdkonda reguleeriv asutus, on avaldanud juhenddokument pühendatud pöördeliste kliiniliste uuringute kavandamisele. Juhendi reguleerimisala hõlmab muu hulgas diagnostiliste kliinilise toimivuse uuringutega seotud aspekte. Dokumendi eesmärk on anda täiendavaid selgitusi kehtivate regulatiivsete nõuete kohta ning soovitusi, mida nende täitmise tagamiseks arvesse võtta. Samas ei ole juhendi sätted oma olemuselt siduvad ega ole mõeldud uute reeglite kehtestamiseks ega uute kohustuste kehtestamiseks. Lisaks võib kohaldada alternatiivset lähenemisviisi tingimusel, et selline lähenemine on kooskõlas kehtivate õigusaktidega ja on ametiasutusega eelnevalt kokku lepitud. 

Diagnostika toimivuse hindamise uuringupopulatsioon 

Juhend hõlmab muu hulgas uuritava populatsiooniga seotud aspekte. Üldreegli kohaselt saidid, kust valitakse katsealused või näidised uuringute jaoks, mis toetavad seadme kavandatud kasutamist, peaksid esindama neid kohti, kus seadet kavatsetakse kasutada, kuigi katsealused või proovid peaksid esindama ka kavandatavat sihtrühma. Kui uuringus osalejad või uurimisega seotud saidid on ebaolulised, võivad tulemused olla ebausaldusväärsed ja kallutatud. Dokumendi kohaselt tuleks konkreetses uuringuprotokollis selgelt välja tuua konkreetne meetod, mida uuringu kontekstis subjekti valikul kasutatakse. 

Nagu FDA selgitas, peaksid uuringus osalejad olema sihtseisundi suhtes representatiivsed, vastasel juhul võivad kõrvalekalded sellest lähenemisviisist mõjutada tulemuslikkuse hindamise tulemusi. See kehtib muu hulgas esituse kohta tingimuste spektri kontekstis. Sellega seoses mainib asutus, et juhul kui kõik uuringus osalejad esindaksid ainult ühte äärmuslikku seisukordade spektri otsa, ei oleks seadme poolt näidatud jõudlus kogu seisundispektri suhtes representatiivne, kuna seade tagab paremad tulemused seisundi spektri alumisest otsast, kus sihtseisund on vähem tõsine. 

Kui sihtrühm nõuab harvaesinevate haigusseisunditega osalejate registreerimist, tuleks seda uuringu kavandi üle otsustamisel arvesse võtta, kuna piisava arvu osalejate registreerimine võib olla suhteliselt keeruline. Eelkõige on oluline tagada, et sellise hindamise tulemusi ei mõjutaks eelarvamus. 

Uuringute planeerimine, õppeainete valik ja proovide kogumine 

Sõltuvalt peamisest toimeviisist võib diagnostiline meditsiiniseade kas patsienti otse testida või kasutada kogutud proovide analüüsimiseks. Peale selle, sõltuvalt seadme tööviisist, võib proove testida kohe pärast kogumist või koguda ja mõnda aega säilitada. Nagu FDA täpsemalt selgitas, isendid või katsealuste andmed on eeldatavasti saadud, kui kasutatakse eelnevalt kindlaksmääratud protokolli, ja katsealustelt saadakse ainult protokolli kriteeriumidele vastavad proovid või uuritavate andmed. Sellega seoses mainib asutus, et eksemplare, mis on kogutud konkreetsest uuringust erineval eesmärgil, ei loeta tulevasteks omadeks. Neid saab aga kasutada ka seadme jõudluse kohta lisaandmete hankimiseks. Samas saaks konkreetse uuringu jaoks kogutud proove säilitada ja hiljem kasutada muul otstarbel – näiteks mõnel muul uuringul. 

Seoses proovide võtmisega peaks uuringuprotokoll üksikasjalikult kirjeldama kõiki peamisi aspekte, mida tuleb arvesse võtta, et tagada uuringutulemuste täpsus ja usaldusväärsus. Juhendi kohaselt hõlmavad need aspektid muu hulgas kaasamise/välistamise kriteeriumid, katsealuste värbamise ja valiku meetod, testimisprotokoll ja kasutatavad analüüsimeetodid. Nõuetekohane planeerimine on ülimalt oluline tagamaks, et kõik uuringus osalejad on sihtrühma ja -seisundi kontekstis esinduslikud. 

Samuti mainib amet, et teatud juhtudel oleks mõistlik kasutada algselt kogutud proove muuks otstarbeks (nt biopank), eriti juhtudel, kui sihtseisund on haruldane ja piisava arvu uuringus osalejaid on keeruline registreerida. et uuringutulemused oleksid piisavalt usaldusväärsed ja täpsed. Juhendi kohaselt eelarvamuste vältimiseks kui uuringusse lisatakse pangaproove või varem kogutud andmeid või kujutisi, ei tohiks testi läbiviija või katsetulemusi tõlgendav isik olla võimeline eristama lisatud proove või andmeid saadud prospektiivsest. Varem kogutud isendite valimine ja kasutamine muuks otstarbeks võib aga tekitada lisaprobleeme, kuna valimine tuleb läbi viia juba olemasolevate isendite abil, samal ajal kui proove kogutakse algselt konkreetse uuringu kontekstis kasutamiseks. , on uuringu eest vastutaval osapoolel täielik kontroll kogumisprotsessi üle. Tekkivad mured võivad muu hulgas olla seotud isendite representatiivsusega praeguse andmekogumi suhtes. Eelnimetatud tegurite olulisuse tõttu julgustab asutus uuringu rahastajaid eelnevalt ühendust võtma ja arutada. 

Kokkuvõttes kirjeldatakse käesolevas FDA juhendis üksikasjalikult lähenemisviisi, mida tuleb kohaldada seoses subjekti valikuga, et tagada, et registreerunud osalejad esindavad nõuetekohaselt sihtrühma. Dokumendis antakse ka soovitusi, mida tuleks kaaluda seoses isendite ning nende kogumise ja valimise viisiga. 

Allikad:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/design-considerations-pivotal-clinical-investigations-medical-devices 

Kuidas saab RegDesk aidata?

RegDesk on järgmise põlvkonna veebipõhine tarkvara meditsiiniseadmete ja IVD ettevõtetele. Meie tipptasemel platvorm kasutab masinõpet, et pakkuda regulatiivset luureandmeid, rakenduste ettevalmistamist, esitamist ja kinnituste haldamist kogu maailmas. Meie klientidel on ka juurdepääs meie enam kui 4000 vastavuseksperdist koosnevale võrgustikule üle maailma, et saada kriitiliste küsimuste kohta kinnitust. Rakendusi, mille ettevalmistamine võtab tavaliselt kuus kuud, saab nüüd RegDesk Dashi(TM) abil ette valmistada 6 päeva jooksul. Globaalne laienemine pole kunagi olnud nii lihtne.