الجسيمات النانوية الدهنية فعالة للغاية في العلاج الجيني

أعاد نشره أفلاطون

المتابعون: 0

الصفحة الرئيسية > صحافة > الجسيمات النانوية الدهنية شديدة الفعالية في العلاج الجيني

تم تصميم RNP-ssODN لضمان تغليف جزيء CRISPR-Cas9 بواسطة LNP. بمجرد دخول الخلايا ، ينفصل ssODN ويمكن لـ CRISPR-Cas9 تنفيذ تأثيره. (Haruno Onuma، Yusuke Sato، Hideyoshi Harashima. Journal of Consed Release. 10 February 2023). ائتمان
هارونو أونوما ، يوسوكي ساتو ، هيديوشي هاراشيما. مجلة الإصدار المراقب. 10 فبراير 2023

المستخلص:
تم استخدام الجسيمات النانوية الدهنية لتغليف CRISPR-Cas9 وإيصالها إلى الخلايا في الفئران ، حيث كانت فعالة للغاية في القضاء على تعبير البروتين المستهدف.

الجسيمات النانوية الدهنية فعالة للغاية في العلاج الجيني

هوكايدو ، اليابان | نُشر في 3 مارس 2023

العلاج الجيني هو طريقة محتملة للعلاج لمجموعة متنوعة من الأمراض التي تسببها الطفرات الجينية. بينما كانت منطقة بحث متنوع ومكثف ، تاريخيًا ، لم يتم علاج سوى عدد قليل جدًا من المرضى باستخدام العلاج الجيني - وما زال عدد أقل ممن تم شفاؤهم. أحدث ظهور تقنية التعديل الجيني المسماة CRISPR-Cas9 في عام 2012 ثورة في العلاج الجيني - وكذلك علم الأحياء ككل - ودخل مؤخرًا في التجارب السريرية لعلاج بعض الأمراض لدى البشر.

قام Haruno Onuma و Yusuke Sato و Hideyoshi Harashima من جامعة Hokkaido بتطوير نظام توصيل جديد لـ CRISPR-Cas9 ، استنادًا إلى الجسيمات النانوية الدهنية (LNPs) ، والتي يمكن أن تزيد بشكل كبير من كفاءة العلاج الجيني في الجسم الحي. نُشرت النتائج التي توصلوا إليها في مجلة Journal of Controlled Release.

"هناك طريقتان على نطاق واسع لعلاج الأمراض بالعلاج الجيني" ، أوضح ساتو ، "خارج الجسم الحي ، حيث تخضع الخلايا للتغييرات المرغوبة في المختبر ثم إدخالها إلى المريض ، وفي الجسم الحي ، حيث يتم إعطاء العلاج إلى المريض لتغيير الخلايا في جسمه. العلاج الآمن والفعال في الجسم الحي هو الطموح النهائي للعلاج الجيني ، لأنه سيكون عملية مباشرة للمرضى ومقدمي الرعاية الصحية. يمكن أن تعمل LNPs كوسيلة للتوصيل الآمن والفعال لمثل هذه العلاجات ".

يتكون CRISPR-Cas9 من جزيء كبير يتكون من بروتين Cas9 ودليل RNA. يرتبط الحمض النووي الريبي الإرشادي بتسلسل DNA مكمل محدد ، ويقطع بروتين Cas9 هذا التسلسل ، مما يسمح بتعديله. يمكن تغيير دليل الحمض النووي الريبي لاستهداف تسلسلات DNA معينة ليتم تعديلها.

أوضح Harashima "في دراسة سابقة ، اكتشفنا أن جزيئات DNA إضافية ، تسمى ssODNs ، تضمن تحميل جزيء CRISPR-Cas9 في LNPs (CRISPR-LNPs)". "في هذه الدراسة ، استخدمنا ssODNs مرة أخرى ، ولكن تم تصميمها بعناية بحيث لا تثبط وظيفة الدليل RNA."

باستخدام دليل RNA يستهدف التعبير عن بروتين يسمى ترانستريتين ، قاموا بتقييم فعالية CRISPR-LNPs في نماذج الفئران. كانت CRISPR-LNPs مع ssODNs التي انفصلت عن دليل RNA في درجة حرارة الغرفة أكثر فاعلية في تقليل ترانستريتين المصل: جرعتان متتاليتان ، تفصل بينهما يوم واحد ، خفضته بنسبة 80٪.

"لقد أظهرنا تقارب تسلسل ssODN الأمثل الذي يضمن تحميل وإصدار CRISPR-Cas9 في الموقع المستهدف ؛ وأن هذا النظام يمكن استخدامه لتحرير الخلايا في الجسم الحي ". "سنواصل تحسين تصميم ssODNs ، وكذلك تطوير تركيبات الدهون المثلى لزيادة فعالية التسليم."

####

لمزيد من المعلومات ، يرجى الضغط هنا

جهات الاتصال:
سهيل كيجان بينتو
جامعة هوكايدو
المكتب: + 81-11-706-2186

حقوق النشر © جامعة هوكايدو

إذا كان لديك تعليق ، من فضلك اتصل بنا لنا.

جهات إصدار النشرات الإخبارية ، وليس 7th Wave، Inc. أو Nanotechnology Now ، هي المسؤولة وحدها عن دقة المحتوى.

المرجعية: