RWD na China: Diretrizes para desenho de estudo e análise estatística impulsionam Hainan a ser líder mundial

A NMPA publicou o documento finalizado “Diretriz sobre desenho de estudo e análise estatística de dispositivos médicos no mundo real” em 15 de janeiro de 2024. A versão preliminar foi lançada em 28 de setembro de 2023.

Significado da Diretriz

A diretriz facilitará que os fabricantes estrangeiros explorem ainda mais o programa piloto de dados do mundo real de Hainan.

A Zona Piloto Boao de Hainan permite que dispositivos médicos, DIVs e medicamentos não aprovados no exterior, com status de urgência clínica, sejam usados ​​na China. Ao comercializar e vender os seus produtos, os fabricantes podem recolher RWD através do RWS em Hainan como evidência clínica local na China para apoiar a sua aprovação de registo nacional NMPA. O programa especial poderá fixar o acesso ao mercado da China para 4 meses.

O governo de Hainan divulgou o “Regulamentos sobre a administração de medicamentos e dispositivos médicos importados de uso urgente na zona piloto de turismo médico internacional de Boao Lecheng do porto de livre comércio de Hainan”em 28 de março de 2023. O documento diz que NÃO exige testes de tipo locais ou ônus de prova significativo como a aprovação nacional.

Destaques da Diretriz

O documento sobre Desenho de Estudo e Análise Estatística descreve diferentes tipos de pesquisa do mundo real da seguinte forma:

Ensaios Pragmáticos Randomizados Controlados (pRCTs) são projetados para avaliar os resultados do tratamento em ambientes reais de saúde. Eles empregam grupos de randomização e controle para avaliar a eficácia da intervenção. Os pRCTs fornecem evidências do mundo real de alta qualidade e são adequados para diversas populações de pacientes e cenários clínicos.

A pesquisa observacional do mundo real inclui vários desenhos de estudo:

• Desenhos de estudo descritivos descrever as características do paciente ou condições de saúde sem inferir causalidade.
• Projetos de coorte rastrear resultados em diferentes grupos de pacientes com base no uso do dispositivo, com opções prospectivas e retrospectivas.
• Caso-controle e projetos derivados comparar pacientes com e sem uso de dispositivo e incluir estudos de caso-controle e de coorte aninhados.
• Dados do mundo real como controles externos envolvem o uso de dados do mundo real como grupo de controle, embora faltem diretrizes detalhadas.

O documento descreve considerações para a concepção de protocolos de pesquisa do mundo real:

• Antecedentes e Objectivos: Definir o histórico da pesquisa, os objetivos e as questões de segurança e eficácia com base nos dados existentes.
• Avaliação de Viabilidade: Avaliar a viabilidade de conduzir pesquisas no mundo real, considerando a disponibilidade, qualidade e variáveis ​​de confusão dos dados.
• Selecione o projeto de pesquisa apropriado: Escolha o desenho com base em objetivos, sejam eles experimentais ou observacionais.
• Fluxograma de estudo: Crie um fluxograma detalhando o processo de estudo, incluindo seleção de pacientes, intervenções e exames.
• Definir população de estudo: Definir claramente os critérios de inclusão e exclusão da população do estudo.
• Exposição do dispositivo: Avaliar como os pacientes são expostos ao dispositivo, considerando potenciais vieses.
• Grupo de controle: Determine grupos de controle adequados para estudos observacionais para equilibrar variáveis ​​de confusão.
• Medidas de resultado: Definir medidas de resultados, incluindo seu propósito, definição e métodos de medição.
• Recolha de Dados: Desenvolver formulários e dicionários de coleta de dados, especificando fontes de dados, informações de qualidade e métodos de vinculação.
• Ajuste para variável de confusãos: Identifique variáveis ​​confusas e inclua-as/exclua-as com razões.
• Tempo de acompanhamento: Definir tempos de acompanhamento ou observação do paciente para responder adequadamente às questões de pesquisa.
• Tamanho da amostra e cálculo de poder: Calcule o tamanho da amostra e o poder estatístico, considerando vários fatores.

Também enfatiza a importância do Controle de Qualidade:

• Qualidade de dados: Avalie a qualidade dos dados em termos de representatividade, integridade, precisão e muito mais.
• Risco de preconceito: Descrever medidas para controlar os riscos de viés em vários estágios, incluindo seleção, informação e viés de confusão.
• Avaliação de preconceito: Reconheça diferentes tipos de preconceito e avalie sua direção e magnitude.
• Revisão Ética: Garantir que as revisões éticas e o consentimento informado cumpram os regulamentos.

Comparação de duas versões

Comparado com a versão preliminar, o documento final menciona “Determinação de variáveis ​​de confusão que precisam de modificação” na seção Análise Estatística.

Em projetos de pesquisa não randomizados do mundo real, a identificação de variáveis ​​de confusão é crucial para controlar o viés. Três critérios são utilizados para identificá-los: uma variável tem relação causal com o desfecho, está associada à variável de agrupamento (exposição) e não é uma variável intermediária no caminho causal. Uma abordagem recomendada envolve um processo racional de seleção de variáveis ​​baseado no conhecimento profissional e na experiência clínica, com colaboração de especialistas clínicos e estatísticos. Para variáveis ​​incertas, sugere-se análise de sensibilidade, fornecendo razões e dados de apoio para inclusão/exclusão. Aconselha-se uma abordagem conservadora de seleção de variáveis, evitando variáveis ​​não relacionadas e considerando questões como multicolinearidade e efeitos de interação, visualizados através de Gráficos Acíclicos Direcionados (DAGs).

Para obter uma cópia em inglês da diretriz, envie um e-mail info@ChinaMedDvice.com. Cobramos taxas nominais pela tradução.

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Ver o diretriz de comunicação trabalhar com autoridades reguladoras.

Veja a nossa webinar gravado sobre as políticas de Hainan.

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• Fonte: https://chinameddevice.com/real-world-study-nmpa/