Investeerimine orbitaalteraapiasse

Investeerimine orbitaalteraapiasse

Ajatempel: 26. aprill 2023 3:49
Allikasõlm: 2611685

"Asjaolu, et valke ei sünteesita otse geenidel, nõuab vahepealse teabekandja olemasolu, mis võtab geenilt geneetilist teavet ebastabiilse vaheühendi kujul ... eritüüpi RNA molekuli või "sõnum-RNA" kujul." 

– Brenner, Jacobson ja Meselson jt, loodus, 1961

Kui COVID-pandeemia tabas, tõusid elupäästvad mRNA vaktsiinid ootamatult ülemaailmse tähelepanu keskpunkti. Kuid idee kasutada RNA-d – looduse tõhusat ja elegantset bioloogilist „teabekandjat” patsiendi huvides on teadlasi aastakümneid nii paelunud kui ka alandanud. Põhimõtteliselt võivad RNA-ravimid muuta patsiendi keha mis tahes raku meie valitud valgutootmistehaseks. RNA-ga saaks treenida meie immuunsüsteemi, asendada puuduvaid valke, programmeerida rakke ümber, tutvustada geneetilisi toimetajaid ja palju muud. RNA ravimid võivad olla programmeeritavad, isikupärastatavad ja jah – isegi "prinditud" rekordkiirusel.

Viimastel aastatel on RNA-ravi valdkonnas tehtud märkimisväärseid edusamme paljudes akadeemilistes laborites, biotehnoloogiaettevõtetes ja interdistsiplinaarsetes meeskondades. Esimese põlvkonna RNA ravimid vabastasid rea eksistentsiaalseid riske, sealhulgas RNA sünteesi ulatust, lipiidide kaksikkihist möödumist, kaitset RNA-d lagundavate ensüümide eest ja immunogeensuse vältimist. Üle 12 miljardi doosi COVID-19 mRNA vaktsiinidest on nüüdseks manustatud 184 riigis. Katalin Karikó ja Drew Weissman (Orbital Therapeuticsi kaasasutaja) said tunnustust 2021. aasta Laskeri auhind mRNA modifikatsioonide avastamiseks, mis väldivad immuunsüsteemi aktivatsiooni ja parandavad valgu tootmise efektiivsust. RNA-ravimite valdkonnas toimub praegu midagi muud kui a renessanss.

Nagu sageli juhtub pärast fundamentaalseid tehnoloogilisi läbimurdeid mis tahes valdkonnas, näeme nüüd, et RNA-ravimite innovatsioonitempo kiireneb veelgi. (Teiste näidete puhul mõelge arvutiturule pärast IBM-i; biotehnoloogiasektorile pärast seda, kui Genentech oli rekombinantse DNA kasutamise teerajaja; AAV geeniteraapia valdkond pärast CHOP/Sparkis tehtud tööd esimese heakskiidu saamiseks; või hiljuti idufirmad, kes arendavad generatiivseid tehisintellekti rakendusi pärast OpenAI GPT-4 käivitamist.) Pärast selles vallas saavutatud varaseid võite on kümned ülikoolid loonud spetsiaalsed keskused RNA bioloogia ja teraapia jaoks. Biopharma teadus- ja arendustegevuse investeeringud RNA-põhistesse modaalsustesse on jätkunud suurendamaja andekate teadlaste hulk, kellel on sügavad RNA-alased teadmised, laieneb kiiresti. Ka RNA-ravimite regulatiivne tundmine võib kiirendada edasist kiirust. Need kõik on erilised taganttuul idufirmade asutajate jaoks – eriti nende jaoks, kes on selles valdkonnas olnud originaalsed uuendajad.

Nagu sageli juhtub pärast fundamentaalseid tehnoloogilisi läbimurdeid mis tahes valdkonnas, näeme nüüd, et RNA-ravimite innovatsioonitempo kiireneb veelgi. Vajuta piiksuma

Sisestage Orbital Therapeutics, mida juhib tegevjuht Pino Ciaramella. Pino on erandlik näide a asutaja tegevjuht (profiil, mida me armastame toetada!) biotehnoloogia alal, kelle teadmised võimaldavad ettevõttel näha nurga taga ja ehitada Ben Horowitzi poolt „teadmiste püramiidiks” (sellesse süvenemiseks vaadake lingitud ajaveebi postitust). Enne Orbitali kaasasutamist töötas Pino CSO-na ettevõttes Beam Therapeutics (Orbitali strateegiline partner ja ka ettevõte, millel on suur hulk RNA võimeid – Beamil viiakse baastoimetajad rakkudesse mRNA-na!). Ja enne seda oli Pino Moderna nakkushaiguste osakonna CSO, kus ta juhtis ettevõtte esialgset mRNA vaktsiini torustikku ja esimest IND esitamist. Pinot tundma õppides teadsime, et peame Orbitali toetama: ta on oma strateegias teaduse esikohal, äärmiselt tootekeskne, kuid ka ambitsioonikas oma eesmärkides luua esmakordne RNA tehnoloogiaplatvorm, mis võimendab andmeteadust. ja automatiseerimine igal sammul. Meie kogemuse kohaselt on see haruldane tunnuste kombinatsioon.

Orbital kasutab ära seda, mis on juba teada, kuid teeb ka kiiresti uuendusi, et muuta RNA-põhised ravimid mõjusaks ja kättesaadavaks palju laiemale patsientide hulgale üle maailma. Selleks on ettevõte koondanud silmapaistvate asutajate rühma, kes toovad kaasa põhitehnoloogiaid, mis suudavad lahendada mõningaid valdkonna raskemaid lahendamata väljakutseid, nimelt pikendada vastupidavust (mis on vajalik uute rakenduste avamiseks ilma sagedase doseerimiseta), immunogeensuse kontrolli all hoidmine. ja uudse rakutüübi juurdepääsu saavutamine (eriti ekstrahepaatiline kudede kohaletoimetamine).

Orbital kasutab ära seda, mis on juba teada, kuid teeb ka kiiresti uuendusi, et muuta RNA-põhised ravimid mõjusaks ja kättesaadavaks palju laiemale patsientide hulgale üle maailma. Vajuta piiksuma

Oleme tundnud (ja isegi varem toetanud!) mitut akadeemilist asutajat – tegelikult olime ka Orbitali tehnoloogiaettevõtte CircBio alginvestorid. omandatud. Austame sügavalt iteratiivset inseneri mõtteviisi, mille meeskond toob peamiste eesmärkide saavutamiseks – ekraanile loodud modulaarne suure läbilaskevõimega platvorm sünteetilised ringikujulised RNA-d Orbitali kaasasutaja Howard Changi Stanfordi laboris pikema vastupidavuse jaoks on ilus näide, tunnustati hiljuti kaanel Looduse biotehnoloogia (näidatud allpool!). Iga RNA-ravimi osa – alates RNA struktuurist, regulatiivsetest järjestustest, kohaletoimetamisvahenditest kuni tootmiseni – on kohandatav sõeluuringule, masinõppele ja disaini optimeerimisele, et häälestada täpsed raviomadused, mis on vajalikud uute kliiniliste rakenduste avamiseks. . Need on uskumatult põnevad komplektid inseneribioloogia väljakutseid, millega tegeleda.

On tohutu privileeg töötada koos Orbitali asutajameeskonna ja investorite sündikaadiga ning kuuluda ettevõtte direktorite nõukogusse. Kui RNA-ravimite tuleviku ülesehitamise missioon teid erutab, kaaluge liituda meie Orbiidiga!

***

Siin väljendatud seisukohad on tsiteeritud AH Capital Management, LLC (“a16z”) üksikute töötajate seisukohad, mitte a16z ega tema sidusettevõtete seisukohad. Teatud siin sisalduv teave on saadud kolmandate osapoolte allikatest, sealhulgas a16z hallatavate fondide portfelliettevõtetelt. Kuigi a16z on võetud usaldusväärsetest allikatest, ei ole a16z sellist teavet sõltumatult kontrollinud ega kinnita teabe püsivat täpsust ega selle sobivust antud olukorras. Lisaks võib see sisu sisaldada kolmandate isikute reklaame; aXNUMXz ei ole selliseid reklaame üle vaadanud ega toeta neis sisalduvat reklaamisisu.

See sisu on esitatud ainult informatiivsel eesmärgil ja sellele ei tohiks tugineda kui juriidilisele, äri-, investeerimis- ega maksunõustamisele. Nendes küsimustes peaksite konsulteerima oma nõustajatega. Viited mis tahes väärtpaberitele või digitaalsetele varadele on illustratiivse tähendusega ega kujuta endast investeerimissoovitust ega investeerimisnõustamisteenuste pakkumist. Lisaks ei ole see sisu suunatud ega mõeldud kasutamiseks ühelegi investorile ega potentsiaalsetele investoritele ning sellele ei tohi mingil juhul tugineda, kui tehakse otsus investeerida a16z hallatavasse fondi. (A16z fondi investeerimise pakkumine tehakse ainult sellise fondi erainvesteeringute memorandumi, märkimislepingu ja muu asjakohase dokumentatsiooni alusel ning neid tuleks lugeda tervikuna.) Kõik mainitud, viidatud investeeringud või portfelliettevõtted või kirjeldatud ei esinda kõiki a16z hallatavatesse sõidukitesse tehtud investeeringuid ning ei saa olla kindlust, et investeeringud on tulusad või et teised tulevikus tehtavad investeeringud on sarnaste omaduste või tulemustega. Andreessen Horowitzi hallatavate fondide tehtud investeeringute loend (v.a investeeringud, mille kohta emitent ei ole andnud A16z-le luba avalikustada, samuti etteteatamata investeeringud avalikult kaubeldavatesse digitaalvaradesse) on saadaval aadressil https://a16z.com/investments /.

Siin esitatud diagrammid ja graafikud on üksnes informatiivsel eesmärgil ja neile ei tohiks investeerimisotsuse tegemisel tugineda. Varasemad tulemused ei näita tulevasi tulemusi. Sisu räägib ainult märgitud kuupäeva seisuga. Kõik nendes materjalides väljendatud prognoosid, hinnangud, prognoosid, eesmärgid, väljavaated ja/või arvamused võivad muutuda ilma ette teatamata ning võivad erineda või olla vastuolus teiste väljendatud arvamustega. Olulist lisateavet leiate aadressilt https://a16z.com/disclosures.

Ajatempel:

Veel alates Andreessen Horowitz