قد تحسن تقنية النانو العلاج الجيني للعمى

قد تحسن تقنية النانو العلاج الجيني للعمى

الطابع الزمني: 11 يناير 2023 4:04 مساءً
عقدة المصدر: 1894503
11 يناير 2023 (أخبار Nanowerkباستخدام تقنية النانو التي مكنت لقاحات COVID-19 المستندة إلى mRNA ، قد يؤدي اتباع نهج جديد للعلاج الجيني إلى تحسين كيفية علاج الأطباء لأشكال الوراثة من العمى. طور فريق تعاوني من الباحثين مع جامعة أوريغون للصحة والعلوم وجامعة ولاية أوريغون نهجًا يستخدم الجسيمات النانوية الدهنية - كرات صغيرة من الدهون مصنوعة في المختبر - لإيصال خيوط من حمض الريبونوكلييك الرسول ، أو mRNA ، داخل العين. لعلاج العمى ، سيتم تصميم mRNA لإنتاج بروتينات تعمل على تعديل الطفرات الجينية التي تضر بالرؤية. في دراسة نشرت في علم السلف ("الجسيمات النانوية الدهنية الموجهة بالببتيد تنقل الرنا المرسال إلى الشبكية العصبية للقوارض والرئيسيات غير البشرية") ، يوضح الفريق كيف يستهدف نظام توصيل الجسيمات النانوية الدهنية الخلايا الحساسة للضوء في العين ، والتي تسمى المستقبلات الضوئية ، في كل من الفئران والرئيسيات غير البشرية. الجسيمات النانوية للنظام مغلفة بببتيد حدد الباحثون أنه ينجذب إلى المستقبلات الضوئية. أوضح المؤلف المقابل للدراسة ، Gaurav Sahay ، دكتوراه ، وأستاذ مشارك في كلية الصيدلة في جامعة ولاية أوهايو: "يشبه الببتيد لدينا الرمز البريدي ، والجسيمات النانوية الدهنية تشبه المغلف الذي يرسل العلاج الجيني في البريد" الذي لديه أيضًا موعد بحثي مشترك في معهد OHSU Casey Eye Institute. "يضمن الببتيد تسليم mRNA بدقة إلى المستقبلات الضوئية - الخلايا التي لم نتمكن من استهدافها بالجسيمات النانوية الدهنية حتى الآن." "تم ربط أكثر من 250 طفرة جينية بأمراض الشبكية الموروثة ، ولكن واحدة فقط لديها علاج جيني معتمد" ، أضاف المؤلف المشارك في الدراسة رينيه ريالز ، دكتوراه ، وأستاذ مساعد في طب العيون في كلية طب OHSU و عالم في معهد OHSU كيسي للعيون. "إن تحسين التقنيات المستخدمة في العلاج الجيني يمكن أن يوفر المزيد من خيارات العلاج للوقاية من العمى. تظهر نتائج دراستنا أن الجسيمات النانوية الدهنية يمكن أن تساعدنا في فعل ذلك ". العلاج الجيني القائم على الجسيمات النانوية الدهنية يعمل باحثو جامعة أوريغون للصحة والعلوم وجامعة ولاية أوريغون على تطوير نهج جديد لتقديم العلاج الجيني لمعالجة الطفرات الجينية المسببة للعمى. تغلف طريقتهم الجديدة جزيئات تحرير الجينات داخل غلاف من الجسيمات النانوية الدهنية. يُظهر هذا الرسم التوضيحي العلمي قذائف الجسيمات النانوية الدهنية ، والتي تظهر على شكل كرات بلون بيج غامض بعد حقنها في العين. (الصورة: OHSU، Tetiana Korzun) في عام 2017 ، وافقت إدارة الغذاء والدواء على أول علاج جيني لعلاج شكل وراثي من العمى. عانى العديد من المرضى من تحسن في الرؤية وتجنبوا العمى بعد تلقي العلاج الذي يباع تحت الاسم التجاري Luxturna. يستخدم نسخة معدلة من الفيروس المرتبط بالغدية ، أو AAV ، لتوصيل الجزيئات المعدلة للجينات. تعتمد العلاجات الجينية اليوم بشكل كبير على AAV ، لكن لها بعض القيود. الفيروس صغير نسبيًا ولا يمكن أن يحتوي فعليًا على آلات تعديل الجينات لبعض الطفرات المعقدة. ولا يمكن للعلاج الجيني المستند إلى AAV سوى توفير الحمض النووي ، مما يؤدي إلى الخلق المستمر لجزيئات تحرير الجينات التي قد تؤدي إلى تعديلات جينية غير مقصودة. تعتبر الجسيمات النانوية الدهنية بديلاً واعدًا لأنها لا تعاني من قيود على الحجم مثل AAV. بالإضافة إلى ذلك ، يمكن للجسيمات النانوية الدهنية أن تنقل الرنا المرسال ، الذي يحافظ فقط على آلية تحرير الجينات نشطة لفترة قصيرة من الزمن ، وبالتالي يمكن أن يمنع عمليات التحرير خارج الهدف. تم إثبات إمكانات الجسيمات النانوية الدهنية أيضًا من خلال نجاح لقاحات COVID-19 المستندة إلى mRNA ، والتي تستخدم أيضًا الجسيمات النانوية الدهنية لتوصيل mRNA. كما أنها كانت أول لقاحات يتم ترخيصها لـ COVID-19 في الولايات المتحدة ، وذلك بفضل السرعة والحجم اللذين يمكن تصنيعهما بهما. في هذه الدراسة ، أوضح ساهاي وريالز وزملاؤهم أن غلاف الجسيمات النانوية الدهنية المغطاة بالببتيد يمكن توجيهه نحو الخلايا المستقبلة للضوء في شبكية العين ، وهي نسيج في مؤخرة العين يتيح الرؤية. كدليل أول على المفهوم ، تم وضع mRNA مع تعليمات لصنع بروتين فلوري أخضر داخل الجسيمات النانوية. بعد حقن نموذج العلاج الجيني القائم على الجسيمات النانوية في عيون الفئران والرئيسيات غير البشرية ، استخدم فريق البحث مجموعة متنوعة من تقنيات التصوير لفحص العين المعالجة. توهج أنسجة شبكية الحيوانات باللون الأخضر ، مما يدل على أن قشرة الجسيمات النانوية الدهنية وصلت إلى مستقبلات ضوئية وأن الرنا المرسال الذي تنقله دخل بنجاح إلى شبكية العين ونتج بروتينًا مضيئًا أخضر. يمثل هذا البحث المرة الأولى التي يُعرف فيها أن الجسيمات النانوية الدهنية تستهدف مستقبلات ضوئية في الرئيسيات غير البشرية. يعمل العلماء حاليًا على متابعة البحث لتحديد مقدار البروتين الفلوري الأخضر المعبر عنه في نماذج شبكية العين الحيوانية. إنهم يعملون أيضًا على تطوير علاج باستخدام mRNA يحمل رمز جزيئات تحرير الجينات. 

الطابع الزمني:

اكثر من نانوويرك