Novi nanodelci zagotavljajo terapijo za celotne možgane, uredite Alzheimerjev gen pri miših: Raziskovalci UW so našli način za prenos genskih terapij skozi krvno-možgansko pregrado, kar je ključni korak za zdravljenje motenj, kot sta Alzheimerjeva in Parkinsonova bolezen, s CRISPR za vse možgane

Ponovno objavil Platon

Spremljevalci: 0

Domov > Pritisnite > New nanoparticles deliver therapy brain-wide, edit Alzheimer’s gene in mice: UW researchers have found a way to move gene therapies through the blood-brain barrier, a crucial step for brain-wide CRISPR treatments of disorders like Alzheimer’s and Parkinson’s disease

Povzetek:
Genske terapije lahko zdravijo nevrološke motnje, kot sta Alzheimerjeva in Parkinsonova bolezen, vendar se soočajo s skupno oviro – krvno-možgansko pregrado. Zdaj so raziskovalci na Univerzi Wisconsin–Madison razvili način za premikanje terapij prek zaščitne membrane možganov, da bi zagotovili terapijo za vse možgane z vrsto bioloških zdravil in zdravljenj.

Novi nanodelci zagotavljajo terapijo v možganih, urejajo Alzheimerjev gen pri miših: raziskovalci UW so našli način za prenos genskih terapij skozi krvno-možgansko pregrado, kar je ključni korak za zdravljenje motenj, kot sta Alzheimerjeva in Parkinsonova bolezen, s CRISPR v možganih

Madison. WI | Objavljeno 20. januarja 2023

»Za številne uničujoče možganske motnje še ni zdravila,« pravi Shaoqin »Sarah« Gong, profesorica oftalmologije in vizualnih znanosti ter biomedicinskega inženiringa na UW–Madison in raziskovalka na Wisconsin Institute for Discovery. "Inovativne strategije dostave, usmerjene v možgane, lahko to spremenijo tako, da omogočijo neinvazivno, varno in učinkovito dostavo urejevalnikov genoma CRISPR, kar bi lahko privedlo do terapij za urejanje genoma za te bolezni."

CRISPR je molekularni komplet orodij za urejanje genov (na primer za popravljanje mutacij, ki lahko povzročijo bolezen), vendar je komplet orodij uporaben le, če lahko prek varnosti pride do delovnega mesta. Krvno-možganska pregrada je membrana, ki selektivno nadzoruje dostop do možganov in preločuje toksine in patogene, ki so lahko prisotni v krvnem obtoku. Na žalost ovira nekaterim koristnim zdravljenjem, kot so nekatera cepiva in paketi genske terapije, preprečuje, da bi dosegli svoje cilje, ker jih združi s sovražnimi vsiljivci.

Injiciranje zdravil neposredno v možgane je eden od načinov za obhod krvno-možganske pregrade, vendar je to invaziven postopek, ki omogoča dostop samo do bližnjega možganskega tkiva.

"Obljuba možganske genske terapije in terapije za urejanje genoma temelji na varni in učinkoviti dostavi nukleinskih kislin in urejevalnikov genoma v celotne možgane," pravi Gong.

V študiji, ki je bila nedavno objavljena v reviji Advanced Materials, Gong in člani njenega laboratorija, vključno s podoktorskim raziskovalcem in prvim avtorjem študije Yuyuan Wang, opisujejo novo družino kapsul v nanometrskem merilu iz silicijevega dioksida, ki lahko prenesejo orodja za urejanje genoma v številne organov po telesu in se nato neškodljivo raztopijo.

S spreminjanjem površin nanokapsul silicijevega dioksida z glukozo in fragmentom aminokisline, pridobljenim iz virusa stekline, so raziskovalci ugotovili, da lahko nanokapsule učinkovito prehajajo skozi krvno-možgansko pregrado, da dosežejo urejanje genov v možganih pri miših. V svoji študiji so raziskovalci dokazali zmožnost tovora CRISPR nanokapsule silicijevega dioksida za uspešno urejanje genov v možganih miši, kot je tisti, ki je povezan z Alzheimerjevo boleznijo in se imenuje amiloidni prekurzorski proteinski gen.

Ker se nanokapsule lahko dajejo večkrat in intravenozno, lahko dosežejo večjo terapevtsko učinkovitost, ne da bi tvegali bolj lokalizirane in invazivne metode.

Raziskovalci nameravajo dodatno optimizirati zmogljivosti nanokapsul silicijevega dioksida za ciljanje na možgane in oceniti njihovo uporabnost za zdravljenje različnih možganskih motenj. To edinstveno tehnologijo preiskujejo tudi za dostavo bioloških zdravil v oči, jetra in pljuča, kar lahko vodi do novih genskih terapij za druge vrste motenj.

####

Za več informacij kliknite tukaj

Kontakt:
Kontakt za medije

Caitlin Henning
Univerza Wisconsin-Madison
Kontakt strokovnjaka

Shaoqin "Sarah" Gong
Univerza Wisconsin – Madison

Avtorske pravice © Univerza Wisconsin–Madison

Če imate komentar, prosim Kontakt nas.

Izdajalci novic, ne 7th Wave, Inc. ali Nanotechnology Now, so izključno odgovorni za točnost vsebine.

Zaznamek: