Strategije za nevirusne vektorje, ki ciljajo na organe zunaj jeter - nanotehnologija narave

Strategije za nevirusne vektorje, ki ciljajo na organe zunaj jeter – nanotehnologija Nature

Izvorno vozlišče: 3038377
  • Zhang, Y.-N., Poon, W., Tavares, A. J., McGilvray, I. D. & Chan, W. C. W. Interakcije nanodelcev in jeter: celični privzem in hepatobiliarna eliminacija. J. Nadzor. Sprostite 240332-348 (2016).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Akinc, A. et al. Zgodba Onpattro in klinični prevod nanozdravil, ki vsebujejo zdravila na osnovi nukleinske kisline. Nat. Nanotehnol. 141084-1087 (2019).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Gillmore, J. D. et al. CRISPR–Cas9 in vivo urejanje genov za transtiretinsko amiloidozo. N. Engl. J. Med. 385493-502 (2021).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rotolo, L. et al. Vrsto-agnostične polimerne formulacije za inhalacijsko dostavo messenger RNA v pljuča. Nat. Mater. 22369-379 (2023).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhong, R. et al. Hidrogeli za dostavo RNA. Nat. Mater. 22818-831 (2023).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Van Haasteren, J. et al. Izziv dostave: izpolnitev obljube o terapevtskem urejanju genoma. Nat. Biotehnol. 38845-855 (2020).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Poon, W., Kingston, B. R., Ouyang, B., Ngo, W. & Chan, W. C. W. Ogrodje za načrtovanje dostavnih sistemov. Nat. Nanotehnol. 15819-829 (2020). Ta pregled temeljito razpravlja o značilnostih NP, potrebnih za učinkovito dostavo v biološkem kontekstu.

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Patel, S. et al. Kratka posodobitev endocitoze nanozdravil. Adv. Droga Deliv. Rev. 14490-111 (2019).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Alameh, M.-G. et al. Lipidni nanodelci povečajo učinkovitost cepiv mRNA in proteinskih podenot z induciranjem močnih T folikularnih pomožnih celic in humoralnih odzivov. Imuniteta 54, 2877–2892.e7 (2021).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Han, X. et al. Adjuvantni lipidoidno substituirani lipidni nanodelci povečajo imunogenost cepiv mRNA SARS-CoV-2. Nat. Nanotehnol. 181105-1114 (2023).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Tsoi, KM et al. Mehanizem trdega nanomateriala v jetrih. Nat. Mater. 151212-1221 (2016).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Klibanov, A. L., Maruyama, K., Torchilin, V. P. & Huang, L. Amfipatski polietilenglikoli učinkovito podaljšajo čas kroženja liposomov. FEBS Lett. 268235-237 (1990).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Witzigmann, D. et al. Tehnologija lipidnih nanodelcev za terapevtsko regulacijo genov v jetrih. Adv. Droga Deliv. Rev. 159344-363 (2020).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Akinc, A. et al. Ciljna dostava terapevtikov RNAi z endogenimi in eksogenimi mehanizmi, ki temeljijo na ligandu. Mol. Ter. 181357-1364 (2010). Ta študija je odkrila, da pot ApoE–LDLR olajša transfekcijo hepatocitov, kadar LNP vsebujejo ionizirajoče kationske lipide, ne pa tudi, če se uporabljajo trajno kationski lipidi..

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Nair, JK et al. Večvalentno N-acetilgalaktozamin konjugirana siRNA se lokalizira v hepatocitih in izzove močno utišanje genov, ki ga posreduje RNAi. J. Am. Kemija. Soc. 13616958-16961 (2014).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kasiewicz, L. N. et al. GalNAc–lipidni nanodelci omogočajo jetrno dostavo terapije za urejanje baze CRISPR, ki ni odvisna od LDLR. Nat. Komun. 142776 (2023).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ozelo, M. C. et al. Valoctocogene roxaparvovec genska terapija za hemofilijo A. N. Engl. J. Med. 3861013-1025 (2022).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sato, Y. et al. Razrešitev ciroze jeter z uporabo liposomov, povezanih z vitaminom A, za dostavo siRNA proti spremljevalcu, specifičnemu za kolagen. Nat. Biotehnol. 26431-442 (2008).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lawitz, E. J. et al. BMS-986263 pri bolnikih z napredovalo jetrno fibrozo: 36-tedenski rezultati randomiziranega, s placebom nadzorovanega preskušanja 2. faze. Hepatologija 75912-923 (2022).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Han, X. et al. Z ligandom vezani lipidni nanodelci za ciljno dostavo RNA za zdravljenje fibroze jeter. Nat. Komun. 1475 (2023).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Paunovska, K. et al. Nanodelci, ki vsebujejo oksidiran holesterol, dostavljajo mrna v mikrookolje jeter v klinično pomembnih odmerkih. Adv. Mater. 311807748 (2019).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Eygeris, Y., Gupta, M., Kim, J. & Sahay, G. Kemija lipidnih nanodelcev za dostavo RNA. Acc Chem. Res. 552-12 (2022).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhang, Y., Sun, C., Wang, C., Jankovic, KE & Dong, Y. Lipidi in lipidni derivati ​​za dostavo RNA. Kemija. Rev. 12112181-12277 (2021).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Viger-Gravel, J. et al. Struktura lipidnih nanodelcev, ki vsebujejo sirna ali mrna, z NMR spektroskopijo z dinamično jedrsko polarizacijo. J. Phys. Kemija. B 1222073-2081 (2018).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Goula, D. et al. Intravenska dostava transgenov v mišja pljuča na osnovi polietilenimina. Gene Ther. 51291-1295 (1998).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Green, J. J., Langer, R. & Anderson, D. G. Pristop kombinatorne knjižnice polimerov daje vpogled v dostavo nevirusnih genov. Acc Chem. Res. 41749-759 (2008).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Joubert, F. et al. Natančne in sistematične modifikacije kemije končne skupine na PAMAM in poli(l-lizin) dendrimerji za izboljšanje citosolne dostave mRNA. J. Nadzor. Sprostite 356580-594 (2023).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yang, W., Mixich, L., Boonstra, E. & Cabral, H. Strategije dostave mRNA na osnovi polimerov za napredne terapije. Adv. Zdravjec. Mater. 122202688 (2023).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Cabral, H., Miyata, K., Osada, K. & Kataoka, K. Blok kopolimernih micelov v aplikacijah nanomedicine. Kemija. Rev. 1186844-6892 (2018).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • He, D. & Wagner, E. Definirala polimerne materiale za dostavo genov. Macromol. Biosci. 15600-612 (2015).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Reinhard, S. & Wagner, E. Kako se spoprijeti z izzivom dostave siRNA z zaporedjem definiranimi oligoamino amidi. Macromol. Biosci. 171600152 (2017).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • DeSimone, J. M. Kooptiranje Moorovega zakona: terapevtiki, cepiva in medfazno aktivni delci, izdelani s tehnologijo PRINT®. J. Nadzor. Sprostite 240541-543 (2016).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Patel, AK et al. Inhalacijski nanoformulirani polipleksi mRNA za proizvodnjo beljakovin v pljučnem epiteliju. Adv. Mater. 311805116 (2019). Ta študija je raziskala uporabo polimernih NP za inhalirano dostavo mRNA in poudarila potencialno prednost polimerov za nebulizacijo prek njihovega samosestavljanja.

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Kalra, H. et al. Vesiclepedia: zbirka zunajceličnih veziklov z neprekinjeno opombo skupnosti. PLoS Biol. 10, e1001450 (2012).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wahlgren, J. et al. Eksosomi v plazmi lahko monocitom in limfocitom dostavijo eksogeno kratko interferenčno RNA. Nucleic Acids Res. 40, e130 – e130 (2012).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Alvarez-Erviti, L. et al. Dostava siRNA v mišje možgane s sistemsko injekcijo ciljnih eksosomov. Nat. Biotehnol. 29341-345 (2011).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ståhl, A. et al. Nov mehanizem prenosa bakterijskih toksinov znotraj mikrovezikel, pridobljenih iz gostiteljskih krvnih celic. PLoS Pathhog. 11, e1004619 (2015).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Melamed, J. R. et al. Ionizirajoči lipidni nanodelci dostavijo mRNA v celice β trebušne slinavke prek prenosa genov, ki ga posredujejo makrofagi. Sci. Adv. 9, eade1444 (2023).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, Q. et al. ARMM kot vsestranska platforma za intracelularno dostavo makromolekul. Nat. Komun. 9960 (2018).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Segel, M. et al. Protein PEG10, podoben retrovirusu sesalcev, pakira lastno mRNA in ga je mogoče psevdotipizirati za dostavo mRNA. Znanost 373882-889 (2021).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Elsharkasy, O. M. et al. Zunajcelični vezikli kot sistemi za dostavo zdravil: zakaj in kako? Adv. Droga Deliv. Rev. 159332-343 (2020).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Klein, D. et al. Centirinski ligandi za ekstrahepatično dostavo siRNA. Mol. Ter. 292053-2066 (2021).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Brown, K. M. et al. Razširitev terapevtike RNAi na ekstrahepatična tkiva z lipofilnimi konjugati. Nat. Biotehnol. 401500-1508 (2022).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wels, M., Roels, D., Raemdonck, K., De Smedt, S. C. & Sauvage, F. Izzivi in ​​strategije za dostavo bioloških zdravil na roženico. J. Nadzor. Sprostite 333560-578 (2021).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Baran-Rachwalska, P. et al. Lokalna dostava siRNA na roženico in sprednji del očesa s hibridnimi silicijevo-lipidnimi nanodelci. J. Nadzor. Sprostite 326192-202 (2020).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Bogaert, B. et al. Platforma lipidnih nanodelcev za dostavo mRNA s spremembo namena kationskih amfifilnih zdravil. J. Nadzor. Sprostite 350256-270 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kim, H. M. & Woo, S. J. Očesna dostava zdravil na mrežnico: trenutne inovacije in prihodnje perspektive. Farmacevtski izdelki 13108 (2021).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yiu, G. et al. Suprahoroidalne in subretinalne injekcije AAV z uporabo transskleralnih mikroiglic za dostavo genov v mrežnico pri primatih razen človeka. Mol. Ther. Metode Clin. Dev. 16179-191 (2020).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Weng, C. Y. Dvostranska subretinalna voretigena genska terapija neparvovec-rzyl (Luxturna). Ophthalmol. Retin. 3450 (2019).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Jaskolka, M. C. et al. Raziskovalni varnostni profil EDIT-101, prve in vivo pri človeku terapije za urejanje genov CRISPR za degeneracijo mrežnice, povezano s CEP290. Investirajte. Ophthalmol. Vis. Sci. 63, 2836–A0352 (2022).


    Google Scholar
     

  • Chirco, K. R., Martinez, C. & Lamba, D. A. Napredek v predkliničnem razvoju terapij, ki temeljijo na urejanju genov, za zdravljenje dednih bolezni mrežnice. Vis. Res. 209108257 (2023).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Leroy, B. P. et al. Učinkovitost in varnost sepofarsena, intravitrealnega RNA protismiselnega oligonukleotida, za zdravljenje CEP290-povezana Leberjeva kongenitalna amavroza (LCA10): randomizirana, dvojno zamaskirana, lažno nadzorovana študija 3. faze (ILLUMINATE). Investirajte. Ophthalmol. Vis. Sci. 63, 4536-F0323 (2022).


    Google Scholar
     

  • Ammar, M. J., Hsu, J., Chiang, A., Ho, A. C. & Regillo, C. D. Terapija starostne degeneracije makule: pregled. Curr. Opin. Ophthalmol. 31215-221 (2020).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Goldberg, R. et al. Učinkovitost intravitrealnega pegcetakoplana pri bolnikih z geografsko atrofijo (GA): 12-mesečni rezultati študij OAKS in DERBY faze 3. Investirajte. Ophthalmol. Vis. Sci. 631500-1500 (2022).


    Google Scholar
     

  • Shen, J. et al. Suprahoroidalni prenos genov z nevirusnimi nanodelci. Sci. Adv. 6, eaba1606 (2020).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Tan, G. et al. Nanoplatforma jedro-lupina kot nevirusni vektor za ciljno dostavo genov v mrežnico. Acta Biomater. 134605-620 (2021).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Jin, J. et al. Protivnetni in antiangiogeni učinki dostave naravnega angiogenega inhibitorja, posredovanega z nanodelci. Raziskati. Opthalmol. Vis. Sci. 526230 (2011).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Keenan, T. D. L., Cukras, C. A. & Chew, E. Y. Starostna degeneracija makule: epidemiologija in klinični vidiki. Adv. Exp Med. Biol. 12561-31 (2021).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Chen, G. et al. Biorazgradljiva nanokapsula zagotavlja ribonukleoproteinski kompleks Cas9 za in vivo urejanje genoma. Nat. Nanotehnol. 14974-980 (2019).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Mirjalili Mohanna, S. Z. et al. Dostava CRISPR RNP, posredovana z LNP, za razširjeno in vivo urejanje genoma v mišji roženici. J. Nadzor. Sprostite 350401-413 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Patel, S., Ryals, R. C., Weller, K. K., Pennesi, M. E. & Sahay, G. Lipidni nanodelci za dostavo messenger RNA v zadnji del očesa. J. Nadzor. Sprostite 30391-100 (2019).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sun, D. et al. Nevirusna genska terapija za stargardtovo bolezen s samosestavljenimi nanodelci ECO/pRHO-ABCA4. Mol. Ter. 28293-303 (2020).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Herrera-Barrera, M. et al. S peptidi vodeni lipidni nanodelci dostavljajo mRNA v nevralno mrežnico glodavcev in primatov razen človeka. Sci. Adv. 9, eadd4623 (2023).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Huertas, A. et al. Pljučni vaskularni endotelij: dirigent orkestra pri boleznih dihal: poudarki od osnovnih raziskav do terapije. EUR. Respir. J. 511700745 (2018).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Hong, K.-H. et al. Genetska ablacija Bmpr2 gena v pljučnem endoteliju zadostuje za nagnjenost k pljučni arterijski hipertenziji. Kroženje 118722-730 (2008).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Dahlman, JE et al. Dostava endotelne siRNA in vivo z uporabo polimernih nanodelcev z nizko molekulsko maso. Nat. Nanotehnol. 9648-655 (2014).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Cheng, Q. et al. Nanodelci za selektivno ciljanje organov (SORT) za dostavo tkivno specifične mRNA in urejanje genov CRISPR–Cas. Nat. Nanotehnol. 15313-320 (2020). Ta prelomna študija je pokazala, da vključitev različno nabitih (SORT) lipidov v običajne štirikomponentne LNP premakne lokacijo transfekcije mRNA med jetri, vranico in pljuči..

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Dilliard, SA, Cheng, Q. & Siegwart, DJ O mehanizmu dostave tkivno specifične mRNA s selektivnimi ciljnimi nanodelci organov. Proc. Natl Acad. Sci. ZDA 118, e2109256118 (2021). To delo je temeljito raziskalo vpliv lipidov SORT, dodanih LNP, na tvorbo biomolekularne korone na površini NP in njeno vlogo pri doseganju transfekcije, specifične za organe..

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kimura, S. & Harashima, H. O mehanizmu tkivno selektivne dostave genov z lipidnimi nanodelci. J. Nadzor. Izpustite https://doi.org/10.1016/j.jconrel.2023.03.052 (2023).

  • Qiu, M. et al. Pljučna selektivna mRNA dostava sintetičnih lipidnih nanodelcev za zdravljenje pljučne limfangiolejomiomatoze. Proc. Natl Acad. Sci. ZDA 119, e2116271119 (2022).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kaczmarek, J. C. et al. Polimerno-lipidni nanodelci za sistemsko dostavo mRNA v pljuča. Angew. Kemija. Int. Ed. 5513808-13812 (2016).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Shen, A. M. & Minko, T. Farmakokinetika inhaliranih nanoterapevtikov za pljučno dostavo. J. Nadzor. Sprostite 326222-244 (2020).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Alton, E. W. F. W. et al. Ponavljajoča se nebulizacija nevirusnih CFTR gensko zdravljenje pri bolnikih s cistično fibrozo: randomizirano, dvojno slepo, s placebom kontrolirano preskušanje faze 2b. Lancet Respir. med. 3684-691 (2015).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kim, J. et al. Inženiring lipidnih nanodelcev za izboljšano intracelularno dostavo mRNA z vdihavanjem. ACS Nano 1614792-14806 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lokugamage, MP et al. Optimizacija lipidnih nanodelcev za dostavo nebulizirane terapevtske mRNA v pljuča. Nat. Biomed. Inž. 51059-1068 (2021).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Qiu, Y. et al. Učinkovita dostava mRNA v pljuča s formulacijo suhega praška PEGiliranega sintetičnega peptida KL4. J. Nadzor. Sprostite 314102-115 (2019).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Popowski, K. D. et al. Cepiva mRNA s suhim prahom za inhaliranje na osnovi zunajceličnih veziklov. Matter 52960-2974 (2022).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Telko, M. J. & Hickey, A. J. Formulacija inhalatorja s suhim praškom. Respir. ki 501209 (2005).


    Google Scholar
     

  • Li, B. et al. Kombinatorna zasnova nanodelcev za dostavo pljučne mRNA in urejanje genoma. Nat. Biotehnol. https://doi.org/10.1038/s41587-023-01679-x (2023).

  • Fahy, J. V. & Dickey, B. F. Funkcija in disfunkcija sluzi dihalnih poti. N. Engl. J. Med. 3632233-2247 (2010).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Schneider, C. S. et al. Nanodelci, ki se ne oprimejo sluzi, zagotavljajo enakomerno in dolgotrajno dostavo zdravila v dihalne poti po vdihavanju. Sci. Adv. 3, e1601556 (2017).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Wang, J. et al. Pljučni surfaktant-biomimetični nanodelci krepijo heterosubtipično imunost proti gripi. Znanost 367, eaau0810 (2020).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rock, J. R., Randell, S. H. & Hogan, B. L. M. Bazalne matične celice dihalnih poti: pogled na njihovo vlogo pri epitelijski homeostazi in preoblikovanju. Dis. Model. Meh. 3545-556 (2010).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Getts, DR et al. Mikrodelci, ki nosijo encefalitogene peptide, povzročajo toleranco T-celic in izboljšajo eksperimentalni avtoimunski encefalomielitis. Nat. Biotehnol. 301217-1224 (2012).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Leuschner, F. et al. Terapevtsko utišanje siRNA v vnetnih monocitih pri miših. Nat. Biotehnol. 291005-1010 (2011).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rojas, L. A. et al. Personalizirana RNA neoantigenska cepiva stimulirajo celice T pri raku trebušne slinavke. Narava 618144-150 (2023).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Bevers, S. et al. Cepiva mRNA–LNP, prilagojena za sistemsko imunizacijo, inducirajo močno protitumorsko imunost z vključevanjem vraničnih imunskih celic. Mol. Ter. 303078-3094 (2022).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Blanco, E., Shen, H. & Ferrari, M. Načela oblikovanja nanodelcev za premagovanje bioloških ovir pri dostavi zdravil. Nat. Biotehnol. 33941-951 (2015).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kranz, LM et al. Sistemska dostava RNA v dendritične celice izkorišča protivirusno obrambo za imunoterapijo raka. Narava 534396-401 (2016).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Liu, S. et al. Ionizirajoči fosfolipidi, ki destabilizirajo membrano, za organsko selektivno dostavo mRNA in urejanje genov CRISPR–Cas. Nat. Mater. 20701-710 (2021).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Fenton, OS et al. Sinteza in biološka ocena ionizirajočih lipidnih materialov za in vivo dostavo messenger RNA v limfocite B. Adv. Mater. 291606944 (2017).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Zhao, X. et al. Sintetični lipidoidi na osnovi imidazola za in vivo dostavo mRNA v primarne limfocite T. Angew. Kemija. Int. Ed. 5920083-20089 (2020).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • LoPresti, ST, Arral, ML, Chaudhary, N. & Whitehead, KA Zamenjava pomožnih lipidov z nabitimi alternativami v lipidnih nanodelcih olajša ciljno dostavo mRNA v vranico in pljuča. J. Nadzor. Sprostite 345819-831 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • McKinlay, C. J., Benner, N. L., Haabeth, O. A., Waymouth, R. M. & Wender, P. A. Izboljšana dostava mRNA v limfocite, omogočena z lipidno spremenjenimi knjižnicami transporterjev, ki spreminjajo naboj, sprostitve. Proc. Natl Acad. Sci. ZDA 115, E5859 – E5866 (2018).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • McKinlay, CJ et al. Izločljivi transporterji, ki spreminjajo naboj (CART) za dostavo in sproščanje mRNA pri živih živalih. Proc. Natl Acad. Sci. ZDA 114, E448 – E456 (2017).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ben-Akiva, E. et al. Biorazgradljivi lipofilni polimerni nanodelci mRNA za ciljanje dendritičnih celic vranice brez liganda za cepljenje proti raku. Proc. Natl Acad. Sci. ZDA 120, e2301606120 (2023).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Tombácz, I. et al. Visoko učinkovit CD4+ Ciljanje celic T in genetska rekombinacija z uporabo inženirstva mRNA-LNP, ki usmerja celice CD4+. Mol. Ter. 293293-3304 (2021).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Rurik, JG et al. CAR T celice, proizvedene in vivo za zdravljenje srčne poškodbe. Znanost 37591-96 (2022).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kim, J., Eygeris, Y., Gupta, M. & Sahay, G. Self-sestavljena mRNA cepiva. Adv. Droga Deliv. Rev. 17083-112 (2021).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lindsay, K. E. et al. Vizualizacija zgodnjih dogodkov pri dajanju cepiva mRNA pri primatih razen človeka s PET-CT in slikanjem v bližnjem infrardečem območju. Nat. Biomed. Inž. 3371-380 (2019). Ta pionirska študija se je poglobila v biodistribucijo cepiv mRNA na osnovi lipidov po njihovem intramuskularnem injiciranju v primate razen človeka z uporabo dvojne radionuklidne sonde – skoraj infrardeče sonde..

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Alberer, M. et al. Varnost in imunogenost cepiva proti steklini proti mRNA pri zdravih odraslih: odprto, ne randomizirano, perspektivno klinično preskušanje prve faze pri človeku. Lancet 3901511-1520 (2017).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Poročilo o oceni: Comirnaty EMA/707383/2020 (Evropska agencija za zdravila, 2021); https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/comirnaty-epar-public-assessment-report_en.pdf

  • Poročilo o oceni: Cepivo proti COVID-19 Moderna EMA/15689/2021 (Evropska agencija za zdravila, 2021); https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/spikevax-previously-covid-19-vaccine-moderna-epar-public-assessment-report_en.pdf

  • Ke, X. et al. Fizikalni in kemijski profili nanodelcev za limfno ciljanje. Adv. Droga Deliv. Rev. 151-15272-93 (2019).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Hansen, K. C., D’Alessandro, A., Clement, C. C. & Santambrogio, L. Tvorba, sestava in kroženje limfe: perspektiva proteomike. Int. Immunol. 27219-227 (2015).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Chen, J. et al. Dostava mRNA cepiva proti raku, posredovana z lipidnimi nanodelci, ki cilja na bezgavke, izzove močan CD8+ odziv T celic. Proc. Natl Acad. Sci. ZDA 119, e2207841119 (2022).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Liu, S. et al. Zwitterionska fosfolipidacija kationskih polimerov olajša sistemsko dostavo mRNA v vranico in bezgavke. J. Am. Kemija. Soc. 14321321-21330 (2021).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sahin, U. et al. Personalizirana RNA mutanomska cepiva mobilizirajo polispecifično terapevtsko imunost proti raku. Narava 547222-226 (2017).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kreiter, S. et al. Intranodalno cepljenje z golo RNK, ki kodira antigen, izzove močno profilaktično in terapevtsko protitumorsko imunost. Rak Res. 709031-9040 (2010).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Fan, C.-H. et al. Folatno konjugirani mikromehurčki, ki prenašajo gen, z osredotočenim ultrazvokom za sočasno odpiranje krvno-možganske pregrade in lokalno dostavo genov. Biomateriali 10646-57 (2016).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yu, Y. J. et al. Povečanje privzema terapevtskega protitelesa v možgane z zmanjšanjem njegove afinitete za tarčo transcitoze. Sci. Prevedi Med. 3, 84ra44 (2011).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Yu, Y. J. et al. Terapevtska bispecifična protitelesa prehajajo krvno-možgansko pregrado pri primatih razen človeka. Sci. Prevedi Med. 6, 261ra154 (2014).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Kariolis, M. S. et al. Dostava terapevtskih proteinov v možgane z uporabo transportnega vozila krvno-možganske pregrade fragmenta Fc pri miših in opicah. Sci. Prevedi Med. 12, eaay1359 (2020).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ullman, J. C. et al. Dostava v možgane in aktivnost lizosomskega encima z uporabo transportnega vozila krvno-možganske pregrade pri miših. Sci. Prevedi Med. 12, eaay1163 (2020).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ma, F. et al. Lipidoidi, pridobljeni iz nevrotransmiterjev (NT-lipidoidi) za izboljšano dostavo možganov z intravensko injekcijo. Sci. Adv. 6, eabb4429 (2020). Ta študija kaže, da lahko oblikovanje lipidov za posnemanje nevrotransmiterjev in njihovo vključevanje v NP izboljša dostavo nukleinskih kislin in beljakovin v možgane po IV injekciji.

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhou, Y. et al. Nanomedicina siRNA, ki prodre skozi krvno-možgansko pregrado za zdravljenje Alzheimerjeve bolezni. Sci. Adv. 6, eabc7031 (2020).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Li, W. et al. BBB-patofiziološko neodvisna dostava siRNA pri travmatični poškodbi možganov. Sci. Adv. 7, eabd6889 (2021).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Nance, E. A. et al. Gosta poli(etilen glikolna) prevleka izboljša prodiranje velikih polimernih nanodelcev v možgansko tkivo. Sci. Prevedi Med. 4, 149ra119 (2012).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Thorne, R. G. & Nicholson, C. In vivo difuzijska analiza s kvantnimi pikami in dekstrani napove širino možganskega zunajceličnega prostora. Proc. Natl Acad. Sci. ZDA 1035567-5572 (2006).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kim, M. et al. Dostava samopodvajajoče se messenger RNA v možgane za zdravljenje ishemične možganske kapi. J. Nadzor. Sprostite 350471-485 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Willerth, S. M. & Sakiyama-Elbert, S. E. Pristopi k inženiringu živčnega tkiva z uporabo ogrodij za dostavo zdravil. Adv. Droga Deliv. Rev. 59325-338 (2007).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Saucier-Sawyer, J. K. et al. Porazdelitev polimernih nanodelcev s konvekcijsko izboljšano dostavo v možganske tumorje. J. Nadzor. Izpustite 232103-112 (2016).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Dhaliwal, H. K., Fan, Y., Kim, J. & Amiji, M. M. Intranazalna dostava in transfekcija mRNA terapevtikov v možganih z uporabo kationskih liposomov. Mol. Pharm. 171996-2005 (2020).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Frangoul, H. et al. Urejanje genov CRISPR–Cas9 za anemijo srpastih celic in β-talasemijo. N. Engl. J. Med. 384252-260 (2021).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Hirabayashi, H. & Fujisaki, J. Sistemi za dostavo zdravil, specifični za kosti: pristopi prek kemične modifikacije sredstev za iskanje kosti. Clin. Pharmacokinet. 421319-1330 (2003).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, G., Mostafa, N. Z., Incani, V., Kucharski, C. & Uludağ, H. Lipidni nanodelci, okrašeni z bisfosfonati, zasnovani kot nosilci zdravil za bolezni kosti. J. Biomed. Mater. Res. A 100684-693 (2012).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Giger, E. V. et al. Dostava genov z bisfosfonatno stabiliziranimi nanodelci kalcijevega fosfata. J. Nadzor. Sprostite 15087-93 (2011).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Xue, L. et al. Racionalna zasnova bisfosfonatnih lipidom podobnih materialov za dostavo mRNA v kostno mikrookolje. J. Am. Kemija. Soc. 1449926-9937 (2022). Ta študija predlaga, da lahko izboljšanje zasnove lipidov za posnemanje bisfosfatov izboljša dostavo mRNA, posredovano z LNP, v kostno mikrookolje po intravenski injekciji.

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Liang, C. et al. Lipidni nanodelci, funkcionalizirani z aptamerjem, ciljajo na osteoblaste kot nova kostna anabolična strategija, ki temelji na interferenci RNK. Nat. Med. 21288-294 (2015).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Zhang, Y., Wei, L., Miron, R. J., Shi, B. & Bian, Z. Anabolična tvorba kosti prek sistema dostave, ki je specifičen za ciljno usmerjenost na kosti, z motnjami v izražanju semaforina 4D. J. Kostni rudar. Res. 30286-296 (2015).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhang, G. et al. Sistem za dostavo, ki cilja na površine za tvorbo kosti, da olajša anabolično terapijo na osnovi RNAi. Nat. Med. 18307-314 (2012).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Shi, D., Toyonaga, S. & Anderson, D. G. In vivo dostava RNA v hematopoetske matične in matične celice preko ciljnih lipidnih nanodelcev. Nano Lett. 232938-2944 (2023).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sago, CD et al. Nanodelci, ki prenašajo RNA v kostni mozeg, identificirani z in vivo usmerjeno evolucijo. J. Am. Kemija. Soc. 14017095-17105 (2018).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhang, X., Li, Y., Chen, Y. E., Chen, J. & Ma, P. X. 3D ogrodje brez celic z dvostopenjsko dostavo miRNA-26a za regeneracijo kostnih defektov kritične velikosti. Nat. Komun. 710376 (2016).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, P. et al. In vivo indukcija kostnega tkiva z liofilizirano matriko kolagen-nanohidroksiapatit, naloženo z lipopolipleksi mRNA BMP2/NS1. J. Nadzor. Sprostite 334188-200 (2021).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Athirasala, A. et al. Togost matriksa uravnava dostavo mRNA lipidnih nanodelcev v celično obremenjenih hidrogelih. Nanomed. Nanotechnol. Biol. med. 42102550 (2022).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Nims, R. J., Pferdehirt, L. & Guilak, F. Mehanogenetika: izkoriščanje mehanobiologije za celični inženiring. Curr. Mnenje. Biotehnol. 73374-379 (2022).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • O’Driscoll, C. M., Bernkop-Schnürch, A., Friedl, J. D., Préat, V. & Jannin, V. Oralno dajanje nevirusnih terapevtikov na osnovi nukleinske kisline – ali imamo pogum za to? EUR. J. Pharm. Sci. 133190-204 (2019).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Ball, R. L., Bajaj, P. & Whitehead, K. A. Oralna dostava lipidnih nanodelcev siRNA: usoda v prebavnem traktu. Sci. Rep. 82178 (2018).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Attarwala, H., Han, M., Kim, J. & Amiji, M. Oralna terapija z nukleinsko kislino z uporabo sistemov za dostavo z več predelki. Wiley Interdiscip. Vl. Nanomed. Nanobiotehnol. 10, e1478 (2018).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Abramson, A. et al. Zaužljiv samoorientacijski sistem za oralno dostavo makromolekul. Znanost 363611-615 (2019).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Abramson, A. et al. Peroralna dostava mRNA z injekcijami gastrointestinalnega tkiva, ki jih posreduje kapsula. Matter 5975-987 (2022). Ta študija kaže potencial za dostavo PBAE NPs, napolnjenih z mRNA, neposredno v submukozo želodca z uporabo oralno zaužitih robotskih tablet.

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Doll, S. et al. Kvantitativna proteomska karta človeškega srca, ločena po regijah in vrstah celic. Nat. Komun. 81469 (2017).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Xin, M., Olson, E. N. & Bassel-Duby, R. Popravljanje zlomljenih src: razvoj srca kot osnova za regeneracijo in popravilo srca odraslih. Nat. Velečasni Mol. Celični biol. 14529-541 (2013).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zangi, L. et al. Modificirana mRNA usmerja usodo matičnih celic srca in inducira vaskularno regeneracijo po miokardnem infarktu. Nat. Biotehnol. 31898-907 (2013).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Tang, R., Long, T., Lui, K. O., Chen, Y. & Huang, Z.-P. Načrt za popravilo srca: regulativna omrežja RNA pri srčnih boleznih. Mol. Ther. Nukleinska kislina 20673-686 (2020).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Han, P. et al. Dolga nekodirajoča RNA ščiti srce pred patološko hipertrofijo. Narava 514102-106 (2014).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Anttila, V. et al. Neposredna intramiokardna injekcija mRNA VEGF pri bolnikih, pri katerih poteka presaditev koronarne arterije. Mol. Ter. 31866-874 (2023).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Täubel, J. et al. Nova protismiselna terapija, usmerjena na mikroRNA-132 pri bolnikih s srčnim popuščanjem: rezultati randomizirane, dvojno slepe, s placebom nadzorovane študije prve faze 1b pri ljudeh. EUR. srce J. 42178-188 (2021).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Nishiyama, T. et al. Natančno genomsko urejanje patogenih mutacij v RBM20 rešuje razširjeno kardiomiopatijo. Sci. Prevedi Med. 14, eade1633 (2022).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Reichart, D. et al. Učinkovito urejanje genoma in vivo preprečuje hipertrofično kardiomiopatijo pri miših. Nat. Med. 29412-421 (2023).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Chai, AC et al. Korekcija osnovnega urejanja hipertrofične kardiomiopatije v človeških kardiomiocitih in humaniziranih miših. Nat. Med. 29401-411 (2023).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rubin, J. D. & Barry, M. A. Izboljšanje molekularne terapije v ledvicah. Mol. Diagn. Ther. 24375-396 (2020).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Oroojalian, F. et al. Nedavni napredek v nanotehnoloških sistemih za dostavo zdravil za ledvice. J. Nadzor. Sprostite 321442-462 (2020).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Jiang, D. et al. Nanostrukture origami DNK lahko kažejo prednostni privzem skozi ledvice in ublažijo akutno poškodbo ledvic. Nat. Biomed. Inž. 2865-877 (2018).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Xu, Y. et al. NIR-II fotoakustično aktivna origami nanoantena DNA za zgodnjo diagnozo in pametno terapijo akutne ledvične poškodbe. J. Am. Kemija. Soc. 14423522-23533 (2022).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Stribley, J. M., Rehman, K. S., Niu, H. & Christman, G. M. Genska terapija in reproduktivna medicina. Fertil. Sterilno. 77645-657 (2002).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Boekelheide, K. & Sigman, M. Ali je genska terapija za zdravljenje moške neplodnosti izvedljiva? Nat. Clin. Prakt. Urol. 5590-593 (2008).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rodríguez-Gascón, A., del Pozo-Rodríguez, A., Isla, A. & Solinís, M. A. Vaginalna genska terapija. Adv. Droga Deliv. Rev. 9271-83 (2015).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Lindsay, K. E. et al. Aerosolna dostava sintetične mRNA na vaginalno sluznico vodi do trajne ekspresije široko nevtralizirajočih protiteles proti HIV. Mol. Ter. 28805-819 (2020).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Poley, M. et al. Nanodelci se kopičijo v ženskem reproduktivnem sistemu med ovulacijo, kar vpliva na zdravljenje raka in plodnost. ACS Nano 165246-5257 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • DeWeerdt, S. Prenatalna genska terapija ponuja najzgodnejšo ozdravitev. Narava 564, S6 – S8 (2018).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Palanki, R., Peranteau, W. H. & Mitchell, M. J. Tehnologije dostave za in utero gensko terapijo. Adv. Droga Deliv. Rev. 16951-62 (2021).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Riley, RS et al. Ionizirajoči lipidni nanodelci za in utero dostavo mRNA. Sci. Adv. 71028-1041 (2021).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Swingle, K. L. et al. Lipidni nanodelci, stabilizirani z amnijsko tekočino, za intra-amnijsko dostavo mRNA in utero. J. Nadzor. Sprostite 341616-633 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ricciardi, A. S. et al. Dostava nanodelcev in utero za urejanje genoma na posameznem mestu. Nat. Komun. 92481 (2018). Ta študija predstavlja v maternici gensko urejanje mutacije β-talasemije, ki povzroča bolezen, pri fetalnih miših.

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Chaudhary, N. et al. Struktura lipidnih nanodelcev in dobavna pot med nosečnostjo narekuje moč mRNA, imunogenost in zdravje pri materi in potomcu. Predtisk pri bioRxiv https://doi.org/10.1101/2023.02.15.528720 (2023).

  • Young, R. E. et al. Sestava lipidnih nanodelcev poganja dostavo mRNA v posteljico. Predtisk pri bioRxiv https://doi.org/10.1101/2022.12.22.521490 (2022).

  • Swingle, K. L. et al. Ionizirajoči lipidni nanodelci za in vivo dostavo mRNA v posteljico med nosečnostjo. J. Am. Kemija. Soc. 1454691-4706 (2023).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lan, Y. et al. Nedavni razvoj genskih terapij na osnovi AAV za bolezni notranjega ušesa. Gene Ther. 27329-337 (2020).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Delmaghani, S. & El-Amraoui, A. Genske terapije notranjega ušesa se uveljavljajo: trenutne obljube in prihodnji izzivi. J. Clin. Med. 92309 (2020).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, L., Kempton, J. B. & Brigande, J. V. Genska terapija pri mišjih modelih gluhosti in disfunkcije ravnotežja. Spredaj. Mol. Nevrosci. 11300 (2018).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Du, X. et al. Regeneracija kohlearnih lasnih celic in okrevanje sluha skozi On 1 modulacija z nanodelci siRNA pri odraslih morskih prašičkih. Mol. Ter. 261313-1326 (2018).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Gao, X. et al. Zdravljenje avtosomno dominantne izgube sluha z in vivo dostavo sredstev za urejanje genoma. Narava 553217-221 (2018).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Jero, J. et al. Dostava kohlearnega gena skozi nedotaknjeno okroglo okensko membrano pri miših. Hum. Gene Ther. 12539-548 (2001).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Egeblad, M., Nakasone, E. S. & Werb, Z. Tumorji kot organi: kompleksna tkiva, ki se povezujejo s celotnim organizmom. Dev. Celica 18884-901 (2010).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • El-Sawy, H. S., Al-Abd, A. M., Ahmed, T. A., El-Say, K. M. & Torchilin, V. P. Sistemi za dostavo zdravil nano-arhitekture, ki se odzivajo na dražljaje, mikromiliju solidnega tumorja: preteklost, sedanjost in perspektive prihodnosti. ACS Nano 1210636-10664 (2018).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Hansen, A. E. et al. Razjasnitev povečane prepustnosti in zadrževalnega učinka pri psih z rakom na podlagi pozitronske emisijske tomografije z uporabo liposomov bakra-64. ACS Nano 96985-6995 (2015).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhou, Q. et al. Konjugat polimer-zdravilo, ki ga je mogoče aktivirati z encimi, poveča penetracijo tumorja in učinkovitost zdravljenja. Nat. Nanotehnol. 14799-809 (2019).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sindhwani, S. et al. Vstop nanodelcev v solidne tumorje. Nat. Mater. 19566-575 (2020).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wilhelm, S. et al. Analiza dostave nanodelcev v tumorje. Nat. Rev. Mater 116014 (2016). Ta pregled poglobljeno raziskuje možne dejavnike za neučinkovito ciljanje NP-jev na tumor in odkriva, da le majhen del danega odmerka NP doseže soliden tumor.

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Schroeder, A. et al. Zdravljenje metastatskega raka z nanotehnologijo. Nat. Rev. rak 1239-50 (2012).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Chan, W. C. W. Načela dostave nanodelcev v solidne tumorje. BME spredaj. 40016 (2023). Ta pregled opisuje ključna načela za oblikovanje NP-jev, usmerjenih v tumor, ob upoštevanju analize na makro- in mikroravni okolja, ki obdaja NP-je, in njihovih fizikalno-kemijskih lastnosti.

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kingston, B. R. et al. Specifične endotelijske celice urejajo vstop nanodelcev v solidne tumorje. ACS Nano 1514080-14094 (2021).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Boehnke, N. et al. Množično vzporedno združeno presejanje razkriva genomske determinante dostave nanodelcev. Znanost 377, eabm5551 (2022).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Li, Y. et al. Večnamenski onkolitični nanodelci zagotavljajo samopodvajajočo se IL-12 RNA za odpravo uveljavljenih tumorjev in krepitev sistemske imunosti. Nat. Rak 1882-893 (2020).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Hotz, C. et al. Lokalna dostava citokinov, kodiranih z mRNA, spodbuja protitumorsko imunost in izkoreninjenje tumorja v več predkliničnih tumorskih modelih. Sci. Prevedi Med. 13, eabc7804 (2021).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Li, W. et al. Biomimetični nanodelci dovajajo mRNA, ki kodirajo kostimulatorne receptorje, in izboljšajo imunoterapijo proti raku, posredovano s T-celicami. Nat. Komun. 127264 (2021).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Van Lint, S. et al. Intratumorska dostava mRNA TriMix povzroči aktivacijo T-celic z navzkrižno predstavitvijo dendritičnih celic. Rak Immunol. Res. 4146-156 (2016).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Oberli, MA et al. Dostava mRNA s pomočjo lipidnih nanodelcev za močno imunoterapijo raka. Nano Lett. 171326-1335 (2017).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Huayamares, S. G. et al. Zasloni z visoko pretočnostjo identificirajo lipidni nanodelec, ki daje prednost mRNA človeškim tumorjem in vivo. J. Nadzor. Sprostite 357394-403 (2023).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Vetter, V. C. & Wagner, E. Usmerjanje terapevtikov na osnovi nukleinske kisline na tumorje: izzivi in ​​strategije za poliplekse. J. Nadzor. Sprostite 346110-135 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yong, S. et al. Dvojno usmerjena lipidna nanoterapevtska spodbuda za kemoimunoterapijo raka. Adv. Mater. 342106350 (2022).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kedmi, R. et al. Modularna platforma za ciljno terapevtiko RNAi. Nat. Nanotehnol. 13214-219 (2018). Ta študija je razvila modularno platformo za dostavo RNK, ki temelji na ligandu in se izogiba kemični konjugaciji protiteles z uporabo povezovalnikov, ki se vežejo na regijo Fc, kar zagotavlja natančno orientacijo protiteles na površini NP.

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Mitchell, MJ et al. Inženirski natančni nanodelci za dostavo zdravil. Nat. Rev. 20101-124 (2021).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Adachi, K., Enoki, T., Kawano, Y., Veraz, M. & Nakai, H. Risanje funkcionalne karte visoke ločljivosti adeno-povezane virusne kapside z masivnim vzporednim zaporedjem. Nat. Komun. 53075 (2014).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Dahlman, JE et al. Nanodelci s črtno kodo za visoko zmogljivo in vivo odkrivanje ciljnih terapevtikov. Proc. Natl Acad. Sci. ZDA 1142060-2065 (2017). To delo predstavlja izjemne zmožnosti črtnega kodiranja DNA in globokega sekvenciranja pri izvajanju visoko zmogljivega presejanja NP, pri čemer ocenjuje njihovo učinkovitost pri dostavi ciljno specifičnih genov in vivo.

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Da Silva Sanchez, AJ et al. Univerzalno črtno kodiranje napoveduje in vivo dostavo lipidnih nanodelcev, neodvisno od ApoE. Nano Lett. 224822-4830 (2022).


    Google Scholar
     

  • Guimaraes, PPG et al. Ionizirajoči lipidni nanodelci, ki inkapsulirajo črtno kodirano mRNA za pospešeno presejanje dostave in vivo. J. Nadzor. Sprostite 316404-417 (2019).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Dobrowolski, C. et al. Enocelični multiomični odčitki nanodelcev razkrivajo, da heterogenost celic vpliva na dostavo messenger RNA, ki jo posredujejo lipidni nanodelci. Nat. Nanotehnol. 17871-879 (2022).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rhym, LH, Manan, RS, Koller, A., Stephanie, G. & Anderson, DG Črtne kode mRNA, ki kodirajo peptide, za visoko zmogljivo in vivo presejanje knjižnic lipidnih nanodelcev za dostavo mRNA. Nat. Biomed. Inž. 7901-910 (2023).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Stoeckius, M. et al. Istočasno merjenje epitopa in transkriptoma v posameznih celicah. Nat. Metode 14865-868 (2017).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Keenum, M. C. et al. Transkriptomika enoceličnega epitopa razkriva kinetiko stromalnih in imunskih celic pljuč na agoniste RIG-I in TLR4, dostavljene z nanodelci. Biomateriali 297122097 (2023).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Grandi, F. C., Modi, H., Kampman, L. & Corces, M. R. Profiliranje dostopnosti kromatina z ATAC-seq. Nat. Protoc. 171518-1552 (2022).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rao, N., Clark, S. & Habern, O. Premostitev genomike in tkivne patologije: 10x Genomics raziskuje nove meje z rešitvijo Visium Spatial Gene Expression Solution. Genet. inž. Biotehnologija. Novice 4050-51 (2020).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Francia, V., Schiffelers, RM, Cullis, PR & Witzigmann, D. Biomolekularna korona lipidnih nanodelcev za gensko terapijo. Biokonjug. Chem. 312046-2059 (2020).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Shao, D. et al. HBFP: novo skladišče proteoma tekočine človeškega telesa. Baze podatkov 2021, baab065 (2021).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Greener, J. G., Kandathil, S. M., Moffat, L. & Jones, D. T. Priročnik za strojno učenje za biologe. Nat. Velečasni Mol. Celični biol. 2340-55 (2022).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhang, H. et al. Algoritem za optimizirano zasnovo mRNA izboljša stabilnost in imunogenost. Narava 621396-403 (2023).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, W. et al. Napoved lipidnih nanodelcev za mRNA cepiva z algoritmom strojnega učenja. Acta Pharm. greh B 122950-2962 (2022).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Xu, Y. et al. Platforma AGILE: pristop, ki temelji na globokem učenju, za pospešitev razvoja LNP za dostavo mRNA. Predtisk pri bioRxiv https://doi.org/10.1101/2023.06.01.543345 (2023). To delo izvaja umetno inteligenco v oblikovanju ionizirajočih lipidov za intramuskularno dostavo mRNA.

  • Gong, D. et al. Napovedi strukturne funkcije, vodene s strojnim učenjem, omogočajo presejanje nanodelcev in silico za dostavo polimernih genov. Acta Biomater. 154349-358 (2022).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Reker, D. et al. Računalniško vodeno visoko zmogljivo načrtovanje samosestavljajočih se nanodelcev zdravil. Nat. Nanotehnol. 16725-733 (2021).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yamankurt, G. et al. Raziskovanje prostora oblikovanja nanomedicine z visoko zmogljivim presejanjem in strojnim učenjem. Nat. Biomed. Inž. 3318-327 (2019).

    Člen 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lazarovits, J. et al. Nadzorovano učenje in masna spektrometrija napovedujeta in vivo usodo nanomaterialov. ACS Nano 138023-8034 (2019).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Goodfellow, I. et al. Generativna kontradiktorna omrežja. Obče. ACM 63139-144 (2020).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • Repečka, D. et al. Razširitev funkcionalnih prostorov proteinskih sekvenc z uporabo generativnih kontradiktornih mrež. Nat. Mach. Intell. 3324-333 (2021).

    Člen 

    Google Scholar
     

  • De Backer, L., Cerrada, A., Pérez-Gil, J., De Smedt, S. C. & Raemdonck, K. Biološko navdihnjeni materiali pri dostavi zdravil: raziskovanje vloge pljučnega površinsko aktivnega sredstva pri inhalacijski terapiji siRNA. J. Nadzor. Sprostite 220642-650 (2015).


    Google Scholar
     

  • Časovni žig:

    Več od Naravna nanotehnologija