Investiția în terapie orbitală

Investiția în terapie orbitală

Marca temporală: 26 aprilie 2023 3:49
Nodul sursă: 2611685

„Faptul că proteinele nu sunt sintetizate direct pe gene necesită existența unui purtător de informații intermediar... care primește informații genetice de la genă sub forma unui intermediar instabil... un tip special de moleculă de ARN sau „ARN mesager”. 

– Brenner, Jacobson și Meselson și colab., Natură, 1961

Când a lovit pandemia de COVID, vaccinurile ARNm salvatoare de vieți au fost aruncate brusc în centrul atenției la nivel mondial. Însă conceptul de utilizare a ARN-ului – „purtător de informație” biologic eficient și elegant al naturii – pentru beneficiul pacientului i-a fascinat și umilit pe oamenii de știință de zeci de ani. În principiu, medicamentele cu ARN ar putea transforma orice celulă din corpul unui pacient într-o fabrică de producție de proteine ​​la alegerea noastră. ARN-ul ar putea fi folosit pentru a ne antrena sistemul imunitar, a înlocui proteinele lipsă, a reprograma celulele, a introduce editori genetici și multe altele. Medicamentele cu ARN ar putea fi programabile, personalizabile și da-chiar „tipărit” la viteză record.

În ultimii ani, s-au înregistrat progrese remarcabile în domeniul terapiei ARN în multe laboratoare academice, companii de biotehnologie și echipe interdisciplinare. Medicamentele cu ARN de prima generație au descarcat o serie de riscuri existențiale, inclusiv sinteza la scară a ARN, livrarea dincolo de stratul dublu lipidic, protecția împotriva enzimelor care degradează ARN și evitarea imunogenității. Peste 12 miliarde de doze dintre vaccinurile ARNm COVID-19 au fost acum administrate în 184 de țări. Katalin Karikó și Drew Weissman (cofondatorul Orbital Therapeutics) au fost recunoscuți cu un Premiul Lasker 2021 pentru descoperirea modificărilor ARNm care evită activarea imună și îmbunătățesc eficiența producției de proteine. Domeniul medicamentelor cu ARN este acum în curs de a renaştere.

Așa cum se întâmplă adesea în urma progreselor tehnologice fundamentale în orice domeniu, acum vedem că ritmul inovației în medicamentele cu ARN se accelerează și mai mult. (Pentru alte exemple, gândiți-vă la piața PC-urilor după IBM; sectorul biotehnologiei după ce Genentech a fost pionier în utilizarea ADN-ului recombinant; domeniul terapiei genice AAV în urma lucrărilor efectuate la CHOP/Spark spre o primă aprobare; sau cel mai recent, domeniul startup-uri care promovează aplicații AI generative după lansarea GPT-4 de către OpenAI.) În urma câștigurilor timpurii în domeniu, zeci de universități au creat centre dedicate pentru biologie și terapie ARN. Investițiile în cercetare și dezvoltare în domeniul biofarmaceutic în modalități bazate pe ARN au continuat creşte, iar grupul de oameni de știință talentați cu experiență profundă în ARN se extinde rapid. Familiaritatea cu reglementările cu medicamentele cu ARN, de asemenea, este gata să catalizeze o viteză suplimentară. Acestea sunt toate vânturi speciale pentru fondatorii de startup-uri, în special pentru cei care au fost inovatori originali în domeniu.

Așa cum se întâmplă adesea în urma progreselor tehnologice fundamentale în orice domeniu, acum vedem că ritmul inovației în medicamentele cu ARN se accelerează și mai mult. Click To Tweet

Intră în Orbital Therapeutics, condus de CEO Pino Ciaramella. Pino este un exemplu excepțional de a CEO fondator (un profil pe care ne place să-l susținem!) în biotehnologie, a cărei experiență proprie permite companiei să vadă după colțuri și să construiască ceea ce Ben Horowitz numește o „piramidă a cunoașterii” (consultați postarea de blog legată pentru a detalia acest lucru). Înainte de a fonda Orbital, Pino a servit ca CSO la Beam Therapeutics (partenerul strategic al Orbital și, de asemenea, o companie cu un banc profund de capabilități ARN - la Beam, editorii de bază sunt introduși în celule ca ARNm!). Și înainte de aceasta, Pino a fost CSO al diviziei de boli infecțioase de la Moderna, unde a condus pipeline inițiale de vaccin mARN a companiei și prima depunere IND. Pe măsură ce l-am cunoscut pe Pino, știam că trebuie să-l susținem pe Orbital: el este pe primul loc în știință în strategia sa, extrem de concentrat pe produs, dar și ambițios în obiectivele sale de a construi o platformă tehnologică ARN, prima în natură, care să folosească știința datelor. și automatizare la fiecare pas. Din experiența noastră, aceasta este o combinație rară de trăsături.

Orbital profită de ceea ce este deja cunoscut, dar și inovează cu urgență pentru a face terapiile bazate pe ARN de impact și accesibile pentru un set mult mai larg de pacienți din întreaga lume. Pentru a face acest lucru, compania a adunat un grup de fondatori remarcabili care aduc tehnologii de bază care ar putea rezolva unele dintre cele mai grele provocări restante din domeniu, și anume extinderea durabilității (necesară pentru a debloca noi aplicații fără redozare frecventă), controlul imunogenității și obținerea accesului la tipul de celule noi (în special livrarea de țesut extrahepatic).

Orbital profită de ceea ce este deja cunoscut, dar și inovează cu urgență pentru a face terapiile bazate pe ARN de impact și accesibile pentru un set mult mai larg de pacienți din întreaga lume. Click To Tweet

Am cunoscut (și chiar am susținut anterior!) câțiva dintre fondatorii academicieni – de fapt, am fost și investitori de bază în CircBio, o companie de tehnologie pe care Orbital o are acum. dobândite. Respectăm profund mentalitatea de inginerie iterativă pe care echipa o aduce obiectivelor cheie – platforma modulară, de mare capacitate, construită pentru ecran ARN-uri circulare sintetice pentru durabilitate extinsă în laboratorul Stanford al co-fondatorului Orbital Howard Chang este un exemplu frumos, recunoscut recent pe coperta lui Biotehnologia naturii (prezentat mai jos!). Fiecare bucată dintr-un medicament ARN - de la structura ARN, la secvențele de reglementare, la vehiculele de livrare, la producție - este susceptibilă de screening, învățare automată și optimizare a designului pentru a se ajusta exact la proprietățile terapeutice necesare pentru a debloca noi aplicații clinice. . Acestea sunt un set incredibil de interesant de biologie inginerească provocări de abordat.

Este un privilegiu extraordinar să lucrezi cu echipa fondatoare Orbital și cu sindicatul de investitori și să lucrezi în consiliul de administrație al companiei. Dacă misiunea de a construi viitorul medicamentelor cu ARN vă entuziasmează, luați în considerare alăturarea Orbitei noastre!

***

Părerile exprimate aici sunt cele ale personalului individual AH Capital Management, LLC („a16z”) citat și nu sunt punctele de vedere ale a16z sau ale afiliaților săi. Anumite informații conținute aici au fost obținute din surse terțe, inclusiv de la companii de portofoliu de fonduri administrate de a16z. Deși este luat din surse considerate a fi de încredere, a16z nu a verificat în mod independent astfel de informații și nu face nicio declarație cu privire la acuratețea durabilă a informațiilor sau adecvarea lor pentru o anumită situație. În plus, acest conținut poate include reclame de la terți; a16z nu a revizuit astfel de reclame și nu aprobă niciun conținut publicitar conținut în acestea.

Acest conținut este furnizat doar în scop informativ și nu ar trebui să fie bazat pe consiliere juridică, de afaceri, de investiții sau fiscală. Ar trebui să vă consultați propriii consilieri cu privire la aceste aspecte. Referințele la orice titluri de valoare sau active digitale au doar scop ilustrativ și nu constituie o recomandare de investiții sau o ofertă de a oferi servicii de consiliere în materie de investiții. În plus, acest conținut nu este îndreptat și nici nu este destinat utilizării de către niciun investitor sau potențial investitor și nu poate fi bazat în nicio circumstanță atunci când se ia o decizie de a investi într-un fond administrat de a16z. (Ofertă de a investi într-un fond a16z va fi făcută numai prin memoriul de plasament privat, acordul de subscriere și alte documente relevante ale oricărui astfel de fond și trebuie citită în întregime.) Orice investiții sau companii de portofoliu menționate, la care se face referire sau descrise nu sunt reprezentative pentru toate investițiile în vehicule administrate de a16z și nu poate exista nicio asigurare că investițiile vor fi profitabile sau că alte investiții realizate în viitor vor avea caracteristici sau rezultate similare. O listă a investițiilor realizate de fondurile gestionate de Andreessen Horowitz (excluzând investițiile pentru care emitentul nu a oferit permisiunea ca a16z să dezvăluie public, precum și investițiile neanunțate în active digitale tranzacționate public) este disponibilă la https://a16z.com/investments /.

Diagramele și graficele furnizate în cadrul sunt doar în scop informativ și nu trebuie să se bazeze pe acestea atunci când se ia vreo decizie de investiție. Performanța trecută nu indică rezultatele viitoare. Conținutul vorbește doar de la data indicată. Orice previziuni, estimări, prognoze, obiective, perspective și/sau opinii exprimate în aceste materiale pot fi modificate fără notificare și pot diferi sau pot fi contrare opiniilor exprimate de alții. Vă rugăm să consultați https://a16z.com/disclosures pentru informații suplimentare importante.

Timestamp-ul:

Mai mult de la Andreessen Horowitz