投资眼眶疗法

投资眼眶疗法

时间戳记：26年2023月3日下午49:XNUMX
源节点： 2611685

“蛋白质不是直接在基因上合成的事实​​需要中间信息载体的存在……它以不稳定中间体的形式从基因接收遗传信息……一种特殊类型的 RNA 分子，或‘信使 RNA’。” 

– Brenner、Jacobson 和 Meselson 等人， 自然, 1961

当 COVID 大流行来袭时，拯救生命的 mRNA 疫苗突然成为全球关注的焦点。 但是，几十年来，使用 RNA（自然界高效、优雅的生物“信息载体”）造福于患者的概念既让科学家着迷，也让他们感到羞愧。 原则上，RNA 药物可以将患者体内的任何细胞转化为我们选择的蛋白质生产工厂。 RNA 可用于训练我们的免疫系统、替换缺失的蛋白质、重新编程细胞、引入基因编辑器等等。 RNA 药物可以是可编程的、可个性化的，是的——甚至 以创纪录的速度“打印”.

近年来，许多学术实验室、生物技术公司和跨学科团队在 RNA 治疗领域取得了显着进展。 第一代 RNA 药物消除了一系列存在的风险，包括扩大 RNA 合成、通过脂质双层递送、防止 RNA 降解酶以及避免免疫原性。 超过 12 亿剂 的 COVID-19 mRNA 疫苗现已在 184 个国家/地区接种。 Katalin Karikó 和 Drew Weissman（Orbital Therapeutics 联合创始人）获得了认可 2021 拉斯克奖 用于发现避免免疫激活和提高蛋白质生产效率的 mRNA 修饰。 RNA 药物领域现在正经历着 复兴.

正如任何领域的基础技术突破后经常发生的那样，我们现在看到 RNA 药物的创新步伐进一步加快。 （对于其他示例，想想 IBM 之后的 PC 市场；Genentech 率先使用重组 DNA 之后的生物技术领域；AAV 基因治疗领域在 CHOP/Spark 完成工作并获得首次批准之后；或者最近，领域OpenAI 推出 GPT-4 后，初创公司推进生成式 AI 应用。）在该领域取得早期胜利后，数十所大学创建了 专用中心 用于 RNA 生物学和治疗学。 对基于 RNA 的模式的生物制药研发投资持续增加 提高，并且具有深厚 RNA 专业知识的才华横溢的科学家队伍正在迅速扩大。 对 RNA 药物的监管熟悉度也有望进一步加快速度。 这些都是初创公司创始人的特别顺风——尤其是那些在该领域一直是原始创新者的人。

正如任何领域的基础技术突破后经常发生的那样，我们现在看到 RNA 药物的创新步伐进一步加快。 点击鸣叫

进入由首席执行官 Pino Ciaramella 领导的 Orbital Therapeutics。 皮诺是一个杰出的例子 创始CEO （我们喜欢支持的个人资料！）在生物技术领域，其自身的专业知识使公司能够看到角落并建立 Ben Horowitz 所说的“知识金字塔”（请参阅​​链接的博客文章以深入了解）。 在共同创立 Orbital 之前，Pino 曾在 Beam Therapeutics 担任 CSO（Orbital 的战略合作伙伴，也是一家拥有丰富 RNA 能力的公司——在 Beam，碱基编辑器以 mRNA 的形式被引入细胞！）。 在此之前，Pino 是 Moderna 传染病部门的 CSO，领导该公司最初的 mRNA 疫苗管道和首次 IND 提交。 当我们了解 Pino 时，我们知道我们必须支持 Orbital：他的战略以科学为先，非常注重产品，但他的目标也雄心勃勃，即建立一个利用数据科学的同类首创 RNA 技术平台每一步都实现自动化。 根据我们的经验，这是一种罕见的特征组合。

Orbital 正在利用已知的优势，但也在紧迫地进行创新，以使基于 RNA 的疗法对全球范围内更广泛的患者产生影响和可及性。 为了做到这一点，公司召集了一群杰出的创始人，他们带来了可以解决该领域一些最棘手的突出挑战的核心技术，即延长耐用性（需要在不频繁重新给药的情况下解锁新应用）、控制免疫原性，并实现新的细胞类型访问（特别是肝外组织递送）。

Orbital 正在利用已知的优势，但也在紧迫地进行创新，以使基于 RNA 的疗法对全球范围内更广泛的患者产生影响和可及性。 点击鸣叫

我们认识（甚至以前支持过！）几位学术创始人——事实上，我们也是 CircBio 的种子投资者，这是一家 Orbital 现在拥有的科技公司 后天. 我们非常尊重团队为关键目标带来的迭代工程思维——为筛选构建的模块化、高通量平台 合成环状RNA Orbital 联合创始人 Howard Chang 在斯坦福实验室的延长耐用性就是一个很好的例子， 最近在封面上被认可 自然·生物技术“ （如下图！）. RNA 药物的每一部分——从 RNA 结构到调控序列，到运载工具，再到制造——都可以进行筛选、机器学习和设计优化，以调整解锁新临床应用所需的确切治疗特性. 这是一组令人难以置信的令人兴奋的 工程生物学 要应对的挑战。

与 Orbital 创始团队和投资者财团合作并在公司董事会任职是一种莫大的荣幸。 如果构建 RNA 药物未来的使命令您兴奋，请考虑 加入我们的轨道!

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