Инвестиции в орбитальную терапию

Инвестиции в орбитальную терапию

Отметка времени: 26 апреля 2023 г., 3:49
Исходный узел: 2611685

«Тот факт, что белки не синтезируются непосредственно на генах, требует существования промежуточного носителя информации… который получает генетическую информацию от гена в виде нестабильного промежуточного соединения… особого типа молекулы РНК, или «информационной РНК». 

– Бреннер, Якобсон и Мезельсон и др., природа, 1961

Когда разразилась пандемия COVID, спасительные мРНК-вакцины внезапно оказались в центре внимания всего мира. Но концепция использования РНК — эффективного и элегантного биологического «носителя информации» — для пользы пациентов десятилетиями восхищала и унижала ученых. В принципе, РНК-препараты могут превратить любую клетку тела пациента в фабрику по производству белка по нашему выбору. РНК можно использовать для тренировки нашей иммунной системы, замены отсутствующих белков, перепрограммирования клеток, внедрения генетических редакторов и многого другого. РНК-лекарства могут быть программируемыми, персонализированными и даже «печатал» с рекордной скоростью.

В последние годы в области РНК-терапии был достигнут значительный прогресс во многих академических лабораториях, биотехнологических компаниях и междисциплинарных командах. РНК-препараты первого поколения устранили ряд экзистенциальных рисков, включая масштабный синтез РНК, доставку через липидный бислой, защиту от ферментов, разрушающих РНК, и предотвращение иммуногенности. Более 12 миллиарда доз мРНК-вакцины против COVID-19 в настоящее время введены в 184 странах. Каталин Карико и Дрю Вайсман (соучредитель Orbital Therapeutics) были отмечены Премия Ласкера 2021 г. за обнаружение модификаций мРНК, которые позволяют избежать активации иммунной системы и повысить эффективность производства белка. Область РНК-медицин в настоящее время переживает не что иное, как возрождение.

Как это часто бывает после фундаментальных технологических прорывов в любой области, сейчас мы видим, что темпы инноваций в РНК-препаратах еще больше ускоряются. (Для других примеров подумайте о рынке ПК после IBM; биотехнологическом секторе после того, как Genentech впервые применила рекомбинантную ДНК; области генной терапии AAV после работы, проделанной в CHOP/Spark для получения первого одобрения; или, совсем недавно, области стартапов, продвигающих генеративные приложения ИИ после запуска OpenAI GPT-4.) После первых побед в этой области десятки университетов создали специализированные центры по биологии РНК и терапии. Инвестиции Biopharma в исследования и разработки методов на основе РНК продолжают расти. недавнее увеличение, и круг талантливых ученых с глубокими знаниями в области РНК быстро расширяется. Регуляторное знакомство с РНК-препаратами также может стать катализатором дальнейшего ускорения. Все это является особым попутным ветром для основателей стартапов, особенно для тех, кто был оригинальным новатором в этой области.

Как это часто бывает после фундаментальных технологических прорывов в любой области, сейчас мы видим, что темпы инноваций в РНК-препаратах еще больше ускоряются. Нажмите, чтобы Tweet

Войдите в Orbital Therapeutics во главе с генеральным директором Пино Чиарамеллой. Пино — исключительный пример генеральный директор-основатель (профиль, который мы любим поддерживать!) в биотехнологии, чей собственный опыт позволяет компании заглядывать за угол и строить то, что Бен Горовиц называет «пирамидой знаний» (см. связанный пост в блоге, чтобы углубиться в это). До того, как стать соучредителем Orbital, Пино занимал должность директора по информационным технологиям в Beam Therapeutics (стратегический партнер Orbital, а также компания с обширными возможностями РНК — в Beam базовые редакторы внедряются в клетки в виде мРНК!). А до этого Пино был руководителем отдела инфекционных заболеваний в Moderna, где он руководил первоначальным выпуском мРНК-вакцины компании и первым представлением IND. Когда мы познакомились с Пино, мы поняли, что должны поддержать Orbital: он занимает первое место в науке в своей стратегии, чрезвычайно ориентирован на продукт, но также амбициозен в своих целях по созданию первой в своем роде технологической платформы РНК, которая использует науку о данных. и автоматизация на каждом этапе пути. По нашему опыту, это редкое сочетание черт.

Orbital использует то, что уже известно, но также срочно внедряет инновации, чтобы сделать терапию на основе РНК действенной и доступной для гораздо более широкого круга пациентов во всем мире. Для этого компания собрала группу выдающихся основателей, которые привносят основные технологии, которые могут решить некоторые из самых сложных задач в этой области, а именно: увеличение срока службы (необходимо для открытия новых приложений без частого повторного дозирования), контроль иммуногенности. и достижение доступа к новым типам клеток (особенно доставки внепеченочных тканей).

Orbital использует то, что уже известно, но также срочно внедряет инновации, чтобы сделать терапию на основе РНК действенной и доступной для гораздо более широкого круга пациентов во всем мире. Нажмите, чтобы Tweet

Мы были знакомы (и даже ранее поддерживали!) нескольких академических основателей — фактически, мы также были посевными инвесторами в CircBio, технологической компании, которой сейчас владеет Orbital. приобретенный. Мы глубоко уважаем итеративное инженерное мышление, которое команда использует для достижения ключевых целей — модульной платформы с высокой пропускной способностью, созданной для экранов. синтетические кольцевые РНК для продления срока службы в Стэнфордской лаборатории соучредитель Orbital Говард Чанг является прекрасным примером, недавно узнал на обложке Nature Biotechnology (показано ниже!). Каждая отдельная часть РНК-препарата — от структуры РНК до регуляторных последовательностей, средств доставки и производства — поддается скринингу, машинному обучению и оптимизации дизайна, чтобы точно настроить терапевтические свойства, необходимые для открытия новых клинических приложений. . Это невероятно захватывающий набор инженерная биология проблемы, которые нужно решить.

Для меня огромная честь работать с командой основателей Orbital и синдикатом инвесторов, а также входить в совет директоров компании. Если вас волнует миссия создания будущего РНК-медицины, рассмотрите возможность присоединиться к нашей Орбите!

Мнения, выраженные здесь, принадлежат отдельным цитируемым сотрудникам AH Capital Management, LLC («a16z») и не являются мнением a16z или ее аффилированных лиц. Определенная информация, содержащаяся здесь, была получена из сторонних источников, в том числе от портфельных компаний фондов, управляемых a16z. Хотя информация взята из источников, считающихся надежными, a16z не проводила независимую проверку такой информации и не делает никаких заявлений о неизменной точности информации или ее уместности в данной ситуации. Кроме того, этот контент может включать стороннюю рекламу; a16z не просматривал такие рекламные объявления и не поддерживает какой-либо рекламный контент, содержащийся в них.

Этот контент предоставляется только в информационных целях и не может рассматриваться как юридическая, деловая, инвестиционная или налоговая консультация. Вы должны проконсультироваться со своими советниками по этим вопросам. Ссылки на любые ценные бумаги или цифровые активы предназначены только для иллюстративных целей и не представляют собой инвестиционную рекомендацию или предложение предоставить консультационные услуги по инвестициям. Кроме того, этот контент не предназначен и не предназначен для использования какими-либо инвесторами или потенциальными инвесторами, и ни при каких обстоятельствах на него нельзя полагаться при принятии решения об инвестировании в какой-либо фонд, управляемый a16z. (Предложение инвестировать в фонд a16z будет сделано только в меморандуме о частном размещении, договоре о подписке и другой соответствующей документации любого такого фонда, и их следует читать полностью.) Любые инвестиции или портфельные компании, упомянутые, упомянутые или описанные не являются репрезентативными для всех инвестиций в транспортные средства, управляемые a16z, и нет никаких гарантий, что инвестиции будут прибыльными или что другие инвестиции, сделанные в будущем, будут иметь аналогичные характеристики или результаты. Список инвестиций, сделанных фондами, управляемыми Andreessen Horowitz (за исключением инвестиций, в отношении которых эмитент не предоставил разрешение на публичное раскрытие информации a16z, а также необъявленных инвестиций в публично торгуемые цифровые активы), доступен по адресу https://a16z.com/investments. /.

Диаграммы и графики, представленные в нем, предназначены исключительно для информационных целей, и на них не следует полагаться при принятии каких-либо инвестиционных решений. Прошлые показатели не свидетельствуют о будущих результатах. Содержание говорит только по состоянию на указанную дату. Любые прогнозы, оценки, прогнозы, цели, перспективы и/или мнения, выраженные в этих материалах, могут быть изменены без предварительного уведомления и могут отличаться или противоречить мнениям, выраженным другими. Пожалуйста, посетите https://a16z.com/disclosures для получения дополнительной важной информации.

Отметка времени:

Больше от Andreessen Horowitz