Het artikel belicht de aspecten die verband houden met de manier waarop statistische analyse kan worden toegepast bij het beoordelen van medische hulpmiddelen met indicaties voor gewichtsverlies en benadrukt ook de belangrijkste punten met betrekking tot pediatrische onderzoeken.
Inhoudsopgave
De Food and Drug Administration (FDA of de Agency), de Amerikaanse regelgevende autoriteit op het gebied van gezondheidszorgproducten, heeft een conceptrichtlijn gepubliceerd die gewijd is aan medische hulpmiddelen met indicaties die verband houden met gewichtsverlies.
In het bijzonder beschrijft het document in detail het klinische onderzoek en de voordelen-risico-overwegingen.
Zodra de richtlijnen zijn afgerond, zullen ze een overzicht bieden van de toepasselijke wettelijke vereisten die zijn vastgelegd in het bestaande wettelijke kader, evenals aanvullende verduidelijkingen en aanbevelingen waarmee fabrikanten van medische hulpmiddelen en andere betrokken partijen rekening moeten houden om de naleving ervan te garanderen.
Tegelijkertijd zijn de bepalingen van de richtsnoeren niet-bindend in hun juridische aard, noch zijn zij bedoeld om nieuwe regels in te voeren of nieuwe verplichtingen op te leggen.
Bovendien geeft de autoriteit expliciet aan dat een alternatieve aanpak toegepast kan worden, mits een dergelijke aanpak voldoet aan de onderliggende wetgeving en vooraf met de autoriteit is overeengekomen.
Overwegingen bij statistische analyse
Allereerst beschrijft de autoriteit de aanpak die moet worden gevolgd bij het bepalen van de juiste steekproefomvang.
Volgens de richtlijnen wordt voor primaire onderzoeken geadviseerd om co-primaire effectiviteitseindpunten op te nemen, die moeten worden geassocieerd met een gespecificeerde superioriteitsmarge voor het percentage totaal lichaamsgewichtverlies en een prestatiedoelstelling voor het responspercentage.
Bij het aantal patiënten moet rekening worden gehouden met de verwachte uitval, maar er moeten extra deelnemers worden betrokken voor het evalueren van de veiligheid van het apparaat bij pre-market-inzendingen.
Alle berekeningen moeten worden uitgevoerd op basis van tweezijdige significantietests op een niveau van 5%, met een vermogen van minimaal 80%.
De gebruikte effectgroottes moeten klinisch betekenisvolle verschillen weerspiegelen.
Met betrekking tot de analysemethoden vermeldt de FDA dat de eindpunten moeten worden onderzocht met behulp van de intent-to-treat (ITT)-populatie.
Dit omvat alle patiënten die in het onderzoek zijn geregistreerd en gerandomiseerd, ongeacht of zij de toegewezen behandeling hebben gekregen of niet.
Bij de % TBWL-analyse moet gebruik worden gemaakt van variantieanalyse (ANOVA) of covariantieanalyse (ANCOVA), waarbij het initiële gewicht als model-covariabele wordt gebruikt.
Om de responspercentages tussen behandelingsgroepen te vergelijken, moeten geschikte statistische technieken voor categorische gegevens worden toegepast.
De voor onderzoeken verantwoordelijke partijen worden tevens aangemoedigd om een gevoeligheidsanalyse en een omslagpuntanalyse voor binaire responsfactoren op te nemen.
Er is ook behoefte aan het reguleren van Type I-fouten op significante secundaire effectiviteitseindpunten.
Sleutelpunten
Als het om ontbrekende gegevens gaat, benadrukt de autoriteit bovendien het belang van:
- Het verminderen van ontbrekende gegevens
Van de partijen die verantwoordelijk zijn voor het onderzoek wordt verwacht dat zij beschrijven hoe zij uitval gaan monitoren en minimaliseren.
Methoden kunnen bestaan uit monitoringactiviteiten, prikkels, herinneringen voor geplande controles en pogingen om contact op te nemen met afwezige patiënten. - Documenteren van redenen voor afwezigheid
Er moeten stappen worden ondernomen om redenen voor gemiste afspraken of uitval te noteren, zoals complicaties, ontevredenheid over het apparaat of verhuizingen. - Ontbrekende primaire eindpuntgegevens verwerken
Voor een echte ITT-analyse moeten metingen van het lichaamsgewicht worden uitgevoerd bij patiënten die voortijdig de studie verlaten.
Als dit niet haalbaar is, moeten gevoeligheidsanalyses worden uitgevoerd om de ontbrekende gegevens te verwerken. - Gevoeligheidsanalyses
De autoriteit moedigt het gebruik van imputatiestrategieën aan om het effect van uitval te bepalen. Meervoudige imputatie wordt aangemoedigd wanneer ontbrekende gegevens willekeurig lijken.
Als een uitval te wijten is aan bijwerkingen of ineffectiviteit van het apparaat, moet “ongunstige klinische uitkomst” de imputatiekeuze zijn voor dergelijke ontbrekende gegevens.
Naast de hierboven geschetste kernpunten beveelt de autoriteit ook aan om analyses uit te voeren op basis van geslacht, geslacht, ras en etniciteit. Bovendien wordt voor internationale studies een Amerikaanse subgroepanalyse geadviseerd.
Pediatrische studies
Een ander belangrijk aspect dat in het richtsnoer aan de orde komt, heeft betrekking op pediatrische onderzoeken. In dit opzicht erkent de autoriteit dat klinische proeven voor kinderen unieke uitdagingen met zich meebrengen, zoals ethische zorgen bij het bestuderen van kwetsbare bevolkingsgroepen en de potentiële effecten van medische hulpmiddelen op de groei.
Volgens de relevante FDA-richtlijnen wordt iedereen jonger dan 22 jaar als pediatrisch beschouwd voor onderzoek naar medische hulpmiddelen.
Het stijgende aantal kinderen met overgewicht onderstreept de noodzaak van effectieve behandelingen.
De FDA staat open voor op risico's gebaseerde klinische onderzoeksontwerpen voor apparaten voor gewichtsverlies bij adolescenten en zal de voordelen afwegen tegen de risico's voor deze deelnemers.
Om pediatrische patiënten te categoriseren op basis van gewicht, wordt geadviseerd de definities van het Amerikaanse CDC National Center for Health Statistics en de American Heart Association te gebruiken.
Er zijn verschillende aanbevelingen ontwikkeld met betrekking tot klinische onderzoeken bij kinderen, rekening houdend met de uitkomsten van de bijeenkomst van de FDA Pediatric Advisory Committee uit 2005 en de adviezen van externe deskundigen:
- Hulpmiddelen mogen in het algemeen niet op kinderen worden getest, tenzij er voldoende bewijs is dat erop wijst dat er een minimaal risico aan verbonden is.
Als het apparaat permanent wordt geïmplanteerd, moeten er voldoende gegevens zijn die de voordelen ervan voor gebruik bij kinderen aantonen.
Andere gegevensbronnen, zoals dierstudies, kunnen soms de behoefte aan voorlopige gegevens over oudere leeftijdsgroepen vervangen of verminderen. - Voor permanente implantaten moeten de risico's die gepaard gaan met de verwijdering ervan duidelijk worden gedefinieerd.
- Alleen kinderen die er niet in zijn geslaagd de doelstellingen voor gewichtsverlies te bereiken met veranderingen in levensstijl, mogen voor deze klinische onderzoeken in aanmerking komen.
- Klinische onderzoeken moeten een aanloopperiode omvatten voor een beter begrip van de patiënt en documentatie van therapiefalen.
- De FDA zal het risicoprofiel van het apparaat voor de beoogde populatie beoordelen in pediatrische klinische onderzoeken.
- Een onderzoeksduur van minder dan 12 maanden is niet geschikt voor permanente hulpmiddelen bij kinderen.
- Er moet aandacht worden besteed aan het opnemen van aan obesitas gerelateerde aandoeningen, zoals onder meer obstructieve slaapapneu, prediabetes en hyperlipidemie.
- Er moeten uitsluitingscriteria worden gedefinieerd, waaronder patiënten met ongecontroleerde psychiatrische aandoeningen, patiënten die niet bereid zijn hun gedrag te veranderen of patiënten met anatomische complicaties.
Naast het bovenstaande moeten de volwassenheid en psychosociale omstandigheden van potentiële deelnemers worden geëvalueerd door een getrainde psychologiespecialist.
Ze moeten bedreven zijn in het behandelen van onderwerpen als geestelijke gezondheidsproblemen, pesten, bereidheid tot verandering en aanverwante problemen.
Conclusie
Samenvattend beschrijven de huidige FDA-richtlijnen de specifieke methoden die moeten worden gebruikt bij het beoordelen van de daadwerkelijke effectiviteit van medische hulpmiddelen met indicaties voor gewichtsverlies.
Het document schetst ook de belangrijkste overwegingen met betrekking tot pediatrische onderzoeken, gebaseerd op de specifieke kenmerken van het betrekken van onderzoeksdeelnemers uit een kwetsbare groep.
Hoe kan RegDesk helpen?
RegDesk is een holistisch Regulatory Information Management System dat medische apparatuur- en farmaceutische bedrijven voorziet van regelgevingsinformatie voor meer dan 120 markten wereldwijd. Het kan u helpen bij het voorbereiden en publiceren van wereldwijde applicaties, het beheren van standaarden, het uitvoeren van veranderingsbeoordelingen en het verkrijgen van realtime waarschuwingen over wijzigingen in de regelgeving via een gecentraliseerd platform. Onze klanten hebben ook toegang tot ons netwerk van ruim 4000 compliance-experts wereldwijd om verificatie van kritische vragen te verkrijgen. Mondiale expansie is nog nooit zo eenvoudig geweest.
Meer weten over onze oplossingen? Praat vandaag nog met een RegDesk-expert!
->
- Door SEO aangedreven content en PR-distributie. Word vandaag nog versterkt.
- PlatoData.Network Verticale generatieve AI. Versterk jezelf. Toegang hier.
- PlatoAiStream. Web3-intelligentie. Kennis versterkt. Toegang hier.
- PlatoESG. carbon, CleanTech, Energie, Milieu, Zonne, Afvalbeheer. Toegang hier.
- Plato Gezondheid. Intelligentie op het gebied van biotech en klinische proeven. Toegang hier.
- Bron: https://www.regdesk.co/fda-guidance-on-considerations-for-weight-loss-devices-statistical-analysis-and-pediatric-studies/
- : heeft
- :is
- :niet
- 1
- 12
- 12 maanden
- 2005
- 22
- a
- Over
- boven
- afwezig
- toegang
- Account
- Bereiken
- verworven
- over
- activiteiten
- daadwerkelijk
- toevoeging
- Extra
- Daarnaast
- aangesproken
- aanpakken
- bedreven
- bevorderen
- nadelige
- adviseerde
- adviserend
- tegen
- leeftijd
- agentschap
- meldingen
- Alles
- toegewezen
- ook
- alternatief
- Amerikaans
- onder
- an
- analyseert
- analyse
- en
- dier
- verwachte
- iedereen
- toepasselijk
- toepassingen
- toegepast
- benoemingen
- nadering
- passend
- ZIJN
- dit artikel
- AS
- verschijning
- aspecten
- schatten
- Het beoordelen
- assessments
- geassocieerd
- Vereniging
- At
- autoriteit
- gebaseerde
- BE
- geweest
- gedrag
- onder
- betekent
- Betere
- tussen
- lichaam
- pesten
- maar
- by
- CAN
- gedragen
- CDC
- Centreren
- gecentraliseerde
- uitdagingen
- verandering
- Wijzigingen
- Kinderen
- keuze
- duidelijk
- klanten
- Klinisch
- klinische proeven
- klinisch
- komt
- commissie
- Bedrijven
- vergelijken
- nakoming
- complicaties
- concepten
- betreffende
- Zorgen
- conclusie
- voorwaarden
- uitvoeren
- overweging
- overwegingen
- beschouwd
- contact
- kon
- criteria
- kritisch
- gegevens
- toegewijd aan
- gedefinieerd
- definities
- beschrijven
- ontwerpen
- detail
- Bepalen
- bepalen
- ontwikkelde
- apparaat
- systemen
- verschillen
- document
- documentatie
- draft
- uitvallers
- drug
- twee
- duur
- effect
- effectief
- effectiviteit
- duurt
- inspanningen
- beide
- benadrukt
- aangemoedigd
- moedigt
- Endpoint
- eindpunten
- boeiende
- uitbreidingen
- genoeg
- verzekeren
- fouten
- ethisch
- etniciteit
- geëvalueerd
- evalueren
- EVENTS
- bewijzen
- bestaand
- Spannend
- uitbreiding
- verwacht
- expert
- deskundigen
- uitdrukkelijk
- extern
- factoren
- Mislukt
- FDA
- uitvoerbaar
- Voor
- voort
- Achtergrond
- oppompen van
- Bovendien
- Geslacht
- algemeen
- echt
- gegeven
- Globaal
- wereldwijde uitbreiding
- Doelen
- Groep
- Groep
- leiding
- richtlijnen
- handvat
- Hebben
- Gezondheid
- gezondheidszorg
- Hart
- hulp
- highlights
- holistische
- Hoe
- HTTPS
- i
- if
- belang
- belangrijk
- belangrijk aspect
- opgelegde
- in
- Incentives
- omvatten
- omvat
- Inclusief
- Incorporated
- wat aangeeft
- indicaties
- informatie
- eerste
- Intelligentie
- bestemde
- Internationale
- in
- voorstellen
- onderzoek
- onderzoeken
- betrokken zijn
- problemen
- IT
- HAAR
- jpg
- sleutel
- blijven
- Juridisch
- wettelijk kader
- Wetgeving
- minder
- Niveau
- Lifestyle
- als
- uit
- beheer
- management
- beheersysteem
- Fabrikanten
- Marge
- Markten
- зрелость
- max-width
- zinvolle
- maten
- medisch
- Medisch apparaat
- medische
- vergadering
- mentaal
- Mentale gezondheid
- vermeldt
- methoden
- macht
- minimaal
- verkleinen
- minimum
- gemiste
- vermist
- model
- monitor
- Grensverkeer
- maanden
- meer
- meervoudig
- Dan moet je
- nationaal
- NATUUR
- Noodzaak
- netwerk
- nooit
- New
- noch
- nota
- aantal
- doel van de persoon
- verplichtingen
- verkrijgen
- of
- ouder
- on
- open
- besturen
- Meningen
- or
- bestellen
- Overige
- Overig
- onze
- uit
- resultaten
- geschetst
- outlines
- over
- overzicht
- deelnemers
- bijzonder
- partijen
- patiënt
- patiënten
- procent
- prestatie
- periode
- blijvend
- blijvend
- Pharma
- Filippijnen
- plaats
- platform
- Plato
- Plato gegevensintelligentie
- PlatoData
- punt
- punten
- bevolking
- populaties
- potentieel
- energie
- inleidend
- Voorbereiden
- presenteren
- primair
- verwerking
- Producten
- Profiel
- gepast
- zorgen voor
- mits
- biedt
- Psychologie
- publiceren
- gepubliceerde
- Contact
- Race
- willekeurige
- Gerandomiseerd
- tarief
- Tarieven
- gereedheid
- real-time
- redenen
- ontvangen
- aanbevelingen
- beveelt
- verminderen
- reflecteren
- geregistreerd
- Reguleren
- regelend
- regelgevers
- verwant
- relevante
- verwijdering
- vervangen
- Voorwaarden
- culturele wortels
- antwoord
- verantwoordelijk
- stijgende
- Risico
- risico's
- reglement
- lopen
- Veiligheid
- dezelfde
- gepland
- secundair
- lijkt
- Gevoeligheid
- reeks
- Sekse
- moet
- presentatie
- betekenis
- aanzienlijke
- Eenvoudig
- Maat
- maten
- slaap
- Oplossingen
- soms
- bron
- bronnen
- spreken
- specialist
- specifiek
- bijzonderheden
- gespecificeerd
- normen
- Staten
- statistisch
- statistiek
- strategieën
- studies
- Studie
- Bestuderen
- Inzending
- dergelijk
- voldoende
- geschikt
- OVERZICHT
- system
- Nemen
- ingenomen
- het nemen
- doelgerichte
- technieken
- getest
- testen
- neem contact
- dat
- De
- hun
- therapie
- Er.
- Deze
- ze
- dit
- die
- Door
- niet de tijd of
- Tipping
- Omslagpunt
- naar
- onderwerpen
- Totaal
- getraind
- behandeling
- behandelingen
- proeven
- type dan:
- voor
- die ten grondslag liggen
- underscores
- begrip
- unieke
- us
- .
- gebruikt
- gebruik
- Verificatie
- Kwetsbaar
- willen
- Manier..
- wegen
- gewicht
- GOED
- wanneer
- of
- welke
- WIE
- wil
- Met
- wereldwijd
- jaar
- u
- zephyrnet