Investition in orbitale Therapeutika

Investition in orbitale Therapeutika

Zeitstempel: 26. April 2023, 3:49 Uhr
Quellknoten: 2611685

„Die Tatsache, dass Proteine ​​nicht direkt auf Genen synthetisiert werden, erfordert die Existenz eines intermediären Informationsträgers … der die genetische Information vom Gen in Form eines instabilen Zwischenprodukts erhält … eine spezielle Art von RNA-Molekül, oder ‚Boten-RNA‘.“ 

– Brenner, Jacobson und Meselson et al., Natur, 1961

Als die COVID-Pandemie ausbrach, rückten lebensrettende mRNA-Impfstoffe plötzlich ins globale Rampenlicht. Aber das Konzept, RNA – den effizienten, eleganten biologischen „Informationsträger“ der Natur – zum Nutzen der Patienten zu nutzen, hat Wissenschaftler seit Jahrzehnten sowohl fasziniert als auch demütig gemacht. Im Prinzip könnten RNA-Medikamente jede Zelle im Körper eines Patienten in eine Proteinproduktionsfabrik unserer Wahl verwandeln. RNA könnte verwendet werden, um unser Immunsystem zu trainieren, fehlende Proteine ​​zu ersetzen, Zellen neu zu programmieren, genetische Editoren einzuführen und vieles mehr. RNA-Medikamente könnten programmierbar, personalisierbar und ja – sogar sein in Rekordgeschwindigkeit „gedruckt“..

In den letzten Jahren wurden auf dem Gebiet der RNA-Therapeutika in vielen akademischen Labors, Biotech-Unternehmen und interdisziplinären Teams bemerkenswerte Fortschritte erzielt. RNA-Medikamente der ersten Generation bergen eine Reihe existenzieller Risiken, darunter die skalierte RNA-Synthese, die Abgabe an der Lipiddoppelschicht vorbei, den Schutz vor RNA-abbauenden Enzymen und die Vermeidung von Immunogenität. Über 12 Milliarden Dosen der COVID-19-mRNA-Impfstoffe wurden inzwischen in 184 Ländern verabreicht. Katalin Karikó und Drew Weissman (Mitbegründer von Orbital Therapeutics) wurden mit a ausgezeichnet Lasker-Preis 2021 zur Entdeckung von mRNA-Modifikationen, die eine Immunaktivierung vermeiden und die Effizienz der Proteinproduktion verbessern. Der Bereich der RNA-Medikamente durchläuft derzeit geradezu eine Renaissance.

Wie so oft nach grundlegenden technologischen Durchbrüchen in allen Bereichen sehen wir jetzt, dass sich das Innovationstempo bei RNA-Medikamenten noch weiter beschleunigt. (Für andere Beispiele denken Sie an den PC-Markt nach IBM; den Biotech-Sektor, nachdem Genentech Pionierarbeit bei der Verwendung rekombinanter DNA geleistet hat; das Gebiet der AAV-Gentherapie nach der Arbeit bei CHOP/Spark für eine erste Zulassung; oder zuletzt das Gebiet der Startups, die generative KI-Anwendungen nach dem Start von GPT-4 durch OpenAI vorantreiben.) Nach frühen Siegen auf diesem Gebiet haben Dutzende von Universitäten gegründet dedizierte Zentren für RNA-Biologie und Therapeutik. Die F&E-Investitionen von Biopharma in RNA-basierte Modalitäten wurden fortgesetzt Energie, und der Pool talentierter Wissenschaftler mit fundierter RNA-Expertise wächst schnell. Auch die regulatorische Vertrautheit mit RNA-Medikamenten ist bereit, weitere Geschwindigkeit zu katalysieren. Dies alles sind besondere Rückenwinde für Startup-Gründer – insbesondere für diejenigen, die auf diesem Gebiet originelle Innovatoren waren.

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Betreten Sie Orbital Therapeutics, geführt von CEO Pino Ciaramella. Pino ist ein außergewöhnliches Beispiel für a Gründungs-CEO (ein Profil, auf das wir gerne zurückgreifen!) in der Biotechnologie, dessen eigene Expertise es dem Unternehmen ermöglicht, um die Ecken zu schauen und das aufzubauen, was Ben Horowitz eine „Wissenspyramide“ nennt (siehe den verlinkten Blogbeitrag, um näher darauf einzugehen). Vor der Mitbegründung von Orbital war Pino als CSO bei Beam Therapeutics tätig (Orbitals strategischer Partner und auch ein Unternehmen mit umfangreichen RNA-Fähigkeiten – bei Beam werden Baseneditoren als mRNA in Zellen eingeführt!). Zuvor war Pino CSO der Abteilung für Infektionskrankheiten bei Moderna, wo er die anfängliche mRNA-Impfstoffpipeline und die erste IND-Einreichung des Unternehmens leitete. Als wir Pino kennenlernten, wussten wir, dass wir Orbital unterstützen mussten: Er ist wissenschaftsorientiert in seiner Strategie, extrem produktorientiert, aber auch ehrgeizig in seinen Zielen, eine einzigartige RNA-Technologieplattform aufzubauen, die Datenwissenschaft nutzt und Automatisierung bei jedem Schritt des Weges. Unserer Erfahrung nach ist dies eine seltene Kombination von Merkmalen.

Orbital nutzt das, was bereits bekannt ist, führt aber auch dringend Innovationen ein, um RNA-basierte Therapeutika wirksam und für eine viel breitere Gruppe von Patienten weltweit zugänglich zu machen. Zu diesem Zweck hat das Unternehmen eine Gruppe herausragender Gründer zusammengestellt, die Kerntechnologien einbringen, die einige der schwierigsten Herausforderungen auf diesem Gebiet lösen könnten, nämlich die Verlängerung der Haltbarkeit (erforderlich, um neue Anwendungen ohne häufige Neudosierung freizuschalten) und die Kontrolle der Immunogenität , und das Erreichen eines neuartigen Zelltypzugangs (insbesondere extrahepatische Gewebezuführung).

Orbital nutzt das, was bereits bekannt ist, führt aber auch dringend Innovationen ein, um RNA-basierte Therapeutika wirksam und für eine viel breitere Gruppe von Patienten weltweit zugänglich zu machen. Click To Tweet

Wir haben einige der akademischen Gründer gekannt (und sogar zuvor unterstützt!) – tatsächlich waren wir auch Seed-Investoren in CircBio, einem Technologieunternehmen, das Orbital jetzt hat erworben. Wir respektieren zutiefst die iterative technische Denkweise, mit der das Team wichtige Ziele erreicht – die modulare Hochdurchsatzplattform, die für das Screening entwickelt wurde synthetische zirkuläre RNAs für längere Haltbarkeit im Stanford-Labor von Orbital-Mitbegründer Howard Chang ist ein schönes Beispiel, kürzlich auf dem Cover von erkannt Nature Biotechnology (siehe unten!). Jedes einzelne Stück eines RNA-Arzneimittels – von der RNA-Struktur über die regulatorischen Sequenzen bis hin zu den Trägern und der Herstellung – ist für Screening, maschinelles Lernen und Designoptimierung geeignet, um die genauen therapeutischen Eigenschaften einzustellen, die zur Erschließung neuer klinischer Anwendungen erforderlich sind . Dies sind eine unglaublich aufregende Reihe von Ingenieurbiologie Herausforderungen zu meistern.

Es ist ein enormes Privileg, mit dem Gründungsteam und dem Investorenkonsortium von Orbital zusammenzuarbeiten und im Vorstand des Unternehmens tätig zu sein. Wenn Sie die Mission, die Zukunft von RNA-Medikamenten zu gestalten, begeistert, überlegen Sie es sich Beitritt zu unserem Orbit!

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