中国の RWD: 研究デザインと統計分析ガイドラインが海南省を世界のリーダーに押し上げる

NMPA は、15 年 2024 月 28 日に最終文書「医療機器の実世界研究デザインおよび統計分析に関するガイドライン」を発行しました。草案版は 2023 年 XNUMX 月 XNUMX 日にリリースされました。

ガイドラインの意義

このガイドラインは、海外メーカーが海南リアルワールドデータパイロットプログラムをさらに検討することを促進します。

海南ボアオ試験区では、臨床的に緊急性のある海外の未承認の医療機器、IVD、医薬品を中国で使用することが許可されています。 メーカーは自社製品を商品化して販売する際に、国内の NMPA 登録承認をサポートするために、中国の現地臨床証拠として海南省の RWS を通じて RWD を収集できます。 この特別プログラムにより、中国市場へのアクセスが 4 か月短縮される可能性があります。

海南省政府は「海南自由貿易港ボアオ楽城国際医療観光実験区における緊急使用輸入医薬品および医療機器の管理に関する規定この文書には、国の承認として現地の型式試験や重大な立証責任を必要としないと記載されています。

ガイドラインのハイライト

研究デザインと統計分析に関する文書では、実際のさまざまな種類の研究について次のように説明しています。

実用的なランダム化比較試験 (pRCT) は、実際の医療現場での治療結果を評価するように設計されています。彼らは介入の有効性を評価するためにランダム化グループと対照グループを採用しています。 pRCT は高品質の現実世界の証拠を提供し、多様な患者集団や臨床シナリオに適しています。

観察的現実世界研究には、さまざまな研究デザインが含まれます。

• 記述的研究デザイン 因果関係を推測することなく、患者の特徴や健康状態を説明する。
• コホートデザイン 前向きおよび遡及的なオプションを使用して、デバイスの使用に基づいてさまざまな患者グループの転帰を追跡します。
• ケースコントロールと派生設計 デバイスを使用している患者と使用していない患者を比較し、ネストされた症例対照研究と症例コホート研究を含めます。
• 外部コントロールとしての実世界データ 実世界のデータを対照群として使用することも含まれますが、詳細なガイドラインはありません。

この文書では、実際の研究プロトコルを設計する際の考慮事項について概説しています。

• 背景と目的: 既存のデータに基づいて、研究の背景、目的、安全性と有効性の問題を定義します。
• 実現可能性評価: データの可用性、品質、交絡変数を考慮して、実際の調査を実施する可能性を評価します。
• 適切な研究デザインを選択する: 実験か観察かなど、目的に基づいてデザインを選択します。
• 研究フローチャート: 患者の選択、介入、検査などの研究プロセスの詳細を示すフローチャートを作成します。
• 研究対象集団の定義: 研究対象集団の包含基準と除外基準を明確に定義します。
• デバイスの露出: 潜在的なバイアスを考慮して、患者がデバイスにどのように曝露されるかを評価します。
• 対照群： 交絡変数のバランスをとるために、観察研究に適した対照群を決定します。
• 結果の尺度: 目的、定義、測定方法を含む成果測定を定義します。
• データ収集: データソース、品質情報、連携方法を指定して、データ収集フォームと辞書を作成します。
• 交絡変数の調整s: 交絡変数を特定し、理由とともにそれらを含めるか除外します。
• フォローアップ時間: 研究上の疑問に適切に答えるために、患者のフォローアップまたは観察時間を定義します。
• サンプルサイズと検出力の計算：さまざまな要因を考慮して、サンプルサイズと統計的検出力を計算します。

また、品質管理の重要性も強調しています。

• データ品質: 代表性、完全性、正確性などの観点からデータの品質を評価します。
• バイアスリスク: 選択、情報、交絡バイアスなど、さまざまな段階でバイアスのリスクを制御するための手段について説明します。
• バイアスの評価: さまざまなバイアスの種類を認識し、その方向と大きさを評価します。
• 倫理審査: 倫理審査とインフォームドコンセントが規制に準拠していることを確認します。

2 つのバージョンの比較

草案バージョンと比較すると、最終文書では統計分析セクションに「修正が必要な交絡変数の決定」について言及されています。

無作為化されていない現実世界の研究計画では、交絡変数を特定することがバイアスを制御するために重要です。それらを識別するために 3 つの基準が使用されます。変数は結果と因果関係があること、グループ化変数 (エクスポージャ) に関連付けられていること、および因果経路の中間変数ではないことです。推奨されるアプローチには、臨床および統計の専門家と協力して、専門知識と臨床経験に基づいた合理的な変数選択プロセスが含まれます。不確実な変数については、感度分析が提案され、理由が示され、包含/除外の裏付けデータが提供されます。無関係な変数を避け、有向非巡回グラフ (DAG) を通じて視覚化される多重共線性や交互作用効果などの問題を考慮した、保守的な変数選択アプローチをお勧めします。

ガイドラインの英語版をご希望の場合は、電子メールでお問い合わせください。 info@ChinaMedDvice.com。 翻訳には名目上の料金を請求します。

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• 情報源： https://chinameddevice.com/real-world-study-nmpa/