Orientação da FDA sobre estudos de desempenho clínico diagnóstico: população, planejamento, seleção

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A Food and Drug Administration (FDA ou Agência), a autoridade reguladora dos EUA na esfera dos produtos de saúde, publicou um documento de orientação dedicado à consideração de design para investigações clínicas essenciais. O âmbito das orientações abrange, entre outros, os aspetos relacionados com estudos de desempenho clínico de diagnóstico. O documento pretende fornecer esclarecimentos adicionais sobre os requisitos regulamentares existentes, bem como recomendações a ter em consideração para garantir o seu cumprimento. Ao mesmo tempo, as disposições das orientações não são vinculativas na sua natureza, nem se destinam a introduzir novas regras ou a impor novas obrigações. Além disso, poderá ser aplicada uma abordagem alternativa, desde que tal abordagem esteja em conformidade com a legislação existente e tenha sido previamente acordada com a autoridade. 

População de estudo para avaliação de desempenho diagnóstico 

O âmbito da orientação abrange, entre outros, os aspectos relacionados com a população estudada. Pela regra geral, os locais dos quais os sujeitos ou amostras são escolhidos para estudos que apoiam o uso pretendido do dispositivo devem ser representativos dos tipos de locais onde o dispositivo se destina a ser usado, enquanto os sujeitos ou amostras também devem representar a população-alvo proposta. Caso os participantes do estudo ou locais envolvidos na investigação sejam irrelevantes, os resultados poderão não ser confiáveis ​​e estar sujeitos a preconceitos. De acordo com o documento, o método específico utilizado para a seleção dos sujeitos no contexto de um estudo deve ser claramente definido no respetivo protocolo do estudo. 

Conforme explicado posteriormente pela FDA, os participantes do estudo envolvidos devem ser representativos em relação à condição alvo, caso contrário, os desvios desta abordagem impactariam os resultados de uma avaliação de desempenho. Isto se aplica, entre outras coisas, à representação no contexto do espectro de condições. A este respeito, a autoridade menciona que no caso de todos os participantes do estudo representarem apenas um extremo de um espectro de condições, o desempenho demonstrado pelo dispositivo não seria representativo em relação a todo o espectro de condições, uma vez que o dispositivo garantirá melhores resultados da extremidade inferior do espectro da condição, onde a condição alvo é menos grave. 

Caso a população-alvo exija a inscrição de participantes com doenças raras, isso deve ser levado em consideração ao decidir sobre um desenho de estudo, uma vez que pode ser razoavelmente difícil inscrever um número suficiente de tais participantes. Em particular, é importante garantir que os resultados dessa avaliação não sejam afetados por preconceitos. 

Planejamento de estudo, seleção de disciplinas e coleta de amostras 

Dependendo do principal modo de ação, um dispositivo médico de diagnóstico pode testar um paciente diretamente ou ser usado para analisar amostras coletadas. Além disso, dependendo da forma como o dispositivo funciona, as amostras podem ser testadas imediatamente após serem coletadas ou coletadas e armazenadas por algum tempo. Conforme explicado mais detalhadamente pelo FDA, diz-se que amostras ou dados de indivíduos são obtidos prospectivamente quando um protocolo pré-especificado é usado, e apenas amostras ou dados de indivíduos que atendem aos critérios do protocolo são obtidos. A este respeito, a autoridade menciona que os espécimes que foram recolhidos para uma finalidade diferente de um estudo específico não são considerados obtidos prospectivamente. No entanto, eles também poderiam ser usados ​​para obter dados adicionais sobre o desempenho do dispositivo. Ao mesmo tempo, as amostras colhidas para um estudo específico poderiam ser armazenadas e posteriormente utilizadas para outros fins – por exemplo, para outro estudo. 

No que diz respeito à colheita de amostras, um protocolo de estudo deve descrever detalhadamente todos os aspectos-chave a serem considerados, a fim de garantir a precisão e fiabilidade dos resultados do estudo. De acordo com as orientações, estes aspectos incluem, entre outros, critérios de inclusão/exclusão, método de recrutamento e seleção de sujeitos, protocolo de teste e métodos de análise a serem utilizados. O planejamento adequado é de vital importância para garantir que todos os participantes do estudo inscritos sejam representativos no contexto da população e condição alvo. 

A autoridade também menciona que, em certos casos, seria razoável utilizar amostras inicialmente recolhidas para outros fins (por exemplo, biobanco), especialmente nos casos em que a doença alvo é rara e é difícil inscrever um número suficiente de participantes no estudo para que os resultados do estudo sejam confiáveis ​​e precisos o suficiente. De acordo com a orientação, para evitar preconceitos, quando amostras de banco ou dados ou imagens previamente coletados são adicionados a um estudo, a pessoa que realiza o teste ou interpreta os resultados do teste não deve ser capaz de diferenciar as amostras ou dados adicionados daqueles obtidos prospectivamente. No entanto, a selecção e utilização dos espécimes recolhidos anteriormente para outros fins pode suscitar preocupações adicionais, uma vez que a selecção deve ser realizada utilizando espécimes que já existem, enquanto no caso em que os espécimes são inicialmente recolhidos para serem utilizados no contexto de um estudo específico , um responsável pelo estudo tem controle total sobre o processo de coleta. As preocupações suscitadas poderão estar relacionadas, entre outras coisas, com a representatividade dos espécimes relativamente à população de dados atual. Devido à importância dos fatores acima mencionados, a autoridade incentiva os patrocinadores dos estudos a entrarem em contato e discutirem tais assuntos com antecedência. 

Em resumo, a presente orientação da FDA descreve detalhadamente a abordagem a ser aplicada no que diz respeito à seleção dos sujeitos, a fim de garantir que os participantes inscritos representem devidamente a população-alvo. O documento também fornece recomendações a serem consideradas no contexto dos espécimes e da forma como são coletados e selecionados. 

Fontes:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/design-considerations-pivotal-clinical-investigations-medical-devices 

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