新しいナノ粒子が脳全体に治療を提供し、マウスのアルツハイマー病遺伝子を編集: ワシントン大学の研究者は、アルツハイマー病やパーキンソン病などの疾患の脳全体の CRISPR 治療の重要なステップである血液脳関門を介して遺伝子治療を行う方法を発見しましたV2.1

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要約：
遺伝子治療は、アルツハイマー病やパーキンソン病などの神経疾患を治療する可能性を秘めていますが、血液脳関門という共通の障壁に直面しています。現在、ウィスコンシン大学マディソン校の研究者は、脳の保護膜を越えて治療を行う方法を開発し、さまざまな生物学的薬物療法や治療法を用いて脳全体に治療を提供しています。

新しいナノ粒子が脳全体に治療を提供し、マウスのアルツハイマー病遺伝子を編集: ワシントン大学の研究者は、アルツハイマー病やパーキンソン病などの障害の脳全体の CRISPR 治療の重要なステップである、血液脳関門を介して遺伝子治療を行う方法を発見しました

マディソン。ウィ | 投稿日: 20 年 2023 月 XNUMX 日

「壊滅的な脳障害の多くにはまだ治療法がありません」と、UW-Madison の眼科および視覚科学および生物医学工学の教授であり、ウィスコンシン発見研究所の研究者でもある Shaoqin “Sarah” Gong は述べています。「革新的な脳を標的とした送達戦略は、CRISPRゲノムエディターの非侵襲的で安全かつ効率的な送達を可能にすることで、これらの疾患のゲノム編集療法につながる可能性があります.」

CRISPR は、遺伝子を編集するための分子ツールキット (たとえば、病気を引き起こす可能性のある変異を修正するため) ですが、このツールキットは、セキュリティを通過して現場に到達できる場合にのみ役立ちます。血液脳関門は、脳へのアクセスを選択的に制御し、血流中に存在する可能性のある毒素や病原体を排除する膜です。残念なことに、このバリアは、特定のワクチンや遺伝子治療パッケージなどの有益な治療法が標的に到達するのを妨げています。

治療薬を脳に直接注入することは、血液脳関門を回避する XNUMX つの方法ですが、これは近くの脳組織へのアクセスのみを提供する侵襲的な処置です。

「脳遺伝子治療とゲノム編集治療の可能性は、脳全体への核酸とゲノム編集者の安全で効率的な送達に依存しています」とゴングは言います。

ジャーナル Advanced Materials に最近発表された研究で、Gong と彼女の研究室のメンバー (ポスドク研究者で研究の筆頭著者である Yuyuan Wang を含む) は、ゲノム編集ツールを多くの体内に運ぶことができるシリカ製のナノスケールカプセルの新しいファミリーについて説明しています。体の周りの臓器を分解し、無害に分解します。

シリカナノカプセルの表面をグルコースと狂犬病ウイルス由来のアミノ酸フラグメントで修飾することにより、研究者らは、ナノカプセルが血液脳関門を効率的に通過して、マウスの脳全体の遺伝子編集を達成できることを発見した. 彼らの研究では、研究者は、アミロイド前駆体タンパク質遺伝子と呼ばれるアルツハイマー病に関連するものなど、マウスの脳内の遺伝子をうまく編集するシリカナノカプセルのCRISPRカーゴの能力を実証しました.

ナノカプセルは繰り返し静脈内投与できるため、より局所的で侵襲的な方法を危険にさらすことなく、より高い治療効果を達成できます。

研究者は、シリカナノカプセルの脳を標的とする能力をさらに最適化し、さまざまな脳障害の治療に対する有用性を評価することを計画しています。この独自の技術は、目、肝臓、肺への生物製剤の送達についても研究されており、他のタイプの疾患に対する新しい遺伝子治療につながる可能性があります。

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ウィスコンシン大学マディソン校
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Shaoqin "Sarah" Gong
ウィスコンシン大学マディソン校

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