مداری علاج میں سرمایہ کاری

"حقیقت یہ ہے کہ پروٹین جینوں پر براہ راست ترکیب نہیں کیے جاتے ہیں ایک انٹرمیڈیٹ انفارمیشن کیریئر کے وجود کا مطالبہ کرتا ہے… جو جین سے غیر مستحکم انٹرمیڈیٹ کی شکل میں جینیاتی معلومات حاصل کرتا ہے… ایک خاص قسم کے آر این اے مالیکیول، یا 'میسنجر آر این اے'۔" 

- برینر، جیکبسن، اور میسلسن وغیرہ، فطرت، قدرت، 1961

جب COVID وبائی مرض نے حملہ کیا، زندگی بچانے والی mRNA ویکسینز کو اچانک عالمی سطح پر توجہ کا مرکز بنا دیا گیا۔ لیکن آر این اے – فطرت کے موثر، خوبصورت حیاتیاتی "معلوماتی کیریئر" کو مریضوں کے فائدے کے لیے استعمال کرنے کے تصور نے کئی دہائیوں سے سائنس دانوں کو متوجہ اور عاجز کیا ہے۔ اصولی طور پر، آر این اے ادویات مریض کے جسم کے کسی بھی خلیے کو ہماری پسند کی پروٹین پروڈکشن فیکٹری میں تبدیل کر سکتی ہیں۔ آر این اے کو ہمارے مدافعتی نظام کو تربیت دینے، گمشدہ پروٹینوں کو تبدیل کرنے، خلیات کو دوبارہ پروگرام کرنے، جینیاتی ایڈیٹرز کو متعارف کرانے اور بہت کچھ کرنے کے لیے استعمال کیا جا سکتا ہے۔ آر این اے کی دوائیں قابل پروگرام، ذاتی نوعیت کی، اور ہاں بھی ہو سکتی ہیں۔ ریکارڈ رفتار سے "مطبوعہ".

حالیہ برسوں میں، کئی تعلیمی لیبز، بائیوٹیک کمپنیوں، اور بین الضابطہ ٹیموں میں RNA علاج کے میدان میں قابل ذکر پیش رفت ہوئی ہے۔ پہلی نسل کی آر این اے ادویات نے وجودی خطرات کی ایک سیریز کو خارج کر دیا، جس میں سکیلڈ آر این اے کی ترکیب، لپڈ بائلیئر سے گزرنا، آر این اے کو کم کرنے والے خامروں سے تحفظ، اور امیونوجنیسیٹی سے بچنا شامل ہیں۔ 12 بلین سے زیادہ خوراکیں۔ COVID-19 mRNA کی ویکسین اب 184 ممالک میں لگائی گئی ہیں۔ کیٹالن کیریکو اور ڈریو ویس مین (آربیٹل تھیراپیوٹکس کے شریک بانی) کو ایک کے ساتھ تسلیم کیا گیا۔ 2021 لاسکر ایوارڈ mRNA میں ترمیم کی دریافت کے لیے جو مدافعتی عمل سے بچتے ہیں اور پروٹین کی پیداوار کی کارکردگی کو بہتر بناتے ہیں۔ آر این اے ادویات کا شعبہ اب کسی سے کم نہیں ہے۔ نوجہرن.

جیسا کہ اکثر کسی بھی شعبے میں ٹیکنالوجی کی بنیادی کامیابیوں کے بعد ہوتا ہے، اب ہم RNA ادویات میں جدت کی رفتار کو مزید تیز ہوتے دیکھ رہے ہیں۔ (دیگر مثالوں کے لیے، آئی بی ایم کے بعد پی سی مارکیٹ کے بارے میں سوچیں؛ جنینٹیک کے بعد بائیوٹیک سیکٹر نے ریکومبیننٹ ڈی این اے کے استعمال کا آغاز کیا؛ پہلی منظوری کی طرف CHOP/Spark میں کیے گئے کام کے بعد AAV جین تھراپی کا شعبہ؛ یا حال ہی میں، اس شعبے میں OpenAI کے GPT-4 کے آغاز کے بعد جنریٹیو AI ایپلی کیشنز کو آگے بڑھانے والے سٹارٹ اپ۔) میدان میں ابتدائی کامیابیوں کے بعد، درجنوں یونیورسٹیاں وقف مراکز آر این اے حیاتیات اور علاج کے لیے۔ آر این اے پر مبنی طریقوں میں بائیوفرما R&D سرمایہ کاری جاری ہے۔ اضافہ، اور گہری RNA مہارت کے حامل باصلاحیت سائنسدانوں کا پول تیزی سے پھیل رہا ہے۔ آر این اے ادویات کے ساتھ ریگولیٹری واقفیت بھی، مزید رفتار کو متحرک کرنے کے لیے تیار ہے۔ یہ تمام سٹارٹ اپ بانیوں کے لیے خصوصی ٹیل ونڈز ہیں – خاص طور پر وہ لوگ جو اس شعبے میں اصل اختراعی رہے ہیں۔

جیسا کہ اکثر کسی بھی شعبے میں ٹیکنالوجی کی بنیادی کامیابیوں کے بعد ہوتا ہے، اب ہم RNA ادویات میں جدت کی رفتار کو مزید تیز ہوتے دیکھ رہے ہیں۔ ٹویٹ کلک کریں

CEO Pino Ciaramella کی قیادت میں Orbital Therapeutics میں داخل ہوں۔ Pino a کی ایک غیر معمولی مثال ہے۔ بانی سی ای او بائیوٹیک میں (ایک پروفائل جسے ہم پیچھے کرنا پسند کرتے ہیں!) جس کی اپنی مہارت کمپنی کو کونے کونے کو دیکھنے اور اسے بنانے کی اجازت دیتی ہے جسے بین ہورووٹز "علم کا اہرام" کہتے ہیں (اس میں ڈرل کرنے کے لیے لنک شدہ بلاگ پوسٹ دیکھیں)۔ Orbital کو بانی کرنے سے پہلے، Pino نے Beam Therapeutics میں CSO کے طور پر خدمات انجام دیں (Orbital کے اسٹریٹجک پارٹنر اور RNA کی صلاحیتوں کی گہری بینچ کے ساتھ ایک کمپنی بھی—بیم میں، بیس ایڈیٹرز کو سیلز میں mRNA کے طور پر متعارف کرایا جاتا ہے!) اور اس سے پہلے، Pino Moderna میں متعدی امراض کے ڈویژن کے CSO تھے، جہاں انہوں نے کمپنی کی ابتدائی mRNA ویکسین پائپ لائن اور پہلی IND جمع کرانے کی قیادت کی۔ جیسا کہ ہم نے Pino کو جان لیا، ہم جانتے تھے کہ ہمیں Orbital کی پشت پناہی کرنی ہے: وہ اپنی حکمت عملی میں سب سے پہلے سائنس ہے، انتہائی پروڈکٹ پر مرکوز ہے، لیکن اپنے اہداف میں ایک ایسا پہلا قسم کا RNA ٹیکنالوجی پلیٹ فارم بنانے کے لیے مہتواکانکشی ہے جو ڈیٹا سائنس سے فائدہ اٹھاتا ہے۔ اور راستے کے ہر قدم پر آٹومیشن۔ ہمارے تجربے میں، یہ خصلتوں کا ایک نادر مجموعہ ہے۔

Orbital اس سے فائدہ اٹھا رہا ہے جو پہلے سے معلوم ہے، لیکن RNA پر مبنی علاج کو مؤثر اور دنیا بھر کے مریضوں کے وسیع تر سیٹ کے لیے قابل رسائی بنانے کے لیے فوری طور پر اختراعات کر رہا ہے۔ ایسا کرنے کے لیے، کمپنی نے شاندار بانیوں کا ایک گروپ اکٹھا کیا ہے جو بنیادی ٹیکنالوجیز لاتے ہیں جو میدان میں کچھ مشکل ترین چیلنجز کو حل کر سکتے ہیں، یعنی پائیداری کو بڑھانا (بار بار دوبارہ خوراک کے بغیر نئی ایپلی کیشنز کو کھولنے کی ضرورت)، مدافعتی نظام کو کنٹرول کرنا۔ ، اور ناول سیل قسم تک رسائی حاصل کرنا (خاص طور پر ایکسٹرا ہیپیٹک ٹشو کی ترسیل)۔

Orbital اس سے فائدہ اٹھا رہا ہے جو پہلے سے معلوم ہے، لیکن RNA پر مبنی علاج کو مؤثر اور دنیا بھر کے مریضوں کے وسیع تر سیٹ کے لیے قابل رسائی بنانے کے لیے فوری طور پر اختراعات کر رہا ہے۔ ٹویٹ کلک کریں

ہم بہت سے تعلیمی بانیوں کو جانتے ہیں (اور پہلے بھی حمایت یافتہ!) - درحقیقت، ہم سربیو میں بیج کے سرمایہ کار بھی تھے، جو کہ ایک ٹیکنالوجی کمپنی ہے جو اب Orbital کے پاس ہے۔ حاصل. ہم تکراری انجینئرنگ ذہنیت کا دل کی گہرائیوں سے احترام کرتے ہیں جسے ٹیم کلیدی اہداف تک پہنچاتی ہے – اسکرین کے لیے بنایا گیا ماڈیولر، ہائی تھرو پٹ پلیٹ فارم مصنوعی سرکلر آر این اے آربیٹل کے شریک بانی ہاورڈ چانگ کی سٹینفورڈ لیب میں پائیدار توسیع کے لیے ایک خوبصورت مثال ہے، کے سرورق پر حال ہی میں پہچانا گیا۔ فطری حیاتیات (نیچے دکھایا گیا!). آر این اے دوائی کا ہر ایک ٹکڑا – آر این اے ڈھانچے سے لے کر ریگولیٹری ترتیب سے لے کر ڈیلیوری گاڑیوں تک، مینوفیکچرنگ تک – اسکریننگ، مشین لرننگ، اور ڈیزائن کی اصلاح کے لیے موزوں ہے تاکہ نئی طبی ایپلی کیشنز کو غیر مقفل کرنے کے لیے درکار درست علاج کی خصوصیات کو ہم آہنگ کیا جا سکے۔ . یہ ایک ناقابل یقین حد تک دلچسپ سیٹ ہیں۔ انجینئرنگ حیاتیات سے نمٹنے کے لئے چیلنجز.

Orbital کی بانی ٹیم اور سرمایہ کار سنڈیکیٹ کے ساتھ کام کرنا، اور کمپنی کے بورڈ آف ڈائریکٹرز میں خدمات انجام دینا ایک بہت بڑا اعزاز ہے۔ اگر آر این اے ادویات کے مستقبل کی تعمیر کا مشن آپ کو پرجوش کرتا ہے تو غور کریں۔ ہمارے مدار میں شامل ہونا!

***

یہاں بیان کردہ خیالات انفرادی AH Capital Management, LLC ("a16z") کے اہلکاروں کے ہیں جن کا حوالہ دیا گیا ہے اور یہ a16z یا اس سے وابستہ افراد کے خیالات نہیں ہیں۔ یہاں پر موجود کچھ معلومات فریق ثالث کے ذرائع سے حاصل کی گئی ہیں، بشمول a16z کے زیر انتظام فنڈز کی پورٹ فولیو کمپنیوں سے۔ جب کہ معتبر مانے جانے والے ذرائع سے لیا گیا ہے، a16z نے آزادانہ طور پر ایسی معلومات کی تصدیق نہیں کی ہے اور معلومات کی پائیدار درستگی یا دی گئی صورت حال کے لیے اس کی مناسبیت کے بارے میں کوئی نمائندگی نہیں کی ہے۔ اس کے علاوہ، اس مواد میں فریق ثالث کے اشتہارات شامل ہو سکتے ہیں۔ a16z نے ایسے اشتہارات کا جائزہ نہیں لیا ہے اور اس میں موجود کسی بھی اشتہاری مواد کی توثیق نہیں کرتا ہے۔

یہ مواد صرف معلوماتی مقاصد کے لیے فراہم کیا گیا ہے، اور قانونی، کاروبار، سرمایہ کاری، یا ٹیکس کے مشورے کے طور پر اس پر انحصار نہیں کیا جانا چاہیے۔ آپ کو ان معاملات کے بارے میں اپنے مشیروں سے مشورہ کرنا چاہئے۔ کسی بھی سیکیورٹیز یا ڈیجیٹل اثاثوں کے حوالے صرف مثالی مقاصد کے لیے ہیں، اور سرمایہ کاری کی سفارش یا پیشکش کی تشکیل نہیں کرتے ہیں کہ سرمایہ کاری کی مشاورتی خدمات فراہم کریں۔ مزید برآں، یہ مواد کسی سرمایہ کار یا ممکنہ سرمایہ کاروں کی طرف سے استعمال کرنے کے لیے نہیں ہے اور نہ ہی اس کا مقصد ہے، اور کسی بھی صورت میں a16z کے زیر انتظام کسی بھی فنڈ میں سرمایہ کاری کرنے کا فیصلہ کرتے وقت اس پر انحصار نہیں کیا جا سکتا ہے۔ (a16z فنڈ میں سرمایہ کاری کرنے کی پیشکش صرف پرائیویٹ پلیسمنٹ میمورنڈم، سبسکرپشن ایگریمنٹ، اور اس طرح کے کسی بھی فنڈ کی دیگر متعلقہ دستاویزات کے ذریعے کی جائے گی اور ان کو مکمل طور پر پڑھا جانا چاہیے۔) کوئی بھی سرمایہ کاری یا پورٹ فولیو کمپنیوں کا ذکر کیا گیا، حوالہ دیا گیا، یا بیان کردہ A16z کے زیر انتظام گاڑیوں میں ہونے والی تمام سرمایہ کاری کے نمائندے نہیں ہیں، اور اس بات کی کوئی یقین دہانی نہیں ہو سکتی کہ سرمایہ کاری منافع بخش ہو گی یا مستقبل میں کی جانے والی دیگر سرمایہ کاری میں بھی ایسی ہی خصوصیات یا نتائج ہوں گے۔ Andreessen Horowitz کے زیر انتظام فنڈز کے ذریعے کی گئی سرمایہ کاری کی فہرست (ان سرمایہ کاری کو چھوڑ کر جن کے لیے جاری کنندہ نے a16z کو عوامی طور پر ظاہر کرنے کے ساتھ ساتھ عوامی طور پر تجارت کیے جانے والے ڈیجیٹل اثاثوں میں غیر اعلانیہ سرمایہ کاری کی اجازت فراہم نہیں کی ہے) https://a16z.com/investments پر دستیاب ہے۔ /.

اندر فراہم کردہ چارٹس اور گراف صرف معلوماتی مقاصد کے لیے ہیں اور سرمایہ کاری کا کوئی فیصلہ کرتے وقت ان پر انحصار نہیں کیا جانا چاہیے۔ ماضی کی کارکردگی مستقبل کے نتائج کا اشارہ نہیں ہے۔ مواد صرف اشارہ کردہ تاریخ کے مطابق بولتا ہے۔ کوئی بھی تخمینہ، تخمینہ، پیشن گوئی، اہداف، امکانات، اور/یا ان مواد میں بیان کیے گئے خیالات بغیر اطلاع کے تبدیل کیے جا سکتے ہیں اور دوسروں کی رائے سے مختلف یا اس کے برعکس ہو سکتے ہیں۔ اضافی اہم معلومات کے لیے براہ کرم https://a16z.com/disclosures دیکھیں۔

• SEO سے چلنے والا مواد اور PR کی تقسیم۔ آج ہی بڑھا دیں۔
• پلیٹوآئ اسٹریم۔ ویب 3 ڈیٹا انٹیلی جنس۔ علم میں اضافہ۔ یہاں تک رسائی حاصل کریں۔
• ایڈریین ایشلے کے ساتھ مستقبل کا نقشہ بنانا۔ یہاں تک رسائی حاصل کریں۔
• ماخذ: https://a16z.com/2023/04/26/investing-in-orbital-therapeutics/