Новые наночастицы обеспечивают терапию всего мозга и редактируют ген болезни Альцгеймера у мышей: исследователи из Университета Вашингтона нашли способ провести генную терапию через гематоэнцефалический барьер, что является решающим шагом для лечения таких заболеваний, как болезнь Альцгеймера и Паркинсона, с помощью CRISPR в масштабах всего мозга

Переиздано Платоном

Читают: 0

Главная > Нажмите > Новые наночастицы доставляют терапию по всему мозгу, редактируют ген болезни Альцгеймера у мышей: исследователи Университета Вашингтона нашли способ провести генную терапию через гематоэнцефалический барьер, что является важным шагом для лечения CRISPR всего мозга таких расстройств, как болезнь Альцгеймера и болезнь Паркинсона

Абстрактные:
У генной терапии есть потенциал для лечения неврологических расстройств, таких как болезни Альцгеймера и Паркинсона, но они сталкиваются с общим барьером — гематоэнцефалическим барьером. Теперь исследователи из Университета Висконсин-Мэдисон разработали способ переноса терапии через защитную мембрану мозга, чтобы обеспечить терапию всего мозга с помощью ряда биологических препаратов и методов лечения.

Новые наночастицы доставляют терапию по всему мозгу, редактируют ген болезни Альцгеймера у мышей: исследователи UW нашли способ провести генную терапию через гематоэнцефалический барьер, что является важным шагом для лечения CRISPR всего мозга таких расстройств, как болезнь Альцгеймера и болезнь Паркинсона

Мэдисон. Висконсин | Опубликовано 20 января 2023 г.

«Пока не существует лекарства от многих разрушительных заболеваний головного мозга», — говорит Шаоцинь «Сара» Гонг, профессор офтальмологии и визуальных наук и биомедицинской инженерии Университета Вашингтона в Мэдисоне, а также исследователь Висконсинского института открытий. «Инновационные стратегии доставки, нацеленные на мозг, могут изменить это, обеспечив неинвазивную, безопасную и эффективную доставку редакторов генома CRISPR, что, в свою очередь, может привести к методам редактирования генома для лечения этих заболеваний».

CRISPR — это молекулярный набор инструментов для редактирования генов (например, для исправления мутаций, которые могут вызывать заболевания), но этот набор инструментов полезен только в том случае, если он может проникнуть через систему безопасности на место работы. Гематоэнцефалический барьер представляет собой мембрану, которая избирательно контролирует доступ к мозгу, отсеивая токсины и патогены, которые могут присутствовать в кровотоке. К сожалению, барьер не позволяет некоторым полезным методам лечения, таким как определенные вакцины и пакеты генной терапии, достигать своих целей, потому что объединяет их с враждебными захватчиками.

Введение препаратов непосредственно в мозг — один из способов обойти гематоэнцефалический барьер, но это инвазивная процедура, обеспечивающая доступ только к близлежащим тканям мозга.

«Перспективы генной терапии мозга и терапии редактирования генома основаны на безопасной и эффективной доставке нуклеиновых кислот и редакторов генома во весь мозг», — говорит Гонг.

В исследовании, недавно опубликованном в журнале Advanced Materials, Гонг и члены ее лаборатории, в том числе научный сотрудник с докторской степенью и первый автор исследования Ююань Ван, описывают новое семейство нанокапсул из кремнезема, которые могут нести инструменты редактирования генома во многие органы вокруг тела, а затем безвредно растворяются.

Модифицируя поверхности нанокапсул кремнезема глюкозой и аминокислотным фрагментом, полученным из вируса бешенства, исследователи обнаружили, что нанокапсулы могут эффективно проходить через гематоэнцефалический барьер для достижения редактирования генов в мозге у мышей. В своем исследовании исследователи продемонстрировали способность CRISPR-груза нанокапсулы кремнезема успешно редактировать гены в мозге мышей, такие как ген, связанный с болезнью Альцгеймера, называемый геном белка-предшественника амилоида.

Поскольку нанокапсулы можно вводить повторно и внутривенно, они могут достигать более высокой терапевтической эффективности, не рискуя более локализованными и инвазивными методами.

Исследователи планируют дополнительно оптимизировать возможности нанокапсул кремнезема по отношению к мозгу и оценить их полезность для лечения различных заболеваний головного мозга. Эта уникальная технология также изучается для доставки биологических препаратов в глаза, печень и легкие, что может привести к новым генным терапиям для других типов заболеваний.

####

Для получения дополнительной информации, пожалуйста, нажмите здесь

Контактная информация:
Контактная информация для СМИ

Кейтлин Хеннинг
Университет Висконсин-Мэдисон
Контакт с экспертом

Шаоцинь «Сара» Гонг
Университет Висконсин-Мэдисон

Авторское право © Университет Висконсин-Мэдисон

Если у вас есть комментарий, пожалуйста Контакты нас.

Издатели новостных выпусков, а не 7th Wave, Inc. или Nanotechnology Now, несут единоличную ответственность за точность содержания.

Закладка: