Gain Therapeutics, Inc. (Nasdaq: GANX), ein bahnbrechendes Biotechnologieunternehmen, das sich auf innovative allosterische Therapien mit kleinen Molekülen spezialisiert hat, hat bedeutende Fortschritte im Kampf gegen die Parkinson-Krankheit (PD) gemacht. Der führende Medikamentenkandidat des Unternehmens, GT-02287, hat in zwei verschiedenen präklinischen Modellen der Krankheit ein außergewöhnliches Potenzial zur Linderung der Auswirkungen der Parkinson-Krankheit gezeigt. Diese Ergebnisse legen nahe, dass GT-02287 die Pathologie der Parkinson-Krankheit lindern und die motorische Funktion verbessern kann.
Ein bemerkenswertes Highlight ist die erhebliche Reduzierung des Plasmaspiegels der Neurofilament-Leichtkette (NfL), einem neuen Biomarker für Neurodegeneration. Dieser Fortschritt wurde in einem Mausmodell von GBA1-PD demonstriert, eine Entdeckung, die weitreichende Auswirkungen auf das Verständnis neurodegenerativer Erkrankungen haben könnte.
Diese bahnbrechenden Erkenntnisse wurden auf dem Internationalen Kongress für Parkinson-Krankheit und Bewegungsstörungen® vorgestellt, der vom 27. bis 31. August 2023 in Kopenhagen, Dänemark, stattfand.
Dr. Joanne Taylor, Senior Vice President of Research bei Gain, zeigte sich begeistert und erklärte: „Die Daten aus diesen präklinischen Modellen unterstreichen das Potenzial von GT-02287 als oraler allosterischer Regulator von GCase. Die Wiederherstellung der enzymatischen Funktion und die Verringerung der mit der Parkinson-Krankheit verbundenen Pathologien sind vielversprechende Indikatoren. Darüber hinaus ist die signifikante Reduzierung des NfL-Plasmaspiegels, einem wichtigen Biomarker für Neurodegeneration, vielversprechend für zukünftige klinische Studien.“
Von erheblicher Bedeutung ist der im GBA1-PD-Modell beobachtete erhebliche Rückgang der NfL-Plasmaspiegel, der einen möglichen Fortschritt bei der Beurteilung der Neurodegeneration darstellt. Das zweite Poster „GT-02287, ein hirndurchdringender strukturell gezielter allosterischer Regulator“, das für den 30. August geplant ist, wird sich mit den Auswirkungen von GT-02287 auf ein PD-Tiermodell befassen und sein Potenzial zur Wiederherstellung der Proteinfunktion und zur Bekämpfung neurotoxischer Wirkungen aufzeigen.
Matthias Alder, Vorstandsvorsitzender von Gain Therapeutics, betonte die Bedeutung dieser Ergebnisse. Er erklärte: „Die Daten beider Poster untermauern das Potenzial von GT-02287 zur Wiederherstellung der GCase-Proteinfunktion, zum Schutz vor den neurologischen Auswirkungen der Parkinson-Krankheit und zur Reduzierung der Neurodegeneration, wie durch den neuen Biomarker NfL angezeigt.“ Diese überzeugenden Ergebnisse ebnen den Weg für klinische Phase-1-Studien mit GT-02287 und stellen einen entscheidenden Schritt zur Weiterentwicklung einer möglicherweise bahnbrechenden Behandlung der GBA1-Parkinson-Krankheit dar.“ Die Erfolge von Gain Therapeutics unterstreichen seine zentrale Rolle bei der Gestaltung der Landschaft der Parkinson-Forschung und -Behandlung.
GAIN Therapeutics:
https://www.gaintherapeutics.com/
https://www.marketscreener.com/quote/stock/GAIN-THERAPEUTICS-INC-120780704/
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Kontakt: David Zazoff dzazoff@mdmworldwide.com
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- Quelle: Datenintelligenz von Platon.