Sporočilo za javnost
REGULIRANE INFORMACIJE – NOTRANJE INFORMACIJE
23. januar 2024, 07:00 CET
- DSMBi ocenjuje DSR 2.0 kot varnega po pregledu podatkov iz nerandomizirane kohorte
- Podatki iz nerandomizirane kohorte potrjujejo dramatično izboljšanje diuretičnega odziva in vsaj 95-odstotno zmanjšanje potreb po diuretikih Henlejeve zanke do skoraj štiri mesece po zadnjem zdravljenju z DSR
- Prvi bolnik, vključen v randomizirano kontrolirano kohorto, se pričakuje v prvem četrtletju 1
Gent, Belgija – 23. januar 2024– Sequana Medical NV (Euronext Bruselj: SEQUA) (»Podjetje"Ali"SequanaMedical“), pionir pri zdravljenju preobremenitve s tekočino pri boleznih jeter, srčnem popuščanju in raku, danes oznanja, da je neodvisni odbor za spremljanje podatkov in varnosti (DSMB) odobril začetek randomizirane kohorte v MOJAVE, ameriški študiji faze 1/2a. DSR 2.0 za zdravljenje bolnikov s srčnim popuščanjem, odpornim na diuretike, po pregledu podatkov o varnosti, sporočenih iz nerandomizirane kohorte.
Podatki o spremljanju treh bolnikov v nerandomizirani kohorti potrjujejo trajno izboljšanje njihovega srčno-ledvičnega zdravja in podpirajo mehanizem delovanja DSR kot prekinitev začaranega kroga kardiorenalnega sindroma.
V randomizirano kontrolirano kohorto bo vključenih do 30 dodatnih bolnikov v različnih centrih v ZDA, pri čemer bo do 20 bolnikov zdravljenih z DSR 2.0 poleg optimizirane običajne oskrbe za kongestivno srčno popuščanje do štiri tedne, in do deset kontrolnih bolnikov zdravljenih z intravenskimi diuretiki zanke kot del maksimalne običajne oskrbe kongestivnega srčnega popuščanja. Po zadnjem zdravljenju z DSR bodo bolniki spremljani trimesečno obdobje varnostnega spremljanja. Prvi bolnik bo predvidoma vključen v prvem četrtletju 1, vmesni podatki pa so načrtovani za drugo polletje 2024.
Dr. Oliver Gödje, glavni zdravstveni delavec Sequana Medical, je komentiral: »Z veseljem objavljamo stalen napredek naše študije US MOJAVE in se veselimo vključitve prvega bolnika v randomizirano kohorto kasneje v tem četrtletju. Na podlagi močnih podatkov, sporočenih iz nerandomizirane kohorte MOJAVE in naših prejšnjih študij RDEČA PUŠČAVA in SAHARA, smo prepričani o klinični učinkovitosti našega zdravljenja z DSR v primerjavi z diuretiki Henlejeve zanke. Veselimo se poročanja o vmesnih podatkih iz randomizirane kohorte MOJAVE v drugi polovici tega leta, da bi dodatno dokazali potencial DSR kot zdravljenja srčnega popuščanja, ki spreminja bolezen in se spopada s kardiorenalnim sindromom.«
Pozitivni podatki iz nerandomizirane kohorte študije MOJAVE
Podatki iz štiritedenskega obdobja zdravljenja z DSR, kot smo že poročaliii:
Vsi trije bolniki, ki so bili zdravljeni v nerandomizirani kohorti študije MOJAVE, so imeli srčno popuščanje z ohranjenim iztisnim deležem (HFpEF) in hudo odpornost na diuretike na začetku (povprečni ekvivalent furosemida 1,227 mg na dan). Na začetku študijskega obdobja zdravljenja so bili diuretiki Henlejeve zanke opuščeni in bolniki so bili zdravljeni z DSR 2.0 do štiri tedne vsak dan, čemur je sledilo trimesečno obdobje varnostnega spremljanja.
Dramatično izboljšanje diuretičnega odziva in ledvičnega statusa: Med štiritedenskim obdobjem zdravljenja z DSR so vsi trije bolniki ohranili euvolemijo brez potrebe po diuretikih Henlejeve zanke. Njihov diuretični odziviii skoraj normalizirala s povprečnim povečanjem za 324 % njihovega šesturnega izločanja natrija z urinom po zdravljenju v primerjavi z izhodiščem. Prišlo je do splošnega izboljšanja delovanja njihovih ledvic s povprečnim izboljšanjem eGFRiv 47 % in dušik sečnine v krviv 57 % po zdravljenju v primerjavi z izhodiščem.
Posodobljeni podatki iz trimesečnega obdobja varnostnega spremljanja:
Skoraj izločeni diuretiki Henle v primerjavi z izhodiščem: Dva bolnika sta zaključila trimesečno obdobje varnostnega spremljanja, en bolnik pa je še vedno v obdobju spremljanja. Potreba po diuretikih Henlejeve zanke je bila dramatično zmanjšana ali celo popolnoma odpravljena do 15 tednov po štiritedenskem obdobju zdravljenja z DSR (glejte spodnjo tabelo).
Pacient | Število tednov po zadnji terapiji DSR | Zmanjšanje ekvivalentnega odmerka furosemida v primerjavi z izhodiščem |
1 | 15 | 97% |
2 | 15 | 100% |
3 | 9 | 95% |
Ohranja se izboljšanje ledvičnih parametrov: Ob koncu trimesečnega varnostnega obdobja spremljanja je diuretični odziv dveh bolnikov, ki sta že zaključila študijo, ostal normaliziran, s podobno visokim rezultatom pri njunem šesturnem izločanju natrija z urinom v primerjavi z njunim dramatično izboljšanim diuretičnim odzivom po štiritedenskem obdobju zdravljenja z DSR. Tudi delovanje njihovih ledvic je ostalo stabilno, kar je bilo merjeno z izboljšanjem eGFR in dušika sečnine v krvi.
Do danes niso opazili nobenih klinično pomembnih sprememb ravni natrija v serumu ali progresivne hiponatremije in od začetka študije ni bilo treba nobenega bolnika hospitalizirati zaradi zastojev. Do danes je bil samo en resen neželeni dogodek kratkotrajne hipertenzije 12 tednov po zadnji terapiji z DSR, ki je bil ocenjen kot nepovezan s terapijo z DSR. Pri tej zelo bolni populaciji bolnikov pogosto opazimo kratkotrajno hipertenzijo. Ti podatki kažejo, da je DSR 2.0 varen in se dobro prenaša, kot je potrdil DSMB.
Za več informacij se obrnite na:
Sequana Medical
Laži Vanneste
Direktor za odnose z vlagatelji
E: IR@sequanamedical.com
T: +32 (0) 498 053579
O študiji MOJAVE
MOJAVE je randomizirana nadzorovana večcentrična študija faze 1/2a v ZDA za oceno varnosti in učinkovitosti DSR 2.0 pri bolnikih s kroničnim srčnim popuščanjem, odpornim na diuretike, s trdovratno kongestijo. Cilj je potrditi pozitivne rezultate študij RED DESERT in SAHARA pri bolnikih v ZDA, ki uporabljajo DSR 2.0.
Študija se je začela z nerandomizirano kohorto treh bolnikov, zdravljenih z DSR 2.0 poleg optimizirane običajne oskrbe za kongestivno srčno popuščanje do štiri tedne, čemur je sledilo trimesečno obdobje varnostnega spremljanja (z začetnim pregledom po 30. dnevi). Podatki teh bolnikov so pokazali, i) da je bil DSR varen in je lahko učinkovito vzdrževal euvolemijo brez potrebe po diuretikih Henlejeve zanke, ii) precejšnjo korist pri njihovem srčno-ledvičnem zdravju in iii) dramatično izboljšanje njihovega diuretičnega odziva in vsaj 95-odstotno zmanjšanje pri potrebi po diuretikih Henlejeve zanke do 15 tednov po zadnjem zdravljenju z DSR. Po pozitivnem pregledu podatkov nerandomizirane kohorte s strani neodvisnega odbora za spremljanje podatkov in varnosti (DSMB) januarja 2024 bo v večcentrično randomizirano kohorto vključenih do nadaljnjih 30 bolnikov. Do 20 bolnikov bo zdravljenih z DSR 2.0 poleg optimizirane običajne oskrbe za kongestivno srčno popuščanje do štiri tedne, do deset kontrolnih bolnikov pa bo zdravljenih z intravenskimi diuretiki zanke kot del maksimalne običajne oskrbe za kongestivno srčno popuščanje.
Primarni in sekundarni cilji varnosti in učinkovitosti vključujejo stopnjo neželenih in resnih neželenih dogodkov ter izboljšanje diuretičnega odziva (merjeno kot šesturno izločanje natrija v urinu) od izhodišča do konca obdobja zdravljenja. Raziskovalne končne točke, izmerjene od izhodišča do konca obdobja zdravljenja, vključujejo spremembo teže (stanje volumna), kreatinina (označevalec ledvične funkcije), natriuretičnih peptidov (označevalec srčnega popuščanja) in funkcijski razred Newyorškega združenja za srce (NYHA); in število ponovnih hospitalizacij, povezanih s srčnim popuščanjem.
O DSR, zdravljenju srčnega popuščanja, ki spreminja bolezen in se spopada s kardiorenalnim sindromom (CRS)
Kardiorenalni sindrom je ključni klinični izziv pri srčnem popuščanju in je posledica kombiniranega začaranega kroga disfunkcije srca in ledvic s domnevno zapletenimi in medsebojno povezanimi mehanizmi, kot so aberacije v hemodinamskih, nevrohormonalnih, vnetnih in natrijevih poteh. Kljub zapleteni večdimenzionalni patofiziologiji se domneva, da se posledični klinični profil kaže kot samookrepljujoč cikel negativne povratne zveze, za katerega so značilni zmanjšana glomerularna filtracija, povečana avidnost natrija v ledvicah in kongestija, kljub povečevanju odmerkov diuretikov.
Nobena trenutna terapija ni pokazala, da bi izboljšala rezultate bolnikov pri tej zapleteni in slabo razumljeni indikaciji. Zmanjšanje kongestije je ključni element terapije, vendar diuretiki Henlejeve zanke poslabšajo številne temeljne mehanizme, za katere se domneva, da so v osnovi CRS, in tako celo poslabšajo odpornost na diuretike in CRS. Z učinkovitim nadzorom statusa volumna za daljše časovno obdobje in s tem izogibanjem negativnim posledicam diuretikov Henlejeve zanke lahko DSR prekine cikel negativnih povratnih informacij te pomembne indikacije z očitnimi neizpolnjenimi kliničnimi potrebami.
Obsežna analiza bolnikov v študijah RED DESERT in SAHARA kaže koristi terapije z DSR na i) status volumna, ii) normaliziran diuretični odziv in dramatično zmanjšano odmerjanje diuretika Henlejeve zanke, iii) izboljšanje delovanja ledvic, iv) nevrohormonsko stanje in signalizacijo, kot kot tudi v) kardiovaskularni parametri. Pri teh bolnikih ni bilo ponovnih hospitalizacij zaradi zastojev, izboljšanje statusa NYHA za en razred in zmanjšanje predvidene enoletne umrljivosti za 75 % (na podlagi modela srčnega popuščanja v Seattlu). Začetni podatki iz nerandomizirane kohorte v ameriški študiji MOJAVE podpirajo te ugotovitve in kažejo, da je DSR varen in ga dobro prenašajo, obnovi diuretični odziv in izboljša zdravje srca in ledvic.
Podatki iz študij dokazov o konceptu RDEČA PUŠČAVA in SAHARA so bili predloženi za objavo v strokovno pregledani reviji.
O podjetju Sequana Medical
Sequana Medical NV je pionir pri zdravljenju preobremenitve s tekočino, resnega in pogostega kliničnega zapleta pri bolnikih z boleznijo jeter, srčnim popuščanjem in rakom. To povzroča velike zdravstvene težave, vključno s povečano smrtnostjo, ponavljajočimi se hospitalizacijami, hudimi bolečinami, težavami z dihanjem in omejeno mobilnostjo. Čeprav so diuretiki standardna oskrba, pri mnogih bolnikih postanejo neučinkoviti, nevzdržni ali pa poslabšajo težavo. Možnosti učinkovitega zdravljenja so omejene, kar ima za posledico slabe klinične rezultate, visoke stroške in velik vpliv na njihovo kakovost življenja. Sequana Medical si prizadeva zagotoviti inovativne možnosti zdravljenja za to veliko in rastočo populacijo bolnikov, ki so "odporni na diuretike". alfapump® in DSR® sta lastniški platformi Sequana Medical, ki sodelujeta s telesom pri zdravljenju preobremenitve s tekočino, ki je odporna na diuretike, kar zagotavlja pomembne klinične koristi in koristi kakovosti življenja za bolnike ter zmanjšuje stroške za zdravstvene sisteme.
Podjetje je predložilo vlogo za odobritev pred dajanjem na trg (PMA) za alfadecembra 2023 poročali o pozitivnih podatkih o primarnih in sekundarnih končnih točkah iz ključne severnoameriške študije POSEIDON pri ponavljajočem se ali neodzivnem ascitesu zaradi ciroze jeter.
Rezultati študij dokazov o konceptu RDEČA PUŠČAVA in SAHARA pri srčnem popuščanju podjetja podpirajo mehanizem delovanja DSR kot prekinitev začaranega kroga kardiorenalnega sindroma. MOJAVE, ameriška randomizirana nadzorovana multicentrična klinična študija faze 1/2a DSR je v teku, s katero želi potrditi močno učinkovitost, opaženo v študijah RED DESERT in SAHARA. Vsi trije bolniki iz nerandomizirane kohorte so bili uspešno zdravljeni z DSR in DSMB je odobril začetek randomizirane kohorte do nadaljnjih 30 bolnikov.
Sequana Medical je kotirana na Euronext Bruselj (oznaka: SEQUA.BR) in ima sedež v Gentu v Belgiji. Za več informacij obiščite www.sequanamedical.com.
Pomembne regulativne omejitve odgovornosti
O alfasistem pump® trenutno ni odobren v Združenih državah ali Kanadi. V Združenih državah in Kanadi je alfasistem črpalke je trenutno v klinični preiskavi (preskušanje POSEIDON) in ga proučujejo pri odraslih bolnikih z neodzivnim ali ponavljajočim se ascitesom zaradi ciroze jeter. Terapija DSR® je še vedno v razvoju in treba je opozoriti, da vse izjave o varnosti in učinkovitosti izhajajo iz tekočih predkliničnih in kliničnih raziskav, ki še niso zaključene. Med terapijo DSR in tekočimi preiskavami ni nobene povezave alfačrpalke v Evropi, Združenih državah ali Kanadi.
Opomba: alfapump® in DSR® sta registrirani blagovni znamki.
Napovedne izjave
To sporočilo za javnost lahko vsebuje napovedi, ocene ali druge informacije, ki se lahko štejejo za izjave o prihodnosti.
Takšne izjave o prihodnosti niso jamstvo za prihodnjo uspešnost. Te izjave o prihodnosti predstavljajo trenutno presojo družbe Sequana Medical o tem, kaj prinaša prihodnost, in so podvržene tveganjem in negotovostim, ki bi lahko povzročile, da se dejanski rezultati bistveno razlikujejo. Sequana Medical izrecno zavrača kakršno koli obveznost ali zavezo, da bi v tem sporočilu za javnost objavil kakršne koli posodobitve ali popravke kakršnih koli napovednih izjav, razen če to izrecno zahteva zakon ali uredba. Ne bi se smeli pretirano zanašati na napovedne izjave, ki odražajo mnenja družbe Sequana Medical samo na datum tega sporočila za javnost.
i DSMB: Nadzorni odbor za varnost podatkov
ii Oglejte si sporočilo za javnost 29 november 2023
iii Diuretični odziv, ocenjen s 6-urnim izločanjem natrija po intravenskem dajanju 40 mg furosemida
Priponke
- Distribucija vsebine in PR s pomočjo SEO. Okrepite se še danes.
- PlatoData.Network Vertical Generative Ai. Opolnomočite se. Dostopite tukaj.
- PlatoAiStream. Web3 Intelligence. Razširjeno znanje. Dostopite tukaj.
- PlatoESG. Ogljik, CleanTech, Energija, Okolje, sončna energija, Ravnanje z odpadki. Dostopite tukaj.
- PlatoHealth. Obveščanje o biotehnologiji in kliničnih preskušanjih. Dostopite tukaj.
- vir: https://www.biospace.com/article/releases/sequana-medical-announces-dsmb-approval-to-start-randomized-mojave-cohort-us-phase-1-2a-study-of-dsr-2-0-for-treatment-of-heart-failure/?s=93
- :ima
- : je
- :ne
- $GOR
- 07
- 1
- 12
- 15%
- 150
- 20
- 2023
- 2024
- 23
- 30
- 32
- 95%
- a
- O meni
- čez
- Ukrep
- dejanska
- Dodatne
- uprava
- Izobraževanje odraslih
- škodljive
- po
- vsi
- skoraj
- že
- Prav tako
- Čeprav
- am
- Ameriška
- an
- Analiza
- in
- Objavi
- Igro
- kaj
- uporaba
- odobritev
- odobren
- SE
- pojavijo
- AS
- ocenili
- Združenje
- At
- izogibanje
- temeljijo
- Izhodišče
- BE
- postanejo
- bilo
- počutje
- Belgija
- spodaj
- koristi
- Prednosti
- med
- BioSpace
- kri
- svet
- telo
- Break
- Breaking
- dihanje
- široka
- Bruselj
- Building
- vendar
- by
- Kanada
- rak
- srca in ožilja
- ki
- Vzrok
- vzroki
- centri
- izziv
- spremenite
- Spremembe
- značilna
- šef
- razred
- jasno
- klinični
- klinično
- Kohorta
- kombinirani
- komentiral
- podjetje
- Podjetja
- v primerjavi z letom
- Končana
- popolnoma
- kompleksna
- Prepričani
- Potrdi
- POTRJENO
- zastoji
- Posledice
- velika
- šteje
- kontakt
- vsebujejo
- nadzor
- nadzorom
- Core
- stroški
- bi
- kreatinin
- CSS
- Trenutna
- Trenutno
- cikel
- vsak dan
- datum
- Datum
- dan
- Dnevi
- december
- zmanjšala
- vesel
- dostavo
- izkazati
- PUŠČAVA
- Kljub
- Razvoj
- se razlikujejo
- drugačen
- Težavnost
- zavrača
- bolezen
- do
- Odmerek
- odmerki
- odmerjanje
- dramatično
- dramatično
- drog
- 2
- med
- disfunkcija
- Učinkovito
- učinkovito
- učinkovitost
- učinkovitost
- Izmet
- element
- odpraviti
- konec
- Končna točka
- Končne točke
- vpisani
- Enakovredna
- ocene
- Euronext
- Evropa
- oceniti
- Tudi
- Event
- dogodki
- poslabšati
- Razen
- Pričakuje
- izrecno
- podaljšan
- Napaka
- FDA
- povratne informacije
- Ugotovitve
- prva
- tekočina
- sledili
- po
- za
- Naprej
- v prihodnost
- štiri
- ulomek
- pogosto
- iz
- funkcija
- funkcionalno
- nadalje
- Prihodnost
- Pridelovanje
- jamstva
- imel
- Pol
- Ravnanje
- Imajo
- ob
- s sedežem
- Zdravje
- zdravstveno varstvo
- Srce
- Odpoved srca
- hfpef
- visoka
- drži
- HTTPS
- Hipertenzija
- i
- if
- ii
- iii
- vpliv
- Pomembno
- izboljšanje
- izboljšalo
- Izboljšanje
- izboljšuje
- in
- vključujejo
- Vključno
- Povečajte
- povečal
- Neodvisni
- Navedite
- naveden
- indikacija
- vnetno
- Podatki
- začetna
- inovativne
- v notranjosti
- medsebojno povezani
- Deluje
- intravensko
- preiskava
- preiskave
- Investitor
- Vprašanja
- IT
- januar
- Revija
- Ključne
- ledvice
- velika
- Zadnja
- pozneje
- zakon
- vsaj
- ravni
- življenje
- Limited
- LINK
- Navedeno
- Jetra
- logo
- Poglej
- vzdrževati
- velika
- več
- marker
- materialno
- Maj ..
- pomeni
- izmerjena
- Mehanizem
- Mehanizmi
- medicinski
- morda
- mobilnost
- Model
- spremljanje
- mesecev
- več
- umrljivost
- skoraj
- Nimate
- potrebna
- potrebe
- negativna
- Novo
- NY
- št
- Noben
- sever
- opozoriti
- november
- Številka
- NV
- Cilj
- Obveznost
- opazovana
- of
- Častnik
- pogosto
- oliver
- on
- ONE
- v teku
- samo
- Komentarji
- optimizirana
- možnosti
- or
- Ostalo
- naši
- rezultatov
- izhod
- bolečina
- parametri
- del
- patofiziologija
- poti
- Bolnik
- bolniki
- strokovno pregledani
- za
- performance
- Obdobje
- faza
- Pionir
- ključno
- Kraj
- načrtovano
- Platforme
- platon
- Platonova podatkovna inteligenca
- PlatoData
- prosim
- obrnite
- slaba
- prebivalstvo
- poseidon
- pozitiven
- potencial
- Napovedi
- ohranjeno
- pritisnite
- Sporočilo za javnost
- prejšnja
- primarni
- problem
- profil
- Napredek
- postopno
- lastniško
- zagotavljajo
- Objava
- Q1
- kakovost
- četrtletje
- Naključno
- Oceniti
- Cene
- ponavljajoče se
- Rdeča
- Zmanjšana
- zmanjšanje
- Zmanjšanje
- odražajo
- o
- registriranih
- Uredba
- regulatorni
- povezane
- sprostitev
- pomembno
- odvisnost
- ostalo
- Ledvični
- ponovi
- Prijavljeno
- Poročanje
- predstavljajo
- obvezna
- Zahteve
- Odpornost
- Odgovor
- obnavlja
- omejeno
- Nastalo
- rezultat
- Rezultati
- pregleda
- popravki
- tveganja
- s
- varna
- Varnost
- Seattle
- drugi
- sekundarno
- glej
- iskanju
- videl
- resno
- Serum
- huda
- kratkoročno
- shouldnt
- je pokazala,
- pokazale
- Razstave
- Podoben
- saj
- So
- natrijev
- posebej
- stabilna
- standardna
- Začetek
- začel
- Izjave
- Izjave glede
- Države
- Status
- Še vedno
- močna
- študiral
- Študije
- študija
- predmet
- predložen
- Uspešno
- taka
- podpora
- sistem
- sistemi
- miza
- reševanje
- deset
- da
- O
- Prihodnost
- njihove
- Terapije
- terapija
- Tukaj.
- s tem
- te
- jih
- ta
- letos
- mislil
- 3
- skozi
- Tako
- ticker
- čas
- do
- danes
- tolerirano
- vrh
- blagovne znamke
- zdravljenje
- zdravljeni
- zdravljenje
- Zdravljenje
- sojenje
- dva
- negotovosti
- pod
- razumel
- Velika
- Združene države Amerike
- nezadovoljen
- dokler
- posodobitve
- naprej
- us
- uporabo
- običajno
- POTRDI
- zelo
- praktično
- obisk
- Obseg
- vs
- je
- we
- Weeks
- teža
- Dobro
- so bili
- Kaj
- ki
- WHO
- bo
- z
- brez
- delo
- leto
- še
- york
- jo
- zefirnet