ננו-חלקיקים חדשים מספקים טיפול לכל רחבי המוח, עורכים את הגן של אלצהיימר בעכברים: חוקרי UW מצאו דרך להעביר טיפולי גנים דרך מחסום הדם-מוח, צעד חיוני לטיפולי CRISPR בכל המוח בהפרעות כמו אלצהיימר ופרקינסון

הועלה מחדש על ידי אפלטון

עוקב: 0

עמוד הבית > חדשות ועדכונים > New nanoparticles deliver therapy brain-wide, edit Alzheimer’s gene in mice: UW researchers have found a way to move gene therapies through the blood-brain barrier, a crucial step for brain-wide CRISPR treatments of disorders like Alzheimer’s and Parkinson’s disease

תקציר:
לטיפולים גנים יש פוטנציאל לטפל בהפרעות נוירולוגיות כמו אלצהיימר ופרקינסון, אך הם עומדים בפני מחסום נפוץ - מחסום הדם-מוח. כעת, חוקרים מאוניברסיטת ויסקונסין-מדיסון פיתחו דרך להעביר טיפולים על פני קרום ההגנה של המוח כדי לספק טיפול לכל המוח עם מגוון של תרופות וטיפולים ביולוגיים.

ננו-חלקיקים חדשים מספקים טיפול לכל רחבי המוח, עורכים את גן אלצהיימר בעכברים: חוקרי UW מצאו דרך להעביר טיפולים גנטיים דרך מחסום הדם-מוח, צעד מכריע לטיפולי CRISPR רחבי המוח בהפרעות כמו אלצהיימר ופרקינסון

מדיסון. WI | פורסם ב-20 בינואר, 2023

"אין עדיין תרופה להפרעות מוח הרסניות רבות", אומר שאוקין "שרה" גונג, פרופסור לרפואת עיניים ומדעי הראייה מאוניברסיטת UW-Madison והנדסה ביו-רפואית וחוקר במכון ויסקונסין לגילוי. "אסטרטגיות מסירה חדשניות ממוקדות מוח עשויות לשנות זאת על ידי מתן אפשרות לא-פולשנית, בטוחה ויעילה של עורכי גנום CRISPR, שיכולים, בתורם, להוביל לטיפולים לעריכת גנום למחלות אלו."

CRISPR הוא ערכת כלים מולקולרית לעריכת גנים (לדוגמה, לתיקון מוטציות שעלולות לגרום למחלה), אך ערכת הכלים שימושית רק אם היא יכולה לעבור דרך האבטחה לאתר העבודה. מחסום הדם-מוח הוא קרום השולט באופן סלקטיבי בגישה למוח, מסנן רעלים ופתוגנים שעלולים להימצא בזרם הדם. למרבה הצער, המחסום מונע מכמה טיפולים מועילים, כמו חיסונים מסוימים וחבילות ריפוי גנטי, להגיע ליעדים שלהם, משום שבגושים הם נכנסים לפולשים עוינים.

הזרקת טיפולים ישירות למוח היא אחת הדרכים לעקוף את מחסום הדם-מוח, אך מדובר בהליך פולשני המספק גישה רק לרקמת המוח הקרובה.

"ההבטחה של טיפול גנטי במוח וטיפול בעריכת גנום מסתמכת על אספקה בטוחה ויעילה של חומצות גרעין ועורכי גנום לכל המוח", אומר גונג.

במחקר שפורסם לאחרונה בכתב העת Advanced Materials, גונג וחברי המעבדה שלה, כולל חוקר פוסט-דוקטורט והמחבר הראשון של המחקר Yuyuan Wang, מתארים משפחה חדשה של קפסולות בקנה מידה ננו עשוי מסיליקה שיכולה לשאת כלים לעריכת גנום לרבים איברים מסביב לגוף ולאחר מכן מתמוססים ללא מזיק.

על ידי שינוי המשטחים של ננו-קפסולות הסיליקה עם גלוקוז ושבר חומצות אמינו שמקורן בנגיף הכלבת, החוקרים גילו שהננו-קפסולות יכולות לעבור ביעילות דרך מחסום הדם-מוח כדי להשיג עריכת גנים רחבת מוח בעכברים. במחקרם, החוקרים הדגימו את היכולת של מטען CRISPR של ננוקפסולת הסיליקה לערוך בהצלחה גנים במוחם של עכברים, כמו אחד הקשור למחלת אלצהיימר הנקרא גן חלבון מבשר עמילואיד.

מכיוון שהננוקפסולות ניתנות למתן שוב ושוב תוך ורידי, הן יכולות להגיע ליעילות טיפולית גבוהה יותר מבלי להסתכן בשיטות מקומיות ופולשניות יותר.

החוקרים מתכננים לייעל עוד יותר את יכולות המיקוד למוח של ננוקפסולות הסיליקה ולהעריך את התועלת שלהן לטיפול בהפרעות מוח שונות. טכנולוגיה ייחודית זו נחקרת גם לאספקת תרופות ביולוגיות לעיניים, לכבד ולריאות, מה שיכול להוביל לטיפולים גנטיים חדשים לסוגים אחרים של הפרעות.

####

לקבלת מידע נוסף, לחץ על כאן

ליצירת קשר:
מדיה צור קשר

קייטלין הנינג
אוניברסיטת ויסקונסין-מדיסון
איש קשר למומחה

שאוקין "שרה" גונג
אוניברסיטת ויסקונסין-מדיסון

זכויות יוצרים © אוניברסיטת ויסקונסין–מדיסון

אם יש לך תגובה בבקשה צרו קשר שלנו.

מנפיקי מהדורות חדשות, לא 7th Wave, Inc. או Nanotechnology Now, אחראים בלעדית לדיוק התוכן.

הפוך: