Inwestowanie w terapie orbitalne

Inwestowanie w terapie orbitalne

Znacznik czasu: 26 kwietnia 2023 3:49
Węzeł źródłowy: 2611685

„Fakt, że białka nie są syntetyzowane bezpośrednio w genach, wymaga istnienia pośredniego nośnika informacji… który otrzymuje informację genetyczną od genu w postaci niestabilnego produktu pośredniego… specjalnego typu cząsteczki RNA lub „posłańca RNA”. 

– Brenner, Jacobson i Meselson i in., Natura, 1961

Kiedy wybuchła pandemia COVID, ratujące życie szczepionki mRNA nagle znalazły się w centrum uwagi całego świata. Ale koncepcja wykorzystania RNA – wydajnego, eleganckiego biologicznego „nośnika informacji” natury – dla dobra pacjentów od dziesięcioleci fascynuje i upokarza naukowców. W zasadzie leki RNA mogą przekształcić dowolną komórkę w ciele pacjenta w wybraną przez nas fabrykę produkcji białek. RNA można wykorzystać do treningu naszego układu odpornościowego, zastąpienia brakujących białek, przeprogramowania komórek, wprowadzenia edytorów genetycznych i wielu innych. Leki RNA mogą być programowalne, personalizowane, a nawet „drukowane” z rekordową szybkością.

W ostatnich latach dokonał się niezwykły postęp w dziedzinie terapii RNA w wielu laboratoriach akademickich, firmach biotechnologicznych i zespołach interdyscyplinarnych. Leki RNA pierwszej generacji wiązały się z szeregiem egzystencjalnych zagrożeń, w tym skalowaną syntezą RNA, dostarczaniem przez dwuwarstwę lipidową, ochroną przed enzymami rozkładającymi RNA i unikaniem immunogenności. Ponad 12 miliarda dawek szczepionek mRNA COVID-19 podano już w 184 krajach. Katalin Karikó i Drew Weissman (współzałożyciele Orbital Therapeutics) zostali wyróżnieni Nagroda Laskera 2021 za odkrycie modyfikacji mRNA, które unikają aktywacji immunologicznej i poprawiają wydajność produkcji białek. Dziedzina leków RNA jest obecnie poddawana co najmniej renesans.

Jak to często bywa po fundamentalnych przełomach technologicznych w dowolnej dziedzinie, teraz obserwujemy jeszcze większe przyspieszenie tempa innowacji w lekach zawierających RNA. (Inne przykłady to rynek komputerów PC po IBM; sektor biotechnologii po tym, jak Genentech był pionierem w stosowaniu rekombinowanego DNA; dziedzina terapii genowej AAV po pracach wykonanych w CHOP/Spark w celu uzyskania pierwszego zatwierdzenia; lub ostatnio dziedzina start-upy rozwijające generatywne aplikacje sztucznej inteligencji po uruchomieniu GPT-4 przez OpenAI.) Po wczesnych zwycięstwach w tej dziedzinie dziesiątki uniwersytetów stworzyły dedykowane centra dla biologii i terapii RNA. Kontynuowano inwestycje firmy Biopharma w badania i rozwój w modalności oparte na RNA zwiększać, a pula utalentowanych naukowców z głęboką wiedzą na temat RNA szybko się powiększa. Znajomość przepisów dotyczących leków zawierających RNA również może przyspieszyć dalsze przyspieszenie. To wszystko są specjalne wiatry w żagle dla założycieli startupów – zwłaszcza tych, którzy byli oryginalnymi innowatorami w tej dziedzinie.

Jak to często bywa po fundamentalnych przełomach technologicznych w dowolnej dziedzinie, teraz obserwujemy jeszcze większe przyspieszenie tempa innowacji w lekach zawierających RNA. Kliknij Aby Tweet

Wejdź do Orbital Therapeutics, kierowanej przez CEO Pino Ciaramella. Pino jest wyjątkowym przykładem a prezes założyciel (profil, który uwielbiamy popierać!) w biotechnologii, którego własna wiedza pozwala firmie patrzeć za rogiem i budować to, co Ben Horowitz nazywa „piramidą wiedzy” (zobacz powiązany post na blogu, aby to przeanalizować). Przed współzałożeniem Orbital, Pino pełnił funkcję CSO w Beam Therapeutics (strategiczny partner Orbital, a także firma z głębokim potencjałem RNA - w Beam podstawowe edytory są wprowadzane do komórek jako mRNA!). A wcześniej Pino był CSO w dziale chorób zakaźnych w firmie Moderna, gdzie kierował początkowym rurociągiem szczepionek mRNA firmy i pierwszym zgłoszeniem IND. Gdy poznaliśmy Pino, wiedzieliśmy, że musimy wesprzeć Orbital: w swojej strategii jest na pierwszym miejscu w nauce, niezwykle skoncentrowany na produkcie, ale także ambitny w swoich celach zbudowania pierwszej w swoim rodzaju platformy technologicznej RNA, która wykorzystuje analitykę danych i automatyzacji na każdym etapie. Z naszego doświadczenia wynika, że ​​jest to rzadka kombinacja cech.

Firma Orbital wykorzystuje to, co już wiadomo, ale także pilnie wprowadza innowacje, aby terapie oparte na RNA miały wpływ i były dostępne dla znacznie szerszej grupy pacjentów na całym świecie. W tym celu firma zgromadziła grupę wybitnych założycieli, którzy wnoszą podstawowe technologie, które mogą rozwiązać niektóre z najtrudniejszych wyzwań w tej dziedzinie, a mianowicie wydłużenie trwałości (potrzebne do odblokowania nowych aplikacji bez częstego ponownego dawkowania), kontrolowanie immunogenności oraz uzyskanie dostępu do nowych typów komórek (zwłaszcza dostarczanie tkanek pozawątrobowych).

Firma Orbital wykorzystuje to, co już wiadomo, ale także pilnie wprowadza innowacje, aby terapie oparte na RNA miały wpływ i były dostępne dla znacznie szerszej grupy pacjentów na całym świecie. Kliknij Aby Tweet

Znaliśmy (a nawet wcześniej wspieraliśmy!) kilku założycieli akademickich - w rzeczywistości byliśmy także inwestorami zalążkowymi w CircBio, firmie technologicznej, którą Orbital ma teraz nabyty. Głęboko szanujemy iteracyjne podejście inżynierskie, które zespół wnosi do kluczowych celów — modułowej platformy o wysokiej przepustowości zbudowanej z myślą o monitorowaniu syntetyczne koliste RNA dla przedłużonej trwałości w laboratorium Stanford współzałożyciela firmy Orbital, Howarda Changa, jest pięknym przykładem, rozpoznany niedawno na okładce Nature Biotechnology (pokazane poniżej!). Każdy element leku RNA — od struktury RNA, przez sekwencje regulatorowe, nośniki dostarczające, po produkcję — można poddać badaniu przesiewowemu, uczeniu maszynowemu i optymalizacji projektu w celu dostrojenia dokładnych właściwości terapeutycznych potrzebnych do odblokowania nowych zastosowań klinicznych . To niesamowicie ekscytujący zestaw biologia inżynierska wyzwania do pokonania.

To ogromny przywilej pracować z zespołem założycielskim Orbital i syndykatem inwestorów oraz zasiadać w radzie dyrektorów firmy. Jeśli ekscytuje Cię misja budowania przyszłości leków RNA, zastanów się dołączenia do naszej Orbity!

***

Wyrażone tutaj poglądy są poglądami poszczególnych cytowanych pracowników AH Capital Management, LLC („a16z”) i nie są poglądami a16z ani jej podmiotów stowarzyszonych. Niektóre informacje w nim zawarte zostały pozyskane ze źródeł zewnętrznych, w tym od spółek portfelowych funduszy zarządzanych przez a16z. Chociaż pochodzi ze źródeł uważanych za wiarygodne, a16z nie zweryfikowała niezależnie takich informacji i nie składa żadnych oświadczeń dotyczących trwałej dokładności informacji lub ich adekwatności w danej sytuacji. Ponadto treści te mogą zawierać reklamy osób trzecich; a16z nie przeglądał takich reklam i nie popiera żadnych zawartych w nich treści reklamowych.

Te treści są udostępniane wyłącznie w celach informacyjnych i nie należy ich traktować jako porady prawnej, biznesowej, inwestycyjnej lub podatkowej. Powinieneś skonsultować się w tych sprawach z własnymi doradcami. Odniesienia do jakichkolwiek papierów wartościowych lub aktywów cyfrowych służą wyłącznie celom ilustracyjnym i nie stanowią rekomendacji inwestycyjnej ani oferty świadczenia usług doradztwa inwestycyjnego. Ponadto treść ta nie jest skierowana ani przeznaczona do użytku przez jakichkolwiek inwestorów lub potencjalnych inwestorów iw żadnym wypadku nie można na nich polegać przy podejmowaniu decyzji o zainwestowaniu w jakikolwiek fundusz zarządzany przez a16z. (Oferta inwestycji w fundusz a16z zostanie złożona wyłącznie na podstawie memorandum dotyczącego oferty prywatnej, umowy subskrypcyjnej i innej odpowiedniej dokumentacji takiego funduszu i należy ją przeczytać w całości.) Wszelkie inwestycje lub spółki portfelowe wymienione, wymienione lub opisane nie są reprezentatywne dla wszystkich inwestycji w pojazdy zarządzane przez a16z i nie można zapewnić, że inwestycje będą opłacalne lub że inne inwestycje dokonane w przyszłości będą miały podobne cechy lub wyniki. Lista inwestycji dokonanych przez fundusze zarządzane przez Andreessena Horowitza (z wyłączeniem inwestycji, w przypadku których emitent nie wyraził zgody na publiczne ujawnienie przez a16z oraz niezapowiedzianych inwestycji w aktywa cyfrowe będące w obrocie publicznym) jest dostępna pod adresem https://a16z.com/investments /.

Wykresy i wykresy zamieszczone w niniejszym dokumencie służą wyłącznie celom informacyjnym i nie należy na nich polegać przy podejmowaniu jakichkolwiek decyzji inwestycyjnych. Wyniki osiągnięte w przeszłości nie wskazują na przyszłe wyniki. Treść mówi dopiero od wskazanej daty. Wszelkie prognozy, szacunki, prognozy, cele, perspektywy i/lub opinie wyrażone w tych materiałach mogą ulec zmianie bez powiadomienia i mogą się różnić lub być sprzeczne z opiniami wyrażanymi przez innych. Dodatkowe ważne informacje można znaleźć na stronie https://a16z.com/disclosures.

Znak czasu:

Więcej z Andreessen Horowitz